Syndax ประกาศผลลัพธ์เชิงบวกที่สำคัญจากกลุ่ม mNPM1 AML ที่กลับเป็นซ้ำหรือทนไฟในการทดลองใช้ Revumenib AUGMENT-101
วอลแทม แมสซาชูเซตส์, 12 พ.ย. 2567 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- Syndax Pharmaceuticals บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่กำลังพัฒนาแนวทางการรักษาโรคมะเร็งที่เป็นนวัตกรรม ได้ประกาศผลสรุปเชิงบวกจากการกลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา (R/R) กลุ่มผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ (AML) ชนิดกลายพันธุ์ NPM1 (mNPM1) ในส่วนสำคัญของระยะที่ 2 ของการทดลอง AUGMENT-101 ของ revumenib ซึ่งเป็นสารยับยั้งเมนินในโมเลกุลขนาดเล็กในช่องปาก
จุดสิ้นสุดหลักพบกับความสมบูรณ์ การบรรเทาอาการ (CR) บวก CR โดยมีอัตราการฟื้นตัวทางโลหิตวิทยาบางส่วน (CRh) 23% (15/64; 95% ช่วงความเชื่อมั่น [CI]: 14%, 36%; ค่า p-value ด้านเดียว = 0.0014) ในกลุ่มผู้ใหญ่ที่ประเมินประสิทธิภาพได้ ด้วย R/R mNPM1 AML ในส่วนระยะที่ 2 ของการทดลอง AUGMENT-101 ในบรรดาผู้ป่วยที่ได้รับ CR/CRh มีผู้ป่วย 12 รายที่มี CRh และอีก 3 รายมี CRh ระยะเวลามัธยฐานที่สังเกตได้ของการตอบสนองของ CR/CRh คือ 4.7 เดือน (95% CI: 1.2, 8.2) ณ เวลาที่ตัดข้อมูล โดยมีผู้ป่วยเหลืออยู่ 3 รายในการตอบสนอง ประเมินสถานะโรคตกค้างน้อยที่สุด (MRD) ในผู้ป่วย 14 รายจาก 15 รายที่ได้รับ CR/CRh โดย 64% (9/14) เป็นลบ MRD อัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR)1 คือ 47% (30/64; 95% CI: 34%, 60%) ผู้ป่วย 17% (5/30) ที่ได้รับการตอบสนองโดยรวมได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด (HSCT) หลังการรักษาด้วย revumenib โดยมีการบำบัดด้วย revumenib 3 ครั้งหลังการปลูกถ่าย
"เรารู้สึกตื่นเต้นที่จะรายงานข้อมูลสำคัญเชิงบวกในผู้ป่วย R/R mNPM1 AML ที่ได้รับการรักษาด้วย revumenib ซึ่งได้แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่าสนใจและสอดคล้องกันอย่างเห็นได้ชัดในทุกรูปแบบการรักษาสำหรับทั้งมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด mNPM1 AML และ KMT2A ที่จัดเรียงใหม่" Michael A. กล่าว เมทซ์เกอร์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Syndax "จากการที่ FDA คาดว่าจะอนุมัติยา revumenib สำหรับการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด R/R KMT2A ที่จัดเรียงใหม่ในไตรมาสนี้ และการอ่านข้อมูลเชิงบวกครั้งที่สองนี้ เราก็อยู่ในตำแหน่งที่ดีที่จะส่งผลกระทบอย่างมีความหมายต่อประมาณ 40% ของผู้ป่วย AML ที่มีพันธุกรรมทั้งสองนี้ การเปลี่ยนแปลง"
ประชากรที่ประเมินประสิทธิภาพที่กำหนดโดยโปรโตคอล AUGMENT-101 ระยะที่ 2 ได้รวมผู้ป่วยผู้ใหญ่ 64 รายที่มี R/R mNPM1 AML อายุมัธยฐานคือ 65 ปี (ช่วง: 19, 84) ผู้ป่วยได้รับการรักษาอย่างเข้มงวด โดย 36% เคยได้รับการรักษามาแล้ว 3 บรรทัดขึ้นไป (ค่ามัธยฐานของบรรทัดก่อนหน้า: 2) และ 75% ของผู้ป่วยที่เคยรักษาด้วย venetoclax
ประชากรด้านความปลอดภัยประกอบด้วยผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มี R/R mNPM1 AML 84 รายในส่วนระยะที่ 2 ของการทดลอง AUGMENT-101 ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สังเกตได้จาก revumenib ในประชากรกลุ่มนี้สอดคล้องกับข้อมูลที่รายงานก่อนหน้านี้ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษา (TRAEs) ที่นำไปสู่การหยุดการรักษาคือ 5% (4/84) TRAEs ระดับ≥3ในผู้ป่วยมากกว่า 10% ได้แก่ การยืดตัวของ QTc (21%) โรคโลหิตจาง (14%) ไข้นิวโทรพีเนีย (13%) อาการแตกต่าง (13%) และจำนวนเกล็ดเลือดลดลง (11%) DS ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาระดับ 3 พบในผู้ป่วย 11% (9/84) ในขณะที่ 2% (2/84) มีประสบการณ์ DS เกรด 4 และไม่มีผู้ป่วยใดมีประสบการณ์ระดับ 5 การยืด QTc ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาระดับ 3 พบใน 19% ( 16/84) ของผู้ป่วย ในขณะที่ 2% (2/84) มีประสบการณ์ QTc ระดับ 4 ยืดเยื้อ และไม่มีผู้ป่วยเลยที่ระดับ 5
"กำเริบหรือดื้อต่อการรักษา mNPM1 AML เป็นโรคที่ท้าทายมาก โดยมีการพยากรณ์โรคที่ไม่ดีนัก และมีความจำเป็นเร่งด่วนสำหรับการรักษาใหม่ๆ" นพ. Eytan M. Stein หัวหน้าฝ่ายบริการมะเร็งเม็ดเลือดขาวของศูนย์มะเร็ง Memorial Sloan Kettering กล่าว "ผลลัพธ์เชิงบวกของ Revumenib ในประชากรที่ได้รับการรักษาล่วงหน้าอย่างหนักนี้ ซึ่งรวมถึงมากกว่า 75% ที่เคยล้มเหลว venetoclax มาก่อนนั้นน่ายินดีเป็นอย่างยิ่ง โดยเฉพาะอย่างยิ่ง อัตราการตอบสนองที่แข็งแกร่งโดยรวม ซึ่งรวมถึงการบรรเทาอาการของโมเลกุลในระดับลึกและอัตราการหยุดยาที่ต่ำ เน้นย้ำถึง สัญญาว่าจะให้ revumenib ในการรักษาผู้ป่วย AML ที่เป็น R/R mNPM1"
เหตุการณ์สำคัญในระยะสั้นของ Revumenib
บริษัทมีการทดลอง revumenib หลายครั้งที่กำลังดำเนินอยู่ทั่วทั้งขอบเขตการรักษาสำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด mNPM1 และ KMT2A-rearranged (KMT2Ar) นอกเหนือจากการทดลองทางคลินิกที่ Syndax กำลังดำเนินการอยู่ บริษัทกำลังทำงานร่วมกับกลุ่มความร่วมมือและผู้วิจัยหลักเพื่อชี้แจงเพิ่มเติมถึงประโยชน์ทางคลินิกที่อาจเกิดขึ้นของ Revumenib Syndax คาดว่าจะบรรลุเป้าหมาย revumenib ที่กำลังจะเกิดขึ้นดังต่อไปนี้:
เกี่ยวกับ RevumenibRevumenib เป็นตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กในช่องปากของปฏิสัมพันธ์ที่มีผลผูกพันกับ menin-KMT2A ซึ่งได้รับการพัฒนาสำหรับการรักษา KMT2A-rearranged (KMT2Ar) หรือที่เรียกว่ามะเร็งเม็ดเลือดขาวเชื้อสายผสมที่จัดเรียงใหม่หรือ MLLr, มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันซึ่งรวมถึงมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันของลิมฟอยด์ (ALL) และมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ (AML) และ NPM1 AML ชนิดพันธุ์กลาย วารสาร Journal of Clinical Oncology เผยแพร่ผลลัพธ์จากการทดลอง revumenib ระยะที่ 2 AUGMENT-101 ในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน R/R KMT2Ar ซึ่งแสดงให้เห็นว่าการทดลองบรรลุเป้าหมายหลักแล้ว
ก่อนหน้านี้ Revumenib ได้รับการรับรอง Orphan Drug Designation สำหรับการรักษา AML, ALL และมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันของเชื้อสายที่ไม่ชัดเจน (ALAL) โดย FDA ของสหรัฐอเมริกา และสำหรับการรักษา AML โดยคณะกรรมาธิการยุโรป นอกจากนี้ FDA ของสหรัฐอเมริกายังได้รับใบรับรอง Fast Track ให้เป็น revumenib สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด R/R ซึ่งมีการจัดเรียง KMT2A ใหม่ หรือการกลายพันธุ์ NPM1 และ Breakthrough Therapy Designation สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด R/R การจัดเรียง KMT2A ใหม่
เกี่ยวกับการทดลองระยะที่ 1/2 AUGMENT-101AUGMENT-101 เป็นการทดลองแบบเปิดฉลากและหลายศูนย์ที่ประเมินความปลอดภัย ความสามารถในการทนต่อยา เภสัชจลนศาสตร์ และประสิทธิภาพของยา Revumenib ที่ประกอบด้วยการเพิ่มขนาดยา ส่วนและส่วนที่ขยาย ในส่วนของการเพิ่มขนาดยา มีการระบุขนาดยา revumenib ที่มีและไม่มีตัวยับยั้ง CYP3A4 ที่รุนแรง ส่วนที่ขยายได้รับการออกแบบมาเพื่อประเมิน revumenib ในผู้ป่วยที่มี KMT2Ar AML ที่กำเริบหรือดื้อต่อการรักษา (R/R) ผู้ป่วยที่มี KMT2Ar ALL และผู้ป่วยที่มี AML กลายพันธุ์ NPM1 (mNPM1) จุดสิ้นสุดหลักสำหรับแต่ละกลุ่มรุ่นคือประสิทธิภาพที่วัดโดยอัตราการระยะโรคหายโดยสมบูรณ์ (CR) บวกกับ CR พร้อมการฟื้นตัวทางโลหิตวิทยาบางส่วน (CRh) และความปลอดภัยและความทนทานในระยะสั้นและระยะยาว โดยมีจุดสิ้นสุดรองรวมถึงระยะเวลาของการตอบสนอง (DOR ) และการอยู่รอดโดยรวม (OS)
ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.clinicaltrials.gov (NCT04065399)
ข้อมูลเชิงบวกจาก KMT2Ar AML และผู้ป่วย ALL ในการทดลองสนับสนุนการยื่นคำขอยาใหม่ (NDA) สำหรับ revumenib ในมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน R/R KMT2Ar ซึ่งขณะนี้อยู่ระหว่างการตรวจสอบโดย FDA ของสหรัฐอเมริกา โดยมีวันที่ดำเนินการ PDUFA ในเดือนธันวาคม 26 ก.ย. 2024 ข้อมูลเชิงบวกจากผู้ป่วย mNPM1 AML ในการทดลองนี้คาดว่าจะสนับสนุนการยื่น sNDA ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
เกี่ยวกับ Mutant NPM1 (mNPM1) มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันแบบไมอีลอยด์ (AML) การกลายพันธุ์ในยีน NPM1 เป็นการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุดใน AML สำหรับผู้ใหญ่ และพบได้ในกรณีประมาณ 30% ผู้ป่วยที่มีอาการกำเริบหรือดื้อต่อยา mNPM1 AML มีการพยากรณ์โรคที่ไม่ดีและมีความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองสูง เช่นเดียวกับมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันที่จัดเรียงใหม่ของ KMT2A mNPM1 AML ขึ้นอยู่กับการแสดงออกของยีนพัฒนาการจำเพาะซึ่งแสดงให้เห็นว่าได้รับผลกระทบทางลบจากสารยับยั้งปฏิสัมพันธ์ของ menin-KMT2A mNPM1 AML ได้รับการวินิจฉัยเป็นประจำผ่านเทคนิคการตรวจคัดกรองที่มีอยู่ในปัจจุบัน ขณะนี้ไม่มีการรักษาแบบกำหนดเป้าหมายที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ mNPM1 AML
เกี่ยวกับ SyndaxSyndax Pharmaceuticals เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่พัฒนาแนวทางการรักษาโรคมะเร็งที่เป็นนวัตกรรม จุดเด่นของบริษัท ได้แก่ revumenib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง Menin แบบคัดเลือก และ Niktimvo(TM) (axatilimab-csfr) ซึ่งเป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่ได้รับการรับรองจาก FDA ซึ่งจะบล็อกตัวรับปัจจัยกระตุ้นโคโลนี 1 (CSF-1) ด้วยความมุ่งมั่นของเราที่จะพลิกโฉมการดูแลรักษาโรคมะเร็ง Syndax กำลังทำงานเพื่อปลดล็อกศักยภาพสูงสุดของระบบ และกำลังดำเนินการทดลองทางคลินิกหลายครั้งตลอดการรักษาต่อเนื่อง สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.syndax.com/ หรือติดตามบริษัทบน X (เดิมชื่อ Twitter) และ LinkedIn
แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีเนื้อหาที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความตามความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 คำเช่น "อาจ" "จะ" "คาดหวัง" "วางแผน" "คาดการณ์" "ประมาณการ" "ตั้งใจ" "เชื่อ" และคำที่คล้ายกัน สำนวน (รวมถึงคำอื่นๆ หรือสำนวนที่อ้างอิงถึงเหตุการณ์ เงื่อนไข หรือสถานการณ์ในอนาคต) มีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อิงตามการคาดการณ์และสมมติฐานของ Syndax ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าแต่ละข้อความเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความเกี่ยวกับความคืบหน้า ระยะเวลา การพัฒนาทางคลินิก และขอบเขตของการทดลองทางคลินิก การรายงานข้อมูลทางคลินิกสำหรับกลุ่มผลิตภัณฑ์ของ Syndax การยอมรับของ Syndax และพันธมิตร ผลิตภัณฑ์ในตลาด ข้อกำหนดด้านการขาย การตลาด การผลิตและการจัดจำหน่าย และศักยภาพในการใช้ผลิตภัณฑ์ของเราเพื่อรักษาข้อบ่งชี้มะเร็งและโรคไฟโบรติกต่างๆ ปัจจัยหลายประการอาจทำให้เกิดความแตกต่างระหว่างความคาดหวังในปัจจุบันและผลลัพธ์ที่แท้จริง รวมถึง: ข้อมูลความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพที่ไม่คาดคิดที่สังเกตได้ในระหว่างการทดลองพรีคลินิกหรือทางคลินิก อัตราการเปิดใช้งานหรือการลงทะเบียนในพื้นที่ทดลองทางคลินิกที่ต่ำกว่าที่คาดไว้ การเปลี่ยนแปลงการแข่งขันที่คาดหวังหรือที่มีอยู่ การเปลี่ยนแปลงในสภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบ ความล้มเหลวของผู้ทำงานร่วมกันของ Syndax ในการสนับสนุนหรือพัฒนาความร่วมมือหรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์ และการดำเนินคดีที่ไม่คาดคิดหรือข้อพิพาทอื่น ๆ ปัจจัยอื่นๆ ที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงของ Syndax แตกต่างไปจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ จะมีการกล่าวถึงในเอกสารที่ Syndax ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา รวมถึงหัวข้อ "ปัจจัยความเสี่ยง" ที่มีอยู่ในนั้น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด Syndax ไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่มีอยู่ในที่นี้เพื่อสะท้อนถึงการเปลี่ยนแปลงในความคาดหวัง แม้ว่าจะมีข้อมูลใหม่ก็ตาม
ข้อมูลอ้างอิง
แหล่งข่าว Syndax Pharmaceuticals, Inc.
โพสต์แล้ว : 2024-11-13 06:00
อ่านเพิ่มเติม
- Nitrofurantoin ผลิตภัณฑ์แครนเบอร์รี่อาจตัดตอน UTI ในเด็ก
- อัตราการสูบไอทำสถิติต่ำสุดสำหรับนักเรียนมัธยมปลายในสหรัฐฯ
- คุณภาพอาหารสำหรับเด็กวัยหัดเดินดีขึ้นอย่างมากตั้งแต่ปี 1999 ถึง 2018
- วัยรุ่น 1 ใน 3 ของสหรัฐฯ บอกว่าพวกเขาถูกรังแก
- กรณีแบคทีเรียกินเนื้อเพิ่มขึ้นในฟลอริดาท่ามกลางพายุ
- วิทยาลัยแพทย์ทรวงอกแห่งอเมริกา 6-9 ต.ค
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน
การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ
คำสำคัญยอดนิยม
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions