Stealth Biotherapeutics ประกาศการขยายเวลาการกระทำของ PDUFA สำหรับ Elamipretide ในการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการบาร์ ธ

การรักษาสำหรับ: Barth Syndrome

Stealth BioTherapeutics ประกาศขยายเวลาดำเนินการ PDUFA สำหรับ Elamipretide เพื่อรักษาผู้ป่วยที่มีอาการ Barth Syndrome

นีดแฮม, แมสซาชูเซตส์, 23 ม.ค. 2568 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (“บริษัท” หรือ “Stealth”) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่มุ่งเน้นการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายวิธีการรักษาโรคใหม่ๆ ที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโตคอนเดรีย ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ขยายเวลาพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ) วันที่ดำเนินการสำหรับ New Drug Application (NDA) สำหรับ elamipretide ซึ่งเป็นการรักษาแบบกำหนดเป้าหมายไมโทคอนเดรียระดับเฟิร์สคลาสในการพัฒนาสำหรับบุคคลที่เป็นโรค Barth วันที่ดำเนินการตามเป้าหมาย PDUFA ใหม่คือวันที่ 29 เมษายน 2025

Stealth ได้รับแจ้งเมื่อสัปดาห์ที่แล้วว่าหน่วยงานต้องใช้เวลาเพิ่มเติมในการดำเนินการตรวจสอบข้อมูลเพิ่มเติมทั้งหมดที่ให้ไว้เพื่อตอบสนองต่อคำขอล่าสุดของ FDA ที่ได้รับหลังจากการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านยาโรคหัวใจและหลอดเลือดและไต (CRDAC) เมื่อวันที่ 10 ตุลาคม 2024 FDA แนะนำว่าการยื่นเหล่านี้ถือเป็นการแก้ไข NDA ที่สำคัญ ส่งผลให้มีการขยายเวลามาตรฐานออกไปสามเดือนจากวันที่ดำเนินการเดิมคือวันที่ 29 มกราคม 2025 ที่สำคัญ FDA ไม่ได้ระบุปัญหาด้านความปลอดภัยใดๆ และไม่ได้ร้องขอการศึกษาก่อนการตลาดใหม่ใดๆ นอกจากนี้ FDA ยังได้ยืนยันข้อผูกพันหลังการวางตลาดที่มีการสื่อสารไว้ก่อนหน้านี้ และ Stealth ได้ดำเนินการตามคำขอข้อมูลทั้งหมดจากหน่วยงานจนถึงปัจจุบัน

“เราขอขอบคุณความมุ่งมั่นของ FDA ในการตรวจสอบ NDA ของเราและส่วนเสริมเชิงบวกของเราอย่างละเอียดถี่ถ้วน การวิเคราะห์ที่ส่งมาเพื่อตอบสนองต่อการร้องขอข้อมูลล่าสุด และยังคงมั่นใจในความแข็งแกร่งของแพ็คเกจ NDA นี้” Reenie McCarthy ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าว “เรายังคงทำงานอย่างใกล้ชิดกับหน่วยงานต่อไปในขณะที่หน่วยงานทบทวน NDA ของ elamipretide เสร็จสิ้น และกำลังเตรียมการอย่างแข็งขันที่จะสนับสนุนการเข้าถึงการรักษานี้ในวงกว้างสำหรับบุคคลที่ป่วยเป็นโรค Barth โดยเร็วที่สุดหลังจากได้รับอนุมัติ”

หากได้รับการอนุมัติ นี่จะถือเป็นการอนุญาตทางการตลาดครั้งแรกสำหรับ elamipretide ซึ่งเป็นการรักษาแบบกำหนดเป้าหมายไมโตคอนเดรียระดับเฟิร์สคลาส และเป็นการบำบัดแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับโรค Barth

เกี่ยวกับ Barth กลุ่มอาการบาร์ธเป็นภาวะทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมาก โดยมีลักษณะผิดปกติของหัวใจ ซึ่งนำไปสู่การแพ้การออกกำลังกาย กล้ามเนื้ออ่อนแรง ความเหนื่อยล้าที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง หัวใจล้มเหลว การติดเชื้อซ้ำ และการเจริญเติบโตช้า โรคนี้สัมพันธ์กับอายุขัยที่ลดลง โดย 85% ของการเสียชีวิตก่อนวัยอันควรเกิดขึ้นเมื่ออายุ 5 ปี โรคบาร์ธเกิดในผู้ชายเป็นหลัก และคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้ชายหนึ่งใน 1,000,000 คนทั่วโลกหรือประมาณ 150 คนในสหรัฐอเมริกา ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือ EMA สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการ Barth Elamipretide มียา Orphan Drug, Fast Track, Priority Review และยาสำหรับเด็กที่หายากจาก FDA และยา Orphan Drug จาก EMA สำหรับการรักษาโรค Barth

เกี่ยวกับ Stealth BioTherapeuticsภารกิจของเราคือการพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ๆ เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยที่ป่วยด้วยโรคที่เกิดจากความผิดปกติของไมโตคอนเดรีย ผลิตภัณฑ์หลักของเราคือ elamipretide อยู่ระหว่างการพิจารณาสำหรับโรค Barth และอยู่ในการพัฒนาระยะสุดท้ายสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงปฐมภูมิและจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยแห้ง นอกจากนี้ เรากำลังประเมินสูตรเฉพาะทางจักษุของยา bevemipretide (SBT-272) ที่ได้รับการเสนอชื่อทางคลินิกระยะที่สองของเรา สำหรับการจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยแห้ง และมีสารประกอบใหม่ๆ ที่กำลังศึกษาอยู่ลึกภายใต้การประเมินข้อบ่งชี้ทางระบบประสาทและโรคหัวใจที่หาได้ยาก .