Scholar Rock gửi đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA Hoa Kỳ cho APITEGROMAB như một phương pháp điều trị cho bệnh nhân bị teo cơ cột sống (SMA)

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: teo cơ cột sống

Scholar Rock gửi đơn với teo cơ cột sống (SMA)

Cambridge, Mass .-- (Dây kinh doanh)-Jan. 29, 2025-- Học giả Rock (NASDAQ: SRRK), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn cuối tập trung vào việc thúc đẩy các phương pháp điều trị sáng tạo cho teo cơ cột sống (SMA), rối loạn chuyển hóa tim và các bệnh nghiêm trọng khác trong đó các yếu tố tăng trưởng protein đóng vai trò cơ bản Việc nộp đơn xin cấp phép sinh học cho Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho Apitegromab, một liệu pháp nhắm mục tiêu cơ bắp được thiết kế và phát triển để cung cấp sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong chức năng vận động cho những người sống với SMA đang được điều trị nhắm mục tiêu SMN. Công ty vẫn đang đi đúng hướng để nộp đơn xin ủy quyền tiếp thị cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu trong 1Q 2025.

Chúng tôi rất hài lòng rằng ở những bệnh nhân đã được điều trị nhắm mục tiêu SMN, thử nghiệm Sapphire đã đáp ứng điểm cuối chính của nó đối với dân số hiệu quả chính cho thấy sự cải thiện 1,8 điểm có ý nghĩa thống kê đối với bệnh nhân dùng apitegromab so với giả dược, được đo bằng cách đo Jing Marantz, M.D., Tiến sĩ, Giám đốc Y tế của Học giả Rock cho biết, Jing Marantz, M.D., Tiến sĩ, Giám đốc Y khoa của Học giả Rock cho biết, Jing Marantz, M.D., Tiến sĩ, Giám đốc Y khoa của Học giả Rock cho biết, Jing Marantz, M.D. Với sức mạnh của dữ liệu Giai đoạn 3 của chúng tôi là nền tảng của sự gửi của chúng tôi, chúng tôi mong muốn tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA thông qua việc xem xét BLA của chúng tôi thay mặt cho bệnh nhân và gia đình sống với SMA. > Việc đánh giá đệ trình Apitegromab BLA sẽ được thực hiện bởi bộ phận các sản phẩm thần kinh trong Trung tâm đánh giá và nghiên cứu thuốc của FDA. Việc đệ trình được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm Sapphire giai đoạn 3 và thử nghiệm TOPAZ giai đoạn 2. Công ty đã chia sẻ tích cực Dữ liệu Topline Từ thử nghiệm Sapphire năm 2024 và dữ liệu bổ sung sẽ được trình bày tại Hội nghị Khoa học & Khoa học MDA năm 2025 được tổ chức vào ngày 16-19 tháng 3 tại Dallas, Texas.

Scholar Rock đã yêu cầu xem xét ưu tiên, nếu được cấp, sẽ rút ngắn thời gian xem xét của FDA xuống còn sáu tháng kể từ ngày nộp đơn chấp nhận. FDA đã cấp theo dõi nhanh, thuốc mồ côi và chỉ định bệnh nhi hiếm gặp, và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp các loại thuốc ưu tiên (Prime) và chỉ định sản phẩm thuốc mồ côi cho Apitegromab để điều trị SMA.

Scholar Rock có kế hoạch nghiên cứu apitegromab ở bệnh nhân SMA dưới hai tuổi trong thử nghiệm opal giai đoạn 2, với sự khởi đầu theo kế hoạch vào giữa năm 2025. Thử nghiệm sẽ đánh giá apitegromab ở những bệnh nhân đã hoặc đang tiếp tục được điều trị bằng bất kỳ liệu pháp SMN hiện được phê duyệt nào (Nusinersen, Risdiplam và Onasemnogene Abeparvovec).

Giới thiệu về Apitegromab

Apitegromab là một kháng thể đơn dòng điều tra hoàn toàn của con người ức chế kích hoạt myostatin bằng cách liên kết có chọn lọc các dạng pro-và tiềm ẩn của myostatin trong cơ xương. Đây là ứng cử viên điều trị nhắm mục tiêu cơ đầu tiên chứng minh cải thiện chức năng vận động có ý nghĩa về mặt lâm sàng và có ý nghĩa thống kê trong thử nghiệm giai đoạn 3 trong teo cơ cột sống (SMA). Myostatin, một thành viên của siêu nhân TGFβ của các yếu tố tăng trưởng, được thể hiện chủ yếu bởi các tế bào cơ xương, và sự vắng mặt của gen của nó có liên quan đến sự gia tăng khối lượng cơ và sức mạnh ở nhiều loài động vật, bao gồm cả con người. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã được cấp nhanh, các chỉ định bệnh nhi và thuốc trẻ em hiếm hoi, và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp các loại thuốc ưu tiên (Prime) và chỉ định sản phẩm của Orphan, cho Apitegromab để điều trị SMA . Apitegromab has not been approved for any use by the FDA or any other regulatory agency.

về thử nghiệm Sapphire giai đoạn 3

sapphire là một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, đánh giá sự an toàn và hiệu quả của apitegromab ở bệnh nhân không điều hòa với loại 2 và 3 SMA, những người đang nhận được tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại (hoặc Nusinersen hoặc Risdiplam). Sapphire đã ghi nhận 156 bệnh nhân từ 2-12 tuổi trong dân số hiệu quả chính. Những bệnh nhân này được chọn ngẫu nhiên 1: 1: 1 để nhận apitegromab 10 mg/kg, apitegromab 20 mg/kg hoặc giả dược do truyền dịch tiêm tĩnh mạch (IV) cứ sau 4 tuần trong 12 tháng. Một dân số thăm dò bao gồm 32 bệnh nhân từ 13-21 tuổi cũng được đánh giá. Những bệnh nhân này được chọn ngẫu nhiên 2: 1 để nhận apitegromab 20 mg/kg hoặc giả dược cứ sau 4 tuần trong 12 tháng.

Thử nghiệm Sapphire đã đáp ứng điểm cuối chính của nó đối với dân số hiệu quả chính với sự cải thiện 1,8 điểm có ý nghĩa thống kê đối với tất cả các bệnh nhân dùng apitegromab 10 mg/kg và 20 mg/kg (với điều trị nhắm mục tiêu SMN) so với giả dược (SMN Các phương pháp điều trị được nhắm mục tiêu), được đo bằng quy mô vận động chức năng Hammersmith được mở rộng ở tuần 52.

Scholar Rock là một công ty dược phẩm sinh học phát hiện ra, phát triển và cung cấp các liệu pháp thay đổi cuộc sống cho những người mắc các bệnh nghiêm trọng có nhu cầu không được đáp ứng cao. Là một nhà lãnh đạo toàn cầu trong sinh học của siêu gia đình Beta (TGFβ) biến đổi và được đặt tên cho sự tương đồng trực quan của một loại đá học giả với cấu trúc protein, công ty giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc thúc đẩy các phương pháp điều trị sáng tạo trong đó các yếu tố tăng trưởng protein là cơ bản. Trong thập kỷ qua, Scholar Rock đã tạo ra một đường ống có khả năng thúc đẩy tiêu chuẩn chăm sóc bệnh thần kinh cơ, rối loạn chuyển hóa tim, ung thư và các điều kiện khác trong đó các loại thuốc nhắm mục tiêu vào yếu tố tăng trưởng có thể đóng vai trò chuyển đổi.

Cam kết này để mở khóa các phương pháp điều trị khác nhau về cơ bản được cung cấp bởi ứng dụng rộng rãi của một nền tảng độc quyền, đã phát triển các kháng thể đơn dòng mới để điều chỉnh các yếu tố tăng trưởng protein với tính chọn lọc phi thường. Bằng cách khai thác khoa học tiên tiến trong các không gian bệnh tật được chấp thuận trong lịch sử thông qua các liệu pháp truyền thống, học giả Rock hoạt động mỗi ngày để tạo ra những khả năng mới cho bệnh nhân. Tìm hiểu thêm về cách tiếp cận của chúng tôi tại Scholarrock.com và theo dõi @scholarrock và trên LinkedIn.

Scholar Rock® là nhãn hiệu đã đăng ký của Scholar Rock, Inc.

Các nhà đầu tư và những người khác cần lưu ý rằng chúng tôi liên lạc với các nhà đầu tư và công chúng sử dụng trang web của công ty chúng tôi www.scholarrock.com, bao gồm, nhưng không giới hạn ở công ty tiết lộ, thuyết trình nhà đầu tư và Câu hỏi thường gặp, hồ sơ ủy ban chứng khoán và trao đổi, thông cáo báo chí , Bảng điểm gọi hội nghị công khai và bảng điểm webcast, cũng như trên Twitter và LinkedIn. Thông tin mà chúng tôi đăng trên trang web của chúng tôi hoặc trên Twitter hoặc LinkedIn có thể được coi là thông tin tài liệu. Do đó, chúng tôi khuyến khích các nhà đầu tư, phương tiện truyền thông và những người khác quan tâm để xem xét thông tin mà chúng tôi đăng ở đó một cách thường xuyên. Nội dung của trang web hoặc phương tiện truyền thông xã hội của chúng tôi sẽ không được coi là được kết hợp bằng cách tham khảo trong bất kỳ hồ sơ nào theo Đạo luật Chứng khoán năm 1933, được sửa đổi.

Thông cáo báo chí này chứa "các tuyên bố hướng tới trước" theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố về kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng tương lai của học giả, bao gồm nhưng không giới hạn, học giả Rock's Kỳ vọng về tiến trình và kế hoạch của nó cho Apitegromab. Việc sử dụng các từ như có thể, có thể, có thể, có thể, có thể, một trong những người khác, có thể, một trong những người khác, một trong những người khác, dự đoán, dự án, dự án, dự án, dự án, dự án, dự án, dự án, dự án Ý định, tương lai của người Hồi giáo, tiềm năng của người Hồi giáo, hay tiếp tục, và các biểu thức tương tự khác nhằm xác định các tuyên bố hướng tới như vậy cho các mục đích của các điều khoản của bến cảng an toàn theo Đạo luật Cải cách Vụ kiện Chứng khoán tư nhân năm 1995. Tất cả những điều như vậy Các tuyên bố hướng về phía trước dựa trên những kỳ vọng hiện tại của ban quản lý về các sự kiện trong tương lai và phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất và bất lợi với những điều được nêu trong hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới như vậy. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm, nhưng không giới hạn, dữ liệu tiền lâm sàng và lâm sàng, bao gồm các kết quả từ thử nghiệm giai đoạn 3 của APITEGROMAB, không được dự đoán, có thể không phù hợp với, hoặc thuận lợi hơn so với dữ liệu được tạo ra từ các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai hoặc đang diễn ra về cùng một ứng cử viên sản phẩm; Học giả Rock, khả năng cung cấp hỗ trợ tài chính, tài nguyên và chuyên môn cần thiết để xác định và phát triển các ứng cử viên sản phẩm trên dòng thời gian dự kiến; Dữ liệu được tạo ra từ các nghiên cứu phi lâm sàng và tiền lâm sàng của Scholar Rock và các thử nghiệm lâm sàng; thông tin được cung cấp hoặc quyết định được thực hiện bởi các cơ quan quản lý; Cạnh tranh từ các bên thứ ba đang phát triển sản phẩm cho mục đích sử dụng tương tự; Học giả Rock, khả năng có được, duy trì và bảo vệ tài sản trí tuệ của mình; thành công của các sự hợp tác trong tương lai hiện tại và tiềm năng của Scholar Rock; Học giả Rock, sự phụ thuộc vào các bên thứ ba để phát triển và sản xuất các ứng cử viên sản phẩm bao gồm, nhưng không giới hạn, để cung cấp bất kỳ thử nghiệm lâm sàng nào; Học giả Rock, khả năng quản lý chi phí và có được tài trợ bổ sung khi cần thiết để hỗ trợ các hoạt động kinh doanh của mình; khả năng thiết lập hoặc duy trì các liên minh kinh doanh chiến lược; khả năng nhận được ưu tiên hoặc đánh giá quy định cấp tốc hoặc để có được sự chấp thuận theo quy định của apitegromab; Khả năng mở rộng toàn cầu và ra mắt thương mại dự kiến ​​tại Hoa Kỳ Apitegromab trong quý IV năm 2025; cũng như những rủi ro được thảo luận đầy đủ hơn trong phần có tên "Các yếu tố rủi ro" trong Mẫu 10-K của Scholar Rock cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và báo cáo hàng quý về Mẫu 10-Q trong quý kết thúc vào ngày 30 tháng 9 năm 2024, vì Cũng như các cuộc thảo luận về các rủi ro tiềm ẩn, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác trong hồ sơ của Scholar Rock với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào chỉ đại diện cho các quan điểm của Scholar Rock, kể từ ngày hôm nay và không nên dựa vào việc đại diện cho quan điểm của nó kể từ bất kỳ ngày nào sau đó. Tất cả thông tin trong thông cáo báo chí này là kể từ ngày phát hành và Scholar Rock đảm nhận không có nghĩa vụ cập nhật thông tin này trừ khi theo luật pháp. " src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250129052122R1&sid=ACQR8&distro=nx&lang=en" alt = " //scholarrock.com/contact-us/">

Đã đăng : 2025-02-04 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến