A Stealth Biotherapeutics bejelenti a „Path Forward” -t, annak ellenére, hogy az ultra-ritka Barth-szindróma kiábrándító késése

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: Barth szindróma

A lopakodó bioterápiák bejelenti a „Path Forward” -t, annak ellenére, hogy az ultra-ritka szindróma kiábrándító késése, a klinikai bioterapeuts Inc. (The „Company” vagy a „Társaság” vagy a „Company” vagy a „Company” vagy a Mass. A biotechnológiai vállalat a mitokondriális diszfunkcióval járó új kezelési terápiák felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosított, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége („FDA”) azonosította az Elamipretide kezelésére szolgáló potenciális utat a Barth -szindróma kezelésére (az ügynökséggel), és egy 2024 -es kardiovaszkuláris és a renális gyógyszerek kezelésének kezelésére) Az elamipretid hatékony a Barth -szindróma kezelésére.

A vállalat 2024 januárjában új gyógyszer-alkalmazásban („NDA”) nyújtott be adatokat, amelyek azt mutatják, hogy a térdhosszabbító izomszilárdsága, amely a vállalat 2. fázisú klinikai vizsgálatában több mint 45 % -kal javult, szignifikánsan összefüggésben volt a hat perces séta teszt javulásával, az FDA által elismert klinikai előnyökkel. Az NDA -ban és az FDA -ban javasolt társaság megállapodott abban, hogy a térdhosszabbítók izomszilárdságát fontolóra veszi, amelyre a vállalat korábban adatokat nyújtott be, potenciális közbenső klinikai végpontnak, hogy támogassa a gyorsított jóváhagyást. Világszerte ” - mondta Reenie McCarthy, a vezérigazgató. „Az Elamipretide, amely a Barth-szindróma cardiolipin-hiányának központját célozza, az egyetlen klinikai fejlődésben részt vevő szer, amelynek kezelésére az FDA elismerte, hogy az előzetes jóváhagyás előtti, véletlenszerűen ellenőrzött vizsgálatok kiszámíthatatlanok. Reméljük, hogy az FDA az újszülöttek által a megfelelően történő kérésben részesülést. az orvosi szakértők kritikusan beteg csecsemők számára világszerte, miután több pozitív esettanulmány -jelentést tett közzé. ”

A

lopakodó megkapta az FDA teljes válaszlevelét egy 16,5 hónapos prioritási felülvizsgálati ciklus után, amelynek során az FDA 2025 januárjától áprilisáig meghosszabbította a felülvizsgálatát, majd elmulasztotta az április 29-i, meghosszabbított vényköteles gyógyszer-felhasználói díjkezelési dátumát. Az FDA emellett megemlítette a 2025. májusi CGMP felügyeleti ellenőrzési ellenőrzéséből származó megfigyeléseket az Elamipretid számára, bár az elamipretid gyártási folyamatához kapcsolódó specifikus hiányosságokat nem azonosítottak. Az FDA nem emelt aggodalmakat a klinikai biztonsági adatokkal kapcsolatban, csak arra kérve, hogy az újbóli beillesztés tartalmazza az NDA benyújtása óta összegyűjtött további biztonsági adatokat. A társaság a jövő hónapban találkozik az FDA-val, hogy megvitassák a javasolt marketing utáni tanulmányt, amellyel az ügynökség korábban kifejezte az igazítást, amikor a társaság eredetileg 2022-ben javasolta. A Spiba-001, a 3. fázisú természettudományi kontroll tanulmány, amely a TAZPOWER Open Open kiterjesztésben alkalmazott funkcionális végpontokat értékeli, és az FDA előzetes megtagadása, hogy megvizsgálja a gyorsított jóváhagyási útvonalat, mind hozzájárultak a felülvizsgálat kihívásaihoz.

Az NDA benyújtása során a társaság felgyorsult jóváhagyást javasolt egy izomerő -közbenső végpont alapján, hogy kezelje az FDA vágyát, amelyet az AD COM több tagja visszhangzott, hogy további megerősítő adatokat megtekintsen. Az FDA azon döntése, hogy most megvizsgálja ezt az útvonalat, reményt nyújt az Egyesült Államok Barth -szindróma betegközösségének kezelésére, amelynek kb. 20% -a már megkapja az Elamipretide -t a vállalat kibővített hozzáférési programja alapján. Az ügynökség azonban nem volt hajlandó kiterjeszteni a gyorsított utat a kritikusan beteg újszülöttekre, akik a vállalat kibővített hozzáférési programjának közel kétharmadát alkotják. Az ebben a halálos gyermekbetegségben bejelentett korai halálesetek fele egy életkorban fordul elő. A társaság a személyzet 30% -os csökkentését hajtotta végre az erőforrások megőrzése érdekében a potenciális NDA újbóli beillesztésének finanszírozására, és elkerüli a betegek számára az Elamipretide -hez való hozzáférés megszakítását a vállalat kibővített hozzáférési programján keresztül.

a Barth-szindrómáról A Barth-szindróma egy ultra-ritka genetikai állapot, amelyet szív rendellenességek jellemeznek, amelyek testmozgás, izomgyengeség, gyengítő fáradtság, szívelégtelenség, visszatérő fertőzések és késleltetett növekedéshez vezetnek. A betegség csökkenti a várható élettartamot, mivel a korai halálesetek 85% -a 5 éves korig fordul elő. A Barth -szindróma elsősorban férfiakban fordul elő, és becslések szerint az 1 000 000 férfi világszerte egy vagy körülbelül 150 személyt érint az Egyesült Államokban. Jelenleg nincs FDA- vagy EMA által jóváhagyott terápia a Barth-szindrómás betegek számára. Az Elamipretide árva gyógyszerrel, gyors pályával, prioritási áttekintéssel és ritka gyermekgyógyászati ​​megnevezéssel rendelkezik az FDA és az árva gyógyszer megnevezéséből az EMA -tól a Barth -szindróma kezelésére. Vezető termékjelöltünk, az Elamipretide, áttekintés alatt áll a Barth-szindróma és a késői stádiumú fejlesztés az elsődleges mitokondriális myopathia és a száraz életkorhoz kapcsolódó makula degeneráció szempontjából. Kiértékeljük a második generációs klinikai stádiumú jelölt, a Bevemipretid (SBT-272) lokális szemészeti készítményét a száraz életkorhoz kapcsolódó makula degenerációhoz, és mély csővezetékkel rendelkeznek a ritka neurológiai és szívbetegségek indikációinak értékelésére.

Forrás Stealth Biotherapeutics Inc.

Elküldve : 2025-05-30 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak