Scholar Rock ส่งใบอนุญาตใบอนุญาตทางชีววิทยา (BLA) ไปยัง FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับ ApiteGromab เพื่อรักษาผู้ป่วยที่มีกล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA)

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: กระดูกสันหลังกล้ามเนื้อลีบ

นักวิชาการ Rock ส่งใบอนุญาตใช้ชีววิทยา (BLA) ไปยัง FDA ของสหรัฐอเมริกา ด้วยกระดูกสันหลังกล้ามเนื้อลีบ (SMA)

Cambridge, Mass.-(บิสิเนสไวร์)-ม.ค. 29, 2025-- นักวิชาการร็อค (NASDAQ: SRRK) ซึ่งเป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ในระยะปลายมุ่งเน้นไปที่การรักษาที่เป็นนวัตกรรมสำหรับการฝ่อกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง (SMA), ความผิดปกติของ cardiometabolic และโรคร้ายแรงอื่น ๆ การส่งใบอนุญาตใบอนุญาตทางชีววิทยาไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับ apiteGromab การรักษาด้วยกล้ามเนื้อกำหนดเป้าหมายและพัฒนาเพื่อให้การปรับปรุงการทำงานของมอเตอร์ที่มีความหมายทางคลินิกสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ SMA ที่ได้รับการรักษาตามเป้าหมาย SMN บริษัท ยังคงติดตามแอปพลิเคชันการอนุญาตการตลาดไปยังหน่วยงาน Medicines European ใน 1Q 2025.

“ เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย SMN กำหนดเป้าหมาย SMN การทดลอง Sapphire ได้พบกับจุดสิ้นสุดหลักสำหรับประชากรประสิทธิภาพหลักที่แสดงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ 1.8 จุดสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับ apitgromab เมื่อเทียบกับยาหลอก แฮมเมอร์สมิ ธ สเกลมอเตอร์ฟังก์ชั่นขยายตัวในสัปดาห์ที่ 52” Jing Marantz, M.D. , Ph.D. หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Scholar Rock กล่าว “ ด้วยความแข็งแกร่งของข้อมูลระยะที่ 3 ของเราในฐานะรากฐานของการยอมจำนนของเราเราหวังว่าจะได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ผ่านการทบทวน BLA ของเราในนามของผู้ป่วยและครอบครัวที่อาศัยอยู่กับ SMA”

การทบทวนการส่ง Apitegromab bla จะดำเนินการโดยแผนกผลิตภัณฑ์ประสาทวิทยาในศูนย์การประเมินและการวิจัยยาของ FDA การส่งข้อมูลได้รับการสนับสนุนโดยข้อมูลจากการทดลองใช้ระยะที่ 3 ของ Sapphire และการทดลองใช้เฟส 2 Topaz บริษัท แบ่งปันบวก ข้อมูล topline จากการทดลองใช้แซฟไฟร์ในปี 2567 และข้อมูลเพิ่มเติมจะถูกนำเสนอในการประชุมทางคลินิกและวิทยาศาสตร์ MDA 2025 ที่จัดขึ้นในวันที่ 16-19 มีนาคมในดัลลัสเท็กซัส

นักวิชาการร็อคได้ร้องขอการตรวจสอบลำดับความสำคัญซึ่งหากได้รับอนุญาตจะทำให้เวลาการตรวจสอบขององค์การอาหารและยาสั้นลงเป็นหกเดือนนับจากวันที่ยื่นขอ องค์การอาหารและยาได้รับการติดตามอย่างรวดเร็วยาเสพติดเด็กกำพร้าและการกำหนดโรคในเด็กที่หายากและสำนักงานยารักษาโรคยุโรป (EMA) ได้รับการจัดลำดับความสำคัญยา (Prime) และการกำหนดผลิตภัณฑ์ยา Orphan ไปยัง apitegromab สำหรับการรักษา SMA

> นักวิชาการร็อควางแผนที่จะศึกษา apitegromab ในผู้ป่วย SMA ที่มีอายุต่ำกว่าสองปีในการทดลองใช้โอปอลระยะที่ 2 โดยมีการเริ่มต้นตามแผนในช่วงกลางปี ​​2568 การทดลองจะประเมิน apitegromab ในผู้ป่วยที่ได้รับหรือยังคงได้รับการรักษาด้วยการรักษาด้วย SMN ที่ได้รับอนุมัติในปัจจุบัน (Nusinersen, Risdiplam และ Onasemnogene Abeparvovec)

เกี่ยวกับ apitegromab

apiteGromab เป็นแอนติบอดีโมโนโคลนอลที่สืบสวนได้อย่างสมบูรณ์ซึ่งยับยั้งการกระตุ้น myostatin โดยเลือกรวมรูปแบบโปรและแฝงของ myostatin ในกล้ามเนื้อโครงร่าง It is the first muscle-targeted treatment candidate to demonstrate clinically meaningful and statistically significant motor function improvement in a pivotal Phase 3 trial in spinal muscular atrophy (SMA). Myostatin ซึ่งเป็นสมาชิกของTGFβ superfamily ของปัจจัยการเจริญเติบโตนั้นแสดงออกมาเป็นหลักโดยเซลล์กล้ามเนื้อโครงร่างและการขาดยีนนั้นเกี่ยวข้องกับการเพิ่มขึ้นของมวลกล้ามเนื้อและความแข็งแรงในสัตว์หลายชนิดรวมถึงมนุษย์ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการติดตามอย่างรวดเร็วยากำพร้าและการกำหนดโรคในเด็กที่หายากและสำนักงานแพทย์ยุโรป (EMA) ได้รับการจัดลำดับความสำคัญยา (PRIME) และการกำหนดผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าเพื่อ apitgromab สำหรับการรักษา SMA ของ SMA . ApiteGromab ยังไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับการใช้งานใด ๆ โดย FDA หรือหน่วยงานกำกับดูแลอื่น ๆ

เกี่ยวกับการทดลองใช้เฟส 3 แซฟไฟร์

ไพลินเป็นการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มสองครั้ง ด้วยประเภท 2 และ 3 SMA ที่ได้รับมาตรฐานการดูแลในปัจจุบัน (ทั้ง Nusinersen หรือ Risdiplam) Sapphire ลงทะเบียนผู้ป่วย 156 คนอายุ 2-12 ปีในประชากรประสิทธิภาพหลัก ผู้ป่วยเหล่านี้ได้รับการสุ่ม 1: 1: 1 เพื่อรับ apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg หรือยาหลอกโดยการแช่ทางหลอดเลือดดำ (IV) ทุก 4 สัปดาห์เป็นเวลา 12 เดือน มีการประเมินประชากรเชิงสำรวจรวมถึงผู้ป่วย 32 รายที่มีอายุ 13-21 ปี ผู้ป่วยเหล่านี้ได้รับการสุ่ม 2: 1 เพื่อรับ apitegromab 20 มก./กก. หรือยาหลอกทุก 4 สัปดาห์เป็นเวลา 12 เดือน

การทดลองใช้แซฟไฟร์พบจุดสิ้นสุดหลักสำหรับประชากรประสิทธิภาพหลักที่มีการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ 1.8 คะแนนสำหรับผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับ apitegromab 10 มก./กก. และ 20 มก./กก. -การรักษาที่กำหนดเป้าหมาย) ซึ่งวัดโดยสเกลมอเตอร์ฟังก์ชั่นการใช้งานของ Hammersmith ในสัปดาห์ที่ 52

เกี่ยวกับนักวิชาการร็อค

นักวิชาการร็อคเป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่ค้นพบพัฒนาและให้การรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับผู้ที่มีโรคร้ายแรงที่มีความต้องการที่ไม่คาดคิดสูง ในฐานะผู้นำระดับโลกในด้านชีววิทยาของการเปลี่ยนแปลงปัจจัยการเจริญเติบโตเบต้า (TGFβ) superfamily และตั้งชื่อเพื่อความคล้ายคลึงกันทางสายตาของหินนักวิชาการสู่โครงสร้างโปรตีน บริษัท เวทีคลินิกมุ่งเน้นไปที่การพัฒนานวัตกรรมที่ปัจจัยการเจริญเติบโตของโปรตีนเป็นพื้นฐาน ในช่วงทศวรรษที่ผ่านมานักวิชาการร็อคได้สร้างท่อที่มีศักยภาพในการพัฒนามาตรฐานการดูแลสำหรับโรคประสาทและกล้ามเนื้อ, ความผิดปกติของ cardiometabolic, มะเร็งและเงื่อนไขอื่น ๆ ที่ยาเสพติดเป้าหมายการเจริญเติบโตสามารถมีบทบาทการเปลี่ยนแปลง

ความมุ่งมั่นในการปลดล็อควิธีการรักษาที่แตกต่างกันโดยพื้นฐานนั้นใช้พลังงานจากการใช้แพลตฟอร์มที่เป็นกรรมสิทธิ์ซึ่งได้พัฒนาโมโนโคลนอลแอนติบอดีใหม่เพื่อปรับเปลี่ยนปัจจัยการเจริญเติบโตของโปรตีนด้วยการเลือกที่ไม่ธรรมดา ด้วยการควบคุมวิทยาศาสตร์ที่ทันสมัยในพื้นที่โรคที่อยู่ภายใต้การรักษาผ่านการรักษาแบบดั้งเดิมนักวิชาการร็อคทำงานทุกวันเพื่อสร้างความเป็นไปได้ใหม่สำหรับผู้ป่วย เรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับวิธีการของเราที่ Scholarrock.com และติดตาม @ScholArrock และบน LinkedIn

Scholar Rock®เป็นเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนของ Scholar Rock, Inc.

ความพร้อมใช้งานของข้อมูลอื่น ๆ เกี่ยวกับ Scholar Rock

นักลงทุนและคนอื่น ๆ ควรทราบว่าเราสื่อสารกับนักลงทุนและสาธารณชนโดยใช้เว็บไซต์ บริษัท ของเรา www.scholarrock.com รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะการเปิดเผยข้อมูลของ บริษัท การนำเสนอนักลงทุนและคำถามที่พบบ่อย การประชุมสาธารณะการประชุมทางโทรศัพท์และการถอดเสียงเว็บคาสต์รวมถึง Twitter และ LinkedIn ข้อมูลที่เราโพสต์บนเว็บไซต์ของเราหรือบน Twitter หรือ LinkedIn อาจถือว่าเป็นข้อมูลที่เป็นสาระสำคัญ เป็นผลให้เราสนับสนุนให้นักลงทุนสื่อและคนอื่น ๆ สนใจที่จะตรวจสอบข้อมูลที่เราโพสต์ไว้เป็นประจำ เนื้อหาของเว็บไซต์หรือโซเชียลมีเดียของเราจะไม่ถือว่ารวมอยู่ในการอ้างอิงในการยื่นใด ๆ ภายใต้พระราชบัญญัติหลักทรัพย์ปี 1933 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มี "แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า" ภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538 รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะงบเกี่ยวกับความคาดหวังในอนาคตของนักวิชาการร็อคแผนและโอกาส ความคาดหวังเกี่ยวกับความคืบหน้าและแผนสำหรับ apiteGromab การใช้คำเช่น“ พฤษภาคม”“ ทำได้”“ อาจ”“ จะ”“ ควร”“ คาดหวัง”“ แผน”“ คาดการณ์”“ เชื่อ”“ ประมาณ”“ โครงการ” “ ตั้งใจ”“ อนาคต”“ ศักยภาพ” หรือ“ ดำเนินการต่อ” และการแสดงออกอื่น ๆ ที่คล้ายกันมีวัตถุประสงค์เพื่อระบุงบการคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวเพื่อจุดประสงค์ของบทบัญญัติ Safe Harbour ภายใต้พระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าขึ้นอยู่กับความคาดหวังในปัจจุบันของผู้บริหารเกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคตและอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากและเป็นผลมาจากที่กำหนดไว้หรือบอกเป็นนัย ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงข้อมูลพรีคลินิกและคลินิกรวมถึงผลลัพธ์จากการทดลองระยะที่ 3 ของ apiteGromab ไม่ได้คาดการณ์อาจไม่สอดคล้องกับหรือเป็นที่นิยมมากกว่าข้อมูลที่เกิดจากการทดลองทางคลินิกในอนาคตหรือต่อเนื่อง ผู้สมัครผลิตภัณฑ์เดียวกัน ความสามารถของนักวิชาการร็อคในการให้การสนับสนุนทางการเงินทรัพยากรและความเชี่ยวชาญที่จำเป็นในการระบุและพัฒนาผู้สมัครผลิตภัณฑ์ในไทม์ไลน์ที่คาดหวัง ข้อมูลที่สร้างขึ้นจากการศึกษาที่ไม่เกี่ยวกับคลินิกและพรีคลินิกของนักวิชาการร็อคและการทดลองทางคลินิก ข้อมูลที่ให้หรือการตัดสินใจของหน่วยงานกำกับดูแล; การแข่งขันจากบุคคลที่สามที่กำลังพัฒนาผลิตภัณฑ์สำหรับการใช้งานที่คล้ายกัน ความสามารถของนักวิชาการร็อคในการรับรักษาและปกป้องทรัพย์สินทางปัญญา ความสำเร็จของความร่วมมือในอนาคตและในอนาคตของ Scholar Rock การพึ่งพาของนักวิชาการร็อคต่อบุคคลที่สามเพื่อการพัฒนาและการผลิตผู้สมัครผลิตภัณฑ์รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงเพื่อจัดหาการทดลองทางคลินิกใด ๆ ความสามารถของนักวิชาการร็อคในการจัดการค่าใช้จ่ายและเพื่อรับเงินทุนเพิ่มเติมเมื่อจำเป็นเพื่อสนับสนุนกิจกรรมทางธุรกิจ ความสามารถในการสร้างหรือบำรุงรักษาพันธมิตรธุรกิจเชิงกลยุทธ์ ความสามารถในการรับลำดับความสำคัญหรือการตรวจสอบกฎระเบียบอย่างเร่งด่วนหรือเพื่อรับการอนุมัติตามกฎระเบียบของ apiteGromab; ความสามารถในการขยายทั่วโลกและการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ที่คาดการณ์ไว้ในสหรัฐอเมริกา ApiteGromab ในไตรมาสที่สี่ของปี 2025; เช่นเดียวกับความเสี่ยงที่กล่าวถึงอย่างเต็มที่ในส่วนที่มีชื่อว่า "ปัจจัยเสี่ยง" ในแบบฟอร์มของนักวิชาการร็อค 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 และรายงานรายไตรมาสในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 30 กันยายน 2567 เช่นเดียวกับการอภิปรายเกี่ยวกับความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นความไม่แน่นอนและปัจจัยสำคัญอื่น ๆ ในการยื่นเอกสารที่ตามมาของนักวิชาการร็อคกับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ข้อความที่คาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ แสดงถึงมุมมองของนักวิชาการร็อค ณ วันนี้และไม่ควรพึ่งพาเป็นตัวแทนของมุมมอง ณ วันที่ตามมา ข้อมูลทั้งหมดในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็นวันที่ของการเปิดตัวและนักวิชาการร็อคไม่มีหน้าที่อัพเดทข้อมูลนี้เว้นแต่ว่ากฎหมายกำหนด

โพสต์แล้ว : 2025-02-04 18:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม