Soleno Therapeutics công bố FDA gia hạn thời gian xem xét đối với viên nén giải phóng kéo dài DCCR (Diazoxide Choline) trong hội chứng Prader-Willi

Theo dõi Drugslib trên

Tên gốc: diazoxide choline Điều trị: Hội chứng Prader-Willi

Soleno Therapeutics công bố gia hạn đánh giá của FDA Thời gian sử dụng viên nén giải phóng kéo dài DCCR (Diazoxide Choline) trong Hội chứng Prader-Willi

REDWOOD CITY, Calif., Ngày 26 tháng 11 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO), một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển các phương pháp trị liệu mới để điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) ) đã kéo dài thời gian xem xét Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) dành cho viên nén giải phóng kéo dài DCCR (diazoxide choline) để điều trị hội chứng Prader-Willi (PWS) ở cá nhân bốn tuổi trở lên mắc chứng hyperphagia. Ngày thi hành mục tiêu của Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) mới là ngày 27 tháng 3 năm 2025.

FDA xác định rằng phản hồi đối với các yêu cầu thông tin gần đây đã cấu thành một sửa đổi lớn đối với NDA, dẫn đến việc gia hạn ngày mục tiêu PDUFA thêm ba tháng. Việc gia hạn cho phép FDA có thời gian hoàn thành việc xem xét của họ, bao gồm cả thông tin được gửi gần đây. FDA không nêu bất kỳ mối lo ngại nào về an toàn, hiệu quả hoặc sản xuất trong thư từ của họ.

Soleno đã gửi NDA cho FDA vào ngày 27 tháng 6 năm 2024. FDA đã chấp nhận NDA và cấp Đánh giá ưu tiên vào tháng 8 năm 2024. Diazoxide choline đã được cấp Danh hiệu Đột phá và Theo dõi Nhanh ở Hoa Kỳ, cũng như Danh hiệu Thuốc Trẻ mồ côi ở Hoa Kỳ và EU. để điều trị bệnh nhân mắc PWS.

Giới thiệu về PWSHiệp hội Hội chứng Prader-Willi Hoa Kỳ ước tính rằng PWS xảy ra ở 1 trong 15.000 ca sinh sống. Triệu chứng đặc trưng của chứng rối loạn này là chứng cuồng ăn, một tình trạng mãn tính và đe dọa tính mạng, đặc trưng bởi cảm giác đói dữ dội, dai dẳng, bận rộn với thức ăn và ham muốn tìm kiếm và tiêu thụ thức ăn cực độ, điều này có thể làm giảm nghiêm trọng chất lượng cuộc sống của cá nhân. với PWS và gia đình họ. Các đặc điểm khác của PWS bao gồm các vấn đề về hành vi, khuyết tật về nhận thức, trương lực cơ thấp, tầm vóc thấp bé (khi không được điều trị bằng hormone tăng trưởng), tích tụ mỡ thừa trong cơ thể, chậm phát triển và phát triển giới tính không đầy đủ. Chứng ăn nhiều có thể dẫn đến tử vong đáng kể (ví dụ như vỡ dạ dày, nghẹt thở, tử vong do tai nạn do hành vi tìm kiếm thức ăn) và về lâu dài là các bệnh đồng mắc như tiểu đường, béo phì và bệnh tim mạch. Trong một cuộc khảo sát toàn cầu do Quỹ Nghiên cứu Prader-Willi thực hiện, 96,5% số người được hỏi (cha mẹ và người chăm sóc) đánh giá chứng cuồng ăn và 92,9% đánh giá thành phần cơ thể là triệu chứng quan trọng nhất hoặc rất quan trọng cần được giảm bớt nhờ một loại thuốc mới. Hiện tại không có liệu pháp nào được phê duyệt để điều trị chứng tăng ăn/thèm ăn, trao đổi chất, chức năng nhận thức hoặc các khía cạnh hành vi của chứng rối loạn này.

Giới thiệu về Viên nén giải phóng kéo dài DCCR (Diazoxide Choline)DCCR là một dạng bào chế giải phóng kéo dài mới, độc quyền có chứa diazoxide choline, muối kết tinh của diazoxide và được dùng một lần mỗi ngày. Phân tử gốc, diazoxide, đã được sử dụng trong nhiều thập kỷ ở hàng nghìn người trong một số bệnh hiếm gặp ở trẻ sơ sinh, trẻ nhỏ, trẻ em và người lớn, nhưng không được chấp thuận sử dụng trong PWS. Soleno đã hình thành và thiết lập sự bảo vệ bằng sáng chế rộng rãi cho việc sử dụng diazoxide, diazoxide choline và DCCR trong điều trị ở những người mắc PWS. Chương trình phát triển DCCR được hỗ trợ bởi dữ liệu từ năm nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 1 đã hoàn thành ở những người tình nguyện khỏe mạnh và ba nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 2 đã hoàn thành, một trong số đó là ở những người mắc PWS. Trong chương trình phát triển lâm sàng PWS Giai đoạn 3, DCCR đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong việc giải quyết chứng tăng nuốt, triệu chứng đặc trưng của PWS, cũng như một số triệu chứng khác như hành vi hung hăng/phá hoại, khối lượng mỡ và các thông số trao đổi chất khác.

Giới thiệu về Soleno Therapeutics, Inc.Soleno tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các phương pháp trị liệu mới để điều trị các bệnh hiếm gặp. NDA cho ứng cử viên chính của nó, viên nén giải phóng kéo dài DCCR (diazoxide choline), viên uống một lần mỗi ngày để điều trị hội chứng Prader-Willi (PWS) hiện đang được FDA xem xét và đã được cấp Đánh giá ưu tiên. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.soleno.life.

Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán của 1934, được sửa đổi. Tất cả các tuyên bố ngoài tuyên bố về sự thật lịch sử trong thông cáo báo chí này đều là những tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm các tuyên bố về thời gian của bất kỳ quy trình quản lý nào hoặc phê duyệt cuối cùng và xác định lộ trình tiếp theo cho DCCR trong việc điều trị PWS. Trong một số trường hợp, bạn có thể xác định các tuyên bố hướng tới tương lai bằng các thuật ngữ như "có thể", "sẽ", "nên", "mong đợi", "kế hoạch", "dự đoán", "có thể", "dự định", "mục tiêu, " "dự án", "dự tính", "tin tưởng", "ước tính", "dự đoán", "tiềm năng" hoặc "tiếp tục" hoặc phủ định của các thuật ngữ này hoặc các cách diễn đạt tương tự khác. Những tuyên bố hướng tới tương lai này chỉ nói đến ngày phát hành báo chí này và phải chịu một số rủi ro, sự không chắc chắn và giả định, bao gồm những rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến việc FDA xem xét NDA, điều kiện thị trường, cũng như rủi ro và những điều không chắc chắn cố hữu trong hoạt động kinh doanh của Soleno, bao gồm những điều được mô tả trong các thông cáo báo chí trước đây của công ty và trong các báo cáo định kỳ mà công ty nộp cho SEC. Các sự kiện và hoàn cảnh được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty có thể không đạt được hoặc không xảy ra và kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với những kết quả được dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Trừ khi luật hiện hành yêu cầu, công ty không có kế hoạch cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong tài liệu này, cho dù là do bất kỳ thông tin mới nào, sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh đã thay đổi hay lý do khác.

Nguồn: Trị liệu Soleno

Đã đăng : 2024-12-04 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến