Stealth Biotherapeutics ประกาศ“ Path Forward” แม้จะมีความล่าช้าที่น่าผิดหวังสำหรับโรคบาร์ ธ ที่หายากเป็นพิเศษ
การรักษาสำหรับ: Barth Syndrome
stealth biotherapeutics ประกาศ "เส้นทางไปข้างหน้า" แม้จะมีความล่าช้าที่น่าผิดหวัง บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพมุ่งเน้นไปที่การค้นพบการพัฒนาและการค้าของการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโตคอนเดรียประกาศในวันนี้ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (“ FDA”) ได้ระบุเส้นทางที่มีศักยภาพไปข้างหน้า Elamipretide มีประสิทธิภาพสำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ
บริษัท ส่งข้อมูลในแอปพลิเคชันยาใหม่ในเดือนมกราคม 2567 (“ NDA”) แสดงให้เห็นว่าความแข็งแรงของกล้ามเนื้อยืดเข่าซึ่งดีขึ้นกว่า 45 % ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ของ บริษัท มีความสัมพันธ์อย่างมีนัยสำคัญกับการปรับปรุงการทดสอบการเดินหกนาที บริษัท ที่เสนอใน NDA และองค์การอาหารและยาได้ตกลงที่จะพิจารณาความแข็งแรงของกล้ามเนื้อยืดเข่าซึ่ง บริษัท ได้ส่งข้อมูลก่อนหน้านี้ซึ่งเป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลางที่อาจเกิดขึ้นเพื่อสนับสนุนการอนุมัติที่เร่งด่วน
บุคคลทั่วโลก” Reenie McCarthy ซีอีโอกล่าว “ Elamipretide ซึ่งกำหนดเป้าหมายการขาดดุล cardiolipin กลางไปยังกลุ่มอาการของบาร์ ธ เป็นตัวแทนเพียงอย่างเดียวในการพัฒนาทางคลินิกในการรักษาโรคที่หายากมากนี้ซึ่งองค์การอาหารและยาได้ยอมรับว่าการทดลองที่เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็ว คำขอสำหรับทารกที่ป่วยหนักจากผู้เชี่ยวชาญทางการแพทย์ทั่วโลกหลังจากการตีพิมพ์รายงานกรณีศึกษาเชิงบวกหลายฉบับล่าสุด”
Stealth ได้รับจดหมายตอบกลับที่สมบูรณ์ของ FDA หลังจากรอบการตรวจสอบลำดับความสำคัญ 16.5 เดือนระหว่างที่ FDA ขยายการตรวจสอบตั้งแต่เดือนมกราคมถึงเมษายน 2025 จากนั้นพลาดวันที่ค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ องค์การอาหารและยายังอ้างถึงการสังเกตที่เกิดขึ้นจากการตรวจสอบการเฝ้าระวังการเฝ้าระวัง CGMP ของเดือนพฤษภาคม 2568 ของโรงงานผลิตของบุคคลที่สามสำหรับ Elamipretide แม้ว่าจะไม่มีการระบุข้อบกพร่องเฉพาะที่เกี่ยวข้องกับกระบวนการผลิต Elamipretide องค์การอาหารและยาไม่ได้ทำให้เกิดความกังวลเกี่ยวกับข้อมูลความปลอดภัยทางคลินิกโดยขอให้มีการส่งข้อมูลใหม่รวมถึงข้อมูลความปลอดภัยเพิ่มเติมใด ๆ ที่เก็บรวบรวมตั้งแต่การส่ง NDA บริษัท จะพบกับ FDA ในเดือนหน้าเพื่อหารือเกี่ยวกับการศึกษาหลังการตลาดที่เสนอซึ่งหน่วยงานก่อนหน้านี้ได้แสดงการจัดตำแหน่งเมื่อ บริษัท เสนอเดิมในปี 2565
เส้นทางการควบคุมสำหรับการพัฒนาที่ซับซ้อน SPIBA-001 การศึกษาการควบคุมประวัติศาสตร์ธรรมชาติระยะที่ 3 การประเมินจุดสิ้นสุดการทำงานที่ใช้ในการขยาย Tazpower Open-label และการปฏิเสธก่อนหน้านี้ของ FDA ที่จะพิจารณาเส้นทางการอนุมัติที่เร่ง
ในการส่ง NDA บริษัท ได้เสนอการอนุมัติเร่งความเร็วบนพื้นฐานของจุดสิ้นสุดของกล้ามเนื้อกลางเพื่อจัดการกับความต้องการขององค์การอาหารและยาซึ่งสะท้อนโดยสมาชิกหลายคนของโฆษณา Com เพื่อดูข้อมูลยืนยันเพิ่มเติม การตัดสินใจของ FDA ที่จะพิจารณาเส้นทางนี้ให้ความหวังในการเข้าถึงการรักษาชุมชนผู้ป่วยโรค Barth Syndrome ของสหรัฐอเมริกาซึ่งประมาณ 20% ของผู้ที่ได้รับ Elamipretide ภายใต้โปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายตัวของ บริษัท อย่างไรก็ตามหน่วยงานได้แสดงความไม่เต็มใจที่จะขยายเส้นทางเร่งความเร็วไปยังทารกแรกเกิดที่ป่วยหนักซึ่งประกอบด้วยเกือบสองในสามของโปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายตัวของ บริษัท ครึ่งหนึ่งของการเสียชีวิตก่อนกำหนดในโรคนี้เกิดขึ้นเมื่ออายุหนึ่งปี
คำแนะนำขององค์การอาหารและยาในการส่งใหม่ตามคำแนะนำใหม่นี้จะทำให้การอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นและการเปิดตัว Elamipretide บริษัท ได้ดำเนินการลดลง 30% ในบุคลากรเพื่ออนุรักษ์ทรัพยากรเพื่อให้ทุนสนับสนุนการส่ง NDA ที่มีศักยภาพและหลีกเลี่ยงการขัดจังหวะการเข้าถึง Elamipretide ของผู้ป่วยผ่านโปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายตัวของ บริษัท
เกี่ยวกับ Barth Syndrome Barth Syndrome เป็นเงื่อนไขทางพันธุกรรมที่หายากเป็นพิเศษซึ่งโดดเด่นด้วยความผิดปกติของการเต้นของหัวใจที่นำไปสู่การออกกำลังกายการแพ้กล้ามเนื้ออ่อนแอความเหนื่อยล้าที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอ, หัวใจล้มเหลว, การติดเชื้อกำเริบและการเจริญเติบโตล่าช้า โรคนี้มีความสัมพันธ์กับอายุขัยที่ลดลงโดย 85% ของการเสียชีวิตก่อนกำหนดที่เกิดขึ้นเมื่ออายุ 5. กลุ่มอาการของบาร์ ธ เกิดขึ้นเป็นหลักในเพศชายและคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อหนึ่งใน 1,000,000 ชายทั่วโลกหรือประมาณ 150 คนในสหรัฐอเมริกา ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือ EMA สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการบาร์ ธ Elamipretide มียาเด็กกำพร้า, การติดตามอย่างรวดเร็ว, การทบทวนลำดับความสำคัญและการกำหนดเด็กที่หายากจากการกำหนดยาเสพติดของ FDA และเด็กกำพร้าจาก EMA สำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ
เกี่ยวกับการรักษาโรคทางชีวภาพ Elamipretide ผู้สมัครนำผลิตภัณฑ์หลักของเราอยู่ระหว่างการตรวจสอบโรคบาร์ ธ และในการพัฒนาระยะสุดท้ายสำหรับ myopathy ไมโตคอนเดรียหลักและการเสื่อมสภาพที่เกี่ยวข้องกับอายุแห้ง นอกจากนี้เรายังประเมินสูตร ophthalmic เฉพาะที่ของผู้สมัครระยะทางคลินิกรุ่นที่สองของเรา, bevemipretide (SBT-272) สำหรับการเสื่อมสภาพของ macular ที่เกี่ยวข้องกับอายุแห้ง แหล่งที่มา stealth biotherapeutics Inc. โพสต์แล้ว : 2025-05-30 12:00 มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณอ่านเพิ่มเติม
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
คำหลักยอดนิยม