Risultati principali dello studio CELIA di fase 2 su Diranersen (BIIB080): il primo studio che mostra la riduzione della patologia tau e il beneficio cognitivo nei pazienti con malattia di Alzheimer in fase iniziale
CAMBRIDGE, Massachusetts, 14 maggio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ha annunciato oggi risultati convincenti dello studio di fase 2 CELIA che valuta il diranersen (BIIB080), una terapia sperimentale con oligonucleotidi antisenso (ASO) mirata alla tau, in individui con malattia di Alzheimer in fase iniziale. I risultati di CELIA forniscono la prima prova di uno studio randomizzato di Fase 2 su una terapia diretta alla tau che dimostra sia il robusto impatto dei biomarcatori che il beneficio cognitivo nella malattia di Alzheimer in fase iniziale.
CELIA non ha raggiunto il suo endpoint primario di valutazione della risposta alla dose; sulla base della forza del biomarcatore e dei dati di efficacia, Biogen prevede di portare diranersen allo sviluppo registrato
"Con CELIA, riteniamo di aver osservato una confluenza convincente e senza precedenti tra efficacia e risultati dei biomarcatori di un agente diretto verso la proteina tau in uno studio randomizzato sulla malattia di Alzheimer precoce", ha affermato Priya Singhal, M.D., M.P.H., Vicepresidente esecutivo e Responsabile dello sviluppo presso Biogen. "Siamo entusiasti di questi dati di Fase 2, che ci danno la fiducia necessaria per far avanzare il diranersen verso lo sviluppo registrativo. Non vediamo l'ora di collaborare con gli enti regolatori e la più ampia comunità della malattia di Alzheimer sui prossimi passi. Vorrei ringraziare i pazienti, le famiglie, i ricercatori e i team di studio che hanno partecipato a questo studio pionieristico."
Le analisi pre-specificate degli endpoint cognitivi hanno dimostrato un rallentamento del declino clinico in tutte le dosi studiate, in particolare nei partecipanti che hanno ricevuto la dose più bassa di diranersen, 60 mg somministrati ogni 24 settimane. Diranersen ha inoltre dimostrato notevoli riduzioni sia della tau che della patologia tau nel liquido cerebrospinale (CSF), misurate mediante tomografia a emissione di positroni (PET), in tutte le dosi studiate, con riduzioni mantenute durante tutto il periodo di dosaggio. CELIA non ha raggiunto il suo endpoint primario di valutazione della risposta alla dose per la variazione rispetto al basale sul Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes (CDR-SB) alla settimana 76.
"I risultati più importanti del CELIA rappresentano un importante progresso nel campo, fornendo la prima prova che la riduzione della tau, un segno distintivo della malattia di Alzheimer strettamente associato alla neurodegenerazione e al declino cognitivo, può avere un impatto significativo sulla progressione della malattia", ha affermato il dottor Jeff Cummings, professore di scienze del cervello presso l'Università del Nevada, a Las Vegas. "Sono incoraggiato da questi dati promettenti, che rappresentano un progresso significativo verso l'avanzamento di un nuovo meccanismo d'azione e la definizione della prossima generazione di trattamenti per la malattia di Alzheimer."
Il profilo di sicurezza e tollerabilità di diranersen in tutte le dosi studiate era generalmente coerente con lo studio di Fase 1b e con il profilo di diranersen noto fino ad oggi.1 L'incidenza di eventi avversi (EA) era paragonabile tra i gruppi di dosaggio, con una maggiore incidenza di eventi avversi gravi (SAE) osservati alla dose più alta. studiato.
CELIA è uno studio pionieristico che valuta il diranersen, un ASO sperimentale di prima classe progettato per ridurre la produzione di proteina tau alla fonte nella fase iniziale della malattia di Alzheimer. Mentre la tau svolge un ruolo importante nella normale funzione delle cellule cerebrali, nella malattia di Alzheimer la tau anormale può accumularsi e formare grovigli intracellulari che contribuiscono alla neurodegenerazione e al declino cognitivo.2 A differenza di molti approcci sperimentali che si sono concentrati sul targeting della tau extracellulare, diranersen è progettato per ridurre sia la tau extracellulare che quella intracellulare.
Informazioni su diranersen (BIIB080)Diranersen (BIIB080) è un terapia sperimentale con oligonucleotidi antisenso (ASO) progettata per colpire l'mRNA della proteina tau associata ai microtubuli (MAPT) per ridurre la produzione di proteina tau. L'accumulo anomalo di tau nel cervello è un segno distintivo della malattia di Alzheimer associata a neurodegenerazione e declino cognitivo.2
Diranersen è oggetto di studio come potenziale trattamento per la malattia di Alzheimer in fase iniziale. Nel 2025, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track a diranersen per il trattamento del morbo di Alzheimer.
Nel dicembre 2019, Biogen ha esercitato un'opzione di licenza con Ionis Pharmaceuticals e ha ottenuto una licenza mondiale, esclusiva e soggetta a royalties per lo sviluppo e la commercializzazione di diranersen. Diranersen è stato scoperto da Ionis.
Informazioni sullo studio CELIACELIA è uno studio globale di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio variabile, che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di diranersen in soggetti con malattia di Alzheimer in fase iniziale. Lo studio ha arruolato 416 partecipanti con lieve deterioramento cognitivo dovuto alla malattia di Alzheimer o a una lieve demenza da malattia di Alzheimer. Tutti i partecipanti arruolati nel CELIA non avevano ricevuto in precedenza una terapia anti-amiloide.
Lo studio ha valutato tre dosi di diranersen somministrate per via intratecale durante un periodo di trattamento controllato con placebo di 76 settimane: 60 mg ogni 24 settimane, 115 mg ogni 24 settimane e 115 mg ogni 12 settimane.
L'endpoint primario del CELIA era la valutazione della risposta alla dose per la variazione rispetto al basale del Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes (CDR-SB) alla settimana 76. Gli endpoint secondari ed esplorativi includevano ulteriori misure cliniche, di biomarcatori e di imaging, inclusi i biomarcatori tau nel liquido cerebrospinale e la tomografia a emissione di positroni (PET). Ulteriori informazioni sul disegno dello studio CELIA sono disponibili nell'elenco dello studio CELIA su ClinicalTrials.gov.
Uno studio di estensione a lungo termine (LTE) in corso sta continuando a valutare la sicurezza, la tollerabilità e la durabilità a lungo termine di diranersen nella fase iniziale della malattia di Alzheimer.
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Riferimenti:
Fonte: Biogen Inc.
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-05-19 09:50
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