A Stealth BioTherapeutics bejelentette a PDUFA intézkedési dátumának meghosszabbítását az Elamipretide esetében a Barth-szindrómás betegek kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

A következők kezelése: Barth-szindróma

A Stealth BioTherapeutics bejelentette, hogy a PDUFA intézkedési dátumát meghosszabbítja az Elamipretide esetében a Barth-szindrómás betegek kezelésére

NEEDHAM, Mass., 2025. január 23. /PRNewswire/ – Stealth A BioTherapeutics Inc. (a „Vállalat” vagy „Stealth”), egy klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat, amely a mitokondriális diszfunkcióval járó betegségek új terápiáinak felfedezésére, fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) meghosszabbította a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési határidejét az elamipretidre vonatkozó új gyógyszer iránti kérelemre (NDA), kategóriájában első számú mitokondrium-célzott terápia Barth-szindrómás egyének számára. A PDUFA új céldátuma 2025. április 29.

A lopakodást a múlt héten értesítették arról, hogy az ügynökség további időre van szüksége a kiegészítő információk teljes áttekintéséhez, amelyet a legutóbbi FDA -kérelmekre válaszul nyújtottak be, amelyeket a pozitív kardiovaszkuláris és vese gyógyszerek tanácsadó bizottságának (CRDAC) követése után kapott, 2024. október 10 -én. Az FDA azt tanácsolta, hogy ezek a beadványok az NDA jelentős módosításait képezik, ami a 2025. január 29-i eredeti cselekvési időponttól kezdve egy szokásos három hónapos meghosszabbítást eredményez. -Marketing tanulmányok. Ezenkívül az FDA megerősítette a korábban közölte a marketing utáni kötelezettségvállalásokat, és a lopakodó az ügynökség összes információs kérelmét a mai napig foglalkozott. A legutóbbi információs kérelmeire adott válaszként benyújtott elemzések, és továbbra is magabiztosak az NDA csomag robusztusságában ” - mondta Reenie McCarthy, a vezérigazgató. „Folytatjuk a szoros együttműködést az ügynökséggel, mivel az befejezi az NDA Elamipretide áttekintését, és aktívan készülünk a Barth -szindrómában szenvedő egyének e terápiájának széles körű hozzáférésének támogatására.”

Jóváhagyás esetén ez lesz az első forgalomba hozatali engedély az elamipretidre, a mitokondriumokat célzó első terápiára, és az első FDA által jóváhagyott terápiára a Barth-szindróma kezelésére.

A Barth-ról SzindrómaA Barth-szindróma egy rendkívül ritka genetikai állapot, amelyet szívelégtelenség jellemez, ami edzés intoleranciához, izomgyengeséghez, legyengítő fáradtsághoz, szívelégtelenséghez, visszatérő fertőzések és késleltetett növekedés. A betegség a várható élettartam csökkenésével jár, a korai halálozások 85%-a 5 éves korig következik be. A Barth-szindróma elsősorban férfiaknál fordul elő, és a becslések szerint világszerte 1 000 000 férfiból egyet, az Egyesült Államokban pedig körülbelül 150 egyént érint. Jelenleg nincs az FDA vagy az EMA által jóváhagyott terápia Barth-szindrómás betegek számára. Az Elamipretide a Barth-szindróma kezelésére az Orphan Drug, a Fast Track, a Priority Review és a Ritka Gyermekgyógyászati ​​Minősítéssel rendelkezik az FDA-tól és az EMA Ritka Gyermekgyógyászati ​​Megjelöléstől.

A Stealth BioTherapeutics-rólKüldetésünk, hogy új terápiákat fejlesszünk ki a mitokondriális diszfunkcióban szenvedő betegek életének javítására. Vezető termékjelöltünk, az elamipretid Barth-szindróma, valamint a primer mitokondriális myopathia és a száraz időskori makuladegeneráció késői fejlődési stádiumában van. Kiértékelés alatt áll továbbá a második generációs klinikai stádiumú jelöltünk, a bevemipretid (SBT-272) helyi szemészeti készítménye a száraz, időskori makuladegeneráció kezelésére, és új vegyületek széles skáláját vizsgáljuk a ritka neurológiai és szívbetegség indikációira. .

FORRÁS Stealth BioTherapeutics Inc.

Elküldve : 2025-01-24 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak