Stealth Biotherapeutics ประกาศการยอมรับของ FDA ของ Elamipretide NDA resubmission

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: Barth Syndrome

การรักษาความต้องการ biotherapeutics stealth ประกาศ FDA การยอมรับของ Elamipretide NDA การจัดสรร NDA

Needham, Mass. 21 ส.ค. 2025 การค้นพบการพัฒนาและการค้าของการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโตคอนเดรียประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้รับการยอมรับเพื่อตรวจสอบการส่งยาเสพติดใหม่ (NDA) สำหรับ Elamipretide สำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ ในขณะที่องค์การอาหารและยาพิจารณาการตอบกลับที่สมบูรณ์การตอบสนองระดับ 2 ด้วยวันที่เป้าหมายค่าธรรมเนียมผู้ใช้หกเดือนของวันที่ 15 กุมภาพันธ์ 2569 หน่วยงานได้ให้คำแนะนำแก่ บริษัท ว่าวันที่เป้าหมายตามที่วางแผนไว้คือ 26 กันยายน 2568

“ เราขอขอบคุณการยอมรับและความมุ่งมั่นในเวลาที่เหมาะสมขององค์การอาหารและยาในการตรวจสอบการส่ง NDA ของเราอย่างรวดเร็ว” Reenie McCarthy ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าว “ เรากำลังแบ่งปันข่าวนี้ด้วยจิตวิญญาณแห่งความโปร่งใสกับครอบครัวที่อาศัยอยู่กับ Barth Syndrome และแชมป์เปี้ยนหลายคนของพวกเขาและด้วยความกตัญญูต่อองค์การอาหารและยาที่ตระหนักถึงความเร่งด่วนของความต้องการที่ไม่คาดคิด”

stealth ส่ง NDA ไปยัง FDA ในวันที่ 15 สิงหาคม 2025 ตามที่องค์การอาหารและยาแนะนำใน CR การส่งซ้ำจะพยายามอนุมัติ Elamipretide อย่างเร่งด่วนบนพื้นฐานของการปรับปรุงความแข็งแรงของกล้ามเนื้อยืดหัวเข่าซึ่งเป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลางซึ่งดีขึ้น> 45% ในการทดลองทางคลินิกแบบเปิดฉลาก การส่งต่อการส่งต่อของ Stealth รวมถึงโปรโตคอลสำหรับการทดลองหลังการตลาดเพื่อยืนยันผลประโยชน์ทางคลินิก

หากได้รับการอนุมัตินี่จะเป็นการอนุญาตทางการตลาดครั้งแรกสำหรับ Elamipretide ซึ่งเป็นการรักษาด้วยไมโตคอนเดรียชั้นหนึ่งในชั้นเรียน Elamipretide ยังอยู่ในระหว่างการพัฒนาสำหรับ myopathy ไมโตคอนเดรียหลักและการเสื่อมสภาพของจอประสาทตาที่เกี่ยวข้องกับอายุ

เกี่ยวกับโรคบาร์ ธ บาร์ ธ ซินโดรมเป็นภาวะทางพันธุกรรมที่หายากเป็นพิเศษ โรคนี้มีความสัมพันธ์กับอายุขัยที่ลดลงโดย 85% ของการเสียชีวิตก่อนกำหนดที่เกิดขึ้นเมื่ออายุ 5 ปี Barth Syndrome เกิดขึ้นเกือบเฉพาะในเพศชายและคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อหนึ่งใน 1,000,000 ชายทั่วโลกหรือประมาณ 150 คนในสหรัฐอเมริกา ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือ EMA สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการบาร์ ธ Elamipretide มียาเด็กกำพร้าการติดตามอย่างรวดเร็วและการกำหนดเด็กที่หายากจากการกำหนดยาเสพติดขององค์การอาหารและยาและเด็กกำพร้าจาก EMA สำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ Barth Syndrome NDA ได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญ

เกี่ยวกับการรักษาทางชีวภาพของการซ่อนเร้น การรักษาชีวภาพการรักษาเป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่มุ่งเน้นไปที่การค้นพบการพัฒนาและการค้าของการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของยล Mitochondria ที่พบในเกือบทุกเซลล์ในร่างกายเป็นแหล่งผลิตพลังงานหลักของร่างกายและมีความสำคัญต่อการทำงานของอวัยวะปกติ mitochondria ที่ผิดปกติมีลักษณะของโรคทางพันธุกรรมที่หายากจำนวนหนึ่งและมีส่วนร่วมในโรคที่เกี่ยวข้องกับอายุทั่วไปจำนวนมากโดยทั่วไปเกี่ยวข้องกับระบบอวัยวะที่มีความต้องการพลังงานสูงเช่นหัวใจดวงตาและสมอง บริษัท เชื่อว่า Elamipretide ผู้สมัครผลิตภัณฑ์หลักของ บริษัท มีศักยภาพในการรักษาโรคที่หายากรวมถึงโรคบาร์ ธ และ myopathy ไมโตคอนเดรียหลักและโรคที่เกี่ยวข้องกับอายุทั่วไปรวมถึงการเสื่อมสภาพที่เกี่ยวข้องกับอายุแห้ง บริษัท กำลังประเมินสูตรจักษุแพทย์เฉพาะที่ของ Bevemipretide ซึ่งเป็นผู้สมัครระยะทางคลินิกรุ่นที่สองสำหรับการเสื่อมสภาพของ macular ที่เกี่ยวข้องกับอายุ บริษัท มีท่อลึกของสารประกอบแปลกใหม่ภายใต้การประเมินผลสำหรับการบ่งชี้โรคทางระบบประสาทและโรคหัวใจที่หายากหลังจากข้อมูลพรีคลินิกที่มีแนวโน้ม

แหล่งที่มาของการซ่อนตัว Biotherapeutics Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-08-26 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม