Основные результаты исследования Диранерсена фазы 2 CELIA (BIIB080): первое исследование, показавшее снижение патологии тау и улучшение когнитивных функций у пациентов с ранней болезнью Альцгеймера
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 14 мая 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Компания Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) сегодня объявила об убедительных результатах исследования фазы 2 CELIA по оценке диранерсена (BIIB080), экспериментальной терапии антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO), нацеленной на тау, у людей с ранней болезнью Альцгеймера. Результаты CELIA представляют собой первые доказательства рандомизированного исследования фазы 2 тау-направленной терапии, демонстрирующие как сильное влияние биомаркеров, так и когнитивную пользу на ранней стадии болезни Альцгеймера.
CELIA не достигла своей основной конечной точки, оценивающей реакцию на дозу; Основываясь на достоверности биомаркера и данных об эффективности, компания Biogen планирует довести диранерсен до регистрационной разработки.
«Мы считаем, что в CELIA мы увидели беспрецедентное и убедительное сочетание эффективности и результатов биомаркеров тау-направленного агента в рандомизированном исследовании ранней болезни Альцгеймера», — сказала Прия Сингхал, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения, исполнительный вице-президент и руководитель отдела развития Biogen. "Мы воодушевлены этими данными фазы 2, которые дают нам уверенность в продвижении диранерсена к регистрационной разработке. Мы с нетерпением ожидаем взаимодействия с регулирующими органами и более широким сообществом, занимающимся болезнью Альцгеймера, в отношении следующих шагов. Я хотел бы поблагодарить пациентов, семьи, исследователей и исследовательские группы, которые участвовали в этом новаторском исследовании".
Предварительно определенный анализ когнитивных конечных точек продемонстрировал замедление клинического снижения во всех изученных дозах, особенно у участников, получавших самую низкую дозу диранерсена. 60 мг каждые 24 недели. Диранерсен также продемонстрировал значительное снижение содержания тау в спинномозговой жидкости (СМЖ) и патологии тау, измеренное с помощью позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ), во всех изученных дозах, причем снижение сохранялось на протяжении всего периода дозирования. CELIA не достигла своей основной конечной точки, оценивающей реакцию на дозу для изменения по сравнению с исходным уровнем по шкале клинической деменции – сумма ячеек (CDR-SB) на 76 неделе.
«Результаты исследования CELIA представляют собой важное достижение в этой области, предоставляя первые доказательства того, что снижение тау, признака болезни Альцгеймера, тесно связанного с нейродегенерацией и снижением когнитивных функций, может существенно влиять на прогрессирование заболевания», — сказал доктор Джефф Каммингс, профессор наук о мозге в Университете Невады, Лас-Вегас. «Меня воодушевляют эти многообещающие данные, которые представляют собой значительный прогресс в разработке нового механизма действия и формировании следующего поколения методов лечения болезни Альцгеймера».
Профиль безопасности и переносимости диранерсена во всех изученных дозах в целом соответствовал данным исследования фазы 1b и известному на сегодняшний день профилю диранерсена.1 Частота нежелательных явлений (НЯ) была сопоставима между группами доз, при этом более высокая частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ) наблюдалась при самых высоких дозах. изученная доза.
CELIA — это новаторское исследование по оценке диранерсена, первого в своем классе экспериментального ASO, предназначенного для снижения выработки тау-белка в его источнике на ранних стадиях болезни Альцгеймера. Хотя тау играет важную роль в нормальном функционировании клеток головного мозга, при болезни Альцгеймера аномальный тау может накапливаться и образовывать внутриклеточные клубки, которые способствуют нейродегенерации и снижению когнитивных функций.2 В отличие от многих исследовательских подходов, направленных на воздействие на внеклеточный тау, диранерсен предназначен для снижения как внеклеточного, так и внутриклеточного тау.
О диранерсене (BIIB080)Диранерсен (BIIB080) является экспериментальная терапия антисмысловыми олигонуклеотидами (ASO), предназначенная для воздействия на мРНК тау-белка, ассоциированного с микротрубочками (MAPT), с целью снижения выработки тау-белка. Аномальное накопление тау в мозге является признаком болезни Альцгеймера, связанной с нейродегенерацией и снижением когнитивных функций.2
Диранерсен исследуется как потенциальное средство лечения ранней стадии болезни Альцгеймера. В 2025 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило диранерсену статус Fast Track для лечения болезни Альцгеймера.
В декабре 2019 года компания Biogen воспользовалась опционом лицензии с Ionis Pharmaceuticals и получила всемирную эксклюзивную лицензионную лицензию на разработку и коммерциализацию диранерсена. Диранерсен был открыт Ионисом.
Об исследовании CELIACELIA — это глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование второй фазы с диапазоном доз, оценивающее эффективность, безопасность и переносимость диранерсена у лиц с ранней стадией болезни Альцгеймера. В исследовании приняли участие 416 участников с легкими когнитивными нарушениями из-за болезни Альцгеймера или легкой деменцией при болезни Альцгеймера. Все участники, включенные в CELIA, ранее не получали антиамилоидную терапию.
В исследовании оценивались три дозы диранерсена, вводившиеся интратекально в течение 76-недельного плацебо-контролируемого периода лечения: 60 мг каждые 24 недели, 115 мг каждые 24 недели и 115 мг каждые 12 недель.
Основной конечной точкой исследования CELIA была оценка реакции на дозу при изменении по сравнению с исходным уровнем клинического рейтинга деменции – суммы ячеек (CDR-SB) на 76 неделе. Вторичные и исследовательские конечные точки включали дополнительные клинические, биомаркерные и визуализирующие измерения, включая тау-биомаркеры спинномозговой жидкости и тау-позитронно-эмиссионную томографию (ПЭТ). Дополнительную информацию о дизайне исследования CELIA можно найти в списке исследования CELIA на сайте ClinicalTrials.gov.
Текущее долгосрочное расширенное исследование (LTE) продолжает оценивать долгосрочную безопасность, переносимость и долговечность диранерсена при ранней стадии болезни Альцгеймера.
О компании BiogenОснованная в 1978 году компания Biogen — ведущая биотехнологическая компания, которая является пионером инновационной науки для разработки новых лекарств, которые изменят жизнь пациентов и принесут пользу акционерам и нашему сообществу. Мы применяем глубокое понимание биологии человека и используем различные методы для продвижения первых в своем классе методов лечения или методов лечения, которые обеспечивают превосходные результаты. Наш подход заключается в том, чтобы идти на смелый риск, сбалансированный с рентабельностью инвестиций, для обеспечения долгосрочного роста. Мы регулярно публикуем информацию, которая может быть важна для инвесторов, на нашем веб-сайте www.biogen.com. Следите за нами в социальных сетях - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborЭтот пресс-релиз содержит прогнозные заявления, касающиеся, среди прочего, потенциала, преимуществ, безопасности и эффективности диранерсена; потенциальные клинические эффекты диранерсена; программа клинических разработок, клинические испытания, считывание данных и презентации, относящиеся к диранерсену; лечение болезни Альцгеймера и связь между тау-белком и болезнью Альцгеймера; потенциал коммерческого бизнеса и перспективных программ Biogen, включая диранерсен; а также риски и неопределенности, связанные с разработкой и коммерциализацией лекарств. Эти прогнозные заявления могут сопровождаться такими словами, как «цель», «ожидать», «предполагать», «верить», «обдумывать», «продолжать», «может», «оценивать», «ожидать», «прогнозировать», «цель», «руководство», «надежда», «намереваться», «может», «объективно», «прогнозировать», «планировать», «возможный», «потенциальный», «прогнозировать», «проект», «перспектива», «должен», «цель», «будет», «будет» или отрицание этих слов или других слов и терминов аналогичного значения. Разработка и коммерциализация лекарств сопряжены с высокой степенью риска, и лишь небольшое количество программ исследований и разработок приводит к коммерциализации продукта. Результаты ранних стадий клинических испытаний могут не отражать полные результаты или результаты более поздних стадий или более масштабных клинических испытаний и не требуют одобрения регулирующих органов. Не следует чрезмерно полагаться на эти утверждения. Учитывая их прогнозный характер, эти заявления сопряжены со значительными рисками и неопределенностями, которые могут быть основаны на неточных предположениях и могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые отражены в таких заявлениях.
Эти прогнозные заявления основаны на текущих убеждениях и предположениях руководства, а также на информации, доступной в настоящее время руководству. Учитывая их характер, мы не можем гарантировать, что любой результат, выраженный в этих прогнозных заявлениях, будет реализован полностью или частично. Мы предупреждаем, что эти заявления подвержены рискам и неопределенностям, многие из которых находятся вне нашего контроля и могут привести к тому, что будущие события или результаты будут существенно отличаться от заявленных или подразумеваемых в этом документе, включая, среди прочего, неопределенность в успехе разработки и потенциальной коммерциализации диранерсена; неожиданные опасения могут возникнуть в связи с дополнительными данными, анализом или результатами, полученными в ходе исследования CELIA; неуверенность в нашем долгосрочном успехе в разработке, лицензировании или приобретении других потенциальных продуктов или дополнительных показаний к существующим продуктам; ожидания, планы, перспективы и сроки действий, связанных с одобрением продуктов, утверждением дополнительных показаний к нашим существующим продуктам, продажами, ценообразованием, ростом, возмещением расходов и запуском наших продаваемых и находящихся в стадии разработки продуктов; потенциальное влияние растущей конкуренции продуктов в биофармацевтической и медицинской промышленности, а также на любых других рынках, на которых мы конкурируем, включая усиление конкуренции со стороны новых оригинальных методов лечения, дженериков, пролекарств и биоаналогов существующих продуктов и продуктов, одобренных в соответствии с сокращенными правилами регулирования; наша способность эффективно реализовывать нашу корпоративную стратегию; трудности с получением и поддержанием адекватного покрытия, ценообразования и возмещения расходов на наши продукты; движущие силы роста нашего бизнеса, включая нашу зависимость от сотрудников и других третьих сторон в вопросах разработки, одобрения регулирующих органов и коммерциализации продуктов и других аспектов нашего бизнеса, которые находятся вне нашего полного контроля; риски, связанные с коммерциализацией биоаналогов, которая подвержена таким рискам, связанным с нашей зависимостью от третьих сторон, интеллектуальной собственностью, конкурентными и рыночными проблемами и соблюдением нормативных требований; риск того, что положительные результаты клинического исследования не могут быть воспроизведены в последующих или подтверждающих исследованиях, или что успех ранних стадий клинических исследований может не предсказать результаты более поздних стадий или крупномасштабных клинических исследований или исследований по другим потенциальным показаниям; риски, связанные с клиническими испытаниями, включая нашу способность адекватно управлять клинической деятельностью, неожиданные проблемы, которые могут возникнуть в результате дополнительных данных или анализа, полученных в ходе клинических испытаний, регулирующие органы могут потребовать дополнительную информацию или дальнейшие исследования или могут не одобрить или задержать утверждение наших кандидатов на лекарственные средства; а также возникновение неблагоприятных событий, связанных с безопасностью, ограничений на использование наших продуктов или претензий по ответственности за качество продукции; а также любые другие риски и неопределенности, описанные в других отчетах, которые мы подали в Комиссию по ценным бумагам и биржам США и которые доступны на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov.
Эти заявления действительны только на дату настоящего пресс-релиза и основаны на информации и оценках, доступных нам на данный момент. Если известные или неизвестные риски или неопределенности материализуются или если лежащие в их основе предположения окажутся неточными, фактические результаты могут существенно отличаться от прошлых результатов, а также ожидаемых, оцененных или прогнозируемых. Инвесторов предостерегают от необоснованной уверенности в прогнозных заявлениях. Дополнительный список и описание рисков, неопределенностей и других вопросов можно найти в нашем годовом отчете по форме 10-K за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2025 г., а также в наших последующих отчетах по форме 10-Q. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя никаких обязательств по публичному обновлению каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате какой-либо новой информации, будущих событий, изменившихся обстоятельств или по иным причинам.
Раскрытие информации в цифровых СМИВремя от времени мы использовали или ожидаем в будущем использовать наш веб-сайт по связям с инвесторами (investors.biogen.com), учетную запись Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) и учетную запись Biogen X (https://x.com/biogen) в качестве средства раскрытия информации общественности в широком и неисключительном порядке, в том числе для целей SEC. Регламент о добросовестном раскрытии информации (Reg FD). Соответственно, инвесторам следует следить за нашим веб-сайтом по связям с инвесторами и этими каналами в социальных сетях в дополнение к нашим пресс-релизам, документам SEC, публичным телеконференциям и веб-сайтам, поскольку информация, размещенная на них, может быть существенной для инвесторов.
Ссылки:
Источник: Biogen Inc.
Источник: HealthDay
Другие новостные ресурсы
Подпишитесь на нашу рассылку новостей
Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в свой почтовый ящик.
Опубликовано : 2026-05-19 09:50
Читать далее
- Ozempic может обуздать тягу к алкоголю - важные результаты исследования
- ASMBS: с 2020 по 2024 год наблюдалось снижение количества метаболических и бариатрических операций
- FDA одобрило Бизенгри для лечения редкого рака желчных протоков
- Эксперт говорит, что нехватка эстрогеновых пластырей, скорее всего, вызвана женщинами, имеющими полномочия, ищущими помощи
- Высокое потребление бобовых и сои связано с более низким риском гипертонии
- Миллионы женщин молча страдают от поддающегося лечению пролапса тазовых органов
Отказ от ответственности
Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.
Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.
Популярные ключевые слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions