Soleno Therapeutics ประกาศการยอมรับจาก FDA ของสหรัฐอเมริกาในการยื่นเรื่องและการตรวจสอบลำดับความสำคัญของ NDA สำหรับยาเม็ดขยายขนาด DCCR (Diazoxide Choline) ในผู้ป่วยกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ชื่อทั่วไป: diazoxide choline การรักษาสำหรับ: Prader-Willi Syndrome

Soleno Therapeutics ประกาศการยอมรับจาก FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับ การยื่นและการตรวจสอบลำดับความสำคัญของ NDA สำหรับยาเม็ดขยายขนาด DCCR (Diazoxide Choline) ในกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี

เรดวูดซิตี้ แคลิฟอร์เนีย 27 ส.ค. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Soleno Therapeutics, Inc. (“Soleno”) (NASDAQ: SLNO) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกที่พัฒนาวิธีการรักษาโรคใหม่ๆ สำหรับการรักษาโรคหายาก ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ยอมรับการยื่นคำขอรับยาใหม่ (NDA) สำหรับ DCCR สำหรับการรักษาโรคพราเดอร์-วิลลี่ (PWS) ในบุคคลที่อายุตั้งแต่ 4 ปีขึ้นไปที่มีภาวะกลืนมากเกินไป FDA ให้การทบทวนลำดับความสำคัญสำหรับ NDA และมอบหมายวันที่ดำเนินการตามเป้าหมายพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 27 ธันวาคม 2024 การตรวจสอบลำดับความสำคัญถูกกำหนดให้กับการสมัครยาที่หากได้รับอนุมัติ จะช่วยปรับปรุงความปลอดภัยหรือประสิทธิผลอย่างมีนัยสำคัญ ของการรักษา การป้องกัน หรือการวินิจฉัยภาวะร้ายแรง

ในจดหมายกำหนดลำดับความสำคัญในการทบทวน FDA ยังระบุด้วยว่าขณะนี้กำลังวางแผนที่จะจัดการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเพื่อหารือเกี่ยวกับการสมัคร DCCR

“PWS เป็นภาวะที่ร้ายแรงและเกิดขึ้นไม่บ่อยนักซึ่งส่งผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญ ชีวิตของผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขา” นพ. Anish Bhatnagar ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Soleno กล่าว “การยอมรับ NDA ของ FDA ถือเป็นเหตุการณ์สำคัญ และการกำหนดให้ใบสมัครของเราเข้ารับการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญเป็นการยืนยันอีกครั้งว่า FDA มองว่า PWS เป็นโรคที่ร้ายแรง เรารู้สึกขอบคุณอย่างยิ่งต่อชุมชน PWS ทั้งหมด รวมถึงผู้ป่วย ผู้ดูแล และกลุ่มผู้สนับสนุน ที่ให้การสนับสนุนอย่างต่อเนื่อง เรายังคงมุ่งมั่นที่จะทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA ต่อไปผ่านกระบวนการตรวจสอบ NDA”

ไดอะออกไซด์โคลีนมีการกำหนดที่ก้าวหน้าและรวดเร็วในสหรัฐอเมริกา เช่นเดียวกับการกำหนดยาเด็กกำพร้าสำหรับ PWS ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป

เกี่ยวกับ PWSสมาคมกลุ่มอาการพราเดอร์-วิลลี่ สหรัฐอเมริกา ประมาณการว่า PWS เกิดขึ้นใน 1 ใน 15,000 ของการเกิดมีชีพ อาการเด่นของโรคนี้คือภาวะกลืนอาหารมากเกินไป ซึ่งเป็นภาวะเรื้อรังและเป็นอันตรายถึงชีวิต โดยมีลักษณะเฉพาะคือรู้สึกหิวอย่างรุนแรงและต่อเนื่อง การกินอาหารมากกว่าปกติ และแรงผลักดันอย่างมากในการแสวงหาและบริโภคอาหาร ซึ่งอาจส่งผลให้คุณภาพชีวิตของแต่ละบุคคลลดลงอย่างรุนแรง กับ สปส. และครอบครัว ลักษณะเพิ่มเติมของ PWS ได้แก่ ปัญหาด้านพฤติกรรม ความบกพร่องทางสติปัญญา กล้ามเนื้อต่ำ รูปร่างเตี้ย (เมื่อไม่ได้รับการรักษาด้วยฮอร์โมนการเจริญเติบโต) การสะสมของไขมันส่วนเกินในร่างกาย พัฒนาการล่าช้า และการพัฒนาทางเพศที่ไม่สมบูรณ์ การกินมากเกินไปสามารถนำไปสู่การเสียชีวิตอย่างมีนัยสำคัญ (เช่น ท้องแตก การสำลัก การเสียชีวิตโดยไม่ได้ตั้งใจเนื่องจากพฤติกรรมการแสวงหาอาหาร) และโรคร่วมในระยะยาว เช่น เบาหวาน โรคอ้วน และโรคหลอดเลือดหัวใจ ในการสำรวจทั่วโลกที่จัดทำโดย Foundation for Prader-Willi Research พบว่า 96.5% ของผู้ตอบแบบสอบถาม (พ่อแม่และผู้ดูแล) ให้คะแนนภาวะกลืนอาหารมากเกินไป และ 92.9% จัดอันดับส่วนประกอบของร่างกายว่าเป็นอาการที่สำคัญที่สุดหรือสำคัญมากที่จะบรรเทาได้ด้วยยาชนิดใหม่ ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับรักษาภาวะกลืนอาหารมากเกินไป/ความอยากอาหาร การเผาผลาญ การทำงานของการรับรู้ หรือลักษณะพฤติกรรมของโรค

เกี่ยวกับ DCCR (Diazoxide Choline) Extended-Release TabletsDCCR เป็นรูปแบบยาที่ออกฤทธิ์เพิ่มเติมที่เป็นเอกสิทธิ์ ซึ่งประกอบด้วยไดอะออกไซด์ โคลีน ซึ่งเป็นผลึกเกลือของไดอะออกไซด์ และให้ยาวันละครั้ง ไดแอซออกไซด์ ซึ่งเป็นโมเลกุลต้นกำเนิด ถูกใช้มานานหลายทศวรรษในคนหลายพันคนในโรคหายากบางชนิดในทารกแรกเกิด ทารก เด็ก และผู้ใหญ่ แต่ไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้ใน PWS Soleno ก่อตั้งและสร้างการคุ้มครองสิทธิบัตรอย่างกว้างขวางสำหรับการใช้ไดอะออกไซด์ ไดอะออกไซด์โคลีน และ DCCR ในการรักษาผู้ป่วยโรค PWS โครงการพัฒนา DCCR ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1 ที่เสร็จสมบูรณ์แล้วจำนวน 5 การศึกษาในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดี และการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2 ที่เสร็จสมบูรณ์แล้วจำนวน 3 การศึกษา หนึ่งในนั้นอยู่ในบุคคลที่มีภาวะ PWS ในโครงการพัฒนาทางคลินิกระยะที่ 3 ของ PWS นั้น DCCR แสดงให้เห็นแนวทางที่ดีในการจัดการกับภาวะกลืนมากเกินไป อาการที่เป็นจุดเด่นของ PWS รวมถึงอาการอื่นๆ อีกหลายประการ เช่น พฤติกรรมก้าวร้าว/ทำลายล้าง มวลไขมัน และพารามิเตอร์การเผาผลาญอื่นๆ

เกี่ยวกับ Soleno Therapeutics, Inc.Soleno มุ่งเน้นไปที่การพัฒนาและการจำหน่ายวิธีการรักษาโรคใหม่ๆ สำหรับการรักษาโรคหายาก NDA สำหรับผู้สมัครหลักคือ DCCR (diazoxide choline) ยาเม็ดขยายเวลา ซึ่งเป็นยาเม็ดรับประทานวันละครั้งสำหรับการรักษาโรคพราเดอร์-วิลลี่ (PWS) อยู่ระหว่างการตรวจสอบโดย FDA และได้รับการรับรอง Priority Review สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.soleno.life

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของมาตรา 21E ของพระราชบัญญัติตลาดหลักทรัพย์ปี 1934 ฉบับแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากข้อความข้อเท็จจริงในอดีตที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งรวมถึงข้อความเกี่ยวกับระยะเวลาของกระบวนการกำกับดูแลหรือการอนุมัติขั้นสุดท้าย และการกำหนดเส้นทางข้างหน้าสำหรับ DCCR สำหรับการปฏิบัติต่อ PWS ในบางกรณี คุณสามารถระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าได้โดยใช้คำต่างๆ เช่น "อาจ" "จะ" "ควร" "คาดหวัง" "วางแผน" "คาดการณ์" "สามารถ" "ตั้งใจ" "กำหนดเป้าหมาย" " "โครงการ" "พิจารณา" "เชื่อ" "ประมาณการ" "คาดการณ์" "ศักยภาพ" หรือ "ดำเนินต่อไป" หรือเชิงลบของข้อกำหนดเหล่านี้หรือสำนวนอื่นที่คล้ายคลึงกัน ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้กล่าวถึง ณ วันที่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น และขึ้นอยู่กับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และการสันนิษฐานหลายประการ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับการทบทวน NDA ของเรา สภาวะตลาด ตลอดจนความเสี่ยงและ ความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในธุรกิจของโซเลโน ซึ่งรวมถึงสิ่งที่อธิบายไว้ในข่าวประชาสัมพันธ์ก่อนหน้านี้ของบริษัท และในรายงานเป็นระยะๆ ที่บริษัทยื่นต่อ SEC เหตุการณ์และสถานการณ์ที่สะท้อนให้เห็นในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของบริษัทอาจไม่เกิดขึ้นหรือเกิดขึ้นได้ และผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด บริษัทไม่มีแผนที่จะปรับปรุงหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ในที่นี้ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต สถานการณ์ที่เปลี่ยนแปลง หรืออย่างอื่น

แหล่งข้อมูล : การบำบัดด้วยโซเลโน

โพสต์แล้ว : 2024-08-30 09:03

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม