A tolebrutinib áttörést jelentő terápia az FDA által a nem kiújuló másodlagos progresszív szklerózis multiplex kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Párizs, 2024. december 13. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) áttörést jelentő terápia minősítést adott a tolebrutinibnek nem kiújuló, másodlagos progresszív szklerózis multiplexben (nrSPMS) szenvedő felnőttek kezelésére. Ez a HERCULES fázis 3 vizsgálat pozitív eredményein alapul, amelyek azt mutatják, hogy a tolebrutinib 31%-kal késleltette a 6 hónapos igazolt rokkantsági progresszió (CDP) kezdetét a placebóhoz képest (HR 0,69; 95% CI 0,55-0,88; p = 0,0026), a másodlagos végpontok további elemzésével, amely azt mutatja, hogy azoknak a résztvevőknek a száma, akik megerősített fogyatékossági javulást tapasztaltak, majdnem megduplázódott a tolebrutinibbel (10%) a placebóval kezeltekhez képest (5%) (HR 1,88; 95% CI 1,10–3,21; nominális p=0,021).

Az FDA áttöréses terápia megjelölése célja, hogy felgyorsítsa a súlyos vagy életveszélyes állapotokat célzó gyógyszerek kifejlesztését és felülvizsgálatát az Egyesült Államokban. Az erre az elnevezésre jogosult gyógyszereknek előzetes klinikai bizonyítékot kell mutatniuk arra vonatkozóan, hogy a gyógyszer jelentős javulást mutathat a klinikailag jelentős végpontok tekintetében a rendelkezésre álló gyógyszerekhez képest.

Májenzim-emelkedést (>3xULN) a tolebrutinibet kapó résztvevők 4,1%-ánál figyeltek meg, szemben a placebocsoport 1,6%-ával. A tolebrutinib-csoport résztvevőinek egy kis része (0,5%) tapasztalta az ALT-érték >20-szoros felső határérték-emelkedését, mindezt a kezelés első 90 napján. Egy kivételével a májenzim-emelkedés minden esete megoldódott további orvosi beavatkozás nélkül. A gyakoribb ellenőrzés végrehajtása segített enyhíteni a súlyos májműködési következményeket.

A tolebrutinibre vonatkozó szabályozási beadványok véglegesítése jelenleg zajlik az Egyesült Államok számára, és előkészítés alatt áll az EU számára. Más gyógyszerekhez hasonlóan a Sanofi is azt tervezi, hogy megerősíti, amint elfogadják a tolebrutinibre vonatkozó hatósági beadványt. A PERSEUS fázis 3 vizsgálat primer progresszív SM-ben jelenleg folyamatban van, a vizsgálati eredmények 2025 második felében várhatók.

A tolebrutinib jelenleg klinikai vizsgálat alatt áll, biztonságosságát és hatásosságát egyetlen szabályozó hatóság sem értékelte.

A sclerosis multiplexről A sclerosis multiplex egy krónikus, immunmediált, neurodegeneratív betegség ami idővel visszafordíthatatlan fogyatékosságok felhalmozódását eredményezheti. A testi és kognitív fogyatékosságok az egészségi állapot fokozatos romlását jelentik, ami kihat a betegek ellátására és életminőségére. A rokkantság felhalmozódása továbbra is a jelentős kielégítetlen orvosi szükséglet az SM-ben. A mai napig a jelenlegi gyógyszerek elsődleges célpontja a perifériás B- és T-sejtek voltak, míg a veleszületett immunitás, amelyről úgy gondolják, hogy elősegíti a rokkantság felhalmozódását, a jelenlegi gyógyszerek nagyrészt nem kezelik. Az SM-re jelenleg jóváhagyott vagy késői stádiumú gyógyszerek főként az adaptív immunrendszert célozzák, és/vagy nem hatnak közvetlenül a központi idegrendszerre a klinikai előnyök előmozdítása érdekében.

nrSPMS olyan SM-ben szenvedő emberekre vonatkozik, akiknél a visszaesések megszűntek, de továbbra is felhalmozódnak a fogyatékosságuk, amelyeket olyan tünetekként tapasztalnak, mint a fáradtság, a kognitív károsodás, az egyensúly- és járászavar, a bél- és/vagy a húgyhólyag működésének elvesztése, szexuális diszfunkció, többek között.

A tolebrutinibről A tolebrutinib vizsgálati, orális, agybehatoló és bioaktív Bruton tirozin kináz (BTK) gátló, amely eléri a cerebrospinális folyadék olyan koncentrációját, amely előreláthatólag modulálja a B-limfocitákat és a betegséggel összefüggő mikrogliát. A tolebrutinibet a sclerosis multiplex különböző formáinak kezelésére irányuló 3. fázisú klinikai vizsgálatokban értékelik, és biztonságosságát és hatásosságát még egyetlen szabályozó hatóság sem értékelte világszerte. A tolebrutinib klinikai vizsgálataival kapcsolatos további információkért látogasson el a www.clinicaltrials.gov webhelyre.

A HERCULESHERCULES-ról (klinikai vizsgálat azonosítója: NCT04411641) egy kettős-vak, randomizált, 3. fázisú klinikai vizsgálat volt, amely a tolebrutinib hatékonyságát és biztonságosságát értékelte nrSPMS-ben szenvedő betegeknél. Az nrSPMS-t a kiinduláskor úgy határozták meg, hogy SPMS-diagnózisa 3,0 és 6,5 között van kiterjesztett rokkantsági skálával (EDSS), az elmúlt 24 hónapban nem fordult elő klinikai relapszus, és dokumentált bizonyítéka van a rokkantság felhalmozódásának az előző 12 hónapban. A résztvevőket véletlenszerűen (2:1) úgy osztották be, hogy orális napi adag tolebrutinibet vagy megfelelő placebót kapjanak körülbelül 48 hónapig.

Az elsődleges végpont a 6 hónapos CDP volt, amelyet a ≥1,0 pontos növekedés az alapvonal EDSS-pontszámához képest, ha az alapvonal pontszám ≤5,0, vagy ≥0,5 pontos növekedés, ha a kiindulási EDSS-pontszám >5,0 volt. A másodlagos végpontok közé tartozott a 3 hónapos CDP kezdetéig eltelt idő az EDSS pontszám alapján, az MRI-vel kimutatott új vagy megnagyobbodó T2 hiperintenzív elváltozások teljes száma, az igazolt rokkantsági javulás kezdetéig eltelt idő, a 9 lyukú peg teszt 3 hónapos változása és a T25 -FW teszt, valamint a tolebrutinib biztonságossága és tolerálhatósága.

A SanofirólMi egy innovatív globális egészségügyi vállalat vagyunk, amelyet egyetlen cél vezérel: a tudomány csodáit hajszoljuk, hogy javítsuk az emberek életét. Csapatunk szerte a világon arra törekszik, hogy átalakítsa az orvosi gyakorlatot azáltal, hogy a lehetetlent lehetségessé változtatja. Potenciálisan életet megváltoztató kezelési lehetőségeket és életmentő vakcinavédelmet biztosítunk emberek millióinak világszerte, miközben törekvéseink középpontjába a fenntarthatóságot és a társadalmi felelősségvállalást helyezzük.

Sanofi előre. -kitekintésű nyilatkozatokEz a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényben meghatározott előretekintő kijelentéseket tartalmaz. Az előretekintő állítások olyan kijelentések, amelyek nem történelmi tények. Ezek az állítások előrejelzéseket és becsléseket és az ezek mögött meghúzódó feltételezéseket, a tervekre, célkitűzésekre, szándékokra és várakozásokra vonatkozó kijelentéseket tartalmaznak a jövőbeni pénzügyi eredményekre, eseményekre, műveletekre, szolgáltatásokra, termékfejlesztésre és potenciálra vonatkozóan, valamint a jövőbeli teljesítményre vonatkozó nyilatkozatokat. Az előretekintő állításokat általában a „vár”, „előre”, „hisz”, „szándék”, „becslések”, „tervek” és hasonló kifejezésekkel azonosítják. Bár a Sanofi vezetése úgy véli, hogy az ilyen előretekintő kijelentésekben tükröződő várakozások ésszerűek, a befektetőket figyelmeztetik, hogy a jövőre vonatkozó információk és kijelentések különféle kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek közül sok nehezen megjósolható, és általában a Sanofi ellenőrzésén kívül esik. amelyek miatt a tényleges eredmények és fejlemények lényegesen eltérhetnek az előretekintő információkban és kijelentésekben kifejezetttől, illetve az általuk feltételezetttől vagy előrevetítetttől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok magukban foglalják többek között a kutatásban és fejlesztésben rejlő bizonytalanságokat, a jövőbeli klinikai adatokat és elemzéseket, beleértve a forgalomba hozatalt követően, a szabályozó hatóságok, például az FDA vagy az EMA döntéseit arra vonatkozóan, hogy engedélyezni kell-e és mikor kell bármilyen gyógyszert, eszközt. vagy biológiai kérelmek, amelyeket az ilyen termékjelöltekre vonatkozóan benyújthatnak, valamint a címkézéssel kapcsolatos döntéseik és egyéb olyan kérdések, amelyek befolyásolhatják az ilyen termékjelöltek elérhetőségét vagy kereskedelmi potenciálját, valamint az a tény, hogy a termékjelöltek jóváhagyása esetén nem kereskedelmileg sikeres legyen, a terápiás alternatívák jövőbeni jóváhagyása és kereskedelmi sikere, a Sanofi azon képessége, hogy részesüljön a külső növekedési lehetőségekből, hogy a kapcsolódó tranzakciókat befejezze és/vagy hatósági engedélyeket szerezzen, a szellemi tulajdonhoz kapcsolódó kockázatok és a kapcsolódó függőben lévő vagy jövőbeli peres eljárások, valamint a végső kimenetel az ilyen peres eljárásokról, az árfolyamok és az uralkodó kamatlábak tendenciáiról, a változékony gazdasági és piaci feltételekről, a költségcsökkentési kezdeményezésekről és ezek későbbi változásairól, valamint a világjárványok vagy egyéb globális válságok érinthetnek minket, ügyfeleinket, beszállítóinkat, szállítóinkat és más üzleti partnereinket, és bármelyikük pénzügyi helyzetét, valamint alkalmazottainkat és a világgazdaság egészét. A kockázatok és bizonytalanságok magukban foglalják a Sanofi által a SEC-hez és az AMF-hez benyújtott nyilvános beadványokban megvitatott vagy azonosított bizonytalanságokat is, beleértve azokat, amelyek a Sanofi 20-as nyomtatványon készült éves jelentésében a „Kockázati tényezők” és a „Figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokra vonatkozóan” részben szerepelnek. -F a 2023. december 31-én végződött évre. A vonatkozó törvények által előírtakon kívül a Sanofi nem vállal semmilyen kötelezettséget köteles frissíteni vagy felülvizsgálni az előremutató információkat vagy nyilatkozatokat.

Forrás: Sanofi

Elküldve : 2024-12-16 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak