การบำบัดด้วย Thryv ได้รับการรับรองจาก FDA Orphan Drug สำหรับ LQT-1213 ในการรักษาอาการ Long QT Syndrome

ติดตาม Drugslib ได้ที่

มอนทรีออล ควิเบก – 1 ตุลาคม 2024 – Thryv Therapeutics Inc. บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่อุทิศตนเพื่อการพัฒนาวิธีการรักษาโรคหลอดเลือดหัวใจที่หายากและเป็นอันตรายถึงชีวิต ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Orphan Drug Designation ให้กับ LQT-1213 เพื่อใช้รักษาโรค Long QT Syndrome (LQTS) LQT-1213 เป็นตัวยับยั้ง SGK1 ชั้นนำชนิดใหม่ที่ออกแบบมาเพื่อรักษา LQTS ที่มีมาแต่กำเนิดโดยเฉพาะ Thryv ได้พัฒนาชุดสารยับยั้ง SGK1 สำหรับการรักษาความเครียดของหัวใจและเมตาบอลิซึมที่เกี่ยวข้องกับโรคหัวใจเต้นผิดจังหวะต่างๆ รวมถึง LQTS ภาวะหัวใจห้องบน และภาวะหัวใจล้มเหลว

“เราพอใจกับการกำหนดผลิตภัณฑ์ยา Orphan Drug ของ FDA สำหรับ LQT-1213 โดยส่วนหนึ่งมาจากข้อมูลทางคลินิกเชิงบวกที่เกิดขึ้นใหม่จากการศึกษาทางคลินิก Wave 1 ของเราในผู้ป่วยที่เป็นโรค Long QT Syndrome” Debra Odink, PhD, ประธานและประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพัฒนาของ Thryv Therapeutics กล่าว . “ผู้ที่เป็นโรค Long QT สมควรได้รับการศึกษาอย่างเหมาะสมและการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เพื่อช่วยในการต่อสู้กับโรคทางพันธุกรรมที่อาจถึงแก่ชีวิตได้ ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ที่มี Long QT Syndrome การกำหนดนี้ตอกย้ำศักยภาพของ LQT-1213 ในการตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง และมอบสิ่งจูงใจที่สำคัญสำหรับ Thryv เพื่อเร่งความพยายามของเราในการปรับใช้การศึกษาประสิทธิภาพที่สำคัญซึ่งได้รับการออกแบบในอนาคตในผู้ที่เป็นโรค Long QT Syndrome แต่กำเนิด เรายังคงมุ่งเน้นไปที่การนำนวัตกรรมการรักษามาสู่ผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคหายากซึ่งมีทางเลือกจำกัด”

ตามคำขอจาก FDA ข้อมูลทางคลินิกจากการศึกษาทางคลินิก Wave I ที่กำลังดำเนินอยู่เกี่ยวกับผู้ที่มี LQTS แต่กำเนิด ได้รับการมอบให้กับสำนักงานกำหนดผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้า หลังจากนั้นไม่นาน บริษัทได้รับแจ้งว่าคำขอกำหนดชื่อยาเด็กกำพร้าได้รับการอนุมัติแล้ว

FDA Orphan Drug Designation เป็นสถานะพิเศษที่มอบให้กับยาและชีววิทยาที่มุ่งเป้าไปที่โรคหายาก ซึ่งหมายถึงโรคที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนใน สหรัฐอเมริกา การกำหนดนี้ให้ประโยชน์มากมายเพื่อสนับสนุนการพัฒนาวิธีการรักษาสำหรับสภาวะที่หายาก รวมถึงเครดิตภาษีสำหรับต้นทุนการทดลองทางคลินิก การยกเว้นค่าธรรมเนียม FDA บางอย่าง และการผูกขาดตลาดสูงสุดเจ็ดปีหลังจากได้รับอนุมัติจาก FDA

เกี่ยวกับ LQT-1213

LQT-1213 เป็นตัวยับยั้งไคเนส 1 (SGK1) ในซีรั่มที่มีการควบคุมกลูโคคอร์ติคอยด์ที่มีศักยภาพและคัดเลือกมาอย่างดี ซึ่งได้รับการพัฒนาเพื่อใช้ในการศึกษาวิจัยเพื่อรักษา Long QT Syndrome Type 1, 2 และ 3 ด้วยการกำหนดเป้าหมายที่ SGK1 LQT-1213 มีเป้าหมายที่จะลด ช่วง QTc ที่ยาวนานขึ้นในผู้ที่มี LQTS ซึ่งจะช่วยลดความเสี่ยงของภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะที่คุกคามถึงชีวิต ปัจจุบัน LQT-1213 กำลังได้รับการประเมินในการศึกษาทางคลินิกถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการรักษา LQTS ที่มีมาแต่กำเนิด

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการศึกษาทางคลินิก Wave I ที่กำลังดำเนินการอยู่มีอยู่ที่ www.clinicaltrials.gov โดยใช้ตัวระบุ: NCT05906732

เกี่ยวกับ Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. เป็นบริษัทเอกชนที่ตั้งอยู่ในเมืองมอนทรีออล รัฐควิเบก ประเทศแคนาดา Thryv Therapeutics เป็นผู้บุกเบิกวิธีการทางการแพทย์ที่มีความแม่นยำเพื่อพัฒนาสารยับยั้ง SGK1 ที่คัดเลือกมาอย่างดี เพื่อรักษา Long QT Syndrome ภาวะหัวใจห้องบนเต้นผิดจังหวะ และภาวะหัวใจล้มเหลว ด้วยสารยับยั้งที่มีศักยภาพและคัดเลือกได้ของ Kinase ที่เหนี่ยวนำให้เกิดกลูโคคอร์ติคอยด์ในซีรั่ม สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.thryvtrx.com

ที่มา: Thryv Therapeutics Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-10-03 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม