A Soleno Therapeutics bejelentette, hogy az FDA meghosszabbítja a felülvizsgálati időszakot a DCCR (diazoxid-kolin) nyújtott hatóanyag-leadású tablettákra Prader-Willi szindrómában

Kövesse a Drugslib-et

Általános név: diazoxid-kolin A következők kezelése: Prader-Willi szindróma

A Soleno Therapeutics bejelentette, hogy az FDA kiterjeszti a felülvizsgálatot A DCCR (diazoxid-kolin) nyújtott hatóanyag-leadású tabletták időszaka Prader-Willi szindrómában

REDWOOD CITY, Kalifornia, 2024. november 26. (GLOBE NEWSWIRE) – Soleno Therapeutics, Inc. („Soleno”) (NASDAQ: SLNO), klinikai szakaszban működő biofarmakon cég, amely új terápiás szereket fejleszt ritka betegségek kezelésére, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) meghosszabbította a felülvizsgálati időszakot a Új gyógyszeralkalmazás (NDA) a DCCR (diazoxid-kolin) elnyújtott hatóanyag-leadású tablettákhoz Prader-Willi-szindróma (PWS) kezelésére négy éves és idősebb, hiperfágiában szenvedő egyéneknél. Az új vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátuma 2025. március 27.

Az FDA megállapította, hogy a közelmúltbeli információkérésekre adott válaszok jelentős módosítást jelentenek az NDA-ban, ami a PDUFA céldátumának három hónappal történő meghosszabbítását eredményezte. A meghosszabbítás lehetővé teszi az FDA-nak, hogy befejezze felülvizsgálatát, beleértve a nemrégiben benyújtott információk felülvizsgálatát is. Az FDA nem hivatkozott semmilyen biztonsági, hatékonysági vagy gyártási aggályra a levelezésében.

A Soleno 2024. június 27-én benyújtotta az NDA-t az FDA-nak. Az FDA elfogadta az NDA-t, és 2024 augusztusában megadta a prioritási felülvizsgálatot. Diazoxid a kolin áttörést jelentő és gyorsított jelölést kapott az Egyesült Államokban, valamint Ritka Gyógyszer megjelölést az Egyesült Államokban U.S. és E.U. PWS-ben szenvedő betegek kezelésére.

A PWS-rőlA Prader-Willi Syndrome Association USA becslései szerint a PWS minden 15 000 élveszületésnél fordul elő. Ennek a rendellenességnek a jellegzetes tünete a hiperfágia, egy krónikus és életveszélyes állapot, amelyet intenzív, tartós éhségérzés, étkezés előtti elfoglaltság, valamint az élelmiszerek keresésére és fogyasztására irányuló extrém késztetés jellemez, ami súlyosan ronthatja az egyének életminőségét. a PWS-szel és családjaikkal. A PWS további jellemzői közé tartozik a viselkedési problémák, a kognitív fogyatékosság, az alacsony izomtónus, az alacsony termet (ha nem kezelik növekedési hormonnal), a felesleges testzsír felhalmozódása, a fejlődési késések és a nem teljes szexuális fejlődés. A hiperfágia jelentős halálozáshoz (például gyomorrepedéshez, fulladáshoz, ételkereső magatartás miatti véletlen halálhoz) és hosszabb távú társbetegségekhez, például cukorbetegséghez, elhízáshoz és szív- és érrendszeri betegségekhez vezethet. Az Foundation for Prader-Willi Research által végzett globális felmérésben a válaszadók (szülők és gondozók) 96,5%-a a hiperfágiát, 92,9%-a pedig a testösszetételt a legfontosabb vagy nagyon fontos tünetként értékelte, amelyet egy új gyógyszerrel enyhíteni kell. Jelenleg nincsenek jóváhagyott terápiák a rendellenesség hiperfágia/étvágy, metabolikus, kognitív funkciói vagy viselkedési vonatkozásai kezelésére.

A DCCR (Diazoxide Choline) nyújtott hatóanyag-leadású tablettákrólDCCR egy új, szabadalmaztatott elnyújtott felszabadulású adagolási forma, amely diazoxid-kolint, a diazoxid kristályos sóját tartalmazza. naponta egyszer beadva. A kiindulási molekulát, a diazoxidot, évtizedek óta alkalmazzák egyének ezreinél újszülöttek, csecsemők, gyermekek és felnőttek néhány ritka betegségében, de PWS esetén nem engedélyezett. A Soleno kitalálta és kiterjedt szabadalmi védelmet hozott létre a diazoxid, a diazoxid-kolin és a DCCR terápiás alkalmazására PWS-ben szenvedő egyéneknél. A DCCR fejlesztési programot öt, egészséges önkénteseken elvégzett 1. fázisú klinikai vizsgálat és három befejezett 2. fázisú klinikai vizsgálat adatai támasztják alá, amelyek közül az egyik PWS-ben szenvedő egyénekre vonatkozott. A PWS 3. fázisú klinikai fejlesztési programjában a DCCR ígéretesnek bizonyult a hiperfágia, a PWS jellegzetes tünete, valamint számos egyéb tünet, például az agresszív/destruktív viselkedés, a zsírtömeg és egyéb metabolikus paraméterek kezelésében.

A Soleno Therapeutics, Inc.-rőlA Soleno a ritka betegségek kezelésére szolgáló új terápiák fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít. A vezető jelölt, a DCCR (diazoxid-kolin) elnyújtott hatóanyag-leadású tabletták, a Prader-Willi szindróma (PWS) kezelésére szolgáló, napi egyszeri szájon át szedhető tabletta NDA jelenleg az FDA felülvizsgálata alatt áll, és prioritási felülvizsgálatot kapott. További információért látogasson el a www.soleno.life webhelyre.

Jövőre vonatkozó nyilatkozatokEz a sajtóközlemény az értékpapír-tőzsdei törvény 21E szakasza értelmében jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. 1934, módosítva. Az ebben a sajtóközleményben szereplő, a történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseken kívül minden kijelentés előremutató kijelentés, beleértve a szabályozási folyamatok időzítésével vagy a végső jóváhagyással kapcsolatos kijelentéseket, valamint a DCCR számára a PWS kezelésének irányának meghatározását. Egyes esetekben az előretekintő kijelentéseket olyan kifejezésekkel azonosíthatja, mint például „lehet”, „lesz”, „kell”, „vár”, „tervez”, „előre”, „lehet”, „szándék”, „cél, " "projekt", "szemlél", "hisz", "becslések", "jóslatok", "lehetőségek" vagy "folytatás" vagy e kifejezések vagy más hasonló kifejezések negatívuma. Ezek az előretekintő kijelentések csak a jelen sajtóközlemény dátumára vonatkoznak, és számos kockázatnak, bizonytalanságnak és feltételezésnek vannak kitéve, beleértve azokat a kockázatokat és bizonytalanságokat, amelyek az FDA által az NDA-nkra, a piaci feltételekre, valamint a kockázatokra és a Soleno üzleti tevékenységében rejlő bizonytalanságok, beleértve a vállalat korábbi sajtóközleményeiben és a SEC-nek benyújtott időszakos jelentéseiben leírtakat. Előfordulhat, hogy a társaság előretekintő nyilatkozataiban szereplő események és körülmények nem valósulnak meg vagy következnek be, és a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban előre jelzettektől. A vonatkozó törvények által megkövetelt esetek kivételével a vállalat nem tervezi, hogy nyilvánosan frissíti vagy felülvizsgálja a jelen dokumentumban szereplő előretekintő kijelentéseket, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények vagy más miatt.

Forrás: Soleno Therapeutics

Elküldve : 2024-12-04 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak