Spinogenix nhận được chỉ định theo dõi nhanh của FDA Hoa Kỳ cho Tazbentetol để điều trị ALS

Theo dõi Drugslib trên

LOS ANGELES, ngày 5 tháng 5 năm 2026 – Spinogenix, Inc., một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng đi tiên phong trong các phương pháp trị liệu mới có tiềm năng khôi phục các khớp thần kinh để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân trên toàn thế giới, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Fast Track (FTD) cho tazbentetol để điều trị những người mắc bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Tazbentetol là loại thuốc dùng một lần mỗi ngày đang được phát triển như một phương pháp điều trị tái tạo hạng nhất với khả năng khôi phục các khớp thần kinh, những kết nối chính giữa các tế bào thần kinh cho phép mọi người suy nghĩ, lập kế hoạch, ghi nhớ và kiểm soát chuyển động.

  • Chỉ định cho phép một lộ trình phát triển nâng cao cho Tazbentetol và nhấn mạnh nhu cầu chưa được đáp ứng về các phương pháp điều trị mới trong ALS
  • Cột mốc quan trọng tiếp theo thông báo gần đây về kết quả của giai đoạn 2a Đưa ra bằng chứng sơ bộ cho thấy Cơ chế tái tạo khớp thần kinh đầu tiên của Tazbentetol đã làm chậm tốc độ suy giảm ở bệnh nhân ALS
  • Vào năm 2021, FDA đã cấp chỉ định Thuốc mồ côi cho tazbentetol để điều trị ALS. Với chỉ định Fast Track này, Spinogenix có thể đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá tazbentetol trong bệnh ALS.

    • “Nhận được chỉ định Fast Track là một cột mốc quan trọng khác trong hành trình phát triển một liệu pháp mới để chống lại ALS của chúng tôi,” Tiến sĩ Stella Sarraf, Giám đốc điều hành và Người sáng lập tại Spinogenix cho biết. "Chúng tôi vẫn tập trung phát triển tazbentetol như một liệu pháp nghiên cứu đầu tiên được thiết kế để khôi phục chức năng khớp thần kinh. Việc chỉ định này sẽ cho phép chúng tôi hợp tác chặt chẽ hơn với FDA trong việc lên kế hoạch cho thử nghiệm tiếp theo nhằm giúp đẩy nhanh quá trình phát triển nhằm giải quyết nhu cầu quan trọng chưa được đáp ứng này."

    Tại Hội nghị chuyên đề quốc tế về ALS/MND vào tháng 12 năm 2025, Spinogenix đã công bố nghiên cứu Giai đoạn 2a về tazbentetol ở bệnh nhân ALS (NCT05882695), chứng minh đặc điểm an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi với 82% bệnh nhân có tỷ lệ suy giảm ổn định hoặc cải thiện khi kết thúc điều trị, như được đánh giá bằng ALSFRS-R. Trung bình, những bệnh nhân này cũng có tốc độ suy giảm chậm hơn 76% trong sáu tháng so với các biện pháp kiểm soát trước đây khớp với cơ sở dữ liệu PRO-ACT. Các phát hiện này được hỗ trợ bởi các phát hiện điện não đồ (EEG) dấu ấn sinh học khách quan và định lượng, cho thấy sự cải thiện trong các mô hình liên quan đến ALS và hỗ trợ các lợi ích rõ ràng quan sát được ở tốc độ suy giảm chức năng.

    Spinogenix tiếp tục hỗ trợ bệnh nhân thông qua Chương trình truy cập mở rộng (EAP), mang đến cho những người mắc ALS cơ hội nhận tazbentetol không đủ điều kiện tham gia các thử nghiệm lâm sàng.

    “Tôi không coi ALS là một căn bệnh không có hy vọng, mà là căn bệnh mà mọi người đều sống” Dan Doctoroff, người sáng lập và chủ tịch của Target ALS, đồng thời là cá nhân đầu tiên nhận tazbentetol ở Hoa Kỳ theo EAP được FDA ủy quyền, cho biết. “Tôi rất vui vì FDA đã công nhận những nỗ lực của Spinogenix nhằm giúp đáp ứng tầm nhìn của tôi và tôi không thể được khích lệ hơn bởi những gì Công ty đã đạt được.”

    Giới thiệu về Tazbentetol

    Tazbentetol (trước đây là SPG302) là loại thuốc dùng một lần mỗi ngày đang được phát triển như một phương pháp điều trị tái tạo cho các bệnh thoái hóa thần kinh và tâm thần kinh với khả năng độc đáo là khôi phục các khớp thần kinh, những kết nối quan trọng giữa các tế bào thần kinh cho phép con người suy nghĩ, lập kế hoạch, ghi nhớ và kiểm soát chuyển động. Bằng chứng sơ bộ về hoạt động tái tạo khớp thần kinh của tazbentetol thể hiện cách tiếp cận hàng đầu trong điều trị các bệnh này và có khả năng đảo ngược sự suy giảm chức năng nhận thức, hô hấp và vận động. Tazbentetol đang được đánh giá là một liệu pháp nghiên cứu điều trị bệnh Alzheimer (NCT06427668), ALS (NCT05882695) và Tâm thần phân liệt (NCT06442462).

    Giới thiệu về Spinogenix

    Các phương pháp điều trị hiện tại dành cho tình trạng thoái hóa thần kinh, tâm thần kinh và phát triển thần kinh chủ yếu tập trung vào việc làm chậm sự tiến triển của bệnh hoặc giảm thiểu các triệu chứng, khiến nhiều người không còn hy vọng cải thiện. Spinogenix đang hướng tới việc chuyển đổi phương pháp điều trị những tình trạng này thông qua liệu pháp điều trị khớp thần kinh và tái tạo khớp thần kinh tiên phong hàng đầu và chuyển đổi mô hình được thiết kế để khôi phục các khớp thần kinh đã cạn kiệt và đảo ngược sự thoái hóa và rối loạn chức năng khớp thần kinh.

    Spinogenix đang phát triển hai phương pháp trị liệu mới: Tazbentetol (SPG302), được thiết kế để kích hoạt các tế bào thần kinh tạo ra các khớp thần kinh glutamatergic mới và khôi phục các chức năng nhận thức, vận động và các chức năng khác trong ALS, bệnh Alzheimer, bệnh tâm thần phân liệt và các bệnh khác; và SPG601, được thiết kế để hoạt động ở cấp độ khớp thần kinh nhằm khắc phục các rối loạn chức năng cụ thể trong Hội chứng Fragile X (FXS) gây ra nhiều triệu chứng cốt lõi. Công ty đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA và EMA cho tazbentetol trong ALS cũng như chỉ định Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh của FDA cho SPG601 trong FXS. Bạn có thể tìm thêm thông tin về Spinogenix tại www.spinogenix.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn.

    Giới thiệu về quyền truy cập mở rộng vào Tazbentetol

    Quyền truy cập vào tazbentetol hiện có sẵn ở Hoa Kỳ cho một số người lớn mắc ALS đáp ứng các tiêu chí đủ điều kiện để tham gia Chương trình truy cập mở rộng được FDA ủy quyền. Bạn có thể yêu cầu thêm thông tin về EAP của Hoa Kỳ qua [email protected]

    Nguồn: Spinogenix, Inc.

    Nguồn: HealthDay

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Cấp phép thuốc mới
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Cấp phép thuốc gốc
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-05-06 09:30

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến