A lopakodó bioterapeutikák újbóli beillesztése új gyógyszer alkalmazás az elamipretidhez Barth -szindróma kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: Barth szindróma

Stealth Biotherapeutics új gyógyszer-alkalmazás az elamipretidre a Barth-szindróma kezelésére

Needham, Mass, augusztus 18., 2025/Prnewswire/-Stealtheutice, a klinikai-stage-stag. A mitokondriális diszfunkciókkal járó új terápiák felfedezése, fejlesztése és forgalmazása, ma bejelentette, hogy új gyógyszer -alkalmazás (NDA) újbóli benyújtását az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségéhez (FDA) a Barth -szindróma számára. Az FDA 2025. májusában a teljes válasz (CR) és az azt követő levelezés utasításai szerint az újbóli beillesztés nem tartalmaz új klinikai hatékonysági adatot, egy kisebb biztonsági frissítést, és megerősítést, amelyet a korábban idézett gyártási hiányosságokat az FDA oldott meg, amely júliusban megállapította, hogy a létesítmény továbbra is fennáll. Az FDA kérésére az újbóli benyújtás további marketing utáni kötelezettségvállalásokat tartalmaz egy javasolt marketing utáni vizsgálatra vonatkozóan, hogy megerősítse az Elamipretid klinikai előnyeit a Barth-szindróma kezelésére.

„Nagyra értékeljük, hogy az FDA nemrégiben elismerte a Barth -szindróma komolyságát és a potenciális terápiák kielégítetlen szükségességét, valamint annak elkötelezettségét, hogy a lehető leggyorsabban befejezze az NDA újbóli beillesztésének áttekintését” - mondta Reenie McCarthy, a lopakodó vezérigazgatója. „Az FDA megerősítésével, hogy a CR-ben idézett gyártási megfigyeléseket megoldották, és a marketing utáni próba tervezéshez való igazítás előrelépését, úgy gondoljuk, hogy az FDA által felvetett összes aggodalomra számítottak.”

2025. májusban az FDA-t az FDA-nak adta ki, és javaslatot tett a lopakodó lopakülési rovatának, a gyorsított jóváhagyási jóváhagyásról, az A gyorsító jóváhagyási jóváhagyási jóváhagyási jóváhagyásának javaslatát. Köztes klinikai végpont. A térdhosszabbító izomszilárdsága> 45% -kal javult a TAZPOWER 2. fázisú nyitott klinikai vizsgálatában, és szignifikánsan korrelált a hat perces séta teszt nyereségével, amely az FDA által elismert klinikai előnye. A CR a CGMP megfigyeléseit is megemlítette egy harmadik fél gyártóüzemének 2025. májusi megfigyelési ellenőrzéséből.

2025 júliusában az FDA megerősítette, hogy a létesítmény továbbra is teljes mértékben a CGMP-nek tartja be a korrekciós intézkedéseket, és azt tanácsolta a Stealth-nek, hogy tegye be ezt a megerősítést az NDA újbóli beillesztésébe, amely ma már beépíti a megállapodott 4. fázis protokollját, a korábbi megvalósíthatósági adatokat, és a javasolt határidőkat. áttekintés) a kézhezvételt és az előzetes felülvizsgálat után. Noha az FDA egy valószínűsíthető 2. osztályú felülvizsgálatot jelez, a lopakodó az 1. osztályt kérte, mivel a gyártási aggályok megoldásával nem kell új ellenőrzésre. Ez a harmadik NDA-benyújtás, amely tartalmazza a TAZPOWER izomerősség-adatait, és 19 hónappal érkezik az előzetes prioritási felülvizsgálat után az NDA benyújtása után. A társaság sürgeti az FDA -t, hogy sürgősen cselekedjen, összhangban azzal a kijelentett elkötelezettséggel, hogy felgyorsítja a felülvizsgálatot és a korai fellépést az újbóli benyújtásról.

Ha jóváhagyják, ez lenne az első marketing engedély az Elamipretide-hez, az első osztályú mitokondriális célzott terápiás számára. Az elamipretid az elsődleges mitokondriális myopathia és a száraz életkorhoz kapcsolódó makula degeneráció fejlesztése. A betegség csökkenti a várható élettartamot, mivel a korai halálesetek 85% -a 5 éves korig fordul elő. A Barth -szindróma szinte kizárólag férfiakban fordul elő, és becslések szerint az 1 000 000 férfi közül egyre hat az Egyesült Államokban. Jelenleg nincs FDA- vagy EMA által jóváhagyott terápia a Barth-szindrómás betegek számára. Az Elamipretide árva gyógyszerrel, gyors pályával és ritka gyermekkori megnevezéssel rendelkezik az FDA és az árva gyógyszer -jelölésből az EMA -ból a Barth -szindróma kezelésére. A Barth -szindróma NDA -nak prioritási felülvizsgálatot kapott.

a lopakodó bioterápiákról A lopakodó Biotherapeutics egy klinikai stádiumú biotechnológiai vállalat, amely a mitokondriális diszfunkciókkal foglalkozó új terápiák felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására összpontosít. A mitokondriumok, amelyek a test szinte minden sejtjében megtalálhatók, a test fő energiatermelésének forrása, és kritikusak a normál szerv működése szempontjából. A diszfunkcionális mitokondriumok számos ritka genetikai betegséget jellemeznek, és számos általános életkorral összefüggő betegségben vesznek részt, jellemzően olyan nagy energiaszámokkal, mint a szív, a szem és az agy. A vállalat úgy véli, hogy vezető termékjelöltje, az Elamipretide ritka betegségeket is kezelhet, beleértve a Barth-szindrómát és az elsődleges mitokondriális myopathiát, valamint az életkorhoz kapcsolódó betegségeket, beleértve a száraz életkorral összefüggő makuláris degenerációt. A társaság értékeli a Bevemipretid, a második generációs klinikai stádiumú jelölt, a száraz életkorral összefüggő makuladegeneráció topikális szemészeti készítményét is. A vállalat mély csővezetékkel rendelkezik új vegyületekről, amelyek értékelés alatt állnak a ritka neurológiai és szívbetegség -indikációkra, ígéretes preklinikai adatokkal.

Elküldve : 2025-08-19 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak