Topline-Ergebnisse der Phase-2-CELIA-Studie zu Diranersen (BIIB080): Erste Studie, die eine Verringerung der Tau-Pathologie und einen kognitiven Nutzen bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit zeigt
CAMBRIDGE, Mass., 14. Mai 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) gab heute überzeugende Topline-Ergebnisse der Phase-2-CELIA-Studie bekannt, in der Diranersen (BIIB080), eine in der Prüfphase befindliche Antisense-Oligonukleotidtherapie (ASO), die auf Tau abzielt, bei Personen mit früher Alzheimer-Krankheit untersucht wird. Die CELIA-Ergebnisse liefern den ersten Beweis aus einer randomisierten Phase-2-Studie einer Tau-gesteuerten Therapie, die sowohl eine starke Wirkung von Biomarkern als auch einen kognitiven Nutzen bei der frühen Alzheimer-Krankheit zeigt.
CELIA hat seinen primären Endpunkt bei der Beurteilung der Dosis-Wirkung nicht erreicht; Basierend auf der Stärke der Biomarker- und Wirksamkeitsdaten plant Biogen, Diranersen zur Zulassungsentwicklung voranzutreiben
„Wir glauben, dass wir bei CELIA in einer randomisierten Studie zur frühen Alzheimer-Krankheit einen beispiellosen und überzeugenden Zusammenfluss von Wirksamkeit und Biomarker-Ergebnissen eines gegen Tau gerichteten Wirkstoffs gesehen haben“, sagte Priya Singhal, M.D., M.P.H., Executive Vice President und Entwicklungsleiterin bei Biogen. „Wir freuen uns über diese Phase-2-Daten, die uns die Zuversicht geben, Diranersen zur Zulassungsentwicklung voranzubringen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit den Aufsichtsbehörden und der breiteren Alzheimer-Gemeinschaft bei den nächsten Schritten. Ich möchte den Patienten, Familien, Forschern und Studienteams danken, die an dieser bahnbrechenden Studie teilgenommen haben.“
Vorab festgelegte Analysen kognitiver Endpunkte zeigten eine Verlangsamung des klinischen Rückgangs über alle untersuchten Dosen hinweg, insbesondere bei Teilnehmern, die die niedrigste Dosis Diranersen erhielten. 60 mg alle 24 Wochen verabreicht. Diranersen zeigte außerdem über alle untersuchten Dosen hinweg eine deutliche Verringerung sowohl des Tau-Werts im Liquor cerebrospinalis (CSF) als auch der Tau-Pathologie, gemessen mittels Positronenemissionstomographie (PET), wobei die Verringerungen über den gesamten Dosierungszeitraum aufrechterhalten wurden. CELIA erreichte in Woche 76 seinen primären Endpunkt zur Beurteilung der Dosis-Wirkungs-Beziehung hinsichtlich der Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB) nicht.
„Die Topline-Ergebnisse von CELIA stellen einen wichtigen Fortschritt auf diesem Gebiet dar und liefern den ersten Beweis dafür, dass die Reduzierung von Tau, einem Kennzeichen der Alzheimer-Krankheit, das eng mit Neurodegeneration und kognitivem Verfall verbunden ist, das Fortschreiten der Krankheit erheblich beeinflussen kann“, sagte Dr. Jeff Cummings, Professor für Gehirnwissenschaften an der University of Nevada, Las Vegas. „Ich fühle mich durch diese vielversprechenden Daten ermutigt, die einen bedeutenden Fortschritt bei der Weiterentwicklung eines neuen Wirkmechanismus und der Gestaltung der nächsten Generation von Alzheimer-Behandlungen darstellen.“
Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Diranersen über alle untersuchten Dosierungen stimmte im Allgemeinen mit der Phase-1b-Studie und dem bisher bekannten Profil von Diranersen überein.1 Die Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE) war in allen Dosisgruppen vergleichbar, wobei bei der höchsten Dosis eine höhere Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) beobachtet wurde studiert.
CELIA ist eine bahnbrechende Studie zur Bewertung von Diranersen, einem erstklassigen experimentellen ASO, das darauf abzielt, die Produktion von Tau-Protein an seiner Quelle bei der frühen Alzheimer-Krankheit zu reduzieren. Während Tau eine wichtige Rolle für die normale Funktion von Gehirnzellen spielt, kann sich bei der Alzheimer-Krankheit abnormales Tau ansammeln und intrazelluläre Knäuel bilden, die zur Neurodegeneration und zum kognitiven Verfall beitragen.2 Im Gegensatz zu vielen Forschungsansätzen, die sich auf die Bekämpfung von extrazellulärem Tau konzentrieren, ist Diranersen darauf ausgelegt, sowohl extrazelluläres als auch intrazelluläres Tau zu reduzieren.
Über Diranersen (BIIB080)Bei Diranersen (BIIB080) handelt es sich um ein Prüfpräparat Antisense-Oligonukleotid-Therapie (ASO), die auf Mikrotubuli-assoziierte Protein-Tau-mRNA (MAPT) abzielt, um die Produktion von Tau-Protein zu reduzieren. Eine abnormale Ansammlung von Tau im Gehirn ist ein Kennzeichen der Alzheimer-Krankheit, die mit Neurodegeneration und kognitivem Verfall einhergeht.2
Diranersen wird als potenzielle Behandlung für die frühe Alzheimer-Krankheit untersucht. Im Jahr 2025 erteilte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Diranersen den Fast-Track-Status für die Behandlung der Alzheimer-Krankheit.
Im Dezember 2019 übte Biogen eine Lizenzoption mit Ionis Pharmaceuticals aus und erhielt eine weltweite, exklusive, gebührenpflichtige Lizenz zur Entwicklung und Vermarktung von Diranersen. Diranersen wurde von Ionis entdeckt.
Über die CELIA-StudieCELIA ist eine globale randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie der Phase 2, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Diranersen bei Personen mit Alzheimer-Krankheit im Frühstadium bewertet. An der Studie nahmen 416 Teilnehmer mit leichter kognitiver Beeinträchtigung aufgrund der Alzheimer-Krankheit oder leichter Alzheimer-Demenz teil. Alle an CELIA teilnehmenden Teilnehmer hatten zuvor noch keine Anti-Amyloid-Therapie erhalten.
In der Studie wurden drei intrathekal verabreichte Dosen Diranersen über einen placebokontrollierten Behandlungszeitraum von 76 Wochen untersucht: 60 mg alle 24 Wochen, 115 mg alle 24 Wochen und 115 mg alle 12 Wochen.
Der primäre Endpunkt von CELIA war die Beurteilung des Dosis-Wirkungs-Verhältnisses bei der Änderung des Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 76. Zu den sekundären und explorativen Endpunkten gehörten zusätzliche klinische, Biomarker- und bildgebende Maßnahmen, darunter Tau-Biomarker in der Liquor cerebrospinalis und Tau-Positronenemissionstomographie (PET). Weitere Informationen zum Design der CELIA-Studie finden Sie in der Auflistung der CELIA-Studie auf ClinicalTrials.gov.
Eine laufende Langzeitverlängerungsstudie (LTE) untersucht weiterhin die langfristige Sicherheit, Verträglichkeit und Haltbarkeit von Diranersen bei der frühen Alzheimer-Krankheit.
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Referenzen:
Quelle: Biogen Inc.
Quelle: HealthDay
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Gesendet : 2026-05-19 09:50
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