Khoa trị liệu sinh học tàng hình thông báo sự chậm trễ trong ngày hành động của FDA cho đơn đăng ký hội chứng Barth cho Elamipretide

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Hội chứng Barth

bẩm sinh Biotherapeutics thông báo sự chậm trễ trong ngày hành động của FDA cho ứng dụng hội chứng Barth Công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát hiện, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã thông báo rằng họ sẽ không đáp ứng mức phí của người dùng. Hội chứng Barth là một bệnh ty thể ở trẻ em cực kỳ hiếm, đe dọa đến tính mạng, được biết là ảnh hưởng đến ít hơn 150 cá nhân ở Hoa Kỳ và dưới 300 cá nhân trên toàn thế giới.

Hiện Chúng tôi đánh giá cao những nỗ lực siêng năng của FDA để tiến hành xem xét ứng dụng thuốc mới của chúng tôi, bao gồm cả việc xác nhận các yêu cầu sau tiếp thị và bắt đầu các cuộc thảo luận ghi nhãn gần đây, ông Reenie McCarthy, giám đốc điều hành cho biết. Chúng tôi hy vọng sẽ có thêm thông tin về ngày hành động sửa đổi trong những ngày tới để thông báo khả năng tiếp tục hỗ trợ mở rộng và truy cập khẩn cấp vào Elamipretide trong khi tiến tới sự chấp thuận tiềm năng của FDA. 6, 2024, FDA được cấp đánh giá ưu tiên. Vào ngày 10 tháng 10 năm 2024, Ủy ban tư vấn thuốc tim mạch và thận (CRDAC) đã gặp và kết luận rằng Elamipretide có hiệu quả để điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Barth. Vào ngày 14 tháng 1 năm 2025, FDA đã thông báo cho Stealth rằng các phân tích mới được FDA yêu cầu vào cuối tháng 11 và đầu tháng 12 năm 2024 đã yêu cầu sự chậm trễ của ngày PDUFA đến ngày 29 tháng 4 năm 2025.

Elamipretide đã nhận được thuốc mồ côi, theo dõi nhanh, đánh giá ưu tiên và chỉ định nhi khoa hiếm hoi từ chỉ định thuốc của FDA và Orphan từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) để điều trị hội chứng Barth. Hơn 35 bệnh nhân trên toàn thế giới đã được tiếp cận mở rộng hoặc khẩn cấp vào Elamipretide để điều trị hội chứng Barth, bao gồm nhiều trẻ sơ sinh bị bệnh nặng và trẻ mới biết đi bị ảnh hưởng bởi bệnh.

Hội chứng Barth là một bệnh ty thể di truyền cực kỳ hiếm dẫn dẫn đến việc tập thể dục không dung nạp, yếu cơ, suy nhược mệt mỏi, suy tim, nhiễm trùng tái phát và tăng trưởng chậm. Bệnh có liên quan đến việc giảm tuổi thọ, với 85% trường hợp tử vong sớm xảy ra ở tuổi năm. Hội chứng Barth xảy ra chủ yếu ở nam giới và được ước tính ảnh hưởng đến một trong 1.000.000 nam giới trên toàn thế giới hoặc khoảng 150 cá nhân ở Hoa Kỳ. Không có liệu pháp được phê duyệt để điều trị hội chứng Barth.

Nhiệm vụ của chúng tôi là phát triển các liệu pháp mới để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc các bệnh rối loạn chức năng ty thể. Ứng cử viên sản phẩm chính của chúng tôi, Elamipretide, đang được xem xét về hội chứng Barth và trong sự phát triển ở giai đoạn cuối đối với bệnh cơ bắp ty thể nguyên phát và thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi. Chúng tôi có một đường ống sâu của các hợp chất mới được đánh giá các bệnh thần kinh, tim và cận thị hiếm gặp.

Đã đăng : 2025-05-01 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến