Tàng sử sinh học tàng hình gửi lại ứng dụng thuốc mới cho Elamipretide để điều trị hội chứng Barth

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Hội chứng Barth

bẩm sinh BioTherap Khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể, hôm nay đã công bố gửi lại ứng dụng thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho Hội chứng Barth. Theo chỉ dẫn của FDA trong Phản hồi hoàn chỉnh (CR) tháng 5 năm 2025 và thư từ tiếp theo, việc gửi lại không chứa dữ liệu hiệu quả lâm sàng mới, cập nhật an toàn nhỏ và xác nhận rằng các thiếu hụt sản xuất được trích dẫn trước đây đã được giải quyết bởi FDA, được xác định vào tháng 7 rằng cơ sở vẫn được tuân thủ. Theo yêu cầu của FDA, việc gửi lại cũng chứa các cam kết sau tiếp thị bổ sung về một thử nghiệm sau tiếp thị được đề xuất để xác nhận lợi ích lâm sàng của Elamipretide để điều trị hội chứng Barth.

Hiện chúng tôi đánh giá cao sự công nhận gần đây của FDA về mức độ nghiêm trọng của hội chứng Barth và nhu cầu chưa được đáp ứng đối với các liệu pháp tiềm năng, và cam kết hoàn thành việc xem xét lại NDA của chúng tôi một cách nhanh chóng nhất có thể, Reenie McCarthy, giám đốc điều hành của Stealth nói. Với sự xác nhận của FDA rằng các quan sát sản xuất được trích dẫn trong CR đã được giải quyết và tiến trình chúng tôi đã đạt được để phù hợp với thiết kế thử nghiệm sau tiếp thị, chúng tôi tin rằng tất cả các lo ngại được FDA đưa ra đã được giải quyết. Sức mạnh, một điểm cuối lâm sàng trung gian. Sức mạnh cơ mở rộng đầu gối được cải thiện> 45% trong thử nghiệm lâm sàng nhãn mở của Tazpower Giai đoạn 2 và có mối tương quan đáng kể với mức tăng trong xét nghiệm đi bộ sáu phút, một chỉ số được FDA công nhận về lợi ích lâm sàng. CR cũng đã trích dẫn các quan sát CGMP từ kiểm tra giám sát tháng 5 năm 2025 của một cơ sở sản xuất của bên thứ ba.

Vào tháng 7 năm 2025, FDA đã xác nhận rằng cơ sở này vẫn tuân thủ đầy đủ CGMP với không cần hành động khắc phục và khuyên nên lén lút đưa vào xác nhận này trong Resubmission NDA, hiện cũng kết hợp các phân loại thứ 4 (phân loại 4 xem xét) khi nhận và xem xét sơ bộ. Mặc dù FDA báo hiệu đánh giá loại 2 có khả năng, Stealth đã yêu cầu loại 1 vì, với các mối quan tâm sản xuất được giải quyết, không cần phải kiểm tra mới. Đây là lần gửi NDA thứ ba có chứa dữ liệu sức mạnh cơ TazPower và đến 19 tháng sau khi nộp đơn đăng ký ưu tiên trước đó. Công ty kêu gọi FDA hành động một cách cấp bách, phù hợp với cam kết đã nêu của mình để tiến hành xem xét và hành động sớm về việc gửi lại.

Nếu được phê duyệt, đây sẽ là ủy quyền tiếp thị đầu tiên cho Elamipretide, một phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu của ty thể. Elamipretide cũng đang được phát triển cho bệnh cơ bắp ty thể nguyên phát và thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô. Bệnh có liên quan đến tuổi thọ giảm, với 85% trường hợp tử vong sớm xảy ra ở tuổi 5. Hội chứng Barth xảy ra gần như độc quyền ở nam giới và ước tính sẽ ảnh hưởng đến một trong 1.000.000 nam giới trên toàn thế giới hoặc khoảng 150 cá nhân ở Hoa Kỳ. Hiện tại không có liệu pháp điều trị được FDA hoặc EMA chấp thuận cho bệnh nhân mắc hội chứng Barth. Elamipretide có thuốc mồ côi, theo dõi nhanh và chỉ định nhi khoa hiếm gặp từ chỉ định thuốc của FDA và Orphan từ EMA để điều trị hội chứng Barth. Hội chứng Barth NDA đã được cấp đánh giá ưu tiên.

Về liệu pháp sinh học tàng hình Stealth Biotherapeutics là một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp mới cho các bệnh liên quan đến rối loạn chức năng ty thể. Ty thể, được tìm thấy trong gần như mọi tế bào trong cơ thể, là nguồn sản xuất năng lượng chính của cơ thể và rất quan trọng cho chức năng cơ quan bình thường. Ty thể rối loạn chức năng đặc trưng cho một số bệnh di truyền hiếm gặp và có liên quan đến nhiều bệnh liên quan đến tuổi tác, thường liên quan đến các hệ thống cơ quan có nhu cầu năng lượng cao như tim, mắt và não. Công ty tin rằng ứng cử viên sản phẩm chính của mình, Elamipretide, có khả năng điều trị các bệnh hiếm gặp bao gồm hội chứng Barth và bệnh cơ ty thể nguyên phát và các bệnh liên quan đến tuổi tác phổ biến bao gồm thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô. Công ty cũng đang đánh giá một công thức nhãn khoa tại chỗ của Bevemipretide, ứng cử viên giai đoạn lâm sàng thế hệ thứ hai của nó, cho thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi khô. Công ty có một đường ống sâu của các hợp chất mới được đánh giá cho các chỉ định bệnh thần kinh và tim hiếm gặp sau dữ liệu tiền lâm sàng đầy hứa hẹn.

Đã đăng : 2025-08-19 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến