Tolebrutinib กำหนดแนวทางการบำบัดแบบใหม่โดย FDA สำหรับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งระยะลุกลามที่ไม่เกิดซ้ำ

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ปารีส วันที่ 13 ธันวาคม 2024 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติให้ยา tolebrutinib กำหนดให้เป็น Breakthrough Therapy เพื่อใช้รักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งระยะลุกลามขั้นทุติยภูมิที่ไม่กลับเป็นซ้ำ (nrSPMS) ข้อมูลนี้อิงตามผลลัพธ์เชิงบวกจากการศึกษาระยะที่ 3 ของ HERCULES ซึ่งแสดงให้เห็นว่าโทเลบรูตินิบช่วยชะลอระยะเวลาในการเริ่มต้นของความก้าวหน้าของความพิการที่ได้รับการยืนยัน (CDP) เป็นเวลา 6 เดือนได้ถึง 31% เมื่อเทียบกับยาหลอก (HR 0.69; 95% CI 0.55-0.88; p =0.0026) ด้วยการวิเคราะห์เพิ่มเติมของจุดสิ้นสุดรองที่แสดงให้เห็นว่าจำนวนผู้เข้าร่วมที่ได้รับการยืนยันว่ามีการปรับปรุงความพิการเพิ่มขึ้นเกือบสองเท่าด้วย tolebrutinib (10%) เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก (5%) (HR 1.88; 95% CI 1.10 ถึง 3.21; nominal p=0.021)

การกำหนดของ FDA Breakthrough Therapy ได้รับการออกแบบมาเพื่อ เร่งรัดการพัฒนาและทบทวนยาในสหรัฐอเมริกาที่มีเป้าหมายในสภาวะร้ายแรงหรือเป็นอันตรายถึงชีวิต ยาที่มีคุณสมบัติตามที่กำหนดนี้จะต้องแสดงหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นว่ายาอาจแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สำคัญทางคลินิกอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับยาที่มีอยู่

ระดับเอนไซม์ตับสูงขึ้น (>3xULN) พบใน 4.1% ของผู้เข้าร่วมที่ได้รับ tolebrutinib เทียบกับ 1.6% ในกลุ่มยาหลอก ผู้เข้าร่วมในกลุ่มที่ได้รับโทเลบรูตินิบมีสัดส่วนเล็กน้อย (0.5%) พบว่า ALT เพิ่มขึ้นสูงสุดที่ > 20xULN ทั้งหมดเกิดขึ้นภายใน 90 วันแรกของการรักษา การเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับทั้งหมดยกเว้นเพียงกรณีเดียวได้รับการแก้ไขโดยไม่ต้องมีการแทรกแซงทางการแพทย์เพิ่มเติม การดำเนินการติดตามผลบ่อยครั้งมากขึ้นช่วยลดผลที่ตามมาของตับอย่างรุนแรง

การส่ง tolebrutinib ตามกฎระเบียบกำลังอยู่ในขั้นตอนสรุปสำหรับสหรัฐอเมริกาและเตรียมพร้อมสำหรับสหภาพยุโรป เช่นเดียวกับยาอื่นๆ ซาโนฟี่วางแผนที่จะยืนยันเมื่อการยื่นเรื่องตามกฎระเบียบสำหรับโทเลบรูตินิบได้รับการยอมรับแล้ว การศึกษา PERSEUS ระยะที่ 3 ในการศึกษา MS แบบก้าวหน้าขั้นปฐมภูมิกำลังดำเนินการอยู่ โดยคาดว่าจะมีผลการศึกษาในช่วงครึ่งหลังของปี 2025

Tolebrutinib อยู่ระหว่างการตรวจสอบทางคลินิก และความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยายังไม่ได้รับการประเมินโดยหน่วยงานกำกับดูแลใดๆ

เกี่ยวกับโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งเป็นโรคเรื้อรังที่เกิดจากภูมิคุ้มกันบกพร่องและเกิดจากความเสื่อมของระบบประสาท ที่อาจส่งผลให้มีการสะสมความพิการที่ไม่สามารถกลับคืนสภาพเดิมได้เมื่อเวลาผ่านไป ความบกพร่องทางร่างกายและการรับรู้ส่งผลให้เกิดภาวะสุขภาพที่ค่อยๆ เสื่อมลง ส่งผลกระทบต่อการดูแลและคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย การสะสมความพิการยังคงเป็นความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสำคัญใน MS จนถึงปัจจุบัน เป้าหมายหลักของยาในปัจจุบันคือเซลล์บีและทีส่วนปลาย ในขณะที่ภูมิคุ้มกันโดยกำเนิด ซึ่งเชื่อว่าจะกระตุ้นให้เกิดการสะสมของความพิการ ส่วนใหญ่ยังไม่ได้รับการแก้ไขด้วยยาในปัจจุบัน ปัจจุบันได้รับการอนุมัติ หรือมีการทดสอบยาระยะสุดท้ายสำหรับโรค MS โดยมีเป้าหมายหลักคือระบบภูมิคุ้มกันที่ปรับตัวได้ และ/หรือไม่ออกฤทธิ์โดยตรงภายในระบบประสาทส่วนกลางเพื่อขับเคลื่อนประโยชน์ทางคลินิก

nrSPMS หมายถึงผู้ที่เป็นโรค MS ซึ่งหยุดอาการกำเริบของโรคแล้ว แต่ยังคงสะสมความพิการอยู่ โดยมีอาการต่างๆ เช่น ความเหนื่อยล้า ความบกพร่องทางสติปัญญา การทรงตัวและการเดินบกพร่อง การสูญเสียการทำงานของลำไส้และ/หรือกระเพาะปัสสาวะ ทางเพศ ความผิดปกติ และอื่นๆ อีกมากมาย

เกี่ยวกับ tolebrutinibTolebrutinib เป็นยาไทโรซีนไคเนส (BTK) ของ Bruton ที่ออกฤทธิ์ทางชีวภาพในช่องปาก เจาะสมอง และมีฤทธิ์ทางชีวภาพ สารยับยั้งที่ให้ความเข้มข้นของน้ำไขสันหลังที่คาดการณ์ว่าจะปรับ B lymphocytes และ microglia ที่เกี่ยวข้องกับโรค Tolebrutinib กำลังได้รับการประเมินในการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 สำหรับการรักษาโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็งในรูปแบบต่างๆ และความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยายังไม่ได้รับการประเมินโดยหน่วยงานกำกับดูแลใดๆ ทั่วโลก สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการศึกษาทางคลินิกของ tolebrutinib กรุณาไปที่ www.clinicaltrials.gov

เกี่ยวกับ HERCULESHERCULES (ตัวระบุการศึกษาทางคลินิก: NCT04411641) คือการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 แบบสุ่มอำพรางสองฝ่าย เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของโทเลบรูตินิบในผู้เข้าร่วมที่มี nrSPMS nrSPMS ถูกกำหนดไว้ที่การตรวจวัดพื้นฐานว่ามีการวินิจฉัย SPMS โดยมีระดับสถานะความพิการที่ขยาย (EDSS) ระหว่าง 3.0 ถึง 6.5 ไม่มีการกำเริบของโรคในช่วง 24 เดือนที่ผ่านมา และบันทึกหลักฐานการสะสมความพิการในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา ผู้เข้าร่วมได้รับการสุ่ม (2:1) เพื่อรับโทเลบรูตินิบในขนาดรับประทานรายวันหรือยาหลอกคู่กันเป็นเวลาประมาณ 48 เดือน

จุดสิ้นสุดหลักคือ CDP 6 เดือนที่กำหนดให้เป็น เพิ่มขึ้น ≥1.0 คะแนนจากคะแนน EDSS พื้นฐาน เมื่อคะแนนพื้นฐานคือ ≤5.0 หรือเพิ่มขึ้น ≥0.5 คะแนน เมื่อคะแนน EDSS พื้นฐานคือ >5.0 จุดสิ้นสุดรองประกอบด้วยเวลาที่เริ่มมีอาการของ CDP 3 เดือนตามที่ประเมินโดยคะแนน EDSS จำนวนรวมของรอยโรคที่มีความเข้มข้นสูงของ T2 ใหม่หรือขยายใหญ่ขึ้นตามที่ตรวจพบโดย MRI เวลาที่เริ่มมีอาการของการปรับปรุงความพิการที่ยืนยันแล้ว การเปลี่ยนแปลง 3 เดือนในการทดสอบหมุด 9 หลุม และ T25 -การทดสอบ FW รวมถึงความปลอดภัยและความทนทานของโทเลบรูตินิบ

เกี่ยวกับ Sanofiเราเป็นบริษัทด้านการดูแลสุขภาพระดับโลกที่มีนวัตกรรม ซึ่งขับเคลื่อนโดยจุดประสงค์เดียว นั่นคือ เราไล่ตามปาฏิหาริย์แห่งวิทยาศาสตร์เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้คน ทีมงานของเราทั่วโลกทุ่มเทให้กับการเปลี่ยนแปลงแนวทางปฏิบัติด้านการแพทย์โดยการทำงานเพื่อเปลี่ยนสิ่งที่เป็นไปไม่ได้ให้กลายเป็นสิ่งที่เป็นไปได้ เรามอบทางเลือกการรักษาที่อาจเปลี่ยนแปลงชีวิตและการคุ้มครองวัคซีนช่วยชีวิตให้กับผู้คนนับล้านทั่วโลก ขณะเดียวกันก็ให้ความสำคัญกับความยั่งยืนและความรับผิดชอบต่อสังคมเป็นหัวใจสำคัญของความทะเยอทะยานของเรา

Sanofi ก้าวไปข้างหน้า ข้อความที่มีลักษณะเป็นการคาดการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าตามที่กำหนดไว้ในกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลปี 2538 และฉบับแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าคือข้อความที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงในอดีต ข้อความเหล่านี้ประกอบด้วยการคาดการณ์และการประมาณการและสมมติฐานพื้นฐาน ข้อความเกี่ยวกับแผน วัตถุประสงค์ ความตั้งใจ และความคาดหวังที่เกี่ยวข้องกับผลลัพธ์ทางการเงิน เหตุการณ์ การดำเนินงาน บริการ การพัฒนาผลิตภัณฑ์และศักยภาพในอนาคต และข้อความเกี่ยวกับผลการดำเนินงานในอนาคต โดยทั่วไปข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าจะถูกระบุด้วยคำว่า "คาดหวัง" "คาดการณ์" "เชื่อ" "ตั้งใจ" "ประมาณการ" "แผน" และสำนวนที่คล้ายกัน แม้ว่าฝ่ายบริหารของซาโนฟี่เชื่อว่าความคาดหวังที่สะท้อนอยู่ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวมีความสมเหตุสมผล แต่นักลงทุนควรได้รับคำเตือนว่าข้อมูลและข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่างๆ ซึ่งหลายอย่างยากต่อการคาดเดาและโดยทั่วไปอยู่นอกเหนือการควบคุมของซาโนฟี่ ที่อาจทำให้ผลลัพธ์และการพัฒนาที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยหรือคาดการณ์โดยข้อมูลและข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในการวิจัยและพัฒนา ข้อมูลและการวิเคราะห์ทางคลินิกในอนาคต รวมถึงหลังการตลาด การตัดสินใจโดยหน่วยงานกำกับดูแล เช่น FDA หรือ EMA เกี่ยวกับว่าจะอนุมัติยา อุปกรณ์ใดๆ และเมื่อใด หรือการประยุกต์ทางชีววิทยาที่อาจยื่นสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ดังกล่าว ตลอดจนการตัดสินใจเกี่ยวกับการติดฉลากและเรื่องอื่น ๆ ที่อาจส่งผลกระทบต่อความพร้อมหรือศักยภาพทางการค้าของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ดังกล่าว ข้อเท็จจริงที่ว่าผู้สมัครผลิตภัณฑ์หากได้รับการอนุมัติอาจไม่ประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ในอนาคต การอนุมัติและความสำเร็จทางการค้าของ ทางเลือกในการรักษา ความสามารถของซาโนฟี่ในการได้รับประโยชน์จากโอกาสในการเติบโตจากภายนอก เพื่อทำธุรกรรมที่เกี่ยวข้องให้เสร็จสิ้น และ/หรือได้รับการตรวจสอบตามกฎระเบียบ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับทรัพย์สินทางปัญญาและการฟ้องร้องที่เกี่ยวข้องที่รอดำเนินการหรือในอนาคต และผลลัพธ์สุดท้ายของการฟ้องร้องดังกล่าว แนวโน้มของอัตราแลกเปลี่ยน และดอกเบี้ยที่เกิดขึ้น อัตรา ภาวะเศรษฐกิจและตลาดที่ผันผวน ความคิดริเริ่มในการควบคุมต้นทุนและการเปลี่ยนแปลงที่ตามมา และผลกระทบที่โรคระบาดหรือวิกฤตการณ์ระดับโลกอื่น ๆ อาจมีต่อเรา ลูกค้า ซัพพลายเออร์ ผู้ขาย และธุรกิจอื่น ๆ ของเรา และสถานะทางการเงินของพันธมิตรรายใดรายหนึ่ง ตลอดจนพนักงานของเราและเศรษฐกิจโลกโดยรวม ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนยังรวมถึงความไม่แน่นอนที่มีการหารือหรือระบุในเอกสารที่ยื่นต่อสาธารณะกับ SEC และ AMF ที่จัดทำโดยซาโนฟี่ ซึ่งรวมถึงรายการที่ระบุไว้ภายใต้ "ปัจจัยความเสี่ยง" และ "แถลงการณ์เตือนเกี่ยวกับแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า" ในรายงานประจำปีของซาโนฟี่ในแบบฟอร์ม 20 -F สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม พ.ศ. 2566 นอกเหนือจากที่กฎหมายที่เกี่ยวข้องกำหนดไว้ ซาโนฟี่ไม่มีภาระผูกพันในการปรับปรุงหรือแก้ไขใดๆ ข้อมูลหรือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ที่มา: ซาโนฟี่

โพสต์แล้ว : 2024-12-16 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม