SOBI ประกาศสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาอนุมัติ Doptelet (Avatrombopag) สำหรับการรักษาภาวะเกล็ดเลือดต่ำในผู้ป่วยเด็กหนึ่งปีขึ้นไปด้วยภาวะเกล็ดเลือดต่ำแบบถาวรหรือเรื้อรัง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Waltham, Mass., 25 กรกฎาคม, 2025 (Globe Newswire) - Sobi North America, บริษัท ในเครือในอเมริกาเหนือของเด็กกำพร้าชาวสวีเดน Biovitrum AB (Sobi®) ประกาศในวันนี้ ภาวะเกล็ดเลือดต่ำภูมิคุ้มกันเรื้อรัง (ITP) ที่มีการตอบสนองไม่เพียงพอต่อการรักษาก่อนหน้านี้ 1 การอนุมัติยังรวมถึงสูตรใหม่ Doptelet โรย (avatrombopag) เม็ดปากสำหรับใช้ในเด็กอายุหนึ่งถึงน้อยกว่าหกปี 1

“ Doptelet แสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าที่สำคัญในการรักษาเด็กและวัยรุ่นที่มี ITP ที่ถาวรหรือเรื้อรัง” Rachael Grace, MD, MMSC, แพทย์และผู้อำนวยการด้านการศึกษาคลินิกทางโลหิตวิทยาของ Dana-Farber/Boston “ การบำบัดนี้ให้การบริหารที่เรียบง่ายและยืดหยุ่นเพราะเป็นช่องปากมีให้บริการเป็นแท็บเล็ตและตอนนี้เป็นสูตรโรยหน้าในเด็กใหม่และไม่มีข้อ จำกัด ด้านอาหารการอนุมัติ Doptelet สำหรับเด็ก ITP สำหรับเด็ก

Doptelet โรยเป็นแบบฟอร์มปริมาณที่ได้รับการรับรองสำหรับผู้ป่วยอายุหนึ่งถึงน้อยกว่าหกปีในขณะที่แท็บเล็ต Doptelet เป็นแบบฟอร์มปริมาณที่ได้รับอนุมัติสำหรับผู้ป่วยอายุหกปีขึ้นไป 1

การอนุมัติเด็กขึ้นอยู่กับผลลัพธ์จาก AVA-PED-301 การศึกษาระดับโลกแบบสุ่มระยะที่ 3 การประเมินประสิทธิภาพความปลอดภัยและเภสัชจลนศาสตร์ของ DOPTELET ในการรักษาวิชาเด็กที่มี ITP การศึกษาแสดงให้เห็นว่า 27.8% ของผู้ป่วย Doptelet ได้รับจุดสิ้นสุดหลักของการตอบสนองของเกล็ดเลือดที่ทนทาน* เทียบกับ 0% ของผู้ป่วยยาหลอกในกรณีที่ไม่มียากู้ภัย (p = 0.0077, 95% CI 15.8-39.7) นอกจากนี้ 81.5% ของผู้ป่วย Doptelet ได้รับจุดสิ้นสุดหลักทางเลือกของการตอบสนองของเกล็ดเลือด ** เมื่อเทียบกับผู้ป่วยในกลุ่มยาหลอก (p = <0.0001, 95% CI 71.1-91.8) ในวันที่ 8 55.6%ของผู้ป่วย Doptelet (95%CI: 41.4%, 69.1%) มีจำนวนเกล็ดเลือด≥50× 10^9/L ในกรณีที่ไม่มีการรักษาด้วยการช่วยเหลือ (P <0.0001) เมื่อเทียบกับผู้ป่วยยาหลอก (95%CI: 0.0%, 16.1%) โดยทั่วไปแล้ว Doptelet ได้รับการยอมรับอย่างดี ในผู้ป่วยในเด็กที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำแบบถาวรหรือเรื้อรัง, อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥ 10%) คือการติดเชื้อไวรัส, nasopharyngitis, ไอ, pyrexia และอาการปวด oropharyngeal 1

“ นับตั้งแต่เปิดตัวในปี 2562 Doptelet ได้รับการบำบัดอย่างสำคัญสำหรับ ITP เรื้อรังในผู้ใหญ่” ดวนบาร์นส์ประธานของ Sobi North America กล่าว การอนุมัตินี้ไม่เพียง แต่ตอกย้ำความมุ่งมั่นของเราต่อนวัตกรรม แต่ยังช่วยให้เราสามารถขยายประสบการณ์การรักษาสำหรับผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขาโดยเสนอ doptelet ในสองสูตร”

ภูมิคุ้มกัน thrombocytopenia (ITP) เป็นโรคแพ้ภูมิตัวเอง มีประมาณ 100 คนต่อล้านอาศัยอยู่กับ ITP ในเด็ก ITP เกิดขึ้นในห้าจากเด็ก 100,000 คนต่อปีและมากถึง 25% ของผู้ป่วย ITP ที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ในเด็กพัฒนา ITP เรื้อรัง ปัจจุบันไม่มีการรักษาและผู้ป่วยมักจะกำเริบหลังจากการรักษาต่างๆ

ตัวบ่งชี้

DopTelet เป็นตัวรับ thrombopoietin agonist ที่ระบุไว้สำหรับการรักษา:

  • thrombocytopenia ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคตับเรื้อรัง ภาวะเกล็ดเลือดต่ำที่มีการตอบสนองไม่เพียงพอต่อการรักษาก่อนหน้า
  • ภาวะเกล็ดเลือดต่ำในผู้ป่วยเด็ก 1 ปีขึ้นไปด้วยภาวะเกล็ดเลือดต่ำแบบถาวรหรือเรื้อรังที่มีการตอบสนองไม่เพียงพอต่อการรักษาก่อนหน้านี้

    • ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

    Doptelet เป็นตัวรับ thrombopoietin (TPO) ตัวรับและตัวรับ TPO agonists มีความสัมพันธ์กับภาวะแทรกซ้อนลิ่มเลือดอุดตันและลิ่มเลือดอุดตันในผู้ป่วยโรคตับเรื้อรัง ในผู้ป่วยที่เป็นโรคตับเรื้อรังเหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตัน (ลิ่มเลือดอุดตันหลอดเลือดดำพอร์ทัล) เกิดขึ้นใน 0.4% (1/274) ของผู้ป่วยที่ได้รับ doptelet ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำภูมิคุ้มกันเรื้อรังเหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตัน (หลอดเลือดแดงหรือหลอดเลือดดำ) เกิดขึ้นใน 7% (9/128) ของผู้ป่วยที่ได้รับ doptelet

    Doptelet ไม่ควรได้รับการจัดการให้กับผู้ป่วยที่เป็นโรคตับเรื้อรังหรือภาวะเกล็ดเลือดต่ำภูมิคุ้มกันในความพยายามที่จะทำให้การนับเกล็ดเลือดปกติ

    อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดในการทดลองทางคลินิกคือการติดเชื้อไวรัส

    เพื่อรายงานอาการไม่พึงประสงค์ที่น่าสงสัยติดต่อ Sobi, Inc. ที่ 1-866-773-5274 หรือ FDA ที่ 1-800-FDA-1088 หรือ fda.gov/medwatch แปดสัปดาห์ในระยะแกน 12 สัปดาห์ของการศึกษา AVA-PED-301

    ** ประสิทธิภาพได้รับการประเมินโดยการตอบสนองของเกล็ดเลือดซึ่งกำหนดเป็นสัดส่วนของอาสาสมัครที่ได้รับการประเมินเกล็ดเลือดอย่างน้อยสองครั้งต่อเนื่อง≥50× 10^9/L ในช่วงแกนกลางในกรณีที่ไม่มียาช่วยเหลือ

    สภาพภูมิต้านทานผิดปกติที่หายากและได้มาซึ่งมีจำนวนเกล็ดเลือดต่ำและความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นของการมีเลือดออกและแสดงถึงภาระโรคหลายแง่มุมสำหรับเด็กและวัยรุ่น การมีเลือดออกมีตั้งแต่อาการเล็กน้อยเช่นการช้ำไปจนถึงการค้นพบที่รุนแรงมากขึ้นเช่นการตกเลือดในสมอง ITP ยังสามารถมีผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อคุณภาพชีวิตรวมถึงความเหนื่อยล้าอย่างรุนแรงและข้อ จำกัด ในการออกกำลังกายเนื่องจากความเสี่ยงของการมีเลือดออก

    เกี่ยวกับ doptelet (avatrombopag) doptelet เป็นตัวรับ thrombopoietin agonist (TPO-RA) ที่ใช้ปาก ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับการรักษาภาวะเกล็ดเลือดต่ำในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นโรคตับเรื้อรังที่มีกำหนดจะได้รับการดำเนินการและโดยสำนักงานยารักษาโรคยุโรป (EMA) ในเดือนมิถุนายน 2562 Doptelet ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสำหรับการรักษาภาวะเกล็ดเลือดต่ำในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำภูมิคุ้มกันเรื้อรัง (ITP) ที่มีการตอบสนองไม่เพียงพอต่อการรักษาก่อนหน้านี้และในปี 2021 Immunoglobulins).

    เกี่ยวกับ Sobi North America ในฐานะ บริษัท ในเครือในอเมริกาเหนือของ บริษัท ยาชีวภาพระหว่างประเทศ Sobi ทีม Sobi North America มุ่งมั่นที่จะวิสัยทัศน์ของ Sobi ในการเป็นผู้นำ พอร์ตโฟลิโอผลิตภัณฑ์ของเรารวมถึงการรักษาที่ได้รับการอนุมัติหลายครั้งโดยมุ่งเน้นไปที่ภูมิคุ้มกันวิทยาโลหิตวิทยาและการดูแลพิเศษ ด้วยสำนักงานใหญ่ของสหรัฐอเมริกาในพื้นที่บอสตันสำนักงานใหญ่ของแคนาดาในพื้นที่โตรอนโตและการขายภาคสนามตัวแทนการแพทย์และการเข้าถึงตลาดซึ่งประกอบไปด้วยอเมริกาเหนือทีมที่กำลังเติบโตของเรา มีข้อมูลเพิ่มเติมที่ https://www.sobi.com/usa/en หรือที่ www.sobi.com.

    เกี่ยวกับSobi® Sobi เป็น บริษัท ชีวภาพระดับโลกที่ปลดล็อคศักยภาพของนวัตกรรมที่ก้าวหน้าเปลี่ยนชีวิตประจำวันสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับโรคที่หายาก Sobi มีพนักงานประมาณ 1,900 คนทั่วยุโรปอเมริกาเหนือตะวันออกกลางเอเชียและออสเตรเลีย ในปี 2024 รายได้มีจำนวน 26 พันล้าน Sobi's Share (STO: SOBI) มีการระบุไว้ใน Nasdaq Stockholm เพิ่มเติมเกี่ยวกับ Sobi ที่ Sobi.com และ LinkedIn

    อ้างอิง

    1. ข้อมูลการสั่งจ่ายยา DopTelet ข้อมูลผลิตภัณฑ์ของ DopTelet ในสหรัฐอเมริกา อัปเดตล่าสุด: กรกฎาคม 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    ที่มา: Sobi

    โพสต์แล้ว : 2025-07-29 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม