A Stealth Biotherapeutics bejelenti az FDA működési dátumának késleltetését a Barth -szindróma alkalmazáshoz az elamipretidhez

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: Barth szindróma

Stealth Biotherapeutics bejelenti az FDA hatására a Barth-szindróma alkalmazásának dátumát az Elamipretide

Needsham, Mass, Mass. A klinikai stádiumú biotechnológiai vállalat a mitokondriális diszfunkciókkal foglalkozó új terápiák felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosított, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) közölte, hogy nem felel meg a mai vényköteles gyógyszer-felhasználói díjkezelésnek (PDUFA) az új gyógyszerkérdéshez (NDA). A Barth-szindróma egy rendkívül ritka, életveszélyes gyermekgyógyászati ​​mitokondriális betegség, amelyről ismert, hogy az Egyesült Államokban kevesebb, mint 150 személyt érint, és világszerte kevesebb mint 300 egyént érinti.

„Nagyra értékeljük az FDA szorgalmas erőfeszítéseit az új kábítószer-kérelmünk áttekintése érdekében, ideértve annak megerősítését a marketing utáni követelmények megerősítésére és a címkézési viták nemrégiben kezdeményezésére”-mondta Reenie McCarthy, a vezérigazgató. „Reméljük, hogy további információt szerezünk a következő napokban a felülvizsgált cselekvési dátumról, hogy tájékoztassuk az Elamipretide -hez való kiterjesztett és sürgősségi hozzáférés támogatását, miközben a potenciális FDA jóváhagyás felé haladnak.” 2024., 6., FDA prioritási felülvizsgálatot kapott. 2024. október 10 -én a szív- és érrendszeri és vese gyógyszerek tanácsadó bizottsága (CRDAC) találkozott és arra a következtetésre jutott, hogy az elamipretid hatékony a Barth -szindrómában szenvedő betegek kezelésére. 2025. január 14 -én az FDA értesítette a lopakodást, hogy az FDA által kért új elemzések 2024. november végén és december elején kértek a PDUFA dátumának késleltetését 2025 április 29 -ig.

A

Az Elamipretide árva gyógyszert, gyors nyomvonalat, prioritási áttekintést és ritka gyermekgyógyászati ​​megnevezést kapott az FDA és az árva gyógyszerek megnevezéséről az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) részéről a Barth -szindróma kezelésére. Több mint 35 beteg világszerte kibővített vagy sürgősségi hozzáférést kapott az elamipretidhez Barth -szindróma kezelésére, beleértve a betegség által sújtott sok kritikusan beteg csecsemőt és kisgyermekeket.

A Barth-szindróma egy ultra-ritka genetikai mitokondriális betegség, amely testmozgást, izomgyengeséget, gyengítő fáradtságot, szívelégtelenséghez, visszatérő fertőzésekhez és késleltetett növekedéshez vezet. A betegség csökkentett élettartammal jár, a korai halálesetek 85% -a öt éves korig fordul elő. A Barth -szindróma elsősorban a férfiakban fordul elő, és becslések szerint világszerte 1 000 000 férfi közül egyet, vagy mintegy 150 személyt érint az Egyesült Államokban. Nincsenek jóváhagyott terápiák a Barth -szindróma kezelésére.

Küldetésünk az új terápiák kidolgozása a mitokondriális diszfunkcióban szenvedő betegek életének javítása érdekében. Vezető termékjelöltünk, az Elamipretide, áttekintés alatt áll a Barth-szindróma és a késői szakasz fejlesztése az elsődleges mitokondriális myopathia és a száraz életkorhoz kapcsolódó makula degeneráció esetén, ahol a 2. fázisban nagymértékben védőhatást figyeltünk meg a fotoreceptor veszteségre. Az életkorhoz kapcsolódó makuladegeneráció. A ritka neurológiai, szív- és myopathiás betegségek értékelése alatt álló új vegyületek mély csővezetéke van.

Elküldve : 2025-05-01 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak