A SOBI bejelenti, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége jóváhagyja a doptet (avatrombopag) a thrombocytopenia kezelésére egyéves vagy annál idősebb gyermekgyógyászati betegek kezelésére, perzisztens vagy krónikus immun -trombocitopéni

Kövesse a Drugslib-et

Waltham, Mass Az immun trombocitopénia (ITP), akiknek nem volt elegendő válasz a korábbi terápiára. 1 A jóváhagyás magában foglalja egy új készítményt, a doptetelep -sprinkl (avatrombopag) orális granulátumot is, amely egy -egy vagy kevesebb, mint hat évig tartó gyermekeknél történő felhasználásra. 1

„A dopltelet jelentős előrelépést jelent a kitartó vagy krónikus ITP-vel történő gyermekek és serdülők kezelésében”-mondta Rachael Grace, MD, MMSC, gyermekgyógyászat, a Hematológiai Klinikai Kutatás igazgatója a Dana-Farber/Boston gyermekrák és vér rendellenességek központjában, valamint az Ava-Ped-301 tanulmány vezető kutatója. „Ez a terápia egyszerű, rugalmas adminisztrációt kínál, mivel szájon át, tablettaként kapható, és most új gyermekgyógyászati sprinkle készítményként, és nincs élelmezési korlátozás.

A doptetelep -sprinkle a jóváhagyott adagolási forma az egy vagy kevesebb, mint kevesebb, míg a doptelet tabletta a hat éves vagy annál fiatalabb betegek jóváhagyott adagolási formája. 1

A gyermekkori jóváhagyás az AVA-PED-301, egy globális, randomizált, 3. fázisú tanulmány eredményein alapul, amely a dopltelet hatékonyságát, biztonságát és farmakokinetikáját értékeli az ITP-vel történő gyermekgyógyászati alanyok kezelésében. A tanulmány kimutatta, hogy a doptelet-betegek 27,8% -a elérte a tartós vérlemezke-válasz elsődleges végpontját, szemben a placebo betegek 0% -ával mentő gyógyszerek hiányában (P = 0,0077, 95% CI 15,8-39,7). Ezenkívül a doptető betegek 81,5% -a érte el a vérlemezke-válasz alternatív primer végpontját **, szemben a placebo csoportban lévő betegekkel (p = <0,0001, 95% CI 71,1-91,8). A 8. napon a doptelet -betegek 55,6%-ánál (95%CI: 41,4%, 69,1%) volt vérlemezkeszám ≥50 × 10^9/L mentési terápia hiányában (P <0,0001), szemben a placebo -betegekkel (95%CI: 0,0%, 16,1%). A doptelelet általában jól tolerált volt. A tartós vagy krónikus immun thrombocytopenia -ban szenvedő gyermekgyógyászati betegekben a leggyakoribb mellékhatások (≥ 10%) a vírusfertőzés, az nasopharyngitis, a köhögés, a pyrexia és az oropharyngealis fájdalom.

„A 2019 -es bevezetése óta a Doptelelet a felnőttek krónikus ITP sarokköves terápiája volt” - mondta Duane Barnes, a Sobi Észak -Amerika elnöke. „Ez a jóváhagyás nemcsak megerősíti az innováció iránti elkötelezettségünket, hanem lehetővé teszi számunkra, hogy kibővítsük a betegek és családtagjaik kezelési tapasztalatait azáltal, hogy két készítményben doplteletet kínálnak.”

Az immun trombocitopénia (ITP) egy autoimmun rendellenesség, amelyet alacsony a vérlemezek száma és a fokozott vérzés kockázata. A becslések szerint 100 ember / millió ember él az ITP -vel. Gyermekeknél az ITP évente 100 000 gyermekből ötben fordul elő, az újonnan diagnosztizált gyermekkori ITP -betegek legfeljebb 25% -ánál krónikus ITP -vel. Jelenleg nem áll rendelkezésre gyógymód, és a betegek általában különféle kezelések után visszaesnek.

indikációk

A doptet egy trombopoietin receptor agonista, amelyet a következők kezelésére jeleztek:

  • Trombocytopenia krónikus májbetegségben szenvedő betegeknél, akiknek a krónikás betegek krónikájában történő tükröződik. Nem elegendő válasz egy korábbi kezelésre
  • thrombocytopenia gyermekkori betegeknél, 1 éves vagy annál idősebb, perzisztens vagy krónikus immun -thrombocytopenia -val, akiknek nem volt elegendő válasz egy korábbi kezelésre

    • Fontos biztonsági információk

    A doptet egy trombopoietin (TPO) receptor agonista és a TPO receptor agonisták thrombotikus és thrombolikus szövődményekkel társultak krónikus májbetegségben vagy immun thrombocytopenia betegekben. Krónikus májbetegségben szenvedő betegek esetén thromboembolikus események (portális véna trombózis) fordultak elő a doptet kapó betegek 0,4% -ában (1/274). Krónikus immun thrombocytopenia -ban szenvedő felnőtt betegekben thromboembolikus események (artériás vagy vénás) 7% -ban (9/128) fordultak elő, amikor a doptet -et kaptak.

    A doplteletet nem szabad krónikus májbetegségben vagy immun trombocitopéniában szenvedő betegeknek adagolni a vérlemezkeszám normalizálásának megkísérlése érdekében.

    a gyanúsított nemkívánatos reakciók jelentése, vegye fel a kapcsolatot a Sobi, Inc. telefonszámon az 1-866-773-5274 telefonszámon vagy az FDA telefonszámon az 1-800-FDA-1088 telefonszámon vagy fda.gov/medwatch

    * A betegek számára a betegek, akiket a betegek száma elérhet> = 50 000. Hetek az Ava-PED-301 tanulmány 12 hetes magfázisában.

    ** A hatékonyságot a vérlemezke -reakcióval is értékelték, amelyet az alanyok arányának határoztak meg, amely legalább két egymást követő vérlemezke -értékelést ≥50 × 10^9/L -ben ér el a magfázisban. A megszerzett autoimmun állapot, amelyet alacsony vérlemezkeszám és a vérzés fokozott kockázata jellemez, és sokoldalú betegségterhelést jelent a gyermekek és serdülők számára. A vérzés a kisebb tünetek, például a véraláfutás, a súlyosabb eredményekig, például az intrakraniális vérzésig terjedhet. Az ITP jelentős hatással lehet az életminőségre is, ideértve a súlyos fáradtságot és a fizikai aktivitás korlátozását a vérzés kockázatának miatt.

    a dopteletről (avatrombopag) A doptet egy orálisan beadott trombopoietin-receptor agonista (TPO-RA), amely utánozza a TPO biológiai hatásait a megakaryiták fejlődésének és érésének stimulálásában Az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) jóváhagyja a krónikus májbetegségben szenvedő felnőtt betegek trombocitopénia kezelésére, akiknek a tervek szerint az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) súlyos thrombocytopenia kezelésére kerül sor krónikus májbetegségben (CLD), akiknek terveztek egy inváziós eljárást. 2019 júniusában az FDA jóváhagyta a doptet -et trombocitopenia kezelésére krónikus immun thrombocytopenia -val (ITP) szenvedő betegeknél, akiknek nem volt elegendő reakciója egy korábbi kezelésre, és 2021 -ben az EMA jóváhagyta az EMA kezelésére az elsődleges krónikus ITP kezelésére felnőtt betegekben, akiknek más kezelése más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, más kezelésekhez, amelyek más kezelésekhez fordultak, és más kezelések, amelyek más kezelésekhez kapcsolódnak, és más kezelések, amelyek más kezelésekhez kapcsolódnak, más kezelések, amelyek nem reagálnak, és más kezelések, amelyek más kezelésekhez kapcsolódnak, más kezelésekhez. immunoglobulinok). Termékportfóliónk többszörös jóváhagyott kezeléseket tartalmaz, amelyek az immunológiára, a hematológiára és a speciális ellátásra összpontosítanak. Az Egyesült Államok székhelyén, a bostoni térségben, a kanadai székhelyen a torontói térségben, valamint a terepi értékesítés, az orvosi és piaci hozzáférés képviselői Észak -Amerikát átfogó képviselőinkkel, a növekvő csapatunk bizonyított tapasztalattal rendelkezik a kereskedelmi kiválóságról. További információ a https://www.sobi.com/usa/en vagy a www.sobi.com oldalon érhető el.

    a sobi® a sobi egy globális biofarma vállalat, amely felszabadítja az áttöréses innovációk potenciálját, átalakítva a mindennapi életet a ritka betegségben szenvedő emberek számára. A Sobi -nak körülbelül 1900 alkalmazottja van Európában, Észak -Amerikában, a Közel -Keleten, Ázsiában és Ausztráliában. 2024 -ben a bevétel 26 milliárd SEK -t tett ki. A Sobi részesedése (STO: SOBI) a NASDAQ Stockholm -en szerepel. Bővebben a sobi -ról a sobi.com és a linkedIn.

    Referenciák

    1. Doptelelet -felírás információk. Doptelelet amerikai termékinformációk. Utoljára frissítve: 2025. július. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Forrás: sobi

    Elküldve : 2025-07-29 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak