A Stealth BioTherapeutics bejelentette az FDA tanácsadó bizottsági ülésének pozitív szavazatát, amely támogatja az elamipretid lehetséges jóváhagyását a Barth-szindróma kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

A: Barth-szindróma kezelése

A Stealth BioTherapeutics pozitív szavazatot jelentett be az FDA tanácsadó bizottságának ülésén, amely támogatja az elamipretid lehetséges jóváhagyását a Barth-szindróma kezelésére

NEEDHAM, Mass., 2024. október 11. /PRNewswire/ – Stealth BioTherapeutics Inc. (a „Vállalat” vagy „Stealth”), klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat, amely a felfedezésre, fejlesztésre és kereskedelmi forgalomba hozatalra összpontosít A mitokondriális diszfunkcióval járó betegségek kezelésére szolgáló új terápiákról a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) Kardiovaszkuláris és Vesegyógyszerekkel foglalkozó Tanácsadó Bizottsága (CRDAC) 10:6 arányban a Stealth új gyógyszeralkalmazása ("NDA") mellett szavazott. , arra a következtetésre jutottak, hogy az elamipretid hatékony a Barth-szindrómás betegek kezelésében.

A CRDAC megvitatta az elamipretid előnyeit és kockázatait a Barth-szindróma kezelésében, beleértve a TAZPOWER 2. részében szereplő alapvonal-kontrollos kiterjesztett vizsgálat eredményeit, a SPIBA-001 3. fázisú természetrajzi kontrollvizsgálat eredményeit, valamint további támogató biomarker- és preklinikai adatokat. . A CRDAC szavazatát, bár nem kötelező érvényű, az FDA figyelembe veszi, amikor meghozza döntését az elamipretid Barth-szindróma esetén történő lehetséges jóváhagyásával kapcsolatban. Ha jóváhagyják, az elamipretid lenne az első terápia ennek a rendkívül ritka, progresszív, életet megrövidítő, szív-csontrendszeri betegségnek a kezelésére, amely körülbelül 150 személyt érint az Egyesült Államokban. Az elamipretidre vonatkozó NDA elsőbbségi felülvizsgálatot kapott, és 2025. január 29-i dátummal rendelkezett a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény ("PDUFA") fellépésére.

"Örülünk, hogy az FDA tanácsadó bizottsága átgondoltan mérlegelte az elamipretid adatcsomagot – beleértve a szigorúan felépített természetrajzi kontrollvizsgálat pozitív eredményeit, a tartós nyílt elrendezésű kiterjesztési adatokat és a kiterjesztett hozzáférési eseteket –, és felismerték, hogy ezek az adatok alátámasztják az elamipretid azon potenciálját, hogy javítsa a betegek életét ezzel a pusztító hatással. betegség” – mondta Reenie McCarthy vezérigazgató. „Hálásak vagyunk a sok betegnek, gondozónak, jogvédőnek és egészségügyi szolgáltatónak, akik megosztották véleményüket és tapasztalataikat a tanácsadó bizottsággal. Várjuk az FDA-val folytatott együttműködési beszélgetéseket, amint az ügynökség befejezi az elamipretid, a Barth-szindróma első lehetséges terápiájának felülvizsgálatát.”

Ha jóváhagyják, ez lesz az első forgalomba hozatali engedély az elamipretidre, egy kategóriájában első számú mitokondriumra célzott terápiára. A Barth-szindróma mellett az elamipretiddel a 3. fázisú vizsgálatok zajlanak az elsődleges mitokondriális myopathiában, a kulcsfontosságú adatok 2024 végére várhatók, valamint a száraz időskori makuladegenerációban.

A Barth-szindrómárólA Barth-szindróma egy rendkívül ritka genetikai állapot, amelyet szívelégtelenség jellemez, ami edzés intoleranciához, izomgyengeséghez, legyengítő fáradtsághoz, szívelégtelenséghez, visszatérő fertőzésekhez és késleltetett növekedéshez vezet. A betegség a várható élettartam csökkenésével jár, a korai halálozások 85%-a 5 éves korig következik be. A Barth-szindróma elsősorban férfiaknál fordul elő, és a becslések szerint világszerte 1 000 000 férfiból egyet, az Egyesült Államokban pedig körülbelül 150 egyént érint. Jelenleg nincs az FDA vagy az EMA által jóváhagyott terápia Barth-szindrómás betegek számára. Az Elamipretide a Barth-szindróma kezelésére Ritka Gyógyszer, Fast Track és Ritka Gyermekgyógyászati ​​minősítést kapott az FDA-tól, valamint az EMA Ritka Gyermekgyógyászati ​​Megjelölést.

A Stealth BioTherapeutics-rólKüldetésünk, hogy új terápiákat fejlesszünk ki a mitokondriális diszfunkcióban szenvedő betegek életének javítására. Vezető termékjelöltünk, az elamipretid Barth-szindróma, valamint a primer mitokondriális myopathia és a száraz időskori makuladegeneráció késői fejlődési stádiumában van. Kiértékelés alatt áll továbbá a második generációs klinikai stádiumú jelöltünk, a bevemipretid (SBT-272) helyi szemészeti készítménye a száraz, időskori makuladegeneráció kezelésére, és új vegyületek széles skáláját vizsgáljuk a ritka neurológiai és szívbetegség indikációira. .

FORRÁS Stealth BioTherapeutics Inc.

Elküldve : 2024-10-14 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak