Đệ trình điều hòa Tolebrutinib được chấp nhận để xem xét ưu tiên ở Mỹ cho bệnh nhân bị bệnh đa xơ cứng

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Bệnh đa xơ cứng Không phân phối bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát (NRSPMS) và tích lũy khuyết tật chậm độc lập với hoạt động tái phát ở bệnh nhân trưởng thành. Ngày hành động mục tiêu cho quyết định của FDA là ngày 28 tháng 9 năm 2025. Một đệ trình quy định cũng đang được xem xét trong EU.

Các bài nộp quy định ở Mỹ và EU được hỗ trợ bởi các kết quả từ giai đoạn 3 nghiên cứu Hercules trong NRSPMS và Gemini 1 và 2 trong Tái phát MS (RMS). Các phát hiện từ các nghiên cứu này, cũng như các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng bổ sung, hỗ trợ cơ chế khác biệt của tolebrutinib để phát triển khuyết tật mục tiêu độc lập với hoạt động tái phát và giả thuyết khoa học rằng tình trạng viêm thần kinh âm/p> Phdglobe đầu của sự phát triển thần kinh học, Tổng số dữ liệu trong chương trình lâm sàng của chúng tôi xác nhận sự hiểu biết khoa học của chúng tôi về viêm thần kinh âm ỉ là một quá trình viêm khác biệt ở MS. Những người sống với bệnh đa xơ cứng tiến triển không phải là do sự điều khiển của bệnh bị nhiễm trùng do điều trị do sự cố do điều trị do tình trạng bị phá hủy. Khả năng đã được chứng minh của tolebrutinib trì hoãn khuyết tật bằng cách nhắm mục tiêu các trình điều khiển tiềm ẩn của bệnh thể hiện sự thay đổi mô hình tiềm năng trong điều trị cho những bệnh nhân này.

Toolebrutinib hiện đang được điều tra lâm sàng, và tính an toàn và hiệu quả của nó đã không được đánh giá bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào. Nghiên cứu của Perseus giai đoạn 3 về tolebrutinib ở những bệnh nhân mắc MS tiến triển chính hiện đang được tiến hành với kết quả nghiên cứu dự kiến ​​trong H2 2025. Sự suy giảm khuyết tật về thể chất và nhận thức chuyển thành sự suy giảm dần dần tình trạng sức khỏe, ảnh hưởng đến bệnh nhân chăm sóc và chất lượng cuộc sống. Tích lũy khuyết tật vẫn là nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong MS. Cho đến nay, mục tiêu chính của các loại thuốc hiện đang được phê duyệt là các tế bào B và T ngoại vi, trong khi khả năng miễn dịch bẩm sinh trong CNS, được cho là thúc đẩy tích lũy khuyết tật, vẫn không được giải quyết. Các loại thuốc hiện được phê duyệt hoặc giai đoạn cuối đang được thử nghiệm chủ yếu nhắm mục tiêu hệ thống miễn dịch thích ứng và/hoặc không hoạt động trực tiếp trong hệ thống thần kinh trung ương để thúc đẩy lợi ích lâm sàng.

Sống với NRSPMS đề cập đến những người bị MS đã ngừng trải qua tái phát nhưng tiếp tục tích lũy khuyết tật, có kinh nghiệm như các triệu chứng như mệt mỏi, suy giảm nhận thức, cân bằng và suy giảm đi, mất đi Tolebrutinib Tolebrutinib là một chất ức chế điều tra, truyền miệng, nhiệt độ não và hoạt tính sinh học bruton Tyrosine kinase (BTK) được thiết kế đặc biệt để nhắm mục tiêu viêm thần kinh âm ỉ, một yếu tố chính của sự tiến triển khuyết tật trong MS. Không giống như các liệu pháp MS được phê duyệt hiện đang giải quyết tình trạng viêm ngoại biên, tolebrutinib vượt qua hàng rào máu não để đạt được nồng độ dịch não tủy điều trị, cho phép nó điều chỉnh lymphocytes B và microglia liên kết với bệnh. Cơ chế này được cho là để giải quyết bệnh lý cơ bản của MS tiến triển bằng cách nhắm mục tiêu các quá trình viêm góp phần gây thoái hóa thần kinh và tích lũy khuyết tật.

Toolebrutinib đang được đánh giá trong các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 để điều trị các dạng đa xơ cứng khác nhau và tính an toàn và hiệu quả của nó đã không được đánh giá bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào trên toàn thế giới. Để biết thêm thông tin về các nghiên cứu lâm sàng của ToleBrutinib, vui lòng truy cập www.clinicaltrials.gov . Nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên mù đôi giai đoạn 3 đánh giá hiệu quả và an toàn của tolebrutinib ở bệnh nhân NRSPM. Lúc ban đầu, NRSPM được định nghĩa là có chẩn đoán SPMS với thang đo tình trạng khuyết tật mở rộng (EDSS) trong khoảng 3.0 đến 6.5, không có tái phát lâm sàng trong 24 tháng trước và ghi nhận bằng chứng tích lũy khuyết tật trong 12 tháng trước. Những người tham gia được chọn ngẫu nhiên (2: 1) để nhận liều tolebrutinib hàng ngày bằng miệng hoặc giả dược phù hợp trong khoảng 48 tháng.

Điểm cuối chính là CDP 6 tháng được định nghĩa là mức tăng ≥1,0 ​​điểm so với điểm EDSS cơ sở khi điểm cơ sở là ≤5.0 hoặc tăng ≥0,5 điểm khi điểm EDSS cơ sở là> 5.0. Các điểm cuối thứ cấp bao gồm thời gian bắt đầu CDP 3 tháng được đánh giá bằng điểm EDSS, tổng số tổn thương tăng t2 mới hoặc mở rộng được phát hiện bởi MRI, thời gian khởi phát của việc cải thiện khuyết tật được xác nhận và 2 gemini 1 (định danh nghiên cứu lâm sàng: NCT04410978) và Gemini 2 (định danh nghiên cứu lâm sàng: NCT04410991) là nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên mù đôi 3. Những người tham gia đã được chọn ngẫu nhiên trong cả hai nghiên cứu (1: 1) để nhận toolebrutinib và giả dược hàng ngày hoặc 14mg teriflunomide và giả dược.

Điểm cuối chính cho cả hai nghiên cứu là tỷ lệ tái phát hàng năm trong khoảng 36 tháng được định nghĩa là số lượng giao thức được xác nhận xác định tái phát. Các điểm cuối thứ cấp bao gồm thời gian bắt đầu CDW, được xác nhận trong ít nhất 6 tháng, được định nghĩa là tăng ≥1,5 điểm so với điểm EDSS cơ sở khi điểm cơ sở là 0, tăng ≥1,0 ​​điểm từ điểm EDSS. và/hoặc mở rộng các tổn thương hyperintense T2 được phát hiện bởi MRI từ đường cơ sở cho đến khi kết thúc nghiên cứu, tổng số tổn thương tăng cường T1 tăng cường GD khi được phát hiện bởi MRI từ khi kết thúc một lần Mục đích: Chúng tôi đuổi theo những phép lạ của khoa học để cải thiện cuộc sống của con người. Nhóm của chúng tôi, trên toàn thế giới, được dành riêng để biến đổi thực hành y học bằng cách làm việc để biến những điều không thể thành có thể. Chúng tôi cung cấp các lựa chọn điều trị thay đổi cuộc sống và bảo vệ vắc-xin cứu sống cho hàng triệu người trên toàn cầu, đồng thời đặt sự bền vững và trách nhiệm xã hội vào trung tâm của tham vọng của chúng tôi.

Tuyên bố về phía trước của Sanofi Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi. Các tuyên bố hướng về phía trước là những tuyên bố không phải là sự thật lịch sử. Các tuyên bố này bao gồm các dự đoán và ước tính và các giả định cơ bản của chúng, các báo cáo liên quan đến kế hoạch, mục tiêu, ý định và kỳ vọng liên quan đến kết quả tài chính, sự kiện, hoạt động, dịch vụ, phát triển sản phẩm và báo cáo trong tương lai trong tương lai. Các tuyên bố hướng về phía trước thường được xác định bởi các từ mong đợi, mong đợi, thì dự đoán, thì, tin tưởng vào, thì, dự định, ước tính, các kế hoạch, và các biểu thức tương tự. Mặc dù ban quản lý của Sanofi, tin rằng những kỳ vọng được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới như vậy là hợp lý, các nhà đầu tư được cảnh báo rằng thông tin và tuyên bố hướng tới tương lai phải chịu các rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, nhiều trong số đó rất khó dự đoán và thường vượt quá sự kiểm soát của Sanofi, có thể gây ra các thông tin thực tế. Những rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm trong số những thứ khác, sự không chắc chắn này vốn có trong nghiên cứu và phát triển, dữ liệu và phân tích lâm sàng trong tương lai, bao gồm tiếp thị sau, quyết định của các cơ quan quản lý, chẳng hạn như FDA hoặc EMA, về việc có thể sử dụng bất kỳ ứng dụng nào của sản phẩm hay không. Các ứng cử viên được phê duyệt có thể không thành công về mặt thương mại, sự chấp thuận và thành công thương mại trong tương lai của các lựa chọn thay thế trị liệu, khả năng của Sanofi, để hưởng lợi từ các cơ hội tăng trưởng bên ngoài, để hoàn thành các giao dịch liên quan và/hoặc có được sự giải phóng mặt bằng, các điều kiện theo tỷ lệ theo tỷ lệ của các điều kiện. Trong đó, và tác động của các cuộc khủng hoảng toàn cầu có thể gây ra cho chúng tôi, khách hàng, nhà cung cấp, nhà cung cấp và các đối tác kinh doanh khác và điều kiện tài chính của bất kỳ ai trong số họ, cũng như cho nhân viên của chúng tôi và toàn bộ nền kinh tế toàn cầu. Những rủi ro và sự không chắc chắn cũng bao gồm những điều không chắc chắn được thảo luận hoặc xác định trong hồ sơ công khai với SEC và AMF do SANOFI thực hiện, bao gồm cả những điều được liệt kê theo các yếu tố rủi ro của Hồi Các câu lệnh.

Nguồn: Sanofi

Đã đăng : 2025-03-26 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến