A Soleno Therapeutics bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA elfogadja a benyújtást és az NDA elsőbbségi felülvizsgálatát a DCCR (diazoxid-kolin) nyújtott hatóanyag-leadású tablettákra Prader-Willi szindrómában

Kövesse a Drugslib-et

Általános név: diazoxid-kolin A: Prader-Willi szindróma kezelése

A Soleno Therapeutics bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA elfogadja A Prader-Willi szindrómában szenvedő DCCR (diazoxid-kolin) nyújtott hatóanyag-leadású tablettákra vonatkozó NDA benyújtása és elsőbbségi felülvizsgálata

REDWOOD CITY, Kalifornia, 2024. augusztus 27. (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. („Soleno”) (NASDAQ: SLNO), a ritka betegségek kezelésére új terápiákat fejlesztő, klinikai szakaszban lévő biofarmakon cég ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta új gyógyszerkérelmének (NDA) benyújtását. DCCR-re Prader-Willi szindróma (PWS) kezelésére négy éves vagy idősebb, hyperphagiában szenvedő egyéneknél. Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott az NDA számára, és a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési dátumát 2024. december 27-re jelölte ki. Az elsőbbségi felülvizsgálat azon gyógyszerekre vonatkozó kérelmekre vonatkozik, amelyek jóváhagyása esetén jelentős javulást jelentenek a biztonságban vagy hatékonyságban. súlyos állapot kezelésére, megelőzésére vagy diagnosztizálására.

A Priority Review Kijelölés levelében az FDA azt is kijelentette, hogy jelenleg egy tanácsadó bizottsági ülés megtartását tervezi a DCCR iránti kérelem megvitatására.

„A PWS egy pusztító, ritka állapot, amely jelentősen befolyásolja a betegek és családjaik életét” – mondta Anish Bhatnagar, M.D., a Soleno vezérigazgatója. „Az, hogy az FDA elfogadta NDA-nkat, jelentős mérföldkő, és kérelmünk elsőbbségi felülvizsgálatra való kijelölése megerősíti, hogy az FDA súlyos állapotnak tekinti a PWS-t. Rendkívül hálásak vagyunk az egész PWS közösségnek, beleértve a betegeket, a gondozókat és az érdekképviseleti csoportokat is, folyamatos támogatásukért. Továbbra is elkötelezettek vagyunk amellett, hogy továbbra is szorosan együttműködjünk az FDA-val az NDA felülvizsgálati folyamatán keresztül.”

A diazoxid-kolin áttörést jelentő és Fast Track megjelölést kapott az Egyesült Államokban, valamint Ritka Gyógyszer megjelölést a PWS számára az Egyesült Államokban és az EU-ban.

A PWS-rőlA Prader-Willi Syndrome Association USA becslése szerint a PWS minden 15 000 élveszületésnél fordul elő. Ennek a rendellenességnek a jellegzetes tünete a hiperfágia, egy krónikus és életveszélyes állapot, amelyet intenzív, tartós éhségérzés, étkezés előtti elfoglaltság, valamint az élelmiszerek keresésére és fogyasztására irányuló extrém késztetés jellemez, ami súlyosan ronthatja az egyének életminőségét. a PWS-szel és családjaikkal. A PWS további jellemzői közé tartozik a viselkedési problémák, a kognitív fogyatékosság, az alacsony izomtónus, az alacsony termet (ha nem kezelik növekedési hormonnal), a felesleges testzsír felhalmozódása, a fejlődési késések és a nem teljes szexuális fejlődés. A hiperfágia jelentős halálozáshoz (például gyomorrepedéshez, fulladáshoz, ételkereső magatartás miatti véletlen halálhoz) és hosszabb távú társbetegségekhez, például cukorbetegséghez, elhízáshoz és szív- és érrendszeri betegségekhez vezethet. Az Foundation for Prader-Willi Research által végzett globális felmérésben a válaszadók (szülők és gondozók) 96,5%-a a hiperfágiát, 92,9%-a pedig a testösszetételt a legfontosabb vagy nagyon fontos tünetként értékelte, amelyet egy új gyógyszerrel enyhíteni kell. Jelenleg nincsenek jóváhagyott terápiák a rendellenesség hiperfágia/étvágy, metabolikus, kognitív funkciói vagy viselkedési vonatkozásai kezelésére.

A DCCR (Diazoxide Choline) nyújtott hatóanyag-leadású tablettákrólA DCCR egy új, szabadalmaztatott elnyújtott hatóanyag-leadású adagolási forma, amely diazoxid-kolint, a diazoxid kristályos sóját tartalmazza, és naponta egyszer adják be. A kiindulási molekulát, a diazoxidot, évtizedek óta alkalmazzák egyének ezreinél újszülöttek, csecsemők, gyermekek és felnőttek néhány ritka betegségében, de a PWS-ben való alkalmazás nem engedélyezett. A Soleno kigondolta a diazoxid, diazoxid-kolin és a DCCR terápiás alkalmazását, és kiterjedt szabadalmi védelmet hozott létre PWS-ben szenvedő egyéneknél. A DCCR fejlesztési programot öt, egészséges önkénteseken végzett Fázis 1 klinikai vizsgálat és három befejezett 2. fázisú klinikai vizsgálat adatai támasztják alá, amelyek közül az egyik PWS-ben szenvedő egyénekre vonatkozott. A PWS 3. fázisú klinikai fejlesztési programjában a DCCR ígéretesnek bizonyult a hiperfágia, a PWS jellegzetes tünete, valamint számos más tünet, például az agresszív/destruktív viselkedés, a zsírtömeg és egyéb metabolikus paraméterek kezelésében.

A Soleno Therapeutics, Inc.-rőlA Soleno a ritka betegségek kezelésére szolgáló új terápiás szerek fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít. A vezető jelölt, a DCCR (diazoxid-kolin) elnyújtott hatóanyag-leadású tabletták, a Prader-Willi szindróma (PWS) kezelésére szolgáló, naponta egyszer szájon át szedhető tabletta NDA jelenleg az FDA felülvizsgálata alatt áll, és prioritási felülvizsgálatot kapott. További információért látogasson el a www.soleno.life webhelyre.

Jövőre tekintő nyilatkozatokEz a sajtóközlemény az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E szakasza értelmében jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. Az ebben a sajtóközleményben szereplő, a történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseken kívül minden kijelentés előremutató kijelentés, beleértve a szabályozási folyamatok időzítésével vagy a végső jóváhagyással kapcsolatos kijelentéseket, valamint a DCCR számára a PWS kezelésének irányának meghatározását. Egyes esetekben az előretekintő kijelentéseket olyan kifejezésekkel azonosíthatja, mint például „lehet”, „lesz”, „kell”, „vár”, „tervez”, „előre”, „lehet”, „szándék”, „cél, " "projekt", "szemlél", "hisz", "becslések", "jóslatok", "lehetőségek" vagy "folytatás" vagy e kifejezések vagy más hasonló kifejezések negatívuma. Ezek az előretekintő kijelentések csak a jelen sajtóközlemény dátumára vonatkoznak, és számos kockázatnak, bizonytalanságnak és feltételezésnek vannak kitéve, beleértve azokat a kockázatokat és bizonytalanságokat, amelyek az FDA által az NDA-nkra, a piaci feltételekre, valamint a kockázatokra és a Soleno üzleti tevékenységében rejlő bizonytalanságok, beleértve a vállalat korábbi sajtóközleményeiben és a SEC-hez benyújtott időszakos jelentéseiben leírtakat. Előfordulhat, hogy a társaság előretekintő nyilatkozataiban szereplő események és körülmények nem valósulnak meg vagy következnek be, és a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban előre jelzettektől. A vonatkozó törvények által megkövetelt esetek kivételével a vállalat nem tervezi, hogy nyilvánosan frissíti vagy felülvizsgálja az itt található előretekintő kijelentéseket, akár új információk, jövőbeli események, megváltozott körülmények vagy más miatt.

Forrás : Soleno Therapeutics

Elküldve : 2024-08-30 09:03

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak