Thryv Therapeutics được FDA cấp chỉ định thuốc mồ côi cho LQT-1213 trong điều trị hội chứng QT kéo dài

Theo dõi Drugslib trên

Montreal, Quebec – Ngày 1 tháng 10 năm 2024 – Thryv Therapeutics Inc., một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng chuyên phát triển các phương pháp điều trị cho các chỉ định tim mạch hiếm gặp và đe dọa tính mạng , hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho LQT-1213 để điều trị Hội chứng QT kéo dài (LQTS). LQT-1213 là chất ức chế SGK1 mới, hàng đầu được thiết kế đặc biệt để điều trị LQTS bẩm sinh. Thryv đã phát triển một loạt thuốc ức chế SGK1 để điều trị căng thẳng chuyển hóa tim liên quan đến nhiều bệnh rối loạn nhịp tim bao gồm LQTS, rung tâm nhĩ và suy tim.

“Chúng tôi hài lòng với Chỉ định Thuốc mồ côi của FDA cho LQT-1213 dựa một phần vào dữ liệu lâm sàng tích cực mới nổi từ nghiên cứu lâm sàng Đợt 1 của chúng tôi ở những bệnh nhân mắc Hội chứng QT kéo dài” Debra Odink, Tiến sĩ, Chủ tịch kiêm Giám đốc Phát triển của Thryv Therapeutics cho biết . “Những người mắc Hội chứng QT kéo dài xứng đáng nhận được một liệu pháp được nghiên cứu kỹ lưỡng và được FDA chấp thuận để giúp họ trong cuộc chiến chống lại căn bệnh di truyền có khả năng gây chết người này. Hiện tại không có liệu pháp nào được FDA chấp thuận cho những người mắc Hội chứng QT kéo dài. Chỉ định này củng cố tiềm năng của LQT-1213 trong việc đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng này và mang lại động lực quan trọng để Thryv đẩy nhanh nỗ lực của chúng tôi nhằm triển khai các nghiên cứu hiệu quả quan trọng, được thiết kế theo triển vọng ở những người mắc Hội chứng QT kéo dài bẩm sinh. Chúng tôi vẫn tập trung vào việc mang đến những phương pháp điều trị tiên tiến cho người lớn và trẻ em mắc các bệnh hiếm gặp và có ít lựa chọn.”

Theo yêu cầu của FDA, dữ liệu lâm sàng từ nghiên cứu lâm sàng Wave I đang diễn ra ở những người mắc LQTS bẩm sinh đã được cung cấp cho Văn phòng Chỉ định Sản phẩm Trẻ mồ côi. Ngay sau đó, công ty nhận được thông báo rằng yêu cầu Chỉ định Thuốc dành cho trẻ mồ côi đã được chấp thuận.

Danh sách Thuốc mồ côi của FDA là một trạng thái đặc biệt được cấp cho các loại thuốc và sinh phẩm nhắm đến các bệnh hiếm gặp, được định nghĩa là những thuốc ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Việc chỉ định này mang lại nhiều lợi ích để hỗ trợ phát triển các phương pháp điều trị cho các tình trạng hiếm gặp, bao gồm các khoản tín dụng thuế cho chi phí thử nghiệm lâm sàng, miễn một số khoản phí của FDA và tối đa bảy năm độc quyền trên thị trường sau khi được FDA chấp thuận.

Giới thiệu về LQT-1213

LQT-1213 là một chất ức chế kinase 1 (SGK1) được điều hòa bằng glucocorticoid huyết thanh mạnh và chọn lọc đang được phát triển như một liệu pháp nghiên cứu để điều trị Hội chứng QT kéo dài Loại 1, 2 và 3. Bằng cách nhắm mục tiêu SGK1, LQT-1213 nhằm mục đích giảm khoảng QTc kéo dài ở những người mắc LQTS, do đó làm giảm nguy cơ rối loạn nhịp tim đe dọa tính mạng. Hiện tại, LQT-1213 đang được đánh giá trong các nghiên cứu lâm sàng về hiệu quả và độ an toàn trong điều trị LQTS bẩm sinh.

Thông tin bổ sung về nghiên cứu lâm sàng Wave I đang diễn ra hiện có sẵn tại www.clinicaltrials.gov bằng mã định danh: NCT05906732.

Giới thiệu về Thryv Therapeutics Inc.

Thryv Therapeutics Inc. là một công ty tư nhân có trụ sở tại Montreal, Quebec, Canada. Thryv Therapeutics đang đi tiên phong trong phương pháp tiếp cận y học chính xác để phát triển các chất ức chế SGK1 có tính chọn lọc cao nhằm điều trị Hội chứng QT kéo dài, rung tâm nhĩ và suy tim, với các chất ức chế mạnh và chọn lọc của Kinase huyết thanh Glucocorticoid cảm ứng. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.thryvtrx.com.

Nguồn: Thryv Therapeutics Inc.

Đã đăng : 2024-10-03 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến