A Thryv Therapeutics az LQT-1213-ra vonatkozóan az FDA ritka betegségek gyógyszer-megjelölését adta a hosszú QT-szindróma kezelésében

Kövesse a Drugslib-et

Montreal, Quebec – 2024. október 1. – Thryv Therapeutics Inc., klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat, amely ritka és életveszélyes kardiovaszkuláris indikációk kezeléseinek fejlesztésével foglalkozik , a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) Ritka Gyógyszer-megjelölést adott az LQT-1213-nak a Long QT-szindróma (LQTS) kezelésére. Az LQT-1213 egy új, az első osztályú SGK1 inhibitor, amelyet kifejezetten a veleszületett LQTS kezelésére fejlesztettek ki. A Thryv SGK1-gátlók sorozatát fejlesztette ki a szív-metabolikus stressz kezelésére, amely különféle aritmiás betegségekhez kapcsolódik, beleértve az LQTS-t, a pitvarfibrillációt és a szívelégtelenséget.

"Elégedettek vagyunk az FDA ritka betegségek gyógyszer-megjelölésével az LQT-1213-ra, amely részben a hosszú QT-szindrómás betegeken végzett 1. hullámú klinikai vizsgálatunk új pozitív klinikai adatain alapul" - mondta Debra Odink, PhD, a Thryv Therapeutics elnöke és fejlesztési igazgatója. . „A hosszú QT-szindrómában szenvedők megérdemelnek egy megfelelően tanulmányozott és az FDA által jóváhagyott terápiát, amely segíti a harcot ezzel a potenciálisan halálos genetikai betegséggel szemben. Jelenleg nincs az FDA által jóváhagyott terápia a hosszú QT-szindrómában szenvedők számára. Ez az elnevezés megerősíti az LQT-1213 azon képességét, hogy kielégítse ezt a kielégítetlen igényt, és kritikus ösztönzőket jelent a Thryv számára, hogy felgyorsítsa erőfeszítéseinket prospektíven tervezett, kulcsfontosságú hatékonysági vizsgálatok bevezetésére a veleszületett hosszú QT-szindrómában szenvedő betegeknél. Továbbra is arra összpontosítunk, hogy innovatív kezeléseket biztosítsunk ritka betegségekben szenvedő felnőttek és gyermekek számára, akiknek korlátozott lehetőségeik vannak.”

Az FDA kérését követően a folyamatban lévő Wave I klinikai vizsgálat klinikai adatait a veleszületett LQTS-ben szenvedő betegeken továbbították az Office of Orphan Products Designation részére. Nem sokkal ezután a vállalat értesítést kapott arról, hogy a ritka betegségek gyógyszerei megjelölésére vonatkozó kérelmét jóváhagyták.

Az FDA Ritka Gyógyszerek Megjelölése a ritka betegségeket célzó gyógyszerek és biológiai szerek különleges státusza, amelyek meghatározása szerint kevesebb mint 200 000 embert érintenek. az Egyesült Államokat. Ez a megnevezés számos előnnyel jár a ritka betegségek kezelésének fejlesztésében, beleértve a klinikai vizsgálati költségek adójóváírását, bizonyos FDA-díjak alóli mentességet, valamint az FDA jóváhagyását követően akár hét év piaci kizárólagosságot.

Az LQT-1213-ról

Az LQT-1213 egy erős és szelektív szérum glükokortikoid által szabályozott kináz 1 (SGK1) gátló, amelyet az 1., 2. és 3. típusú hosszú QT szindróma kezelésére fejlesztenek ki. Az SGK1 megcélzásával az LQT-1213 célja, hogy csökkentse a megnyúlik a QTc-intervallum az LQTS-ben szenvedő betegeknél, ezáltal csökken az életveszélyes aritmiák kockázata. Jelenleg klinikai vizsgálatokban értékelik az LQT-1213 hatékonyságát és biztonságosságát a veleszületett LQTS kezelésében.

A folyamatban lévő Wave I klinikai vizsgálattal kapcsolatos további információk a www.clinicaltrials.gov webhelyen érhetők el a következő azonosítóval: NCT05906732.

A Thryv Therapeutics Inc.-ről

A Thryv Therapeutics Inc. egy magántulajdonban lévő vállalat, amelynek székhelye Montrealban (Québec, Kanada) található. A Thryv Therapeutics úttörő szerepet tölt be a precíziós gyógyszeres megközelítésben, hogy rendkívül szelektív SGK1-gátlókat fejlesszen ki a hosszú QT-szindróma, a pitvarfibrilláció és a szívelégtelenség kezelésére, a szérum glükokortikoidokkal indukálható kináz hatékony és szelektív inhibitoraival. További információért látogasson el a www.thryvtrx.com webhelyre.

Forrás: Thryv Therapeutics Inc.

Elküldve : 2024-10-03 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak