Stealth BioTherapeutics công bố cuộc bỏ phiếu tích cực từ cuộc họp của ủy ban cố vấn FDA hỗ trợ khả năng phê duyệt Elamipretide để điều trị hội chứng Barth

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Hội chứng Barth

Trị liệu sinh học tàng hình công bố bỏ phiếu tích cực từ cuộc họp Ủy ban tư vấn của FDA hỗ trợ khả năng phê duyệt Elamipretide để điều trị hội chứng Barth

NEEDHAM, Mass., ngày 11 tháng 10 năm 2024 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (“Công ty” hay “Stealth”), một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa về các liệu pháp mới điều trị các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể, hôm nay thông báo rằng Ủy ban Tư vấn Thuốc về Tim mạch và Thận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (“FDA”) (“CRDAC”) đã bỏ phiếu với tỷ lệ 10 đến 6 ủng hộ Ứng dụng Thuốc Mới của Stealth (“NDA”) , kết luận rằng elamipretide có hiệu quả trong điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Barth.

CRDAC đã thảo luận về lợi ích và rủi ro của elamipretide trong điều trị hội chứng Barth, bao gồm các kết quả từ nghiên cứu mở rộng có kiểm soát cơ bản TAZPOWER Phần 2, nghiên cứu kiểm soát lịch sử tự nhiên Giai đoạn 3 SPIBA-001 và dữ liệu tiền lâm sàng và dấu ấn sinh học hỗ trợ bổ sung . Cuộc bỏ phiếu của CRDAC, mặc dù không mang tính ràng buộc, nhưng sẽ được FDA xem xét khi đưa ra quyết định về khả năng phê duyệt elamipretide đối với hội chứng Barth. Nếu được chấp thuận, elamipretide sẽ là liệu pháp đầu tiên cho căn bệnh tim mạch cực kỳ hiếm gặp, tiến triển, rút ​​ngắn tuổi thọ này ảnh hưởng đến khoảng 150 người ở Hoa Kỳ. NDA đối với elamipretide đã được ưu tiên xem xét và được ấn định ban hành Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (“PDUFA”) vào ngày 29 tháng 1 năm 2025.

“Chúng tôi rất vui vì ủy ban cố vấn của FDA đã cân nhắc kỹ lưỡng gói dữ liệu elamipretide – bao gồm các kết quả tích cực từ thử nghiệm kiểm soát lịch sử tự nhiên được xây dựng nghiêm ngặt, dữ liệu mở rộng nhãn mở bền vững và các trường hợp truy cập mở rộng – và công nhận rằng những dữ liệu này hỗ trợ tiềm năng của elamipretide trong việc cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc chứng bệnh tàn khốc này. Reenie McCarthy, Giám đốc điều hành cho biết. “Chúng tôi rất biết ơn nhiều bệnh nhân, người chăm sóc, người ủng hộ và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe đã chia sẻ quan điểm và kinh nghiệm của họ với ủy ban cố vấn. Chúng tôi mong đợi các cuộc đối thoại hợp tác với FDA khi cơ quan này hoàn tất quá trình đánh giá về elamipretide, liệu pháp tiềm năng đầu tiên cho hội chứng Barth.”

Nếu được chấp thuận, đây sẽ là giấy phép tiếp thị đầu tiên cho elamipretide, một loại thuốc điều trị nhắm mục tiêu vào ty thể hạng nhất. Ngoài hội chứng Barth, elamipretide đang trong giai đoạn thử nghiệm Giai đoạn 3 đối với bệnh cơ ty thể nguyên phát, với dữ liệu quan trọng dự kiến ​​được đưa ra vào cuối năm 2024 và đối với bệnh thoái hóa điểm vàng khô liên quan đến tuổi tác.

Giới thiệu về Hội chứng BarthHội chứng Barth là một tình trạng di truyền cực kỳ hiếm gặp, đặc trưng bởi các bất thường về tim dẫn đến không dung nạp khi tập thể dục, yếu cơ, suy nhược, mệt mỏi, suy tim, nhiễm trùng tái phát và chậm phát triển. Căn bệnh này có liên quan đến việc giảm tuổi thọ, với 85% số ca tử vong sớm xảy ra ở tuổi 5. Hội chứng Barth xảy ra chủ yếu ở nam giới và ước tính ảnh hưởng đến 1/1.000.000 nam giới trên toàn thế giới hoặc khoảng 150 người ở Hoa Kỳ. Hiện tại không có liệu pháp điều trị nào được FDA hoặc EMA phê duyệt cho bệnh nhân mắc hội chứng Barth. Elamipretide có Thuốc mồ côi, Theo dõi nhanh và Chỉ định Nhi khoa hiếm từ FDA và Chỉ định Thuốc mồ côi từ EMA để điều trị hội chứng Barth.

Giới thiệu về liệu pháp sinh học tàng hìnhNhiệm vụ của chúng tôi là phát triển các liệu pháp mới để cải thiện cuộc sống của những bệnh nhân mắc các bệnh về rối loạn chức năng ty thể. Ứng cử viên sản phẩm chính của chúng tôi, elamipretide, đang được xem xét điều trị hội chứng Barth và phát triển bệnh cơ ty thể nguyên phát ở giai đoạn cuối và bệnh thoái hóa điểm vàng khô liên quan đến tuổi tác. Chúng tôi cũng đang đánh giá công thức thuốc nhỏ mắt tại chỗ của ứng cử viên giai đoạn lâm sàng thế hệ thứ hai, bevemipretide (SBT-272), dành cho bệnh thoái hóa điểm vàng khô liên quan đến tuổi tác và có một hệ thống sâu gồm các hợp chất mới đang được đánh giá cho các chỉ định về bệnh thần kinh và tim mạch hiếm gặp. .

SOURCE Stealth BioTherapeutics Inc.

Đã đăng : 2024-10-14 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến