Stealth Biotherapeutics ประกาศความล่าช้าในวันที่ Action FDA สำหรับแอปพลิเคชัน Barth Syndrome สำหรับ Elamipretide

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: Barth Syndrome

การรักษาโรค biotherapeutics stealth ประกาศความล่าช้าในการดำเนินการของ FDA Action สำหรับการใช้งาน Barth Syndrome สำหรับ Elamipretide

บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกมุ่งเน้นไปที่การค้นพบการพัฒนาและการค้าของการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโตคอนเดรียได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) Barth Syndrome เป็นโรคไมโตคอนเดรียลในเด็กที่หายากและคุกคามต่อชีวิตซึ่งเป็นที่รู้จักกันว่ามีผลกระทบน้อยกว่า 150 คนในสหรัฐอเมริกาและน้อยกว่า 300 คนทั่วโลก

“ เราขอขอบคุณความพยายามอย่างขยันขันแข็งขององค์การอาหารและยาในการดำเนินการตรวจสอบแอปพลิเคชันยาใหม่ของเรารวมถึงการยืนยันข้อกำหนดหลังการตลาดและการเริ่มต้นการอภิปรายการติดฉลากเมื่อเร็ว ๆ นี้” Reenie McCarthy ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าว “ เราหวังว่าจะได้รับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับวันที่ดำเนินการแก้ไขในอีกไม่กี่วันข้างหน้าเพื่อแจ้งความสามารถของเราในการสนับสนุนการขยายและการเข้าถึงฉุกเฉินไปยัง Elamipretide ในขณะที่ก้าวไปสู่การอนุมัติจาก FDA ที่มีศักยภาพ”

การเรียกร้องของ NDA ในวันที่ 29 มกราคม 6, 2024, FDA ได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญ เมื่อวันที่ 10 ตุลาคม 2567 คณะกรรมการที่ปรึกษาด้านยาหัวใจและหลอดเลือดและไต (CRDAC) ได้พบและสรุปว่า Elamipretide มีประสิทธิภาพสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการบาร์ ธ เมื่อวันที่ 14 มกราคม 2568 องค์การอาหารและยาได้แจ้งการลักลอบว่าการวิเคราะห์ใหม่ที่ร้องขอโดย FDA ในช่วงปลายเดือนพฤศจิกายนและต้นเดือนธันวาคม 2567 จำเป็นต้องมีความล่าช้าของวันที่ PDUFA ไปจนถึงวันที่ 29 เมษายน 2568

Elamipretide ได้รับยาเด็กกำพร้าการติดตามอย่างรวดเร็วการทบทวนลำดับความสำคัญและการกำหนดที่หายากในเด็กจาก FDA และการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าจากสำนักงานแพทย์ยุโรป (EMA) สำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ ผู้ป่วยมากกว่า 35 รายทั่วโลกได้รับการขยายหรือการเข้าถึงฉุกเฉินไปยัง Elamipretide สำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ รวมถึงทารกที่ป่วยหนักและเด็กวัยหัดเดินที่ได้รับผลกระทบจากโรค

เกี่ยวกับโรคบาร์ ธ

Barth Syndrome เป็นโรคยลทางพันธุกรรมที่หายากเป็นพิเศษซึ่งนำไปสู่การออกกำลังกายการแพ้กล้ามเนื้ออ่อนแอความเหนื่อยล้าที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอ, หัวใจล้มเหลว, การติดเชื้อที่เกิดขึ้นซ้ำและการเจริญเติบโตล่าช้า โรคนี้มีความสัมพันธ์กับอายุขัยที่ลดลงโดย 85% ของการเสียชีวิตก่อนกำหนดที่เกิดขึ้นเมื่ออายุห้าขวบ Barth Syndrome เกิดขึ้นเป็นหลักในเพศชายและคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อหนึ่งใน 1,000,000 ชายทั่วโลกหรือประมาณ 150 คนในสหรัฐอเมริกา ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ

เกี่ยวกับการรักษาโรคทางชีวภาพที่ซ่อนตัว

ภารกิจของเราคือการพัฒนาการรักษาแบบใหม่เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยที่มีโรคที่มีความผิดปกติของไมโตคอนเดรีย ผู้สมัครผลิตภัณฑ์หลักของเรา Elamipretide กำลังอยู่ระหว่างการทบทวนโรคบาร์ ธ และในการพัฒนาระยะสุดท้ายสำหรับ myopathy ไมโตคอนเดรียหลักและการเสื่อมสภาพของ macular ที่เกี่ยวข้องกับอายุที่แห้งซึ่งเราสังเกตเห็นผลการป้องกันการสูญเสียของเซลล์รับแสงในระยะที่ 2 การเสื่อมสภาพที่เกี่ยวข้องกับอายุ เรามีท่อลึกของสารประกอบใหม่ภายใต้การประเมินผลสำหรับโรคทางระบบประสาท, การเต้นของหัวใจและโรคระบาด

โพสต์แล้ว : 2025-05-01 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม