Spinogenix hoàn thành nghiên cứu giai đoạn 2 về SPG601 để điều trị hội chứng X mong manh, một dạng tự kỷ được di truyền phổ biến, cho thấy tín hiệu hiệu quả mạnh mẽ trong các biện pháp của hoạt động não bất thường

Theo dõi Drugslib trên

Los Angeles, Calif., Ngày 11 tháng 2 năm 2025-Spinogenix, Inc., một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng tiên phong trong các phương pháp trị liệu đầu tiên trong lớp để khôi phục các khớp thần kinh để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân trên toàn thế giới, hôm nay đã công bố kết quả Topline từ một giai đoạn 2 Nghiên cứu về liệu pháp SPG601 của nó ở những người đàn ông trưởng thành mắc hội chứng X mong manh (FXS) (NCT06413537). Kế thừa hình thức khuyết tật trí tuệ. Nó có thể tạo ra một loạt các triệu chứng vô hiệu hóa, với nhiều cá nhân cần suốt đời-chăm sóc hỗ trợ đồng hồ. SPG601 hoạt động ở cấp độ synap, nhắm mục tiêu rối loạn chức năng phân tử được thiết lập tốt trong FXS, để cải thiện các triệu chứng cốt lõi và các hành vi đầy thách thức, có thể bao gồm lo lắng nghiêm trọng, ác cảm xã hội, tăng động và thâm hụt chú ý, quá mẫn cảm, gây hấn và phát triển, với hy vọng Tăng cường chất lượng cuộc sống chung cho những người bị ảnh hưởng. Đây là một phân tử nhỏ nhắm vào các kênh kali (BK BK) có khả năng dẫn động lớn, tăng cường kích hoạt để điều chỉnh các rối loạn synap cụ thể được cho là làm nền tảng cho nhiều triệu chứng cốt lõi của FXS.

Thử nghiệm giai đoạn 2 là một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, sử dụng một liều SPG601 và giả dược phù hợp ở 10 bệnh nhân nam trưởng thành thể hiện các thuộc tính FXS lõi. Mục tiêu chính của nghiên cứu là xác định xem SPG601 có làm giảm hoạt động của dải gamma tần số cao hay không, một sự bất thường được thấy trong các bản ghi của điện não đồ (EEG) của bệnh nhân FXS xảy ra với chi phí của mức độ hoạt động của não bình thường nhiều hơn cho việc học và trí nhớ. Thử nghiệm giai đoạn 2 đã đáp ứng mục tiêu này với SPG601 làm giảm đáng kể hoạt động của dải gamma tần số cao trong các đối tượng FXS. Học tập, trí nhớ và hoạt động não điển hình, bác sĩ Craig Erickson, cố vấn y tế trưởng của Spinogenix và điều tra viên chính của nghiên cứu được thực hiện tại Cincinnati Children.

Gamma Band EEG như một dấu hiệu của hoạt động não đã được xác nhận rộng rãi trong thập kỷ qua bởi Tiến sĩ Erickson và các đồng nghiệp, được hỗ trợ bởi chương trình F rất mong manh tại Trung tâm Y tế Quốc gia về Nghiên cứu Hợp tác. Tiến sĩ Erickson cũng là giám đốc nghiên cứu và là giáo sư của Bộ phận Tâm thần học trẻ em và thanh thiếu niên tại Cincinnati Children, nơi ông và nhóm phòng thí nghiệm nghiên cứu phát triển điều trị tịnh tiến cho các rối loạn phát triển thần kinh, tập trung vào FXS và rối loạn phổ tự kỷ. Ông đã nhận được nhiều khoản tài trợ của NIH và đã công bố rộng rãi về độ tin cậy của các thiết kế thử nghiệm lâm sàng nhỏ, áp dụng mô hình này để đánh giá các loại thuốc khác nhau đang phát triển. Cập nhật Trung tâm Xuất sắc vào Thứ Hai, ngày 10 tháng 2 năm 2025.

Đây là một cột mốc thú vị cho SPG601 tại thời điểm không có phương pháp điều trị được phê duyệt cho FXS, tiến sĩ Stella Sarraf, giám đốc điều hành của Spinogenix và người sáng lập. Chúng tôi tập trung vào việc phát triển SPG601 như một phương pháp điều trị đầu tiên trong lớp cho FXS có khả năng khôi phục chức năng khớp thần kinh. Việc hoàn thành thử nghiệm này và chỉ định theo dõi nhanh FDA của chúng tôi cho phép chúng tôi tăng tốc sự phát triển của nó để cung cấp một liệu pháp rất cần thiết, có thể cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân trong một cộng đồng không được giám sát. Chỉ định cho SPG601 để điều trị FXS vào tháng 5 năm 2024 và được chỉ định theo dõi nhanh vào tháng 12 năm 2024. Spinogenix và Cincinnati Trẻ em đang hoàn thành phân tích kết quả nghiên cứu đầy đủ về chuẩn bị cho việc xuất bản.

Giới thiệu về hội chứng X mong manh Hội chứng X (FXS), một rối loạn di truyền, là dạng khuyết tật trí tuệ được di truyền hàng đầu và là nguyên nhân của bệnh tự kỷ, ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 4-5.000 người và 1 người đàn ông và 1 Trong 6-8.000 phụ nữ trên toàn cầu. Kết quả từ sự im lặng của gen FMR1, FXS là một bệnh mồ côi tạo ra một loạt các triệu chứng suy nhược ngoài khuyết tật trí tuệ, bao gồm lo lắng nghiêm trọng, ác cảm xã hội, tăng động và thiếu hụt sự chú ý, quá mẫn cảm, gây co giật và phát triển. Những thách thức này thường đòi hỏi phải chăm sóc toàn thời gian, toàn thời gian, đặt căng thẳng tài chính đáng kể cho các gia đình, với chi phí chăm sóc sức khỏe trực tiếp vượt quá 4,1 tỷ đô la hàng năm chỉ riêng ở Hoa Kỳ. Mặc dù có tác động đáng kể của FXS, hiện tại không có thuốc được FDA phê duyệt cho những người có tình trạng này. Kết nối (khớp thần kinh) hoặc các khiếm khuyết chính xác trong chức năng synap để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân trên toàn thế giới. Công ty đã thiết kế các phân tử nhỏ để giúp khôi phục các khớp thần kinh trong các tình trạng thoái hóa thần kinh, tâm thần kinh và phát triển thần kinh bao gồm bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS), bệnh Alzheimer, bệnh tâm thần phân liệt, hội chứng F rất dễ vỡ (FXS). Spinogenix đã nhận được chỉ định thuốc Orphan của FDA Hoa Kỳ để điều trị cả ALS và FXS, cũng như chỉ định theo dõi nhanh FDA của Hoa Kỳ cho FXS. Thông tin thêm về spinogenix có thể được tìm thấy tại www.spinogenix.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn.

Nguồn: Spinogenix, Inc.

Đã đăng : 2025-02-13 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến