Kết quả hàng đầu từ Nghiên cứu CELIA Giai đoạn 2 của Diranersen (BIIB080): Nghiên cứu đầu tiên cho thấy sự giảm bệnh lý Tau và lợi ích nhận thức ở bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer sớm
CAMBRIDGE, Mass., ngày 14 tháng 5 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) hôm nay đã công bố kết quả hàng đầu hấp dẫn từ nghiên cứu CELIA Giai đoạn 2 đánh giá diranersen (BIIB080), một liệu pháp antisense oligonucleotide (ASO) đang nghiên cứu nhắm vào tau, ở những người mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Các kết quả CELIA cung cấp bằng chứng đầu tiên từ một nghiên cứu ngẫu nhiên Giai đoạn 2 về liệu pháp điều trị theo hướng tau chứng minh cả tác động mạnh mẽ của dấu ấn sinh học lẫn lợi ích về nhận thức trong bệnh Alzheimer giai đoạn đầu.
CELIA không đáp ứng được tiêu chí đánh giá chính về liều lượng đáp ứng; dựa trên sức mạnh của dấu ấn sinh học và dữ liệu hiệu quả, Biogen có kế hoạch thúc đẩy diranersen phát triển đăng ký
“Tại CELIA, chúng tôi tin rằng chúng tôi đã chứng kiến sự kết hợp thuyết phục và chưa từng có giữa hiệu quả và dấu ấn sinh học từ tác nhân định hướng tau trong một nghiên cứu ngẫu nhiên về bệnh Alzheimer giai đoạn đầu,” Priya Singhal, M.D., M.P.H., Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Giám đốc Phát triển tại Biogen cho biết. "Chúng tôi rất hào hứng với những dữ liệu Giai đoạn 2 này, điều này giúp chúng tôi tự tin thúc đẩy diranersen phát triển đăng ký. Chúng tôi mong muốn được tham gia với các cơ quan quản lý và cộng đồng bệnh Alzheimer nói chung trong các bước tiếp theo. Tôi muốn cảm ơn các bệnh nhân, gia đình, nhà điều tra và nhóm nghiên cứu đã tham gia vào nghiên cứu tiên phong này." tuần. Diranersen cũng đã chứng minh sự giảm mạnh trong cả bệnh lý tau và tau dịch não tủy (CSF), được đo bằng chụp cắt lớp phát xạ positron (PET), trên tất cả các liều nghiên cứu, với mức giảm được duy trì trong suốt thời gian dùng thuốc. CELIA đã không đáp ứng được phản ứng liều lượng đánh giá điểm cuối chính đối với sự thay đổi so với ban đầu trong Đánh giá bệnh sa sút trí tuệ lâm sàng–Tổng số hộp (CDR-SB) ở Tuần 76.
“Các kết quả hàng đầu của CELIA thể hiện một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực này, cung cấp bằng chứng đầu tiên cho thấy việc giảm tau, một dấu hiệu đặc trưng của bệnh Alzheimer có liên quan chặt chẽ đến thoái hóa thần kinh và suy giảm nhận thức, có thể tác động đáng kể đến sự tiến triển của bệnh,” Tiến sĩ Jeff Cummings, Giáo sư Khoa học Não tại Đại học Nevada, Las Vegas cho biết. “Tôi được khuyến khích bởi những dữ liệu đầy hứa hẹn này, thể hiện sự tiến bộ có ý nghĩa trong việc thúc đẩy một cơ chế hoạt động mới và định hình thế hệ tiếp theo của phương pháp điều trị bệnh Alzheimer.”
Hồ sơ về tính an toàn và khả năng dung nạp của diranersen trên tất cả các liều nghiên cứu nhìn chung phù hợp với nghiên cứu Giai đoạn 1b và hồ sơ đã biết của diranersen cho đến nay.1 Tỷ lệ tác dụng phụ (AE) có thể so sánh giữa các nhóm liều, với tỷ lệ xảy ra tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) cao hơn được quan sát thấy ở liều cao nhất được nghiên cứu.
CELIA là nghiên cứu tiên phong đánh giá diranersen, một ASO nghiên cứu hàng đầu được thiết kế để giảm việc sản xuất protein tau tại nguồn trong bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Trong khi tau đóng vai trò quan trọng trong chức năng bình thường của tế bào não, thì trong bệnh Alzheimer, tau bất thường có thể tích tụ và hình thành các rối loạn nội bào góp phần gây thoái hóa thần kinh và suy giảm nhận thức.2 Không giống như nhiều phương pháp nghiên cứu tập trung vào mục tiêu tau ngoại bào, diranersen được thiết kế để giảm cả tau ngoại bào và nội bào.
Giới thiệu về diranersen (BIIB080)Diranersen (BIIB080) là một oligonucleotide antisense đang được nghiên cứu (ASO) được thiết kế nhằm mục tiêu là mRNA tau protein liên kết với vi ống (MAPT) nhằm giảm việc sản xuất protein tau. Sự tích tụ tau bất thường trong não là dấu hiệu đặc trưng của bệnh Alzheimer liên quan đến thoái hóa thần kinh và suy giảm nhận thức.2
Diranersen đang được nghiên cứu như một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Vào năm 2025, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Fast Track cho diranersen để điều trị bệnh Alzheimer.
Vào tháng 12 năm 2019, Biogen đã thực hiện tùy chọn cấp phép với Ionis Pharmaceuticals và nhận được giấy phép toàn cầu, độc quyền, chịu phí bản quyền để phát triển và thương mại hóa diranersen. Diranersen được phát hiện bởi Ionis.
Giới thiệu về Nghiên cứu CELIACELIA là một nghiên cứu toàn cầu, mù đôi, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, giai đoạn 2 nhằm đánh giá hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của diranersen ở những người mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Nghiên cứu thu hút 416 người tham gia bị suy giảm nhận thức nhẹ do bệnh Alzheimer hoặc chứng mất trí nhớ nhẹ do bệnh Alzheimer. Tất cả những người tham gia CELIA trước đây đều chưa được điều trị chống amyloid.
Nghiên cứu đã đánh giá ba liều diranersen được tiêm vào bên trong vỏ não trong thời gian điều trị kiểm soát giả dược kéo dài 76 tuần: 60 mg mỗi 24 tuần, 115 mg mỗi 24 tuần và 115 mg mỗi 12 tuần.
Mục tiêu chính của CELIA là đánh giá phản ứng liều đối với sự thay đổi so với ban đầu theo Đánh giá bệnh sa sút trí tuệ lâm sàng–Tổng các hộp (CDR-SB) ở Tuần 76. Các mục tiêu thứ cấp và thăm dò bao gồm các biện pháp lâm sàng, dấu ấn sinh học và hình ảnh bổ sung, bao gồm dấu ấn sinh học tau dịch não tủy và chụp cắt lớp phát xạ tau positron (PET). Thông tin bổ sung về thiết kế nghiên cứu CELIA có sẵn trong danh sách ClinicTrials.gov cho nghiên cứu CELIA.
Một nghiên cứu mở rộng dài hạn (LTE) đang tiếp tục đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và độ bền lâu dài của diranersen trong bệnh Alzheimer giai đoạn đầu.
Giới thiệu về BiogenĐược thành lập vào năm 1978, Biogen là công ty công nghệ sinh học hàng đầu, đi tiên phong trong khoa học đổi mới nhằm cung cấp các loại thuốc mới nhằm thay đổi cuộc sống của bệnh nhân và tạo ra giá trị cho các cổ đông và cộng đồng của chúng ta. Chúng tôi áp dụng sự hiểu biết sâu sắc về sinh học con người và tận dụng các phương thức khác nhau để nâng cao các phương pháp điều trị hoặc liệu pháp hạng nhất mang lại kết quả vượt trội. Cách tiếp cận của chúng tôi là chấp nhận rủi ro táo bạo, cân bằng với lợi tức đầu tư để mang lại sự tăng trưởng dài hạn. Chúng tôi thường xuyên đăng thông tin có thể quan trọng đối với các nhà đầu tư trên trang web của mình tại www.biogen.com. Theo dõi chúng tôi trên mạng xã hội - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Bến cảng an toàn BiogenBản tin này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai, liên quan đến tiềm năng, lợi ích, sự an toàn và hiệu quả của diranersen; tác dụng lâm sàng tiềm ẩn của diranersen; chương trình phát triển lâm sàng, thử nghiệm lâm sàng, đọc dữ liệu và thuyết trình liên quan đến diranersen; việc điều trị bệnh Alzheimer và mối liên hệ giữa protein tau và bệnh Alzheimer; tiềm năng của các chương trình kinh doanh thương mại và đường ống của Biogen, bao gồm cả diranersen; và những rủi ro cũng như sự không chắc chắn liên quan đến việc phát triển và thương mại hóa thuốc. Những tuyên bố hướng tới tương lai này có thể đi kèm với những từ như “mục tiêu”, “dự đoán”, “giả định”, “tin tưởng”, “dự tính”, “tiếp tục”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự báo”, “mục tiêu”, “hướng dẫn”, “hy vọng”, “dự định”, “có thể”, “khách quan”, “quan điểm”, “kế hoạch”, “có thể”, “tiềm năng”, “dự đoán”, “dự án”, “triển vọng”, “nên”, “mục tiêu”, “sẽ”, “sẽ” hoặc phủ định của những từ này hoặc những từ và thuật ngữ khác có ý nghĩa tương tự. Việc phát triển và thương mại hóa thuốc có mức độ rủi ro cao và chỉ một số ít chương trình nghiên cứu và phát triển dẫn đến việc thương mại hóa sản phẩm. Kết quả trong các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn đầu có thể không biểu thị kết quả đầy đủ hoặc kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn sau hoặc quy mô lớn hơn và không đảm bảo sự chấp thuận của cơ quan quản lý. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này. Do tính chất hướng tới tương lai, những tuyên bố này chứa đựng những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể có thể dựa trên những giả định không chính xác và có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được phản ánh trong những tuyên bố đó.
Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên niềm tin và giả định hiện tại của ban quản lý cũng như dựa trên thông tin hiện có cho ban quản lý. Với bản chất của chúng, chúng tôi không thể đảm bảo rằng bất kỳ kết quả nào thể hiện trong các tuyên bố hướng tới tương lai này sẽ được hiện thực hóa toàn bộ hoặc một phần. Chúng tôi cảnh báo rằng những tuyên bố này có thể gặp rủi ro và sự không chắc chắn, nhiều rủi ro trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi và có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả trong tương lai khác biệt đáng kể so với những gì được nêu hoặc ngụ ý trong tài liệu này, bao gồm, cùng với những điều khác, sự không chắc chắn về thành công trong quá trình phát triển và tiềm năng thương mại hóa của diranersen; những lo ngại không mong muốn có thể phát sinh từ dữ liệu, phân tích bổ sung hoặc kết quả thu được trong Nghiên cứu CELIA; sự không chắc chắn về thành công lâu dài của chúng tôi trong việc phát triển, cấp phép hoặc mua các ứng cử viên sản phẩm khác hoặc các chỉ dẫn bổ sung cho các sản phẩm hiện có; kỳ vọng, kế hoạch, triển vọng và thời gian thực hiện các hành động liên quan đến phê duyệt sản phẩm, phê duyệt các chỉ dẫn bổ sung cho các sản phẩm hiện có, doanh số bán hàng, định giá, tăng trưởng, hoàn trả và ra mắt các sản phẩm được tiếp thị và bán ra thị trường của chúng tôi; tác động tiềm tàng của việc gia tăng cạnh tranh sản phẩm trong ngành dược phẩm sinh học và chăm sóc sức khỏe, cũng như bất kỳ thị trường nào khác mà chúng tôi cạnh tranh, bao gồm sự cạnh tranh gia tăng từ các liệu pháp khởi đầu mới, thuốc gốc, tiền thuốc và thuốc sinh học tương tự của các sản phẩm hiện có và sản phẩm được phê duyệt theo lộ trình quản lý rút gọn; khả năng thực hiện hiệu quả chiến lược công ty của chúng tôi; khó khăn trong việc có được và duy trì mức độ bao phủ, định giá và hoàn trả đầy đủ cho các sản phẩm của chúng tôi; các động lực phát triển hoạt động kinh doanh của chúng tôi, bao gồm sự phụ thuộc của chúng tôi vào các cộng tác viên và các bên thứ ba khác để phát triển, phê duyệt theo quy định và thương mại hóa sản phẩm cũng như các khía cạnh khác trong hoạt động kinh doanh của chúng tôi, nằm ngoài tầm kiểm soát hoàn toàn của chúng tôi; rủi ro liên quan đến thương mại hóa thuốc sinh học tương tự, vốn phải chịu những rủi ro liên quan đến việc chúng tôi phụ thuộc vào bên thứ ba, sở hữu trí tuệ, thách thức cạnh tranh và thị trường cũng như việc tuân thủ quy định; nguy cơ kết quả tích cực trong một thử nghiệm lâm sàng có thể không được lặp lại trong các thử nghiệm tiếp theo hoặc xác nhận hoặc thành công trong các thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn đầu có thể không dự đoán được kết quả ở giai đoạn sau hoặc các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hoặc các thử nghiệm trong các chỉ định tiềm năng khác; rủi ro liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng, bao gồm khả năng quản lý đầy đủ các hoạt động lâm sàng của chúng tôi, những lo ngại không mong muốn có thể phát sinh từ dữ liệu hoặc phân tích bổ sung thu được trong các thử nghiệm lâm sàng, cơ quan quản lý có thể yêu cầu thông tin bổ sung hoặc nghiên cứu sâu hơn hoặc có thể không phê duyệt hoặc có thể trì hoãn phê duyệt các loại thuốc tiềm năng của chúng tôi; và việc xảy ra các sự kiện bất lợi về an toàn, hạn chế sử dụng sản phẩm của chúng tôi hoặc khiếu nại trách nhiệm pháp lý về sản phẩm; và mọi rủi ro cũng như sự không chắc chắn khác được mô tả trong các báo cáo khác mà chúng tôi đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ, có sẵn trên trang web của SEC tại www.sec.gov.
Những tuyên bố này chỉ có giá trị kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và dựa trên thông tin cũng như ước tính mà chúng tôi có được tại thời điểm này. Nếu những rủi ro hoặc sự không chắc chắn đã biết hoặc chưa biết trở thành hiện thực hoặc nếu các giả định cơ bản tỏ ra không chính xác, thì kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả trong quá khứ và những kết quả được dự đoán, ước tính hoặc dự kiến. Các nhà đầu tư được cảnh báo không nên phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai. Bạn có thể tìm thấy danh sách và mô tả thêm về rủi ro, sự không chắc chắn và các vấn đề khác trong Báo cáo thường niên theo Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025 và trong các báo cáo tiếp theo của chúng tôi theo Mẫu 10-Q. Trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào cho dù là do bất kỳ thông tin mới nào, sự kiện trong tương lai, hoàn cảnh đã thay đổi hay lý do khác.
Tiết lộ trên phương tiện truyền thông kỹ thuật sốĐôi khi, chúng tôi đã sử dụng hoặc dự kiến trong tương lai sẽ sử dụng trang web quan hệ nhà đầu tư của chúng tôi (investors.biogen.com), tài khoản Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) và tài khoản Biogen X (https://x.com/biogen) như một phương tiện tiết lộ thông tin cho công chúng một cách rộng rãi, không mang tính loại trừ, bao gồm cả các mục đích của Quy định tiết lộ công bằng (Reg) của SEC FD). Theo đó, các nhà đầu tư nên theo dõi trang web quan hệ nhà đầu tư của chúng tôi và các kênh truyền thông xã hội này ngoài các thông cáo báo chí, hồ sơ SEC, các cuộc gọi hội nghị công khai và trang web của chúng tôi, vì thông tin đăng trên đó có thể là tài liệu quan trọng đối với các nhà đầu tư.
Tài liệu tham khảo:
Nguồn: Biogen Inc.
Nguồn: HealthDay
Các nguồn tin tức khác
Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi
Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.
Đã đăng : 2026-05-19 09:50
Đọc thêm
- Báo cáo của CDC về vắc xin ngừa COVID bị chặn xuất bản
- Gần một nửa phụ nữ hiểu sai hướng dẫn sàng lọc ung thư vú
- Nghiên cứu xem xét nguy cơ CRC, tỷ lệ tử vong không phải CRC ở người cao tuổi mắc u tuyến trước đó
- Thông tin sai lệch trực tuyến làm tăng thêm nguy cơ ung thư da của người Mỹ, kết quả khảo sát
- Suy giảm nhận thức có liên quan đến kết quả tồi tệ hơn trong bệnh thận mãn tính
- Tăng cân trở lại sau khi bỏ thuốc GLP-1? Một thủ tục đơn giản có thể giúp ích, nghiên cứu cho biết
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions