Sobi công bố Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt Doptelet (Avatrombopag) để điều trị giảm tiểu cầu ở bệnh nhân nhi từ một tuổi trở lên bị giảm tiểu cầu miễn dịch kéo dài hoặc mãn tính (ITP)

Theo dõi Drugslib trên

Waltham, Mass., Ngày 25 tháng 7 năm 2025 (Quả cầu Newswire) - Sobi Bắc Mỹ, chi nhánh Bắc Mỹ của Thụy Điển Orphan Biovitrum AB (Sobi®) Truyền giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính (ITP), những người đã không có phản ứng không đủ đối với một liệu pháp trước đó. 1 Sự chấp thuận cũng bao gồm một công thức mới, doptelet rắc (avatrombopag) các hạt miệng, để sử dụng ở trẻ em từ một đến dưới sáu tuổi. 1

Doptelet đại diện cho một sự tiến bộ đáng kể trong điều trị trẻ em và thanh thiếu niên bị ITP kéo dài hoặc mãn tính, ông Rachael Grace, MD, MMSC, bác sĩ huyết học nhi và giám đốc, nghiên cứu lâm sàng của DANA-FARBER/BOSTON. Liệu pháp này cung cấp cho quản trị đơn giản, linh hoạt bởi vì nó là miệng, có sẵn dưới dạng máy tính bảng và bây giờ là một công thức rắc rắc trẻ em mới và không có hạn chế thực phẩm. Sự chấp thuận của Doptelet cho ITP ở trẻ em cung cấp cho các gia đình một lựa chọn điều trị mới có thể giúp giải quyết các thách thức trong việc quản lý ITP ở bệnh nhân nhi.

Doptelk Sprinkle là dạng liều được phê duyệt cho bệnh nhân từ một đến dưới sáu tuổi, trong khi máy tính bảng Doptelet là dạng liều được phê duyệt cho bệnh nhân từ sáu tuổi trở lên. 1. Nghiên cứu cho thấy 27,8% bệnh nhân doptelet đạt được điểm cuối chính của đáp ứng tiểu cầu bền* so với 0% bệnh nhân giả dược trong trường hợp không có thuốc giải cứu (P = 0,0077, 95% CI 15.8-39,7). Ngoài ra, 81,5% bệnh nhân doptelet đạt được điểm cuối chính thay thế của đáp ứng tiểu cầu ** so với không có bệnh nhân trong nhóm giả dược (P = <0,0001, 95% CI 71.1-91.8). Vào ngày 8, 55,6%bệnh nhân doptelet (95%CI: 41,4%, 69,1%) có số lượng tiểu cầu ≥50 × 10^9/L khi không có liệu pháp cứu hộ (P <0,0001) so với bệnh nhân giả dược (95%CI: 0,0%, 16,1%). Doptelet thường được dung nạp tốt. Ở những bệnh nhân ở trẻ em bị giảm tiểu cầu miễn dịch dai dẳng hoặc mãn tính, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥ 10%) là nhiễm virus, viêm mũi họng, ho, pyrexia và đau oropharyngeal.1

Kể từ khi được giới thiệu vào năm 2019, Doptelet đã là một liệu pháp nền tảng cho ITP mãn tính ở người lớn, ông Duane Barnes, chủ tịch của Sobi Bắc Mỹ cho biết. Sự chấp thuận này không chỉ củng cố cam kết đổi mới của chúng tôi mà còn cho phép chúng tôi mở rộng trải nghiệm điều trị cho bệnh nhân và gia đình của họ bằng cách cung cấp Doptelet trong hai công thức. Ước tính có tới 100 người trên một triệu người sống với ITP. Ở trẻ em, ITP xảy ra ở năm trong số 100.000 trẻ em mỗi năm và lên tới 25% bệnh nhân ITP trẻ em mới được chẩn đoán phát triển ITP mãn tính. Hiện tại, không có phương pháp chữa trị nào và bệnh nhân thường tái phát sau các phương pháp điều trị khác nhau.

Chỉ định

Doptelet là một chất chủ vận thụ thể thrombopoietin được chỉ định để điều trị:

  • giảm tiểu cầu ở bệnh nhân nhi từ 1 tuổi trở lên với giảm tiểu cầu miễn dịch dai dẳng hoặc mãn tính, những người không đủ đáp ứng với điều trị trước đó

    • Thông tin an toàn quan trọng

    Doptelet là chất chủ vận thụ thể thrombopoietin (TPO) và chất chủ vận thụ thể TPO có liên quan đến các biến chứng huyết khối và huyết khối ở bệnh nhân mắc bệnh gan mãn tính hoặc giảm huyết áp miễn dịch. Ở những bệnh nhân mắc bệnh gan mãn tính, các biến cố huyết khối (huyết khối tĩnh mạch cổng) xảy ra ở 0,4% (1/274) bệnh nhân dùng doptelet. Ở những bệnh nhân trưởng thành bị giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính, các sự kiện huyết khối (động mạch hoặc tĩnh mạch) xảy ra ở 7% (9/128) bệnh nhân dùng doptelet.

    Doptelet không nên được dùng cho bệnh nhân mắc bệnh gan mãn tính hoặc giảm tiểu cầu miễn dịch trong nỗ lực bình thường hóa số lượng tiểu cầu.

    Để báo cáo các phản ứng bất lợi nghi ngờ, liên hệ Tuần trong giai đoạn lõi 12 tuần của nghiên cứu AVA-PED-301.

    ** Hiệu quả cũng được đánh giá bằng phản ứng tiểu cầu, được định nghĩa là tỷ lệ của các đối tượng đạt được ít nhất hai đánh giá tiểu cầu liên tiếp ≥50 × 10^9/L trong giai đoạn lõi trong trường hợp không có thuốc cứu hộ. Điều kiện tự miễn có được đặc trưng bởi số lượng tiểu cầu thấp và tăng nguy cơ chảy máu, và đại diện cho gánh nặng bệnh nhiều mặt cho trẻ em và thanh thiếu niên. Chảy máu có thể bao gồm từ các triệu chứng nhỏ, chẳng hạn như bầm tím, đến những phát hiện nghiêm trọng hơn như xuất huyết nội sọ. ITP cũng có thể có tác động đáng kể đến chất lượng cuộc sống bao gồm mệt mỏi nghiêm trọng và hạn chế đối với hoạt động thể chất do nguy cơ chảy máu.

    về doptelet (avatrombopag) doptelet là một chất chủ vận thụ thể thrombopoietin dùng bằng miệng (TPO-RA) bắt chước các tác động sinh học của TPO trong việc kích thích sự phát triển và trưởng thành của Megakarycytes. Nó được phê duyệt bởi Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị giảm tiểu cầu ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh gan mãn tính, những người dự kiến sẽ trải qua một thủ tục và bởi Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) để điều trị theo thủ thuật điều trị giảm huyết khối ở người trưởng thành. Vào tháng 6 năm 2019, doptelet đã được FDA phê duyệt để điều trị giảm tiểu cầu ở bệnh nhân trưởng thành bị giảm tiểu cầu miễn dịch mãn tính (ITP) đã không có phản ứng không đủ đối với điều trị trước đây của EMA ( Immunoglobulin). Danh mục sản phẩm của chúng tôi bao gồm nhiều phương pháp điều trị được phê duyệt tập trung vào miễn dịch học, huyết học và chăm sóc đặc biệt. Với trụ sở chính của Hoa Kỳ tại khu vực Boston, trụ sở của Canada tại khu vực Toronto và bán hàng tại hiện trường, đại diện tiếp cận y tế và thị trường kéo dài Bắc Mỹ, nhóm phát triển của chúng tôi có một hồ sơ theo dõi xuất sắc thương mại. Thông tin thêm có sẵn tại https://www.sobi.com/usa/en hoặc tại www.sobi.com.

    Giới thiệu về Sobi® Sobi là một công ty biopharma toàn cầu mở khóa tiềm năng của những đổi mới đột phá, biến đổi cuộc sống hàng ngày cho những người sống mắc các bệnh hiếm gặp. Sobi có khoảng 1.900 nhân viên trên khắp châu Âu, Bắc Mỹ, Trung Đông, Châu Á và Úc. Năm 2024, doanh thu lên tới 26 tỷ SEK. Sobi sườn chia sẻ (STO: Sobi) được liệt kê trên Nasdaq Stockholm. Thông tin thêm về Sobi tại Sobi.com và LinkedIn.

    Tài liệu tham khảo

    1. Doptelet thông tin kê đơn. Doptelet Thông tin sản phẩm của Hoa Kỳ. Cập nhật lần cuối: Tháng 7 năm 2025. Morrisville, NC: Akarx, Inc.

    Nguồn: Sobi

    Đã đăng : 2025-07-29 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến