Stealth Biotherapeutics ส่งยาเสพติดใหม่สำหรับ Elamipretide สำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: syndrome บาร์ ธ

การรักษาความต้องการ biotherapeutics stealth resubmits การใช้ยาใหม่สำหรับ elamipretide สำหรับการรักษาโรค barth need-stealths การค้นพบการพัฒนาและการค้าของการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของไมโตคอนเดรียได้ประกาศในวันนี้ว่ามีการส่งแอปพลิเคชันยาใหม่ (NDA) ไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับโรคบาร์ ธ ตามที่กำกับโดยองค์การอาหารและยาในเดือนพฤษภาคม 2568 การตอบสนองที่สมบูรณ์ (CR) และการติดต่อที่ตามมาการส่งข้อมูลใหม่ไม่มีข้อมูลประสิทธิภาพทางคลินิกใหม่การปรับปรุงความปลอดภัยเล็กน้อยและการยืนยันที่ก่อนหน้านี้อ้างถึงข้อบกพร่องการผลิตได้รับการแก้ไขโดย FDA ซึ่งกำหนดไว้ในเดือนกรกฎาคม ตามคำขอของ FDA การส่งซ้ำยังมีข้อผูกพันหลังการตลาดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลองหลังการตลาดที่เสนอเพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิกของ Elamipretide สำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ

“ เราขอขอบคุณที่ FDA ได้รับการยอมรับเมื่อเร็ว ๆ นี้เกี่ยวกับความจริงจังของโรคบาร์ ธ และความต้องการที่ไม่คาดคิดสำหรับการรักษาที่มีศักยภาพและความมุ่งมั่นในการตรวจสอบให้เสร็จสิ้นการส่ง NDA ของเราอย่างรวดเร็วที่สุดเท่าที่จะทำได้” Reenie McCarthy ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Stealth กล่าว “ ด้วยการยืนยันของ FDA ว่าการสังเกตการณ์การผลิตที่อ้างถึงใน CR ได้รับการแก้ไขและความคืบหน้าที่เราได้ทำในการออกแบบการทดลองหลังการตลาดเราเชื่อว่าความกังวลทั้งหมดที่เกิดขึ้นจาก FDA ได้รับการแก้ไข”

ในเดือนพฤษภาคมปี 2025 จุดสิ้นสุดทางคลินิกระดับกลาง ความแข็งแรงของกล้ามเนื้อยืดเข่าเพิ่มขึ้น> 45% ในการทดลองทางคลินิกแบบเปิดฉลากระยะที่ 2 และมีความสัมพันธ์อย่างมีนัยสำคัญกับการได้รับในการทดสอบการเดินหกนาทีซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ผลประโยชน์ทางคลินิกที่ได้รับการยอมรับจากองค์การอาหารและยา CR ยังอ้างถึงการสังเกต CGMP จากการตรวจสอบการเฝ้าระวังการตรวจสอบของโรงงานผลิตของบุคคลที่สามในเดือนพฤษภาคม 2568

ในเดือนกรกฎาคม 2568 องค์การอาหารและยายืนยันว่าสิ่งอำนวยความสะดวกยังคงอยู่ในการปฏิบัติตาม CGMP เต็มรูปแบบโดยไม่ต้องดำเนินการแก้ไขและแนะนำการลักลอบให้รวมการยืนยันนี้ในการส่ง NDA ใหม่ซึ่งตอนนี้ยังรวมถึงการจัดอันดับ 4 การตรวจสอบเดือน) เมื่อได้รับและตรวจสอบเบื้องต้น แม้ว่าองค์การอาหารและยาจะส่งสัญญาณการตรวจสอบระดับ 2 ที่น่าจะเป็น แต่ Stealth ได้ร้องขอ Class 1 เพราะเมื่อมีข้อกังวลเกี่ยวกับการผลิตได้รับการแก้ไขจึงไม่จำเป็นต้องมีการตรวจสอบใหม่ นี่คือการส่ง NDA ครั้งที่สามที่มีข้อมูลความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ Tazpower และมา 19 เดือนหลังจากการตรวจสอบลำดับความสำคัญก่อนการส่ง NDA บริษัท เรียกร้องให้องค์การอาหารและยาดำเนินการอย่างเร่งด่วนสอดคล้องกับความมุ่งมั่นที่ระบุไว้ในการเร่งการตรวจสอบและการดำเนินการเริ่มต้นเกี่ยวกับการส่งซ้ำ

หากได้รับการอนุมัตินี่จะเป็นการอนุญาตทางการตลาดครั้งแรกสำหรับ Elamipretide ซึ่งเป็นการรักษาด้วยยลระดับแรกในชั้นเรียน Elamipretide ยังอยู่ในระหว่างการพัฒนาสำหรับ myopathy ไมโตคอนเดรียหลักและการเสื่อมสภาพของจอประสาทตาที่เกี่ยวข้องกับอายุ

เกี่ยวกับโรคบาร์ ธ บาร์ ธ ซินโดรมเป็นภาวะทางพันธุกรรมที่หายากเป็นพิเศษ โรคนี้มีความสัมพันธ์กับอายุขัยที่ลดลงโดย 85% ของการเสียชีวิตก่อนกำหนดที่เกิดขึ้นเมื่ออายุ 5 ปี Barth Syndrome เกิดขึ้นเกือบเฉพาะในเพศชายและคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อหนึ่งใน 1,000,000 ชายทั่วโลกหรือประมาณ 150 คนในสหรัฐอเมริกา ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือ EMA สำหรับผู้ป่วยที่มีอาการบาร์ ธ Elamipretide มียาเด็กกำพร้าการติดตามอย่างรวดเร็วและการกำหนดเด็กที่หายากจากการกำหนดยาเสพติดขององค์การอาหารและยาและเด็กกำพร้าจาก EMA สำหรับการรักษาโรคบาร์ ธ Barth Syndrome NDA ได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญ

เกี่ยวกับการรักษาทางชีวภาพของการซ่อนตัว การรักษาชีวภาพการรักษาเป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่มุ่งเน้นไปที่การค้นพบการพัฒนาและการค้าของการรักษาแบบใหม่สำหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของยล Mitochondria ที่พบในเกือบทุกเซลล์ในร่างกายเป็นแหล่งผลิตพลังงานหลักของร่างกายและมีความสำคัญต่อการทำงานของอวัยวะปกติ mitochondria ที่ผิดปกติมีลักษณะของโรคทางพันธุกรรมที่หายากจำนวนหนึ่งและมีส่วนร่วมในโรคที่เกี่ยวข้องกับอายุทั่วไปจำนวนมากโดยทั่วไปเกี่ยวข้องกับระบบอวัยวะที่มีความต้องการพลังงานสูงเช่นหัวใจดวงตาและสมอง บริษัท เชื่อว่า Elamipretide ผู้สมัครผลิตภัณฑ์หลักของ บริษัท มีศักยภาพในการรักษาโรคที่หายากรวมถึงโรคบาร์ ธ และ myopathy ไมโตคอนเดรียหลักและโรคที่เกี่ยวข้องกับอายุทั่วไปรวมถึงการเสื่อมสภาพที่เกี่ยวข้องกับอายุแห้ง บริษัท กำลังประเมินสูตรจักษุแพทย์เฉพาะที่ของ Bevemipretide ซึ่งเป็นผู้สมัครระยะทางคลินิกรุ่นที่สองสำหรับการเสื่อมสภาพของ macular ที่เกี่ยวข้องกับอายุ บริษัท มีท่อลึกของสารประกอบแปลกใหม่ภายใต้การประเมินผลสำหรับการบ่งชี้โรคทางระบบประสาทและโรคหัวใจที่หายากหลังจากข้อมูลพรีคลินิกที่มีแนวโน้ม

แหล่งที่มาของการซ่อนตัว Biotherapeutics Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-08-19 18:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม