O Scholar Rock envia um pedido de licença biológica (BLA) ao FDA dos EUA para ApiteGromab como tratamento para pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA)

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Tratamento para: Atrofia muscular espinhal

Scholar Rock envia a aplicação de licença biológica (BLA) ao FDA dos EUA para ApiteGromab como tratamento para pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA)

Cambridge, Massachusetts-(Business Wire)-Jan. 29, 2025-Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), uma empresa biofarmacêutica em estágio tardio focado no avanço dos tratamentos inovadores para a atrofia muscular espinhal (SMA), distúrbios cardiometabólicos e outras doenças graves em que fatores de crescimento de proteínas desempenham um papel fundamental, anunciado hoje anunciado hoje anunciado A apresentação de um pedido de licença biológica à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para a ApiteGromab, uma terapia direcionada ao músculo projetada e desenvolvida para fornecer uma melhoria clinicamente significativa na função motora para pessoas que vivem com SMA que estão recebendo tratamentos direcionados ao SMN. A empresa continua a caminho de registrar um aplicativo de autorização de marketing à Agência Europeia de Medicamentos no 1T 2025.

“Estamos satisfeitos que, em pacientes já em um tratamento direcionado ao SMN, o estudo Sapphire atendeu ao seu principal ponto de extremidade para a principal população de eficácia, mostrando uma melhoria estatisticamente significativa de 1,8 pontos para os pacientes que recebem apitegrromab em comparação com o placebo, conforme medido pelo Hammersmith Motor funcional em escala aumentou na semana 52 ”, disse Jing Marantz, M.D., Ph.D., diretor médico do Scholar Rock. “Com a força de nossos dados da Fase 3 como base de nossa submissão, esperamos continuar trabalhando em estreita colaboração com o FDA através da revisão de nosso BLA em nome de pacientes e famílias que vivem com SMA.”

A revisão da submissão do ApiteGromab BLA será conduzida pela Divisão de Produtos de Neurologia no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. O envio é suportado por dados do estudo Sapphire da Fase 3 e do estudo da Fase 2 Topaz. A empresa compartilhou positiva Dados da linha superior Do estudo Sapphire em 2024, e dados adicionais serão apresentados na Conferência Clínica e Científica de 2025 MDA, sendo realizada de 16 a 19 de março em Dallas, Texas.

Scholar Rock solicitou uma revisão prioritária que, se concedida, reduziria o tempo de revisão do FDA para seis meses a partir da data de aceitação da apresentação. O FDA concedeu as designações de doenças pediátricas raras, e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu medicamentos prioritários (Prime) e designações de medicamentos órfãos ao ApiteGromab para o tratamento da SMA.

O Scholar Rock planeja também estudar ApiteGromab em pacientes com SMA com menos de dois anos de idade no estudo OPAL de fase 2, com uma iniciação planejada em meados de 2025. O estudo avaliará o ApiteGromab em pacientes que estão ou continuam sendo tratados com qualquer terapia SMN atualmente aprovada (Nusinersen, Risdiplam e Oasenogene Abeparvovec).

sobre apitegrromab

apitegrromab é um anticorpo monoclonal totalmente humano investigacional que inibe a ativação da miostatina, ligando-se seletivamente as formas pró e latentes da miosostatina no músculo esquelético. É o primeiro candidato ao tratamento direcionado ao músculo a demonstrar melhoria clinicamente significativa e estatisticamente significativa da função motora em um estudo fundamental da fase 3 na atrofia muscular espinhal (SMA). A miostatina, um membro da superfamília TGFβ de fatores de crescimento, é expressa principalmente pelas células musculares esqueléticas, e a ausência de seu gene está associada a um aumento na massa muscular e força em múltiplas espécies animais, incluindo seres humanos. A Food and Drug Administration dos EUA (FDA) concedeu trilhos rápidos, drogas órfãs e designações de doenças pediátricas raras, e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu a Designações de Medicamentos Prioritários (Prime) e medicamentos órfãos, para ApiteGromab para o tratamento da SMA . O ApiteGromab não foi aprovado para qualquer uso pelo FDA ou por qualquer outra agência regulatória.

sobre o estudo de safira da Fase 3

Sapphire foi um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a segurança e a eficácia do apitegromab em pacientes não ambulatoriais com os tipos 2 e 3 SMA que estavam recebendo o padrão atual de atendimento (Nusinersen ou Risdiplam). A Sapphire matriculou 156 pacientes com 2 a 12 anos de idade na população de eficácia principal. Esses pacientes foram randomizados 1: 1: 1 para receber ApiteGromab 10 mg/kg, apitegrromab 20 mg/kg ou placebo por infusão intravenosa (iv) a cada 4 semanas durante 12 meses. Uma população exploratória, incluindo 32 pacientes com idades entre 13 e 21 anos, também foi avaliada. Esses pacientes foram randomizados 2: 1 para receber ApiteGromab 20 mg/kg ou placebo a cada 4 semanas por 12 meses.

O estudo Sapphire atendeu ao seu principal ponto de extremidade para a principal população de eficácia com uma melhora estatisticamente significativa de 1,8 pontos para todos os pacientes que recebem apitegromab 10 mg/kg e 20 mg/kg (com um tratamento direcionado ao SMN) em comparação com placebo (SMN -tratamentos direcionados), conforme medido pelo Hammersmith Motor Scale Motor, exagerado na semana 52.

sobre o rock acadêmico

Scholar Rock é uma empresa biofarmacêutica que descobre, desenvolve e oferece terapias que mudam a vida para pessoas com doenças graves que têm alta necessidade não atendida. Como líder global na biologia da superfamília do fator de crescimento transformador (TGFβ) e nomeado pela semelhança visual de estruturas de rocha a proteínas, a empresa de estágio clínico está focado no avanço dos tratamentos inovadores, onde os fatores de crescimento de proteínas são fundamentais. Na última década, o Scholar Rock criou um oleoduto com o potencial de avançar o padrão de atendimento a doenças neuromusculares, distúrbios cardiometabólicos, câncer e outras condições em que os medicamentos direcionados ao fator de crescimento podem desempenhar um papel transformacional.

Esse compromisso de desbloquear abordagens terapêuticas fundamentalmente diferentes é alimentado pela ampla aplicação de uma plataforma proprietária, que desenvolveu novos anticorpos monoclonais para modular fatores de crescimento de proteínas com extraordinária seletividade. Ao aproveitar a ciência de ponta em espaços de doenças que são historicamente subdomprados através de terapias tradicionais, os trabalhos de rocha estudiosa todos os dias para criar novas possibilidades para os pacientes. Saiba mais sobre nossa abordagem em scholarrock.com e siga @scholarrock e no LinkedIn.

Scholar Rock® é uma marca registrada do Scholar Rock, Inc.

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Este comunicado à imprensa contém "declarações prospectivas" na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995, incluindo, entre outros Expectativas em relação ao seu progresso e planos para o ApiteGromab. O uso de palavras como "maio", "poderia", "poder", "testar", "deveria", "esperar", "plano", "antecipar", "acreditar", "estimativa", "projeto", " “Pretendo”, “futuro”, “potencial” ou “continuar” e outras expressões semelhantes pretendem identificar tais declarações prospectivas para os propósitos das disposições do porto seguro sob a Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995. Todas as formas dessas As declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais da administração de eventos futuros e estão sujeitos a vários riscos e incertezas que podem causar resultados reais de diferir material e adversamente daqueles estabelecidos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, sem limitação, que dados pré -clínicos e clínicos, incluindo os resultados do ensaio da Fase 3 do ApiteGromab, não são preditivos, podem ser inconsistentes com ou mais favoráveis ​​que os dados gerados a partir de estudos clínicos futuros ou em andamento de o mesmo candidato de produto; A capacidade do Scholar Rock de fornecer apoio financeiro, recursos e conhecimentos necessários para identificar e desenvolver candidatos a produtos na linha do tempo esperada; Os dados gerados a partir de estudos não clínicos e pré -clínicos do Scholar Rock e ensaios clínicos; informações fornecidas ou decisões tomadas pelas autoridades regulatórias; concorrência de terceiros que estão desenvolvendo produtos para usos semelhantes; A capacidade do estudioso Rock de obter, manter e proteger sua propriedade intelectual; o sucesso das colaborações futuras atuais e potenciais do Scholar Rock; A dependência do Scholar Rock de terceiros para o desenvolvimento e fabricação de candidatos a produtos, incluindo, sem limitação, para fornecer ensaios clínicos; A capacidade do Scholar Rock de gerenciar despesas e obter financiamento adicional quando necessário para apoiar suas atividades comerciais; sua capacidade de estabelecer ou manter alianças de negócios estratégicas; sua capacidade de receber prioridade ou revisão regulatória acelerada ou obter a aprovação regulatória do ApiteGromab; sua capacidade de expandir globalmente e o lançamento comercial antecipado nos Estados Unidos de ApiteGromab no quarto trimestre de 2025; bem como esses riscos discutidos mais detalhadamente na seção intitulada "Fatores de Risco" no Formulário 10-K do Scholar Rock para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2023 e relatório trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2024, como bem como discussões sobre riscos potenciais, incertezas e outros fatores importantes nos registros subsequentes do Scholar Rock na Comissão de Valores Mobiliários. Quaisquer declarações prospectivas representam as opiniões do Scholar Rock apenas a partir de hoje e não devem ser consideradas como representando suas opiniões a partir de qualquer data subsequente. Todas as informações deste comunicado à imprensa são a partir da data da liberação, e o Scholar Rock não assume o dever de atualizar essas informações, a menos que exigido por lei.

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Postou : 2025-02-04 18:00

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