A Spinogenix befejezi az SPG601 2. fázisú vizsgálatát a törékeny X -szindróma kezelésére, amely az autizmus általános örökölt formája, amely erős hatékonysági jelet mutat be a rendellenes agyi aktivitás méréseiben

Kövesse a Drugslib-et

Los Angeles, Kalifornia, 2025. február 11.-A Spinogenix, Inc., egy klinikai stádiumú biofarmakoni vállalat, amely úttörődik az első osztályú terápiákban, amelyek helyreállítják a szinapszisokat, hogy javítsák a betegek életét világszerte, ma bejelentette a Topline eredményeket egy fázisból. 2 SPG601 terápiájának vizsgálata felnőtt férfiakban, törékeny X -szindrómában (FXS) (NCT06413537). Az értelmi fogyatékosság örökölt formája. Számos fogyatékos tüneteket eredményezhet, sok embernek egész életen át tartó szupportív ellátást igényel. Az SPG601 szinaptikus szinten működik, és egy jól megalapozott molekuláris diszfunkciót céloz meg az FXS -ben, hogy javítsa az alaptünetek és a kihívásokkal teli viselkedést, amely magában foglalhatja a súlyos szorongást, a társadalmi vonzódást, a hiperaktivitást és a figyelemhiányt, az érzékszervi túlérzékenységet, az agressziót és a fejlődési rohamokat, reménykedve Fokozza az érintett személyek általános életminőségét. Ez egy kis molekula, amely a nagy vezetési, kalcium-aktivált kálium („BK”) csatornákat célozza meg, és növeli azok aktiválását, hogy kijavítsák a specifikus szinaptikus diszfunkciókat, amelyekről azt gondolják, hogy az FXS sok alaptünete alátámasztják.

A 2. fázisú vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, crossover-vizsgálat volt, amely egyetlen adagot alkalmazott SPG601 és egy megfelelő placebo-t 10 felnőtt férfi betegnél, amely magfikató-attribútumokat mutat. A vizsgálat elsődleges célja az volt, hogy meghatározzuk, hogy az SPG601 csökkentette -e a magas frekvenciájú gamma sáv aktivitást, az FXS -betegek elektroencephalogram (EEG) felvételeiben tapasztalható rendellenességeket, amelyek a normál agyi aktivitás szintjeinek rovására fordulnak elő, amelyek inkább a tanuláshoz és a memóriához fordulnak. A 2. fázisú kísérlet ezt a célt teljesítette az SPG601 -rel, amely szignifikánsan csökkenti a magas frekvenciájú gamma sáv aktivitását az FXS alanyokban. Tanulás, memória és tipikus agyi tevékenység ” - mondta Dr. Craig Erickson, a Spinogenix fő orvosi tanácsadója és a Cincinnati Children's -nél végzett tanulmány fő kutatója.

A

Gamma Band EEG -t mint az agyi tevékenység jelzőjét Dr. Erickson és munkatársai az elmúlt évtizedben széles körben validálták, amelyet a Fragile X program támogatott az Egészségügyi Központok Országos Egészségügyi Intézetének együttműködési kutatás céljából. Dr. Erickson kutatási igazgató és a Cincinnati Children gyermek- és serdülőkori pszichiátriai osztályának professzora, ahol a laboratóriumi csapat tanulmányozása a neurodevelopmental rendellenességek transzlációs kezelési fejlesztésének fejlesztésével, az FXS és az autizmus spektrum rendellenességeire összpontosítva. Számos NIH -támogatást kapott, és széles körben közzétette a kis klinikai vizsgálati tervek megbízhatóságát, és ezt a modellt alkalmazta a fejlesztésben szereplő különféle gyógyszerek értékelésére. Kiválósági központok frissítése 2025. február 10 -én, hétfőn.

„Ez egy izgalmas mérföldkő az SPG601 számára abban az időben, amikor nincs jóváhagyott kezelés az FXS számára” - mondta Dr. Stella Sarraf, a Spinogenix vezérigazgatója és alapítója. „Az SPG601 fejlesztésére összpontosítunk, mint az első osztályú FXS kezelés, amely képes helyreállítani a szinapszis funkciót. A vizsgálat befejezése és az FDA FAST nyomvonal-megnevezése lehetővé teszi számunkra, hogy felgyorsítsuk fejlődését, hogy egy nagyon szükséges terápiát kínáljunk, amely javíthatja a betegek életminőségét egy alulteljesített közösségben. ” Megnevezés az SPG601 -re az FXS kezelésére 2024 májusában, és 2024 decemberében gyorsított jelöléssel rendelkezik. A Spinogenix és a Cincinnati gyermekei befejezik a teljes tanulmány eredményeit a közzétételi előkészítéshez.

a törékeny X-szindrómáról Fragile X szindróma (FXS), genetikai rendellenesség, az értelmi fogyatékosság vezető örökölt formája és az autizmus ismert oka, amely körülbelül 1-et érint 4-5 000 embernél és 1 6-8 000 nőben világszerte. Az FMR1 gén elnémításából származó FXS egy árva betegség, amely az intellektuális fogyatékosságon túl sok gyengítő tüneteket eredményez, ideértve a súlyos szorongást, a társadalmi vonzódást, a hiperaktivitást és a figyelemhiányt, az érzékszervi túlérzékenységet, az agressziót és a fejlődési rohamokat. Ezek a kihívások gyakran az egész életen át tartó, teljes munkaidős gondozást igényelnek, jelentős pénzügyi megterhelést jelentenek a családok számára, a közvetlen egészségügyi költségek csak az Egyesült Államokban meghaladják a 4,1 milliárd dollárt. Az FXS jelentős hatása ellenére jelenleg nem állnak rendelkezésre FDA által jóváhagyott gyógyszerek a betegségben szenvedők számára. Csatlakozások (szinapszis) vagy a szinaptikus funkció helyes hibái a betegek világszerte javítására. A vállalat kis molekulákat tervezett a szinapszis visszaállításához a neurodegeneratív, neuropszichiátriai és neurodevelopmental körülmények között, beleértve az amyotrophic laterális szklerózist (ALS), az Alzheimer -kór, a skizofrénia, a törékeny X -szindróma (FXS) és mások. A Spinogenix az Egyesült Államok FDA árva gyógyszer -jelölését kapott mind ALS, mind FXS kezelésére, valamint az Egyesült Államok FDA gyorsított pályájának megnevezésére az FXS -hez. További információ a Spinogenix -ről a www.spinogenix.com webhelyen találhat, vagy kövesse minket a LinkedIn -en.

Forrás: Spinogenix, Inc.

Elküldve : 2025-02-13 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak