Stealth Biotherapeutics annuncia "percorso in avanti" nonostante il ritardo deludente per la sindrome di Barth ultra-rara

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Bioterapico invisibile annuncia "percorso in avanti" nonostante il ritardo deludente per la sindrome di Barth Ultra-rare

Needham, Mass., 29 maggio 2025/PRNEWSWIRE/-STESECHEACS INC. La società di biotecnologie in fase clinica si è concentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per le malattie che coinvolgono la disfunzione mitocondriale, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ("FDA" ha identificato un potenziale percorso per l'elamipretide per il trattamento di ElamiPretide per il trattamento di ElamiPretide ("Committee di Renala (Renali di Renacuchar). ha concluso che Elamipretide è efficace per il trattamento della sindrome di Barth.

La società ha presentato dati nella sua nuova domanda di droga del gennaio 2024 ("NDA") che mostrava che la forza muscolare estensore del ginocchio, che è migliorata di oltre il 45 % nella sperimentazione clinica di fase 2 dell'azienda, era significativamente correlata con miglioramenti del test di camminata di sei minuti, un indicatore riconosciuto dalla FDA di beneficio clinico. La società proposta nella sua NDA e la FDA ha ora accettato di considerare la forza muscolare estensore del ginocchio, per la quale la società aveva precedentemente presentato dati, come un potenziale endpoint clinico intermedio per supportare l'approvazione accelerata.

"Riconosciamo che la raccomandazione di FDA per un numero di e risposta di incredibili educa In tutto il mondo ", ha dichiarato Reenie McCarthy, CEO. "Elamipretide, che si rivolge al deficit di cardiolipina centrale alla sindrome di Barth, è l'unico agente nello sviluppo clinico a trattare questa malattia ultra-rara per la quale la FDA ha riconosciuto che sono inopergibili ulteriori studi controllati per la sicurezza. Neonati critici di esperti medici in tutto il mondo in seguito alla recente pubblicazione di numerosi rapporti positivi per i casi di studio. ”

Stealth ha ricevuto la lettera di risposta completa della FDA dopo un ciclo di revisione della priorità di 16,5 mesi durante il quale la FDA ha esteso la sua revisione da gennaio ad aprile 2025, quindi ha perso la data di azione dell'utente dell'utente di prescrizione estesa del 29 aprile. La FDA ha anche citato osservazioni derivanti da un'ispezione di sorveglianza CGMP di maggio 2025 di un impianto di produzione di terze parti per ElamiPretide, sebbene non siano state identificate carenze specifiche relative al processo di produzione di ElamiPretide. La FDA non ha sollevato preoccupazioni con i dati di sicurezza clinica, richiedendo solo che una reinvio includa dati di sicurezza aggiuntivi raccolti dalla presentazione della NDA. La società incontrerà la FDA il mese prossimo per discutere lo studio post-marketing proposto, con il quale l'agenzia ha precedentemente espresso l'allineamento quando originariamente proposta dalla società nel 2022.

Il percorso normativo per questo sforzo di sviluppo è stato complesso, che ha comportato quattro riserve per la revisione della FDA per la FDA della FDA. Da Spiba-001, uno studio di controllo della storia naturale di Fase 3 che valuta gli endpoint funzionali utilizzati nell'estensione del Tazpower Open.

Nella sua presentazione della NDA, la società ha proposto l'approvazione accelerata sulla base di un endpoint intermedio della resistenza muscolare per affrontare il desiderio della FDA, fatto eco da diversi membri dell'AD COM, di vedere ulteriori dati di conferma. La decisione della FDA di considerare ora questo percorso offre speranza di accedere al trattamento per la comunità dei pazienti della sindrome di Barth degli Stati Uniti, circa il 20% dei quali riceve già ElamiPretide nell'ambito del programma di accesso ampliato della società. Tuttavia, l'agenzia ha espresso la riluttanza ad estendere il percorso accelerato a neonati gravi, che comprendono quasi i due terzi del programma di accesso ampliato dell'azienda. La metà delle morti precoci riportate in questa letale malattia pediatrica si verifica all'età di una.

La raccomandazione della FDA di reinubrire sulla base di questo nuovo consiglio ritarderà ulteriormente la potenziale approvazione e il lancio di Elamipretide. La società ha implementato una riduzione del 30% del suo personale per conservare le risorse per finanziare una potenziale reinvio della NDA ed evitare di interrompere l'accesso dei pazienti a ElamiPretide attraverso il programma di accesso ampliato dell'azienda.

Informazioni sulla sindrome di Barth La sindrome di Barth è una condizione genetica ultra-rara caratterizzata da anomalie cardiache che portano a intolleranza all'esercizio, debolezza muscolare, fatica debilitante, insufficienza cardiaca, infezioni ricorrenti e crescita ritardata. La malattia è associata a una riduzione dell'aspettativa di vita, con l'85% delle morti precoci che si verificano all'età di 5 anni. La sindrome di Barth si verifica principalmente nei maschi e si stima che colpisca uno su 1.000.000 di maschi in tutto il mondo o circa 150 persone negli Stati Uniti. Attualmente non esistono terapie approvate da FDA o EMA per i pazienti con sindrome di Barth. Elamipretide ha un farmaco orfano, una pista rapida, una revisione prioritaria e una rara designazione pediatrica dalla FDA e dalla designazione di farmaci orfani dall'EMA per il trattamento della sindrome di Barth.

sulla bioterapica invisibile la nostra missione è sviluppare nuove terapie per migliorare la vita di pazienti che vivono con disturbi delle disfunzioni. Il nostro candidato al prodotto principale, Elamipretide, è in fase di revisione della sindrome di Barth e nello sviluppo in fase avanzata per la miopatia mitocondriale primaria e la degenerazione maculare legata all'età secca. Stiamo anche valutando una formulazione oftalmica topica del nostro candidato in stadio clinico di seconda generazione, Bevemipretide (SBT-272), per la degenerazione maculare legata all'età secca e abbiamo una pipeline profonda di nuovi composti sotto la valutazione di rare indicazioni di malattie neurologiche e cardiache.

Source Stealth Stealth Biotherapeutics Inc.

Pubblicato : 2025-05-30 12:00

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