Soleno Therapeutics ประกาศ FDA ขยายระยะเวลาการทบทวนยาเม็ดขยายขนาด DCCR (Diazoxide Choline) ในผู้ป่วยกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ชื่อทั่วไป: diazoxide choline การรักษาสำหรับ: Prader-Willi Syndrome

Soleno Therapeutics ประกาศขยายเวลาการทบทวนโดย FDA ระยะเวลาสำหรับยาเม็ดขยายขนาด DCCR (Diazoxide Choline) ในกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี่

REDWOOD CITY, Calif., Nov. 26 กันยายน 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่พัฒนาวิธีการรักษาแบบใหม่สำหรับการรักษาโรคหายาก ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ขยายระยะเวลาการทบทวนการสมัครยาใหม่ (NDA) สำหรับยาเม็ดขยายขนาด DCCR (ไดอะออกไซด์โคลีน) สำหรับการรักษา Prader-Willi syndrome (PWS) ในบุคคลที่อายุตั้งแต่ 4 ปีขึ้นไปที่มีภาวะกลืนมากเกินไป วันที่ดำเนินการตามเป้าหมายพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) คือวันที่ 27 มีนาคม 2025

FDA พิจารณาว่าการตอบสนองต่อคำขอข้อมูลล่าสุดถือเป็นการแก้ไข NDA ที่สำคัญ ส่งผลให้มีการขยายวันที่เป้าหมาย PDUFA ออกไปอีกสามเดือน การขยายเวลาทำให้ FDA มีเวลาดำเนินการตรวจสอบให้เสร็จสิ้น รวมถึงข้อมูลที่ส่งมาล่าสุดด้วย FDA ไม่ได้อ้างถึงข้อกังวลด้านความปลอดภัย ประสิทธิภาพ หรือการผลิตใดๆ ในจดหมายโต้ตอบ

Soleno ได้ส่ง NDA ไปยัง FDA เมื่อวันที่ 27 มิถุนายน 2024 FDA ยอมรับ NDA และได้รับ Priority Review ในเดือนสิงหาคม 2024 Diazoxide โคลีนได้รับการรับรองความก้าวหน้าและการกำหนดแนวทางอย่างรวดเร็วในสหรัฐอเมริกา เช่นเดียวกับการกำหนดยาเด็กกำพร้าในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป สำหรับการรักษาผู้ป่วย PWS

เกี่ยวกับ PWSสมาคมกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี สหรัฐอเมริกา ประมาณการว่า PWS เกิดขึ้นในทารกแรกเกิด 1 รายในทุกๆ 15,000 ราย อาการเด่นของโรคนี้คือภาวะกลืนอาหารมากเกินไป ซึ่งเป็นภาวะเรื้อรังและเป็นอันตรายถึงชีวิต โดยมีลักษณะเฉพาะคือรู้สึกหิวอย่างรุนแรงและต่อเนื่อง การกินอาหารมากกว่าปกติ และแรงผลักดันอย่างมากในการแสวงหาและบริโภคอาหาร ซึ่งอาจส่งผลให้คุณภาพชีวิตของแต่ละบุคคลลดลงอย่างรุนแรง กับ สปส. และครอบครัว ลักษณะเพิ่มเติมของ PWS ได้แก่ ปัญหาด้านพฤติกรรม ความบกพร่องทางสติปัญญา กล้ามเนื้อต่ำ รูปร่างเตี้ย (เมื่อไม่ได้รับการรักษาด้วยฮอร์โมนการเจริญเติบโต) การสะสมของไขมันส่วนเกินในร่างกาย พัฒนาการล่าช้า และการพัฒนาทางเพศที่ไม่สมบูรณ์ การกินมากเกินไปสามารถนำไปสู่การเสียชีวิตอย่างมีนัยสำคัญ (เช่น ท้องแตก การสำลัก การเสียชีวิตโดยไม่ได้ตั้งใจเนื่องจากพฤติกรรมการแสวงหาอาหาร) และโรคร่วมในระยะยาว เช่น เบาหวาน โรคอ้วน และโรคหลอดเลือดหัวใจ ในการสำรวจทั่วโลกที่จัดทำโดย Foundation for Prader-Willi Research พบว่า 96.5% ของผู้ตอบแบบสอบถาม (พ่อแม่และผู้ดูแล) ให้คะแนนภาวะกลืนอาหารมากเกินไป และ 92.9% จัดอันดับส่วนประกอบของร่างกายว่าเป็นอาการที่สำคัญที่สุดหรือสำคัญมากที่จะบรรเทาได้ด้วยยาชนิดใหม่ ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับรักษาภาวะกลืนอาหารมากเกินไป/ความอยากอาหาร การเผาผลาญ การทำงานของการรับรู้ หรือลักษณะพฤติกรรมของโรค

เกี่ยวกับ DCCR (Diazoxide Choline) เม็ดขยายใหญ่DCCR เป็นรูปแบบยารูปแบบใหม่ที่ออกฤทธิ์ขยายและเป็นเอกสิทธิ์ ซึ่งประกอบด้วยไดอะออกไซด์โคลีน ซึ่งเป็นเกลือผลึกของไดอะออกไซด์ และให้ยาวันละครั้ง ไดแอซออกไซด์ ซึ่งเป็นโมเลกุลต้นกำเนิด ถูกใช้มานานหลายทศวรรษในคนหลายพันคนในโรคหายากบางชนิดในทารกแรกเกิด ทารก เด็ก และผู้ใหญ่ แต่ไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ใน PWS Soleno ก่อตั้งและสร้างการคุ้มครองสิทธิบัตรอย่างกว้างขวางสำหรับการใช้ไดอะออกไซด์ ไดอะออกไซด์โคลีน และ DCCR ในการรักษาผู้ป่วยโรค PWS โครงการพัฒนา DCCR ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1 ที่เสร็จสิ้นแล้วจำนวน 5 โครงการในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดี และการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2 ที่เสร็จสมบูรณ์แล้ว 3 โครงการ โดยหนึ่งในนั้นอยู่ในบุคคลที่มีภาวะ PWS ในโครงการพัฒนาทางคลินิกระยะที่ 3 ของ PWS นั้น DCCR แสดงให้เห็นแนวทางที่ดีในการจัดการกับภาวะกลืนมากเกินไป อาการที่เป็นจุดเด่นของ PWS รวมถึงอาการอื่นๆ อีกหลายประการ เช่น พฤติกรรมก้าวร้าว/ทำลายล้าง มวลไขมัน และพารามิเตอร์การเผาผลาญอื่นๆ

เกี่ยวกับ Soleno Therapeutics, Inc.Soleno มุ่งเน้นไปที่การพัฒนาและการจำหน่ายวิธีการรักษาโรคใหม่ๆ สำหรับการรักษาโรคหายาก NDA สำหรับผู้สมัครหลักคือ DCCR (diazoxide choline) ยาเม็ดขยายเวลา ซึ่งเป็นยาเม็ดรับประทานวันละครั้งสำหรับการรักษาโรคพราเดอร์-วิลลี่ (PWS) อยู่ระหว่างการตรวจสอบโดย FDA และได้รับการรับรอง Priority Review สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.soleno.life

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของมาตรา 21E ของพระราชบัญญัติตลาดหลักทรัพย์ของ พ.ศ. 2477 ตามที่แก้ไขเพิ่มเติม ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากข้อความข้อเท็จจริงในอดีตที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงข้อความเกี่ยวกับระยะเวลาของกระบวนการกำกับดูแลหรือการอนุมัติขั้นสุดท้าย และการกำหนดเส้นทางข้างหน้าสำหรับ DCCR สำหรับการปฏิบัติต่อ PWS ในบางกรณี คุณสามารถระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าได้โดยใช้คำต่างๆ เช่น "อาจ" "จะ" "ควร" "คาดหวัง" "วางแผน" "คาดการณ์" "สามารถ" "ตั้งใจ" "กำหนดเป้าหมาย" " "โครงการ" "พิจารณา" "เชื่อ" "ประมาณการ" "คาดการณ์" "ศักยภาพ" หรือ "ดำเนินต่อไป" หรือเชิงลบของข้อกำหนดเหล่านี้หรือสำนวนอื่นที่คล้ายคลึงกัน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้กล่าวถึง ณ วันที่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และขึ้นอยู่กับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และการสันนิษฐานหลายประการ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับการทบทวน NDA ของเรา สภาวะตลาด ตลอดจนความเสี่ยงและ ความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในธุรกิจของโซเลโน ซึ่งรวมถึงสิ่งที่อธิบายไว้ในข่าวประชาสัมพันธ์ก่อนหน้านี้ของบริษัท และในรายงานเป็นระยะๆ ที่บริษัทยื่นต่อ SEC เหตุการณ์และสถานการณ์ที่สะท้อนให้เห็นในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของบริษัทอาจไม่เกิดขึ้นหรือเกิดขึ้นได้ และผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ยกเว้นตามที่กฎหมายที่ใช้บังคับกำหนด บริษัทไม่มีแผนที่จะปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ในที่นี้ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต สถานการณ์ที่เปลี่ยนแปลง หรืออย่างอื่น

ที่มา: Soleno Therapeutics

โพสต์แล้ว : 2024-12-04 18:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม