Tolebrutinib được FDA chỉ định là liệu pháp đột phá cho bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không tái phát

Theo dõi Drugslib trên
Paris, ngày 13 tháng 12 năm 2024. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá cho tolebrutinib để điều trị cho người lớn mắc bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không tái phát (nrSPMS). Điều này dựa trên kết quả tích cực từ nghiên cứu HERCULES giai đoạn 3, chứng minh rằng tolebrutinib đã trì hoãn thời gian bắt đầu tiến triển tình trạng khuyết tật được xác nhận trong 6 tháng (CDP), tới 31% so với giả dược (HR 0,69; KTC 95% 0,55-0,88; p = 0,0026), với phân tích sâu hơn về các tiêu chí phụ chứng minh rằng số lượng người tham gia được xác nhận cải thiện tình trạng khuyết tật gần gấp đôi với tolebrutinib (10%) so với những người dùng giả dược (5%) (HR 1,88; 95% CI 1,10 đến 3,21; p=0,021 danh nghĩa).

Việc chỉ định Liệu pháp Đột phá của FDA được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các loại thuốc ở Hoa Kỳ nhằm vào các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng. Thuốc đủ điều kiện được chỉ định này phải đưa ra bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy thuốc có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể về các tiêu chí lâm sàng đáng kể so với các loại thuốc hiện có.

Tăng men gan (>3xULN) được quan sát thấy ở 4,1% số người tham gia dùng tolebrutinib so với 1,6% ở nhóm dùng giả dược. Một tỷ lệ nhỏ (0,5%) số người tham gia nhóm tolebrutinib có mức tăng ALT cao nhất >20xULN, tất cả đều xảy ra trong vòng 90 ngày điều trị đầu tiên. Tất cả trừ một trường hợp tăng men gan đều được giải quyết mà không cần can thiệp y tế thêm. Việc thực hiện giám sát thường xuyên hơn đã giúp hạn chế những di chứng nghiêm trọng về gan.

Việc đệ trình quy định về tolebrutinib hiện đang được hoàn thiện tại Hoa Kỳ và chuẩn bị cho EU. Cũng như các loại thuốc khác, Sanofi có kế hoạch xác nhận sau khi hồ sơ quản lý về tolebrutinib được chấp nhận. Nghiên cứu PERSEUS giai đoạn 3 ở bệnh MS tiến triển sơ cấp hiện đang được tiến hành với kết quả nghiên cứu dự kiến ​​vào nửa cuối năm 2025.

Tolebrutinib hiện đang được nghiên cứu lâm sàng, tính an toàn và hiệu quả của nó chưa được đánh giá bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào.

Giới thiệu về bệnh đa xơ cứngBệnh đa xơ cứng là một bệnh thoái hóa thần kinh, qua trung gian miễn dịch, mãn tính điều đó có thể dẫn đến sự tích tụ các khuyết tật không thể phục hồi theo thời gian. Sự suy giảm khuyết tật về thể chất và nhận thức chuyển thành tình trạng sức khỏe suy giảm dần dần, ảnh hưởng đến việc chăm sóc và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Tích lũy tình trạng khuyết tật vẫn là nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể ở MS. Cho đến nay, mục tiêu chính của các loại thuốc hiện nay là tế bào B và T ngoại biên, trong khi khả năng miễn dịch bẩm sinh, được cho là gây ra tình trạng tích lũy khuyết tật, phần lớn vẫn chưa được giải quyết bằng các loại thuốc hiện tại. Hiện đã được phê duyệt hoặc các loại thuốc ở giai đoạn cuối đang được thử nghiệm cho bệnh MS chủ yếu nhắm vào hệ thống miễn dịch thích ứng và/hoặc không tác động trực tiếp trong hệ thần kinh trung ương để mang lại lợi ích lâm sàng.

nrSPMS đề cập đến những người mắc bệnh MS đã ngừng tái phát nhưng vẫn tiếp tục bị khuyết tật tích lũy, gặp phải các triệu chứng như mệt mỏi, suy giảm nhận thức, suy giảm khả năng giữ thăng bằng và dáng đi, mất chức năng ruột và/hoặc bàng quang, tình dục

Giới thiệu về tolebrutinibTolebrutinib là một chất ức chế tyrosine kinase (BTK) có hoạt tính sinh học, dùng đường uống, nghiên cứu của Bruton giúp đạt được nồng độ dịch não tủy được dự đoán sẽ điều chỉnh Tế bào lympho B và microglia liên quan đến bệnh tật. Tolebrutinib đang được đánh giá trong các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 để điều trị các dạng bệnh đa xơ cứng khác nhau và tính an toàn cũng như hiệu quả của nó chưa được bất kỳ cơ quan quản lý nào trên toàn thế giới đánh giá. Để biết thêm thông tin về các nghiên cứu lâm sàng về tolebrutinib, vui lòng truy cập www.clinicaltrials.gov.

Giới thiệu về HERCULESHERCULES (mã định danh nghiên cứu lâm sàng: NCT04411641) là một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của tolebrutinib ở những người tham gia mắc nrSPMS. nrSPMS được xác định ban đầu là có chẩn đoán SPMS với thang tình trạng khuyết tật mở rộng (EDSS) trong khoảng từ 3,0 đến 6,5, không tái phát lâm sàng trong 24 tháng trước và có bằng chứng ghi nhận về tình trạng khuyết tật tích lũy trong 12 tháng trước đó. Những người tham gia được chọn ngẫu nhiên (2:1) để nhận tolebrutinib qua đường uống hàng ngày hoặc giả dược phù hợp trong tối đa khoảng 48 tháng.

Điểm cuối chính là CDP 6 tháng được định nghĩa là tăng ≥1,0 ​​điểm so với điểm EDSS cơ bản khi điểm cơ sở là ≤5,0 hoặc tăng ≥0,5 điểm khi điểm EDSS cơ sở là >5,0. Các tiêu chí phụ bao gồm thời gian bắt đầu CDP 3 tháng được đánh giá bằng điểm EDSS, tổng số tổn thương tăng tín hiệu T2 mới hoặc lan rộng được phát hiện bởi MRI, thời gian bắt đầu cải thiện tình trạng khuyết tật đã được xác nhận, thay đổi 3 tháng trong bài kiểm tra chốt 9 lỗ và T25 -Thử nghiệm FW cũng như độ an toàn và khả năng dung nạp của tolebrutinib.

Giới thiệu về SanofiChúng tôi là một công ty chăm sóc sức khỏe toàn cầu đầy sáng tạo, được thúc đẩy bởi một mục đích: chúng tôi theo đuổi những điều kỳ diệu của khoa học để cải thiện cuộc sống của mọi người. Đội ngũ của chúng tôi, trên khắp thế giới, luôn nỗ lực hết mình để chuyển đổi hoạt động thực hành y học bằng cách nỗ lực biến điều không thể thành có thể. Chúng tôi cung cấp các lựa chọn điều trị có khả năng thay đổi cuộc sống và bảo vệ vắc xin cứu mạng sống cho hàng triệu người trên toàn cầu, đồng thời đặt sự bền vững và trách nhiệm xã hội làm trung tâm cho tham vọng của chúng tôi.

Sanofi Forward -tuyên bố mang tính dự đoánThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi. Những tuyên bố hướng tới tương lai là những tuyên bố không phải là sự thật lịch sử. Những báo cáo này bao gồm các dự đoán và ước tính cũng như các giả định cơ bản của chúng, các báo cáo về kế hoạch, mục tiêu, ý định và kỳ vọng liên quan đến kết quả tài chính, sự kiện, hoạt động, dịch vụ, tiềm năng và phát triển sản phẩm trong tương lai cũng như các báo cáo về hiệu quả hoạt động trong tương lai. Các tuyên bố hướng tới tương lai thường được xác định bằng các từ “dự kiến”, “dự đoán”, “tin tưởng”, “dự định”, “ước tính”, “kế hoạch” và các cách diễn đạt tương tự. Mặc dù ban lãnh đạo của Sanofi tin rằng những kỳ vọng phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai như vậy là hợp lý, nhưng các nhà đầu tư vẫn được cảnh báo rằng các thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai có thể gặp phải nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, trong đó có nhiều rủi ro khó dự đoán và nhìn chung nằm ngoài tầm kiểm soát của Sanofi, điều đó có thể khiến các kết quả và sự phát triển thực tế khác biệt về mặt vật chất so với những gì được thể hiện trong hoặc ngụ ý hoặc dự đoán bởi các thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai. Những rủi ro và sự không chắc chắn này bao gồm những điều không chắc chắn khác, những điều không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển, dữ liệu và phân tích lâm sàng trong tương lai, bao gồm cả hậu mãi, các quyết định của cơ quan quản lý, chẳng hạn như FDA hoặc EMA, về việc có nên và khi nào phê duyệt bất kỳ loại thuốc, thiết bị nào. hoặc ứng dụng sinh học có thể được nộp cho bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào cũng như các quyết định của họ liên quan đến việc ghi nhãn và các vấn đề khác có thể ảnh hưởng đến tính sẵn có hoặc tiềm năng thương mại của các ứng cử viên sản phẩm đó, thực tế là các ứng cử viên sản phẩm nếu được phê duyệt có thể không thành công về mặt thương mại, trong tương lai phê duyệt và thành công thương mại của các phương pháp điều trị thay thế, Sanofi's khả năng hưởng lợi từ các cơ hội tăng trưởng bên ngoài, hoàn thành các giao dịch liên quan và/hoặc có được sự thông quan theo quy định, rủi ro liên quan đến sở hữu trí tuệ và mọi vụ kiện tụng liên quan đang chờ xử lý hoặc trong tương lai và kết quả cuối cùng của vụ kiện tụng đó, xu hướng tỷ giá hối đoái và lãi suất hiện hành, tình hình kinh tế biến động và điều kiện thị trường, các sáng kiến ​​hạn chế chi phí và những thay đổi tiếp theo, cũng như tác động mà đại dịch hoặc các cuộc khủng hoảng toàn cầu khác có thể gây ra đối với chúng tôi, khách hàng, nhà cung cấp, nhà cung cấp và các đối tác kinh doanh khác của chúng tôi cũng như tình trạng tài chính của bất kỳ ai trong số họ. cũng như đối với nhân viên của chúng tôi và đối với toàn bộ nền kinh tế toàn cầu. Những rủi ro và sự không chắc chắn cũng bao gồm những điều không chắc chắn được thảo luận hoặc xác định trong hồ sơ công khai gửi lên SEC và AMF do Sanofi thực hiện, bao gồm những yếu tố được liệt kê trong “Các yếu tố rủi ro” và “Tuyên bố thận trọng về các tuyên bố hướng tới tương lai” trong báo cáo thường niên của Sanofi trên Mẫu 20 -F cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023. Ngoài yêu cầu của luật hiện hành, Sanofi không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ thông tin hoặc tuyên bố mang tính dự báo nào.

Nguồn: Sanofi

Đã đăng : 2024-12-16 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến