Stealth Biotherapeutics công bố FDA chấp nhận Resubmission NDA của Elamipretide

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Hội chứng Barth

Stealth BioTherap và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể, hôm nay tuyên bố rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét lại việc gửi lại ứng dụng thuốc mới (NDA) để điều trị hội chứng Barth. Trong khi FDA coi việc gửi lại một phản hồi hoàn chỉnh, lớp 2 với mục tiêu phí người dùng sáu tháng là ngày 15 tháng 2 năm 2026, cơ quan này đã khuyên công ty rằng ngày mục tiêu theo kế hoạch của nó là ngày 26 tháng 9 năm 2025.

Hiện Chúng tôi đánh giá cao sự chấp nhận và cam kết kịp thời của FDA, trong việc xem xét lại việc tái cấu trúc NDA của chúng tôi, Reenie McCarthy, giám đốc điều hành cho biết. Chúng tôi đang chia sẻ tin tức này theo tinh thần minh bạch với các gia đình sống với hội chứng Barth và nhiều nhà vô địch của họ, và với lòng biết ơn đối với FDA vì đã nhận ra sự cấp bách của nhu cầu chưa được đáp ứng. Theo khuyến nghị của FDA trong CR, việc gửi lại tìm kiếm sự chấp thuận tăng tốc của Elamipretide trên cơ sở cải thiện sức mạnh của cơ mở rộng đầu gối, một điểm cuối lâm sàng trung gian, đã cải thiện> 45% trong thử nghiệm lâm sàng có nhãn mở của Tazpower Giai đoạn 2. Việc gửi lại Stealth, bao gồm một giao thức cho một thử nghiệm sau tiếp thị để xác nhận lợi ích lâm sàng.

Nếu được phê duyệt, đây sẽ là ủy quyền tiếp thị đầu tiên cho Elamipretide, một phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu ty thể đầu tiên. Elamipretide cũng đang được phát triển cho bệnh cơ bắp ty thể nguyên phát và thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô. Bệnh có liên quan đến tuổi thọ giảm, với 85% trường hợp tử vong sớm xảy ra ở tuổi 5. Hội chứng Barth xảy ra gần như độc quyền ở nam giới và ước tính sẽ ảnh hưởng đến một trong 1.000.000 nam giới trên toàn thế giới hoặc khoảng 150 cá nhân ở Hoa Kỳ. Hiện tại không có liệu pháp điều trị được FDA hoặc EMA chấp thuận cho bệnh nhân mắc hội chứng Barth. Elamipretide có thuốc mồ côi, theo dõi nhanh và chỉ định nhi khoa hiếm gặp từ chỉ định thuốc của FDA và Orphan từ EMA để điều trị hội chứng Barth. Hội chứng Barth NDA đã được cấp đánh giá ưu tiên.

Về liệu pháp sinh học tàng hình Stealth Biotherapeutics là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể. Ty thể, được tìm thấy trong gần như mọi tế bào trong cơ thể, là nguồn sản xuất năng lượng chính của cơ thể và rất quan trọng cho chức năng cơ quan bình thường. Ty thể rối loạn chức năng đặc trưng cho một số bệnh di truyền hiếm gặp và có liên quan đến nhiều bệnh liên quan đến tuổi tác, thường liên quan đến các hệ thống cơ quan có nhu cầu năng lượng cao như tim, mắt và não. Công ty tin rằng ứng cử viên sản phẩm chính của mình, Elamipretide, có khả năng điều trị các bệnh hiếm gặp bao gồm hội chứng Barth và bệnh cơ ty thể nguyên phát và các bệnh liên quan đến tuổi tác phổ biến bao gồm thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô. Công ty cũng đang đánh giá một công thức nhãn khoa tại chỗ của Bevemipretide, ứng cử viên giai đoạn lâm sàng thế hệ thứ hai của nó, cho thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô. Công ty có một đường ống sâu của các hợp chất mới được đánh giá cho các chỉ định bệnh thần kinh và tim hiếm gặp sau dữ liệu tiền lâm sàng đầy hứa hẹn.

Đã đăng : 2025-08-26 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến