Khoa trị liệu sinh học tàng hình thông báo mở rộng ngày hành động PDUFA cho Elamipretide điều trị cho bệnh nhân mắc hội chứng Barth

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Hội chứng Barth

Trị liệu sinh học tàng hình công bố gia hạn ngày hành động PDUFA đối với Elamipretide để điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Barth

NEEDHAM, Mass., ngày 23 tháng 1 năm 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (“Công ty” hoặc “Stealth”), một Công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới điều trị các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã gia hạn ngày thi hành Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) cho Đạo luật mới về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA). Ứng dụng Thuốc (NDA) cho elamipretide, một liệu pháp điều trị nhắm vào ty thể hạng nhất đang được phát triển cho những người mắc hội chứng Barth. Ngày hành động mục tiêu mới của PDUFA là ngày 29 tháng 4 năm 2025.

Stealth đã được thông báo vào tuần trước rằng Cơ quan cần thêm thời gian để tiến hành đánh giá đầy đủ thông tin bổ sung được cung cấp nhằm đáp ứng các yêu cầu gần đây của FDA nhận được sau cuộc họp tích cực của Ủy ban Tư vấn Thuốc Tim mạch và Thận (CRDAC) vào ngày 10 tháng 10 năm 2024 FDA khuyến cáo rằng những đệ trình này cấu thành những Sửa đổi lớn đối với NDA, dẫn đến gia hạn tiêu chuẩn thêm ba tháng kể từ ngày hành động ban đầu là ngày 29 tháng 1 năm 2025. Điều quan trọng là FDA chưa xác định được bất kỳ sự an toàn nào. các vấn đề và chưa yêu cầu bất kỳ nghiên cứu tiền tiếp thị mới nào. Ngoài ra, FDA đã xác nhận lại các cam kết hậu tiếp thị đã được thông báo trước đó và Stealth đã giải quyết tất cả các yêu cầu cung cấp thông tin từ Cơ quan cho đến nay.

“Chúng tôi đánh giá cao cam kết của FDA trong việc xem xét kỹ lưỡng NDA của chúng tôi và các bổ sung tích cực Reenie McCarthy, Giám đốc điều hành cho biết, các phân tích được gửi để đáp ứng các yêu cầu thông tin gần đây và vẫn tin tưởng vào tính mạnh mẽ của gói NDA này. “Chúng tôi tiếp tục hợp tác chặt chẽ với Cơ quan khi Cơ quan này hoàn tất việc đánh giá NDA elamipretide và đang tích cực chuẩn bị để hỗ trợ việc tiếp cận rộng rãi liệu pháp này cho những người mắc hội chứng Barth càng nhanh càng tốt sau khi có thể được phê duyệt.”

Nếu được phê duyệt, đây sẽ là giấy phép tiếp thị đầu tiên cho elamipretide, một liệu pháp điều trị nhắm mục tiêu vào ty thể hạng nhất và là liệu pháp đầu tiên được FDA phê chuẩn cho hội chứng Barth.

Giới thiệu về Barth Hội chứngHội chứng Barth là một tình trạng di truyền cực kỳ hiếm gặp, đặc trưng bởi các bất thường về tim dẫn đến không dung nạp khi tập thể dục, yếu cơ, suy nhược, mệt mỏi, suy tim, nhiễm trùng tái phát và chậm phát triển. Căn bệnh này có liên quan đến việc giảm tuổi thọ, với 85% số ca tử vong sớm xảy ra ở độ tuổi 5. Hội chứng Barth xảy ra chủ yếu ở nam giới và ước tính ảnh hưởng đến 1/1.000.000 nam giới trên toàn thế giới hoặc khoảng 150 người ở Hoa Kỳ. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được FDA hoặc EMA phê duyệt cho bệnh nhân mắc hội chứng Barth. Elamipretide có Thuốc dành cho trẻ mồ côi, Theo dõi nhanh, Đánh giá ưu tiên và Chỉ định thuốc dành cho trẻ em hiếm gặp từ FDA và Chỉ định thuốc dành cho trẻ mồ côi từ EMA để điều trị hội chứng Barth.

Giới thiệu về liệu pháp sinh học tàng hìnhNhiệm vụ của chúng tôi là phát triển các liệu pháp mới để cải thiện cuộc sống của những bệnh nhân mắc các bệnh về rối loạn chức năng ty thể. Ứng cử viên sản phẩm chính của chúng tôi, elamipretide, đang được xem xét điều trị hội chứng Barth và phát triển bệnh cơ ty thể nguyên phát ở giai đoạn cuối và bệnh thoái hóa điểm vàng khô liên quan đến tuổi tác. Chúng tôi cũng đang đánh giá công thức thuốc nhỏ mắt tại chỗ của ứng cử viên giai đoạn lâm sàng thế hệ thứ hai, bevemipretide (SBT-272), dành cho bệnh thoái hóa điểm vàng khô do tuổi tác và có một hệ thống sâu gồm các hợp chất mới đang được đánh giá cho các chỉ định về bệnh thần kinh và tim mạch hiếm gặp. .

NGUỒN Công ty trị liệu sinh học Stealth

Đã đăng : 2025-01-24 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến