A Tolebrutinib -szabályozási benyújtást elfogadták az Egyesült Államokban a szklerózis multiplex betegek prioritási felülvizsgálatára

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: sclerosis multiplex

tolebrutinib szabályozási benyújtás az Egyesült Államokban a sclerosis multiplexben szenvedő betegek számára elfogadott prioritási felülvizsgálatra. Nem relapszáló másodlagos progresszív sclerosis multiplex (NRSPM) és a rokkantsági felhalmozódás lassú felnőtt betegek relapszus aktivitásától függetlenül. Az FDA határozatának célpontja 2025. szeptember 28 -án van. A szabályozási benyújtást szintén felülvizsgálják az EU -ban.

Az Egyesült Államokban és az EU -ban a szabályozási beadványokat az NRSPMS és a Gemini 1 és 2 Gemini 3. fázisú vizsgálatok eredményei támasztják alá a relapszus MS -ben (RMS). E vizsgálatok eredményei, valamint a további klinikai és preklinikai vizsgálatok alátámasztják a tolebrutinib differenciált mechanizmusát a rokkantsági aktivitástól függetlenül, és a tudományos hipotézist, miszerint a neuroinflammatáció kulcsfontosságú gyulladásos eljárást jelent az MS-ben, és kritikus mozgatórugó a fogyatékosság-felhalmozódáshoz. Phdglobalis neurológiai fejlesztés vezetője „Az adatok összessége a klinikai programunkban igazolja a neuroinflammatáció tudományos megértését, mint egy különálló gyulladásos eljárást az MS-ben. A tolebrutinib bebizonyított képessége a fogyatékosság késleltetésére a betegség alapjául szolgáló mozgatórugók megcélzásával potenciális paradigmaváltást jelent ezeknek a betegeknek a kezelésében. ”

A

tolebrutinib jelenleg klinikai vizsgálat alatt áll, és biztonságosságát és hatékonyságát egyetlen szabályozó hatóság sem értékelte. A Tolebrutinib Perseus 3. fázisú vizsgálata primer progresszív SM-ben szenvedő betegekben jelenleg folyamatban van a H2 2025-ben várható vizsgálati eredményekkel. A fizikai és kognitív fogyatékosság károsodása az egészségi állapot fokozatos romlásához vezet, befolyásolva a betegek gondozását és életminőségét. Disability accumulation remains the significant unmet medical need in MS. A jelenleg jóváhagyott gyógyszerek elsődleges célpontja a perifériás B és T -sejtek elsődleges célpontja, míg a központi idegrendszerben a veleszületett immunitás, amelyről úgy gondolják, hogy a fogyatékosság felhalmozódását hajtják végre, nagyrészt nem címzettek. A jelenleg jóváhagyott vagy késői stádiumú gyógyszereket az MS-nél tesztelték, elsősorban az adaptív immunrendszert célozzák meg, és/vagy nem hatnak közvetlenül a központi idegrendszerben a klinikai előnyök előmozdítása érdekében.

Az NRSPMS -sel való élés olyan MS -sel rendelkező emberekre utal, akik abbahagyták a relapszusok tapasztalatát, de továbbra is felhalmozódnak a fogyatékossággal, olyan tünetekként tapasztaltak, mint a fáradtság, a kognitív károsodás, A tolebrutinib tolebrutinib egy vizsgálati, orális, agyi áthatoló és bioaktív bruton tirozin-kináz (BTK) inhibitor, amelyet kifejezetten az Smolding Neuroinflammation megcélzására terveztek, amely a fogyatékosság progressziójának kulcsfontosságú mozgatórugója az MS-ben. Ellentétben a jelenleg jóváhagyott MS-terápiákkal, amelyek elsősorban a perifériás gyulladással foglalkoznak, a tolebrutinib egyedülállóan keresztezi a vér-agy gátját, hogy elérje a terápiás cerebrospinális folyadékkoncentrációkat, lehetővé téve a B-limfociták és a betegséggel kapcsolatos mikroglia modulálását a központi idegrendszerben. Úgy gondolják, hogy ez a mechanizmus foglalkozik a progresszív MS mögöttes patológiájával azáltal, hogy megcélozza a neurodegenerációhoz és a fogyatékosság felhalmozódásához hozzájáruló gyulladásos folyamatokat.

A

tolebrutinibet a 3. fázisú klinikai vizsgálatok során értékelik a sclerosis multiplex különféle formáinak kezelésére, és annak biztonságát és hatékonyságát nem értékelték a szabályozó hatóságok világszerte. A Tolebrutinib klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos további információkért kérjük, látogasson el a www.clinicaltrials.gov . Randomizált 3. fázisú klinikai vizsgálat, amely értékeli a tolebrutinib hatékonyságát és biztonságosságát NRSPMS -ben szenvedő betegekben. A kiindulási állapotban az NRSPM -eket úgy határozták meg, hogy SPMS -diagnózissal rendelkezik, amelynek kibővített rokkantsági állapot skálája (EDSS) 3,0 és 6,5 között van, az előző 24 hónapban nem volt klinikai visszaesés és a fogyatékosság felhalmozódásának dokumentált bizonyítéka az előző 12 hónapban. A résztvevőket randomizáltuk (2: 1), hogy akár szájon át tartó tolebrutinib adagot kapjanak, vagy a placebót kb. 48 hónapig kapják meg.

Az elsődleges végpont a 6 hónapos CDP volt, amelyet ≥1,0 ​​pontként határoztak meg az alapvető EDSS pontszámhoz képest, amikor az alapérték ≤5,0, vagy ≥0,5 pont, amikor az alapvető EDSS pontszám> 5,0 volt. A másodlagos végpontok között szerepelt a 3 hónapos CDP kialakulásának időpontja, az EDSS pontszám alapján, az új vagy megnövekedett T2 hiperintenzív léziók teljes száma, az MRI által kimutatott idő, a megerősített rokkantsági javulás kialakulásának ideje, a 3 hónapos PEG-teszt és a T25-FW teszt, valamint a Tolebrutinib. Gemini 1 és 2 Gemini 1 (Klinikai Vizsgálat azonosító: NCT04410978) és Gemini 2 (klinikai vizsgálati azonosító: NCT04410991) kettős vak, randomizált 3. fázisú klinikai vizsgálatok voltak, amelyek a tolebrutinib hatékonyságát és biztonságát értékelték az RMS-ben szenvedő betegekben. A résztvevőket mindkét vizsgálatban randomizáltuk (1: 1), hogy napi tolebrutinibet és placebót kapjanak, vagy 14 mg teriflunomidot és placebót.

Mindkét vizsgálat elsődleges végpontja az évesített visszaesési arány volt, akár körülbelül 36 hónapig, mint a megerősített elrendelt protokoll által meghatározott relapszusok száma. A másodlagos végpontok tartalmazták a CDW megjelenésének idejét, legalább 6 hónapon át megerősítették, amelyet ≥1,5 ponttal növekszenek az alapvető EDS -pontszámhoz képest, amikor az alapérték 0, ≥1,0 ​​pont az alapvető EDS -pontszámtól, amikor az alapvető pontszám az alapvető pontszám, az alapérték pontszáma, az alapvető pontszám, az alapvető pontszám, az összesített pontszám, az összesített pontszám, ha az alapvonal pontszáma> 5,5 -rel, a teljes számú szám, az alapérték, az összesített pontszám, az összesített pontszám, ha az alapvonal pontszáma ≥0,5 pontot jelent, ha az alapvonal pontszáma ≥0,5 pontot jelent az alapvonal pontszámától, ha az alapvonal pontszáma ≥0,5 pontot jelent az alapvonal pontszámától. és/vagy a T2 hiperintenzív sérülései, amelyeket az MRI észlelt a kiindulási ponttól a vizsgálat végéig, a GD-vel javító T1 hiperintenzív léziók száma, az MRI által a kiindulási ponttól a tanulmány végéig, valamint a tolebrutinib-kliensek biztonságának és tolerálhatósága. A tudomány csodáit üldözjük az emberek életének javítása érdekében. Csapatunk az egész világon elkötelezett az orvostudomány gyakorlatának átalakításával azáltal, hogy a lehetetlenné váljon. Potenciálisan életmódosító kezelési lehetőségeket és életmentő oltóanyag-védelmet nyújtunk az emberek millióinak világszerte, miközben a fenntarthatóságot és a társadalmi felelősséget az ambícióink középpontjába helyezzük.

Sanofi előretekintő nyilatkozat Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz, az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvényben, a módosított módon. Az előretekintő nyilatkozatok olyan kijelentések, amelyek nem történelmi tények. Ezek a nyilatkozatok magukban foglalják az előrejelzéseket és becsléseket, valamint azok mögöttes feltételezéseiket, a tervekkel kapcsolatos nyilatkozatokat, célkitűzéseket, szándékokat és elvárásokat a jövőbeni pénzügyi eredmények, események, műveletek, szolgáltatások, termékfejlesztés és potenciál vonatkozásában, valamint a jövőbeli teljesítményre vonatkozó nyilatkozatok. Az előretekintő nyilatkozatokat általában a „Várakozások”, a „Várakozás”, a „hisz”, a „szándékok”, a „becslések”, a „tervek” és a hasonló kifejezések szavakkal azonosítják. Noha a Sanofi menedzsment úgy véli, hogy az ilyen előretekintő nyilatkozatokban tükröződött elvárások ésszerűek, a befektetők figyelmeztetik, hogy az előretekintő információk és nyilatkozatok különféle kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek közül sokan nehéz megjósolni, és általában a Sanofi irányításon kívüli ellenőrzésen kívül, amelyek a tényleges eredményeket és a fejleményeket lényegesen megkülönböztethetik az általi kifejezés vagy az általa beilleszkedett, vagy a kivetítették, az előretekintő információkkal. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if Lehet, hogy a jóváhagyott nem lehet kereskedelemben sikeres, a terápiás alternatívák jövőbeni jóváhagyása és kereskedelmi sikere, Sanofi képessége a külső növekedési lehetőségek előnyeiből, a kapcsolódó tranzakciók befejezéséhez és/vagy szabályozási engedélyek megszerzéséhez, a szellemi tulajdonhoz kapcsolódó kockázatokhoz, valamint a kapcsolódó függőben lévő vagy jövőbeli peres ügyekhez, valamint az ilyen peres elõzményekhez és az albekezdõkapcsolatokhoz, valamint az árfolyam -változásokról és az átfogó változásokról, valamint az árfolyam -árfolyamok és az előzetes változások tendereinek, az árfolyam -árfolyamok és és a globális válságok gyakorlása ránk, ügyfeleinkre, beszállítóinkra, szállítókra és más üzleti partnerekre, valamint bármelyikük pénzügyi helyzetére, valamint alkalmazottainkra és a globális gazdaság egészére. A kockázatok és a bizonytalanságok magukban foglalják a SEC-vel és az AMF által a Sanofi által a nyilvános beadványokban megvitatott vagy azonosított bizonytalanságokat, ideértve a „Kockázati tényezők” és a „figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokra vonatkozó figyelmeztetésről szóló figyelmeztetést”, a Sanofi éves jelentéséről szóló éves jelentést, amely a Sanofi-nak szól, vagy a Sanofi, vagy nemi adagolást nyújt, vagy a 20-F. Nyilatkozatok.

Forrás: Sanofi

Elküldve : 2025-03-26 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak