Stealth BioTherapeutics ประกาศการลงมติเชิงบวกจากการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA เพื่อสนับสนุนการอนุมัติ Elamipretide สำหรับการรักษาโรคบาร์ธซินโดรม

การรักษาสำหรับ: Barth Syndrome

Stealth BioTherapeutics ประกาศการลงมติเชิงบวกจากการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA เพื่อสนับสนุนการอนุมัติ Elamipretide ในการรักษา Barth Syndrome

นีดแฮม แมสซาชูเซตส์, 11 ต.ค. 2024 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ — Stealth BioTherapeutics Inc. ("บริษัท" หรือ "Stealth") บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่มุ่งเน้นการค้นพบ การพัฒนา และการจำหน่ายในเชิงพาณิชย์ ของการรักษาโรคใหม่ๆ ที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโตคอนเดรีย ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (“FDA”) คณะกรรมการที่ปรึกษาด้านยาหัวใจและหลอดเลือดและไต (“CRDAC”) ได้ลงมติ 10 ต่อ 6 เสียงสนับสนุนการสมัครใช้ยาใหม่ของ Stealth (“NDA”) โดยสรุปว่าอีลามิเพรไทด์มีประสิทธิผลในการรักษาผู้ป่วยกลุ่มอาการบาร์ธ

CRDAC หารือถึงประโยชน์และความเสี่ยงของ elamipretide สำหรับการรักษาโรค Barth รวมถึงผลลัพธ์จากการศึกษาต่อเนื่องที่ควบคุมด้วยพื้นฐาน TAZPOWER ส่วนที่ 2 การศึกษาการควบคุมประวัติศาสตร์ธรรมชาติ SPIBA-001 ระยะที่ 3 และตัวบ่งชี้ทางชีวภาพและข้อมูลพรีคลินิกที่สนับสนุนเพิ่มเติม . แม้ว่าการลงคะแนนเสียงของ CRDAC จะไม่มีผลผูกพัน แต่จะได้รับการพิจารณาโดย FDA เมื่อทำการตัดสินใจเกี่ยวกับการอนุมัติยา elamipretide สำหรับโรค Barth หากได้รับการอนุมัติ อิลามิเพรไทด์จะเป็นการรักษาครั้งแรกสำหรับโรคหลอดเลือดหัวใจและกระดูกที่หายากเป็นพิเศษ ก้าวหน้า และมีอายุสั้นลง ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยประมาณ 150 รายในสหรัฐอเมริกา NDA สำหรับอีลามิเพรไทด์ได้รับการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญและได้รับมอบหมายให้มีผลบังคับตามพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (“PDUFA”) ในวันที่ 29 มกราคม 2025

“เรายินดีที่คณะกรรมการที่ปรึกษา FDA ได้พิจารณาอย่างรอบคอบแล้ว ชุดข้อมูล elamipretide ซึ่งรวมถึงผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลองควบคุมประวัติศาสตร์ธรรมชาติที่สร้างขึ้นอย่างเข้มงวด ข้อมูลส่วนขยายแบบ open-label ที่คงทน และกรณีการเข้าถึงที่ขยายออกไป และตระหนักว่าข้อมูลเหล่านี้สนับสนุนศักยภาพของ elamipretide ในการพัฒนาคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคร้ายแรงนี้ โรคร้าย” รีนี แม็กคาร์ธี ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าว “เราขอขอบคุณผู้ป่วย ผู้ดูแล ผู้สนับสนุน และผู้ให้บริการด้านการแพทย์จำนวนมากที่ได้แบ่งปันมุมมองและประสบการณ์กับคณะกรรมการที่ปรึกษา เราหวังว่าจะได้ร่วมหารือกับ FDA ในขณะที่หน่วยงานเสร็จสิ้นการทบทวนยา elamipretide ซึ่งเป็นวิธีแรกที่สามารถรักษาโรคบาร์ธได้”

หากได้รับการอนุมัติ นี่จะเป็นครั้งแรกที่ได้รับอนุญาตทางการตลาดสำหรับ elamipretide ซึ่งเป็นการรักษาแบบกำหนดเป้าหมายไมโทคอนเดรียอันดับหนึ่ง นอกจากโรค Barth แล้ว elamipretide ยังอยู่ในการทดลองระยะที่ 3 สำหรับผงาดไมโตคอนเดรียปฐมภูมิ โดยคาดว่าจะมีข้อมูลสำคัญภายในสิ้นปี 2024 และสำหรับการจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยแห้ง

เกี่ยวกับ Barth Syndromeกลุ่มอาการบาร์ธเป็นภาวะทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมาก โดยมีลักษณะผิดปกติของหัวใจ ซึ่งนำไปสู่การแพ้การออกกำลังกาย กล้ามเนื้ออ่อนแรง ความเหนื่อยล้าที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง หัวใจล้มเหลว การติดเชื้อซ้ำ และการเจริญเติบโตช้า โรคนี้สัมพันธ์กับอายุขัยที่ลดลง โดย 85% ของการเสียชีวิตก่อนวัยอันควรเกิดขึ้นเมื่ออายุ 5 ปี โรคบาร์ธเกิดในผู้ชายเป็นหลัก และคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้ชายหนึ่งใน 1,000,000 คนทั่วโลกหรือประมาณ 150 คนในสหรัฐอเมริกา ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือ EMA สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการ Barth Elamipretide มีการกำหนดให้เป็นยาเด็กกำพร้า การติดตามผลอย่างรวดเร็ว และหายากจาก FDA และการกำหนดยาเด็กกำพร้าจาก EMA สำหรับการรักษาโรคบาร์ท

เกี่ยวกับ Stealth BioTherapeuticsภารกิจของเราคือการพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ๆ เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยที่ป่วยด้วยโรคที่เกิดจากความผิดปกติของไมโตคอนเดรีย ผลิตภัณฑ์หลักของเราคือ elamipretide อยู่ระหว่างการพิจารณาสำหรับโรค Barth และอยู่ในการพัฒนาระยะสุดท้ายสำหรับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงปฐมภูมิและจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยแห้ง นอกจากนี้ เรากำลังประเมินสูตรเฉพาะทางจักษุของยา bevemipretide (SBT-272) ที่ได้รับการเสนอชื่อทางคลินิกระยะที่สองของเรา สำหรับการจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับวัยแห้ง และมีสารประกอบใหม่ๆ ที่กำลังศึกษาอยู่ลึกภายใต้การประเมินข้อบ่งชี้ทางระบบประสาทและโรคหัวใจที่หาได้ยาก .

แหล่งข่าว Stealth BioTherapeutics Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-10-14 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำสำคัญยอดนิยม