Spinogenix เสร็จสิ้นการศึกษาระยะที่ 2 ของ SPG601 สำหรับการรักษาโรค X ที่เปราะบางซึ่งเป็นรูปแบบออทิสติกที่สืบทอดมาทั่วไปซึ่งแสดงสัญญาณประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งในการวัดการทำงานของสมองผิดปกติ

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ลอสแองเจลิส, แคลิฟอร์เนีย, 11 กุมภาพันธ์ 2568-Spinogenix, Inc. ซึ่งเป็น บริษัท เวทีเวทีเวทีทางคลินิกเป็นผู้บุกเบิกการบำบัดระดับแรกในระดับแรกที่ฟื้นฟู synapses เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยทั่วโลก 2 การศึกษาการรักษาด้วย SPG601 ในผู้ชายผู้ใหญ่ที่มีอาการ X ที่เปราะบาง (FXS) (NCT06413537).

FXS ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่เกิดจากการปิดเสียงของยีน FMR1 เป็นสาเหตุของออทิสติก รูปแบบที่สืบทอดมาของความพิการทางปัญญา มันสามารถสร้างอาการที่หลากหลายในวงกว้างโดยมีหลายคนที่ต้องการการดูแลที่สนับสนุนนาฬิกาตลอดชีวิต SPG601 ทำงานในระดับ synaptic โดยกำหนดเป้าหมายความผิดปกติของโมเลกุลที่จัดตั้งขึ้นอย่างดีใน FXS เพื่อปรับปรุงอาการหลักและพฤติกรรมที่ท้าทายซึ่งอาจรวมถึงความวิตกกังวลอย่างรุนแรง เพิ่มคุณภาพชีวิตโดยรวมสำหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบ มันเป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่กำหนดเป้าหมายไปยังช่องทางโพแทสเซียมที่เปิดใช้งานแคลเซียม (“ BK”) ขนาดใหญ่เพิ่มการเปิดใช้งานเพื่อแก้ไขความผิดปกติของ synaptic ที่เฉพาะเจาะจง

การทดลองระยะที่ 2 เป็นการศึกษาแบบครอสโอเวอร์แบบสุ่มแบบสุ่ม, double-blind, placebo-controlled, การใช้ประโยชน์จาก SPG601 และยาหลอกที่จับคู่ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ 10 คนที่แสดงคุณลักษณะ FXS หลัก เป้าหมายหลักของการศึกษาคือการตรวจสอบว่า SPG601 ลดกิจกรรมแถบแกมม่าความถี่สูงหรือไม่ความผิดปกติที่เห็นในการบันทึก Electroencephalogram (EEG) ของผู้ป่วย FXS ที่เกิดขึ้นที่ค่าใช้จ่ายของระดับกิจกรรมสมองปกติ การทดลองระยะที่ 2 บรรลุเป้าหมายนี้ด้วย SPG601 ลดกิจกรรมวงแกมม่าความถี่สูงอย่างมีนัยสำคัญในวิชา FXS

“ นี่คือผลการทดสอบที่แข็งแกร่งที่สุดจนถึงปัจจุบันแสดงให้เห็นถึงกิจกรรมการรักษาด้วยแกมมา การเรียนรู้ความทรงจำและการทำงานของสมองโดยทั่วไป” ดร. Craig Erickson หัวหน้าที่ปรึกษาทางการแพทย์ของ Spinogenix และนักวิจัยหลักของการศึกษาที่ดำเนินการที่ Cincinnati Children.

Gamma Band EEG เป็นเครื่องหมายของกิจกรรมสมองได้รับการตรวจสอบอย่างกว้างขวางในช่วงทศวรรษที่ผ่านมาโดยดร. Erickson และเพื่อนร่วมงานซึ่งได้รับการสนับสนุนจากโครงการ X Fragile X ที่ศูนย์สุขภาพแห่งชาติสำหรับการวิจัยร่วมกัน ดร. เอริคสันยังเป็นผู้อำนวยการวิจัยและเป็นศาสตราจารย์ในแผนกจิตเวชศาสตร์เด็กและวัยรุ่นที่เด็กซินซินนาติซึ่งเขาและทีมห้องปฏิบัติการของเขาศึกษาการพัฒนาการรักษาการแปลการแปลสำหรับความผิดปกติของระบบประสาทโดยมุ่งเน้นไปที่ FXS และออทิสติกสเปกตรัม เขาได้รับทุน NIH จำนวนมากและได้ตีพิมพ์อย่างกว้างขวางเกี่ยวกับความน่าเชื่อถือของการออกแบบการทดลองทางคลินิกขนาดเล็กใช้แบบจำลองนี้เพื่อประเมินยาต่าง ๆ ในการพัฒนา

ผลลัพธ์ topline จากการศึกษาระยะที่ 2 ถูกแบ่งปันที่ NIH Fragile X ศูนย์อัพเดทความเป็นเลิศในวันจันทร์ที่ 10 กุมภาพันธ์ 2568

“ นี่เป็นเหตุการณ์สำคัญที่น่าตื่นเต้นสำหรับ SPG601 ในช่วงเวลาที่ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ FXS” ดร. สเตลล่าซาร์ราฟประธานเจ้าหน้าที่บริหารและผู้ก่อตั้ง Spinogenix กล่าว “ เรามุ่งเน้นไปที่การพัฒนา SPG601 เป็นการรักษาระดับแรกสำหรับ FXS ที่สามารถกู้คืนฟังก์ชัน synapse ได้ ความสำเร็จของการทดลองนี้และการกำหนดแทร็กที่รวดเร็วขององค์การอาหารและยาของเราช่วยให้เราสามารถเร่งการพัฒนาเพื่อนำเสนอการบำบัดที่จำเป็นมากซึ่งสามารถปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยในชุมชนที่ด้อยโอกาส”

องค์การอาหารและยา การกำหนดเป็น SPG601 สำหรับการรักษา FXS ในเดือนพฤษภาคม 2567 และได้รับการแต่งตั้งอย่างรวดเร็วในเดือนธันวาคม 2567 Spinogenix และ Cincinnati Children กำลังทำการวิเคราะห์ผลการศึกษาเต็มรูปแบบในการเตรียมการสำหรับการตีพิมพ์

เกี่ยวกับโรค X ที่เปราะบาง Fragile X Syndrome (FXS) ความผิดปกติทางพันธุกรรมเป็นรูปแบบที่สืบทอดมาจากความพิการทางปัญญาและสาเหตุของออทิสติกที่รู้จัก ในผู้หญิง 6-8,000 คนทั่วโลก เป็นผลมาจากการปิดเสียงของยีน FMR1 FXS เป็นโรคเด็กกำพร้าที่สร้างอาการที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอเกินกว่าความพิการทางปัญญารวมถึงความวิตกกังวลอย่างรุนแรงความเกลียดชังทางสังคมสมาธิสั้นและการขาดความสนใจ ความท้าทายเหล่านี้มักจะทำให้การดูแลเต็มเวลาตลอดชีวิตทำให้เกิดความเครียดทางการเงินที่สำคัญกับครอบครัวด้วยค่าใช้จ่ายด้านการดูแลสุขภาพโดยตรงเกิน 4.1 พันล้านเหรียญสหรัฐต่อปีในสหรัฐอเมริกาเพียงอย่างเดียว แม้จะมีผลกระทบอย่างมากของ FXS แต่ปัจจุบันยังไม่มียาที่ได้รับการรับรองจาก FDA สำหรับผู้ที่มีเงื่อนไข

เกี่ยวกับ Spinogenix Spinogenix เป็นผู้บุกเบิกการบำบัดครั้งแรก การเชื่อมต่อ (synapses) หรือข้อบกพร่องที่ถูกต้องในฟังก์ชั่น synaptic เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยทั่วโลก บริษัท ได้ออกแบบโมเลกุลขนาดเล็กเพื่อช่วยฟื้นฟู synapses ใน neurodegenerative, neuropsychiatric และ neurodevelopmental เงื่อนไขรวมถึง amyotrophic sclerosis (ALS), โรคอัลไซเมอร์, โรคจิตเภท, โรค X ที่เปราะบาง (FXS) และอื่น ๆ Spinogenix ได้รับการแต่งตั้งยาเสพติดเด็กกำพร้าในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาทั้ง ALS และ FXS รวมถึงการกำหนดแทร็กที่รวดเร็วขององค์การอาหารและยาในสหรัฐอเมริกาสำหรับ FXS ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ spinogenix สามารถดูได้ที่ www.spinogenix.com หรือติดตามเราบน LinkedIn.

แหล่งที่มา: Spinogenix, INC.

โพสต์แล้ว : 2025-02-13 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม