Tàng sử BioTherapeutics thông báo về con đường phía trước, mặc dù sự chậm trễ đáng thất vọng đối với hội chứng Barth cực kỳ hiếm

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Hội chứng Barth

bẩm sinh Biotherapeutics thông báo về con đường phía trước. Công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát hiện, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể, hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA FDA) đã xác định được một cuộc họp của ELAMIPRETDE kết luận rằng Elamipretide có hiệu quả để điều trị hội chứng Barth.

Công ty đã gửi dữ liệu trong ứng dụng thuốc mới vào tháng 1 năm 2024 (NDA NDA) cho thấy sức mạnh của cơ mở rộng đầu gối, được cải thiện hơn 45 % trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của công ty, có mối tương quan đáng kể với các cải tiến trong thử nghiệm đi bộ sáu phút, một chỉ số được nhận ra của FDA. Công ty được đề xuất trong NDA và FDA hiện đã đồng ý xem xét sức mạnh cơ dusci đầu gối, trong đó công ty đã gửi dữ liệu trước đó, như một điểm cuối lâm sàng trung gian tiềm năng để hỗ trợ cho sự chấp thuận của FDA. Số lượng cá nhân trên toàn thế giới, ông Reenie McCarthy, CEO cho biết. Elamipretide, nhắm mục tiêu thâm hụt cardiolipin trung tâm của hội chứng Barth, là tác nhân duy nhất trong sự phát triển lâm sàng để điều trị bệnh cực kỳ hiếm này mà FDA đã thừa nhận rằng các thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát trước khi tiếp cận với các trường hợp có khả năng tiếp cận. Yêu cầu cho trẻ sơ sinh bị bệnh nặng từ các chuyên gia y tế trên toàn thế giới sau khi xuất bản gần đây một số báo cáo nghiên cứu trường hợp tích cực.

Stealth đã nhận được thư phản hồi hoàn chỉnh của FDA sau chu kỳ đánh giá ưu tiên 16,5 tháng trong đó FDA mở rộng đánh giá từ tháng 1 đến tháng 4 năm 2025 sau đó bỏ lỡ ngày hành động phí người dùng thuốc theo toa ngày 29 tháng 4. FDA cũng trích dẫn các quan sát phát sinh từ việc kiểm tra giám sát CGMP tháng 5 năm 2025 của một cơ sở sản xuất của bên thứ ba cho Elamipretide, mặc dù không có sự thiếu hụt cụ thể nào liên quan đến quy trình sản xuất Elamipretide được xác định. FDA đã không gây lo ngại với dữ liệu an toàn lâm sàng, chỉ yêu cầu gửi lại bao gồm bất kỳ dữ liệu an toàn bổ sung nào được thu thập kể từ khi NDA nộp. Công ty sẽ gặp FDA vào tháng tới để thảo luận về nghiên cứu sau tiếp thị được đề xuất, trong đó cơ quan này đã bày tỏ sự liên kết trước đây khi được công ty đề xuất vào năm 2022. Dữ liệu từ SPIBA-001, một nghiên cứu kiểm soát lịch sử tự nhiên giai đoạn 3 đánh giá các điểm cuối chức năng được sử dụng trong phần mở rộng nhãn mở của TazPower và từ chối trước đó của FDA để xem xét một con đường phê duyệt tăng tốc đều góp phần vào những thách thức của đánh giá.

Trong đệ trình NDA của mình, công ty đã đề xuất tăng tốc phê duyệt trên cơ sở điểm cuối trung gian sức mạnh cơ bắp để giải quyết mong muốn của FDA, được lặp lại bởi một số thành viên của AD Com, để xem dữ liệu xác nhận bổ sung. Quyết định của FDA, bây giờ xem xét con đường này mang đến hy vọng tiếp cận điều trị cho cộng đồng bệnh nhân hội chứng Barth Hoa Kỳ, khoảng 20% ​​trong số họ đã nhận Elamipretide theo chương trình truy cập mở rộng của công ty. Tuy nhiên, cơ quan này đã bày tỏ sự miễn cưỡng mở rộng con đường tăng tốc đến trẻ sơ sinh bị bệnh nặng, người chiếm gần hai phần ba chương trình truy cập mở rộng của công ty. Một nửa số ca tử vong sớm được báo cáo trong bệnh nhi gây chết người này xảy ra ở tuổi một. Công ty đã thực hiện giảm 30% nhân sự của mình để bảo tồn các nguồn lực để tài trợ cho việc gửi lại NDA tiềm năng và tránh làm gián đoạn bệnh nhân truy cập vào Elamipretide thông qua chương trình truy cập mở rộng của công ty.

Giới thiệu về hội chứng Barth Hội chứng Barth là một tình trạng di truyền cực kỳ hiếm có đặc trưng bởi các bất thường về tim dẫn đến không dung nạp, yếu cơ, suy nhược mệt mỏi, suy tim, nhiễm trùng tái phát và trì hoãn tăng trưởng. Bệnh có liên quan đến tuổi thọ giảm, với 85% trường hợp tử vong sớm xảy ra ở tuổi 5. Hội chứng Barth xảy ra chủ yếu ở nam giới và ước tính sẽ ảnh hưởng đến một trong 1.000.000 nam giới trên toàn thế giới hoặc khoảng 150 cá nhân ở Hoa Kỳ. Hiện tại không có liệu pháp điều trị được FDA hoặc EMA chấp thuận cho bệnh nhân mắc hội chứng Barth. Elamipretide có thuốc mồ côi, theo dõi nhanh, đánh giá ưu tiên và chỉ định nhi khoa hiếm gặp từ chỉ định thuốc FDA và Orphan từ EMA để điều trị hội chứng Barth. Ứng cử viên sản phẩm chính của chúng tôi, Elamipretide, đang được xem xét cho hội chứng Barth và trong sự phát triển ở giai đoạn cuối đối với bệnh cơ bắp ty thể nguyên phát và thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô. Chúng tôi cũng đang đánh giá một công thức nhãn khoa tại chỗ của ứng cử viên giai đoạn lâm sàng thế hệ thứ hai của chúng tôi, Bevemipretide (SBT-272), đối với thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi

Nguồn Kho trị liệu sinh học lén lút inc.

Đã đăng : 2025-05-30 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến