A Stealth Biotherapeutics bejelenti, hogy az FDA elfogadja az Elamipretide NDA újbóli benyújtását

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: Barth szindróma

lopakodó bioterápiák bejelenti az FDA Elamipretide NDA újbóli benyújtását

Needham, Mass, augusztus 21., 2025/Prnewswire/-Stealth Bioterapeuts, a Clinical Stages Biotechnology, augusztus 21., 2025/PRNEWSWIRE A mitokondriális diszfunkciókkal járó új terápiák fejlesztése és kereskedelme ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) elfogadta az új gyógyszer alkalmazás (NDA) újbóli benyújtását az elamipretid számára a Barth -szindróma kezelésére. Míg az FDA az újbóli beillesztést teljes, 2. osztályú válasznak tartja, amelynek hat hónapos felhasználói díjjal 2026. február 15-i dátuma van, az ügynökség azt tanácsolta a társaságnak, hogy a tervezett cél dátuma 2025. szeptember 26-án van.

„Nagyra értékeljük az FDA időben történő elfogadását és elkötelezettségét, hogy gyorsan felülvizsgáljuk az NDA újbóli beillesztését” - mondta Reenie McCarthy, a vezérigazgató. „Ezt a hírt az átláthatóság szellemében osztjuk meg a Barth -szindrómában élő családokkal és sok bajnokukkal, és hálával az FDA -nak, hogy elismeri a kielégítetlen szükséglet sürgősségét.”

lopakodó újbóli beillesztette az NDA -t az FDA -hoz, 2025. augusztus 15 -én, miután megkapta a május 2025 -es teljes válaszát (CR). Amint azt az FDA ajánlotta a CR-ben, az újbóli benyújtás az elamipretid felgyorsult jóváhagyását kéri a térdhosszabbító izomszilárdságának javulása alapján, egy közbenső klinikai végpont, amely a TAZPOWER 2. fázisú nyitott klinikai vizsgálatában> 45% -kal javult. A Stealth újbóli beillesztése tartalmazott egy protokollt a marketing utáni vizsgálathoz a klinikai előnyök megerősítése érdekében.

Ha jóváhagyják, ez lenne az első marketing engedély az Elamipretide-hez, az első osztályú mitokondrium-célzott terápiás számára. Az elamipretid az elsődleges mitokondriális myopathia és a száraz életkorhoz kapcsolódó makula degeneráció fejlesztése. A betegség csökkenti a várható élettartamot, mivel a korai halálesetek 85% -a 5 éves korig fordul elő. A Barth -szindróma szinte kizárólag férfiakban fordul elő, és becslések szerint az 1 000 000 férfi közül egyre hat az Egyesült Államokban. Jelenleg nincs FDA- vagy EMA által jóváhagyott terápia a Barth-szindrómás betegek számára. Az Elamipretide árva gyógyszerrel, gyors pályával és ritka gyermekkori megnevezéssel rendelkezik az FDA és az árva gyógyszer -jelölésből az EMA -ból a Barth -szindróma kezelésére. A Barth -szindróma NDA -nak prioritási felülvizsgálatot kapott.

a lopakodó bioterápiákról A lopakodó Biotherapeutics egy klinikai stádiumú biotechnológiai vállalat, amely a mitokondriális diszfunkciókkal foglalkozó új terápiák felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosít. A mitokondriumok, amelyek a test szinte minden sejtjében megtalálhatók, a test fő energiatermelésének forrása, és kritikusak a normál szerv működése szempontjából. A diszfunkcionális mitokondriumok számos ritka genetikai betegséget jellemeznek, és számos általános életkorral összefüggő betegségben vesznek részt, jellemzően olyan nagy energiaszámokkal, mint a szív, a szem és az agy. A vállalat úgy véli, hogy vezető termékjelöltje, az Elamipretide ritka betegségeket is kezelhet, beleértve a Barth-szindrómát és az elsődleges mitokondriális myopathiát, valamint az életkorhoz kapcsolódó betegségeket, beleértve a száraz életkorral összefüggő makuláris degenerációt. A társaság értékeli a Bevemipretid, a második generációs klinikai stádiumú jelölt, a száraz életkorral összefüggő makuladegeneráció topikális szemészeti készítményét is. A vállalat mély csővezetékkel rendelkezik új vegyületekről, amelyek értékelés alatt állnak a ritka neurológiai és szívbetegség -indikációkra, ígéretes preklinikai adatokkal.

Elküldve : 2025-08-26 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak