Toplineresultaten van fase 2 CELIA-studie van Diranersen (BIIB080): eerste studie die vermindering van tau-pathologie en cognitief voordeel aantoont bij patiënten met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium
CAMBRIDGE, Mass., 14 mei 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) heeft vandaag overtuigende topresultaten bekendgemaakt van de fase 2 CELIA-studie ter evaluatie van diranersen (BIIB080), een experimentele antisense-oligonucleotide (ASO)-therapie gericht op tau, bij personen met de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium. De CELIA-resultaten leveren het eerste bewijs uit een gerandomiseerde fase 2-studie van een tau-gerichte therapie die zowel een robuuste biomarkerimpact als cognitief voordeel aantoont bij de vroege ziekte van Alzheimer.
CELIA voldeed niet aan zijn primaire eindpunt, namelijk het beoordelen van de dosis-respons; Gebaseerd op de kracht van de biomarker en werkzaamheidsgegevens, is Biogen van plan om diranersen naar registratieontwikkeling te brengen
“In CELIA geloven we dat we een ongekende en overtuigende samenloop van werkzaamheid en biomarkers hebben gezien van een op tau gericht middel in een gerandomiseerde studie naar de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium”, aldus Priya Singhal, M.D., M.P.H., Executive Vice President en Head of Development bij Biogen. "We zijn enthousiast over deze Fase 2-gegevens, die ons het vertrouwen geven om diranersen naar de registratieontwikkeling te brengen. We kijken ernaar uit om met toezichthouders en de bredere gemeenschap van de ziekte van Alzheimer in gesprek te gaan over de volgende stappen. Ik wil graag de patiënten, families, onderzoekers en onderzoeksteams bedanken die hebben deelgenomen aan dit baanbrekende onderzoek."
Vooraf gespecificeerde analyses van cognitieve eindpunten hebben een vertraging van de klinische achteruitgang aangetoond bij alle bestudeerde doses, vooral bij deelnemers die de laagste dosis diranersen kregen, toegediend in een dosis van 60 mg. elke 24 weken. Diranersen toonde ook robuuste reducties aan van zowel tau in het hersenvocht (CSF) als tau-pathologie, zoals gemeten met positronemissietomografie (PET), voor alle onderzochte doses, waarbij de reducties gedurende de gehele doseringsperiode gehandhaafd bleven. CELIA voldeed niet aan het primaire eindpunt, waarbij de dosis-respons werd beoordeeld op verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op basis van de Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB) in week 76.
“De toplijnresultaten van CELIA vertegenwoordigen een belangrijke vooruitgang voor het veld en leveren het eerste bewijs dat het verminderen van tau, een kenmerk van de ziekte van Alzheimer dat nauw samenhangt met neurodegeneratie en cognitieve achteruitgang, een betekenisvolle invloed kan hebben op de ziekteprogressie”, aldus Dr. Jeff Cummings, hoogleraar hersenwetenschappen aan de Universiteit van Nevada, Las Vegas. “Ik ben bemoedigd door deze veelbelovende gegevens, die betekenisvolle vooruitgang vertegenwoordigen in de richting van het bevorderen van een nieuw werkingsmechanisme en het vormgeven van de volgende generatie behandelingen voor de ziekte van Alzheimer.”
Het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van diranersen in alle onderzochte doses was over het algemeen consistent met de fase 1b-studie en het tot nu toe bekende profiel van diranersen.1 De incidentie van bijwerkingen (AE’s) was vergelijkbaar tussen dosisgroepen, waarbij een hogere incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE’s) werd waargenomen bij de hoogste dosis. bestudeerd.
CELIA is een baanbrekend onderzoek waarin diranersen wordt geëvalueerd, een eersteklas onderzoeks-ASO die is ontworpen om de productie van tau-eiwit aan de bron bij de vroege ziekte van Alzheimer te verminderen. Hoewel tau een belangrijke rol speelt in de normale functie van hersencellen, kan abnormaal tau zich bij de ziekte van Alzheimer ophopen en intracellulaire kluwens vormen die bijdragen aan neurodegeneratie en cognitieve achteruitgang.2 In tegenstelling tot veel onderzoeksbenaderingen die zich hebben gericht op het targeten van extracellulair tau, is diranersen ontworpen om zowel extracellulair als intracellulair tau te verminderen.
Over diranersen (BIIB080)Diranersen (BIIB080) is een experimentele antisense-oligonucleotide (ASO) -therapie ontworpen om zich te richten op microtubuli-geassocieerd eiwit tau (MAPT) mRNA om de productie van tau-eiwit te verminderen. Abnormale ophoping van tau in de hersenen is een kenmerk van de ziekte van Alzheimer, geassocieerd met neurodegeneratie en cognitieve achteruitgang.2
Diranersen wordt onderzocht als een mogelijke behandeling voor de vroege ziekte van Alzheimer. In 2025 verleende de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Fast Track-aanduiding aan diranersen voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer.
In december 2019 oefende Biogen een licentieoptie uit bij Ionis Pharmaceuticals en verkreeg een wereldwijde, exclusieve, royalty-dragende licentie om diranersen te ontwikkelen en te commercialiseren. Diranersen werd ontdekt door Ionis.
Over de CELIA-studieCELIA is een wereldwijde gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 2-studie met dosisbereik waarin de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van diranersen wordt geëvalueerd bij personen met de vroege ziekte van Alzheimer. Aan de studie namen 416 deelnemers deel met milde cognitieve stoornissen als gevolg van de ziekte van Alzheimer of milde dementie bij de ziekte van Alzheimer. Alle deelnemers aan CELIA hadden niet eerder anti-amyloïdtherapie gekregen.
In het onderzoek werden drie doses diranersen geëvalueerd die intrathecaal werden toegediend gedurende een placebogecontroleerde behandelingsperiode van 76 weken: 60 mg elke 24 weken, 115 mg elke 24 weken en 115 mg elke 12 weken.
Het primaire eindpunt van CELIA was de beoordeling van de dosis-respons voor verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op basis van de Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB) in week 76. Secundaire en verkennende eindpunten omvatten aanvullende klinische, biomarker- en beeldvormende metingen, waaronder tau-biomarkers in het hersenvocht en tau-positronemissietomografie (PET). Aanvullende informatie over het CELIA-onderzoeksontwerp is beschikbaar in de ClinicalTrials.gov-lijst voor het CELIA-onderzoek.
Een lopende langetermijnextensiestudie (LTE) blijft de veiligheid, verdraagbaarheid en duurzaamheid van diranersen op de lange termijn bij de vroege ziekte van Alzheimer evalueren.
Over BiogenBiogen, opgericht in 1978, is een toonaangevend biotechnologiebedrijf dat baanbrekend werk verricht op het gebied van innovatieve wetenschap om nieuwe medicijnen te leveren die het leven van patiënten kunnen transformeren en waarde kunnen creëren voor aandeelhouders en onze gemeenschappen. We passen diepgaande kennis van de menselijke biologie toe en maken gebruik van verschillende modaliteiten om eersteklas behandelingen of therapieën te bevorderen die superieure resultaten opleveren. Onze aanpak is het nemen van gedurfde risico's, in evenwicht met rendement op investeringen om groei op de lange termijn te realiseren. We plaatsen routinematig informatie die belangrijk kan zijn voor beleggers op onze website op www.biogen.com. Volg ons op sociale media - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, onder andere met betrekking tot het potentieel, de voordelen, de veiligheid en de werkzaamheid van diranersen; de potentiële klinische effecten van diranersen; het klinische ontwikkelingsprogramma, klinische onderzoeken, gegevensuitlezingen en presentaties met betrekking tot diranersen; de behandeling van de ziekte van Alzheimer en de relatie tussen tau-eiwit en de ziekte van Alzheimer; het potentieel van de commerciële activiteiten en pijplijnprogramma's van Biogen, waaronder diranersen; en risico's en onzekerheden die verband houden met de ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen. Deze toekomstgerichte verklaringen kunnen vergezeld gaan van woorden als ‘streven’, ‘anticiperen’, ‘aannemen’, ‘geloven’, ‘overwegen’, ‘voortzetten’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘voorspellen’, ‘doel’, ‘begeleiding’, ‘hopen’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘objectief’, ‘vooruitzichten’, ‘plannen’, ‘mogelijk’, ‘potentieel’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’, ‘vooruitzichten’, ‘zouden moeten’, ‘doel’, ‘zullen’, ‘zou’ of het negatief van deze woorden of andere woorden en termen met een vergelijkbare betekenis. De ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen brengen een hoge mate van risico met zich mee, en slechts een klein aantal onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's resulteert in de commercialisering van een product. De resultaten van klinische onderzoeken in een vroeg stadium zijn mogelijk niet indicatief voor de volledige resultaten of resultaten van klinische onderzoeken in een later stadium of op grotere schaal en garanderen geen goedkeuring door de regelgevende instanties. U mag niet overmatig vertrouwen op deze verklaringen. Gezien hun toekomstgerichte aard brengen deze verklaringen aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich mee die gebaseerd kunnen zijn op onnauwkeurige aannames en ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke verklaringen worden weerspiegeld.
Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige overtuigingen en veronderstellingen van het management en op informatie die momenteel beschikbaar is voor het management. Gezien hun aard kunnen wij niet garanderen dat de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt, geheel of gedeeltelijk zullen worden gerealiseerd. Wij waarschuwen ervoor dat deze verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, waarvan er vele buiten onze controle liggen en ertoe kunnen leiden dat toekomstige gebeurtenissen of resultaten wezenlijk verschillen van die vermeld of geïmpliceerd in dit document, waaronder onder andere onzekerheid over succes bij de ontwikkeling en potentiële commercialisering van diranersen; er kunnen onverwachte zorgen voortkomen uit aanvullende gegevens, analyses of resultaten verkregen tijdens het CELIA-onderzoek; onzekerheid over ons succes op de lange termijn bij het ontwikkelen, licentiëren of verwerven van andere kandidaat-producten of aanvullende indicaties voor bestaande producten; verwachtingen, plannen, vooruitzichten en timing van acties met betrekking tot productgoedkeuringen, goedkeuringen van aanvullende indicaties voor onze bestaande producten, verkoop, prijzen, groei, terugbetaling en lancering van onze op de markt gebrachte producten en producten in de pijplijn; de potentiële impact van toegenomen productconcurrentie in de biofarmaceutische en gezondheidszorgsector, evenals op andere markten waarop we concurreren, inclusief toegenomen concurrentie van nieuwe originator-therapieën, generieke geneesmiddelen, prodrugs en biosimilars van bestaande producten en producten die zijn goedgekeurd onder verkorte regelgevingstrajecten; ons vermogen om onze bedrijfsstrategie effectief te implementeren; problemen bij het verkrijgen en behouden van adequate dekking, prijzen en terugbetaling voor onze producten; de drijfveren voor de groei van ons bedrijf, inclusief onze afhankelijkheid van medewerkers en andere derde partijen voor de ontwikkeling, wettelijke goedkeuring en commercialisering van producten en andere aspecten van ons bedrijf, die buiten onze volledige controle vallen; risico's in verband met de commercialisering van biosimilars, die onderhevig is aan dergelijke risico's in verband met onze afhankelijkheid van derden, intellectueel eigendom, concurrentie- en marktuitdagingen en naleving van de regelgeving; het risico dat positieve resultaten in een klinische proef niet worden herhaald in daaropvolgende of bevestigende onderzoeken, of dat succes in klinische onderzoeken in een vroeg stadium mogelijk niet voorspellend is voor de resultaten in klinische onderzoeken in een later stadium of grootschalige klinische onderzoeken of onderzoeken met andere potentiële indicaties; risico's die verband houden met klinische onderzoeken, waaronder ons vermogen om klinische activiteiten adequaat te beheren, onverwachte zorgen die kunnen voortkomen uit aanvullende gegevens of analyses verkregen tijdens klinische onderzoeken, regelgevende instanties kunnen aanvullende informatie of verdere onderzoeken nodig hebben, of kunnen de goedkeuring van onze kandidaat-geneesmiddelen niet goedkeuren of vertragen; en het optreden van ongunstige veiligheidsgebeurtenissen, beperkingen op het gebruik van onze producten of productaansprakelijkheidsclaims; en alle andere risico's en onzekerheden die worden beschreven in andere rapporten die we hebben ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, die beschikbaar zijn op de website van de SEC op www.sec.gov.
Deze verklaringen gelden alleen vanaf de datum van dit persbericht en zijn gebaseerd op informatie en schattingen die ons op dit moment ter beschikking staan. Mochten bekende of onbekende risico's of onzekerheden zich voordoen of mochten onderliggende aannames onnauwkeurig blijken, dan kunnen de werkelijke resultaten aanzienlijk afwijken van de resultaten uit het verleden en de verwachte, geschatte of geprojecteerde resultaten. Beleggers worden gewaarschuwd niet overmatig te vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen. Een verdere lijst en beschrijving van risico's, onzekerheden en andere zaken kunt u vinden in ons jaarverslag op formulier 10-K voor het boekjaar eindigend op 31 december 2025 en in onze daaropvolgende rapporten op formulier 10-Q. Behalve zoals vereist door de wet, nemen wij geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins.
Openbaarmaking via digitale mediaVan tijd tot tijd hebben we onze website voor investeerdersrelaties (investors.biogen.com), het Biogen LinkedIn-account (linkedin.com/company/biogen-) en het Biogen X-account (https://x.com/biogen) af en toe gebruikt, of verwachten we dat in de toekomst te zullen doen, als middel om informatie op een brede, niet-uitsluitende manier openbaar te maken aan het publiek, inclusief ten behoeve van de SEC-verordening Fair Disclosure (Reg. FD). Dienovereenkomstig moeten beleggers onze investor relations-website en deze sociale-mediakanalen in de gaten houden, naast onze persberichten, SEC-documenten, openbare telefonische vergaderingen en websites, aangezien de informatie die daarop wordt geplaatst van materieel belang kan zijn voor beleggers.
Referenties:
Bron: Biogen Inc.
Bron: HealthDay
Meer nieuwsbronnen
Abonneer u op onze nieuwsbrief
Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.
Geplaatst : 2026-05-19 09:50
Lees verder
- Abdominale obesitas gekoppeld aan prevalentie, ernst van menopauzesymptomen
- GSK’s Investigational Liver Therapy, Efimosfermin, ontvangt door de Amerikaanse FDA doorbraaktherapie en EMA Priority Medicines (PRIME)-aanduidingen voor MASH
- PAS: gebalanceerde kristalloïde vloeistof, 0,9 procent zoutoplossing, vergelijkbaar bij septische shock bij kinderen
- Naloxon heeft beperkingen voor het omkeren van OD's van Fentanyl, Sufentanil
- Major Review: Antidepressiva veilig tijdens de zwangerschap, geen extra risico op autisme of ADHD bij kinderen
- Gedeeltelijke meniscectomie voor degeneratieve tranen vertoont geen voordeel na 10 jaar
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions