A Travere Therapeutics bejelentette a Filspari (sparsentan) teljes FDA jóváhagyását, az első és egyetlen jóváhagyott gyógyszert a fokális szegmentális glomeruloszklerózis (FSGS) kezelésére.

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE) 2026. április 13. – A Travere Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TVTX) a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Filspari (sparszentán) alkalmazását a proteinuria csökkentésére felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél, akiknél a 8 évesnél idősebb fokcalis glomerosclerosisos GS-szegmentális glomerulózisban (GS) szenved. szindróma. A Filspari az első és egyetlen gyógyszer, amelyet az FDA hagyott jóvá az FSGS kezelésére, ami az IgA-nephropathián (IgAN) túlmutató, második ritka vesebetegséggé terjeszkedett. A Filspari jelenleg az FDA által leggyakrabban felírt gyógyszer az IgAN kezelésére.

A Filspari a proteinuria csökkentésére javasolt felnőtteknél és 8 éves vagy idősebb, FSGS-ben szenvedő gyermekeknél, akik nem szenvednek nephrosis szindrómában

A Filspari további javallata a teljes címezhető betegpopulációt több mint 300 betegből 100-ra növeli. FSGS-sel

A címke illeszkedik a KDIGO klinikai gyakorlati irányelveihez az FSGS-ben szenvedő betegek kezelésére.

Azok a FSGS-ben szenvedők, akiknek nincs nephrosis szindrómája, több FSGS-típusra kiterjednek, és olyan populációt képviselnek, amely megfelel a KDIGO glomeruláris betegségek kezelésére vonatkozó irányelveinek. A nefrotikus szindrómát általában három egyidejű kritérium jelenléteként határozzák meg: proteinuria több mint 3,5 g/24 óra, ödéma és albumin kevesebb, mint 3,0 g/dl. A vállalat becslése szerint az Egyesült Államokban a megszólítható populáció több mint 30 000 olyan FSGS-ben szenvedő egyén, akik nem szenvednek nefrotikus szindrómában.

„A mai nap egy történelmi mérföldkő az FSGS-ben élők számára, akik először rendelkeznek az FDA által jóváhagyott gyógyszerrel erre a ritka és pusztító állapotra” – mondta Eric Dube, Ph.D., a Travere Therapeutics elnök-vezérigazgatója. „Ez a jóváhagyás több éves kitartást tükröz, és azt a meggyőződésünket, hogy az FSGS-ben élők jobbat érdemelnek. A ritka vesebetegségek terén végzett vezető szerepünkre és előrelépésünkre is épít, így a Filspari potenciális elérése több mint 100 000 emberre bővül az Egyesült Államokban FSGS-sel és IgAN-nal, akiknek jobb kezelési lehetőségekre van szükségük. A Filspari azonnal elérhető lesz az FSGS-t felíró nefrológusok számára. a betegek, gondozók, nyomozók, egészségügyi szolgáltatók, szabályozók és jogvédők, akik lehetővé tették ezt a pillanatot.”

A 3. fázisú DUPLEX vizsgálatban, az FSGS eddigi legnagyobb, fejtől-fejig tartó intervenciós vizsgálatában, a Filspari-val kezelt betegek a teljes vizsgálati populációban statisztikailag szignifikánsan, 46%-kal csökkentették a proteinuria 0-ról 1-re 8-ról a maximumra. dózis irbezartán (névleges p-érték, 0,0299). A nefrotikus szindrómában nem szenvedő betegeknél a Filspari a proteinuria és az eGFR tekintetében még nagyobb javulást mutatott a maximálisan jelölt irbezartán dózishoz képest. A Filspari-val kezelt nephrosis szindrómában nem szenvedőknél 48%-kal csökkent a proteinuria a kiindulási értékről a 108. hétre, szemben az irbezartánnal kezeltek 27%-ával, ami statisztikailag szignifikáns (nominális p-érték, 0,0075). A Filspari-val kezelt, nephrosis szindrómával nem rendelkező betegek 1,1 ml/perc/1,73 m2 kezelési különbséggel szintén javulást mutattak az eGFR-ben a kiindulási értéktől a 108. hétig mért átlagos változás alapján (-11,3 ml/perc/1,73 m2 a Filspari esetében, szemben a -12,4 ml/perc irbe/1,73 maximálisan jelölt dózisú irbe-vel). Mind a felnőtt, mind a gyermekgyógyászati betegek körében a Filspari általában jól tolerálható volt, biztonságossági profilja hasonló az irbezartánhoz, és konzisztens a klinikai programokban.

A nefrotikus szindrómában nem szenvedő betegeknél az FSGS-t nagyrészt a vese glomerulusainak stressze és a gyulladást és hegesedést okozó utak aktiválása okozza. A Filspari kettős hatásmechanizmusa ezeket a folyamatokat kezeli azáltal, hogy az endotelin A és angiotenzin II receptorokat célozza meg, amelyekről úgy gondolják, hogy segítik a vese védelmét és csökkentik a károsodást.

„A Filspari mai jóváhagyása új, az FDA által jóváhagyott lehetőséget biztosít a nefrológusok számára az FSGS-ben szenvedő betegek számára” – mondta Kirk Campbell, a Professzionális Kiadó Mahlon és a National Kickney Foundation elnöke. a Pennsylvaniai Egyetem Perelman Orvostudományi Karának Vese-Elektrolit és Hipertónia osztályának vezetője. "Évtizedek óta a kezelési lehetőségek korlátozottak voltak, gyakran olyan off-label terápiákra támaszkodva, mint például a hosszú távú szteroidok, amelyek jelentős terhet jelenthetnek a betegek számára. A DUPLEX vizsgálatban a Filspari az irbezartánhoz képest gyorsan és tartósan csökkentette a proteinuriát, és különösen jelentős hatást fejtett ki a nefrotikus szindróma nélküli betegeknél. Ez összhangban van a proteinuria lassítására irányuló stratégiával, amely a KDIGO kulcsfontosságú stratégiáját hangsúlyozza. Az FSGS aktív nefrotikus szindrómával nem rendelkező betegek számára, akiknél az alapterápia optimalizálása kritikus fontosságú, a Filspari fontos új lehetőséget jelent.”

„A Filspari jóváhagyása az FSGS-ben szenvedők első gyógyszereként egy életet megváltoztató pillanat azoknak a betegeknek és családoknak, akik túl sokáig vártak” – mondta Josh Tarnoff, a NephCure vezérigazgatója. "Ez a mérföldkő egy rendkívüli kollektív és széles körű érdekelt közösség erejét és kitartását tükrözi, akik részt vettek a kutatásban, felhívták a figyelmet, és soha nem adták fel a reményt. A PARASOL projekt úttörő munkája, valamint az útjuk során megosztott számtalan beteg és gondozó hozzájárult ahhoz, hogy ez a fejlődés lehetővé váljon. Bizonyíték arra, hogy a tudomány és a közösség újradefiniálja a ritka célt, a betegséget és a közösséget. azoknak, akik régóta bizonytalanságban élnek.”

A vállalat a Travere TotalCare®-t kínálja, amely egy átfogó betegtámogatási program a betegek, gondozóik és egészségügyi szolgáltatók számára. A Travere TotalCare® olyan támogatást és erőforrásokat biztosít, amelyek segíthetnek a betegeknek megérteni az FSGS-t, kitölteni és újratölteni a recepteket, segítséget nyújtani a biztosítási folyamathoz, összekapcsolni a betegeket pénzügyi támogatással és érdekképviseleti szervezetekkel, valamint segítséget nyújtani a májmonitoring REMS-vizsgálatában. További információért a betegek és a szolgáltatók hívhatják a 833-Filspari (833-345-7727) telefonszámot, vagy látogassák meg a TravereTotalCare.com webhelyet.

A DUPLEX vizsgálatról

A 3. fázisú DUPLEX vizsgálat az FSGS eddigi legnagyobb intervenciós vizsgálata. Ez egy globális, randomizált, többközpontú, kettős vak, párhuzamos karú, aktív-kontrollos 3. fázisú klinikai vizsgálat volt, amely a Filspari hatékonyságát és biztonságosságát 371, biopsziával igazolt vagy genetikai FSGS-ben szenvedő, 8 és 75 év közötti betegen értékelte. Kéthetes kiürülési periódus után a betegeket 1:1 arányban randomizálták, hogy Filspari-t vagy irbezartánt, az aktív kontrollt kapjanak, majd az adagot a maximális, 800 mg sparszentán vagy 300 mg irbezartán dózisra titrálják, a tolerálhatóság szerint. A vizsgálatban a nephrosis szindrómát úgy határozták meg, mint (a) a nefrotikus szindróma dokumentálása az anamnézisben, vagy (b) a proteinuria >3,5 g/24 óra (felnőttek) vagy a UPCR >2,0 g/g (18 évesnél fiatalabb gyermekek), a szérum albumin <3,0 g/dl és a kiindulási ödéma egyidejű jelenléte. Az elsődleges hatékonysági végpont a végső elemzésben az eGFR változásának sebessége volt a kiindulási értékről a 108. hétre. A vizsgálat kétéves eredményeit a New England Journal of Medicine-ben tették közzé. Azok a betegek, akik befejezték a kezelésre vonatkozó vizsgálat DUPLEX kettős vak részét, részt vehettek a vizsgálat nyílt elrendezésű kiterjesztésében.

A fokális szegmentális glomerulosclerosisról

A fokális szegmentális glomerulosclerosis (FSGS) ritka proteinurikus vesebetegség gyermekeknél és felnőtteknél egyaránt, amelyet a vese progresszív hegesedése határoz meg, és gyakran veseelégtelenséghez vezet. Az FSGS-t proteinuria jellemzi, amikor a fehérje a vizeletbe szivárog a vese normál szűrési mechanizmusának meghibásodása miatt. A vizeletbe kerülve a fehérjét mérgezőnek tekintik a vese más részeire, különösen a tubulusokra, és úgy gondolják, hogy hozzájárul a betegség további progressziójához. A nefrotikus szindróma nélküli FSGS a rendellenesség minden kategóriáját felöleli.

A Travere Therapeutics-ról

A Travere Therapeuticsnál ritkák vagyunk az életben. Mi egy biogyógyszeripari vállalat vagyunk, amely minden nap összejön, hogy segítsen a betegeknek, családoknak és gondozóknak, bármilyen hátterű, ritka betegséggel küzdeni az életben. Tudjuk, hogy ezen az úton sürgősen szükség van a kezelési lehetőségekre – ezért globális csapatunk a ritka betegségek közösségével dolgozik együtt az életet megváltoztató terápiák azonosításán, fejlesztésén és megvalósításán. E küldetés teljesítése során folyamatosan igyekszünk megérteni a ritka betegek sokféle perspektíváját, és bátran új utakat keresni, hogy változást hozzunk életükben és reményt adjunk – ma és holnap. További információért látogasson el a travere.com webhelyre.

Filspari® (sparszentán) az Egyesült Államokban javallat

A Filspari® (sparszentán) javallt:

A veseműködés csökkenésének lassítására elsődleges immunglobulin A nephropathiában (IgAN) szenvedő felnőtteknél, akiknél fennáll a betegség progressziójának kockázata.

8 éves korú felnőtt és fehérjegyulladás csökkentése érdekében. szegmentális glomerulosclerosis (FSGS) nephrosis szindróma nélkül.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

DOBOZOTT FIGYELMEZTETÉS: MÉJTOXICITÁS ÉS EMBRIO-MAZAT TOXICITÁS

A hepatotoxicitás kockázata miatt a Filspari csak a Filspari REMS nevű korlátozott programon keresztül érhető el. A Filspari REMS értelmében a gyógyszert felíróknak, a betegeknek és a gyógyszertáraknak be kell jelentkezniük a programba.

Hepatotoxicitás

Egyes endotelinreceptor antagonisták (ERA) aminotranszferázszint-emelkedést, hepatotoxicitást és májelégtelenséget okoztak. Klinikai vizsgálatok során a Filspari-val kezelt betegek legfeljebb 3,5%-ánál figyelték meg az aminotranszferázok (ALT vagy AST) szintjének legalább 3-szorosát meghaladó emelkedést, beleértve az újbóli kezeléssel igazolt eseteket is.

Mérje meg a transzaminázokat és a bilirubint a kezelés alatt, majd minden 3 hónapos kezelés előtt. Szakítsa meg a kezelést, és szorosan kövesse nyomon azokat a betegeket, akiknél az aminotranszferázszint a normálérték felső határának háromszorosát meghaladó mértékben emelkedik.

A Filspari szedését általában kerülni kell azoknál a betegeknél, akiknél a kiinduláskor emelkedett aminotranszferázszint (>3x ULN), mert a hepatotoxicitás monitorozása nehezebb lehet, és ezeknél a betegeknél fokozott a súlyos hepatotoxicitás kockázata.

Embrió-magzati toxicitás

A Filspari terhesség alatt történő alkalmazása ellenjavallt, mert terhes betegeknél magzati károsodást okozhat. Ezért azoknál a betegeknél, akik teherbe eshetnek, a Filspari-kezelés megkezdése előtt zárja ki a terhesség lehetőségét. Hatékony fogamzásgátlás alkalmazását javasolja a kezelés megkezdése előtt, a kezelés alatt és a Filspari-kezelés befejezése után két hétig. Ha terhességet észlel, a lehető leghamarabb hagyja abba a Filspari alkalmazását.

Ellenjavallatok

A Filspari ellenjavallt terhes betegeknél. Ne alkalmazza a Filspari-t angiotenzinreceptor-blokkolóval (ARB), ERA-val vagy aliszkirennel.

Figyelmeztetések és óvintézkedések

Májtoxicitás: Az ALT- vagy AST-szintek legalább háromszorosának megfelelő emelkedést figyeltek meg, beleértve a Filatedre-es betegek 3,5%-át is. újrakihívás. Míg a klinikai vizsgálatok során a Filspari-val kezelt betegeknél nem figyeltek meg egyidejűleg a bilirubin értékének felső határértékének kétszeresét meghaladó emelkedését vagy májelégtelenség eseteit, egyes ERA-k aminotranszferázszint-emelkedést, hepatotoxicitást és májelégtelenséget okoztak. A potenciálisan súlyos hepatotoxicitás kockázatának csökkentése érdekében mérje meg a szérum aminotranszferáz szintjét és az összbilirubint a kezelés megkezdése előtt, majd 3 havonta a kezelés alatt. Tanácsolja a betegeket, akiknél hepatotoxicitásra utaló tünetek (hányinger, hányás, fájdalom a jobb felső negyedben, fáradtság, étvágytalanság, sárgaság, sötét vizelet, láz) azonnal hagyják abba a kezelést, vagy nézze meg a kezelést. Ha az aminotranszferázszintek a kezelés során bármikor rendellenesek, szakítsa meg a Filspari szedését, és az ajánlásoknak megfelelően ellenőrizze. Csak akkor fontolja meg a Filspari-kezelés újrakezdését, ha a májenzim-szint és a bilirubin visszatér a kezelés előtti értékre, és csak olyan betegeknél, akiknél nem jelentkeztek a hepatotoxicitás klinikai tünetei. Kerülje a Filspari-kezelés megkezdését emelkedett aminotranszferázszintű (>3x ULN) betegeknél, mert ezeknél a betegeknél nehezebb lehet a hepatotoxicitás monitorozása, és ezeknél a betegeknél fokozott a súlyos hepatotoxicitás kockázata.

Filspari REMS: A Filspari REMS kockázata miatt csak a Fils a hepatotoxicitáson keresztül elérhető program. A gyógyszert felíróknak, a betegeknek és a gyógyszertáraknak részt kell venniük a REMS programban, és meg kell felelniük az összes követelménynek (www.Filsparirems.com).

Embrió-magzati toxicitás: Az állatok reprodukciós vizsgálataiból származó adatok alapján a Filspari magzati károsodást okozhat, ha terhes betegnek adják, és terhesség alatt adják. Az ERA-kra vonatkozóan rendelkezésre álló humán adatok nem igazolják a Filspari használatával kapcsolatos magzati károsodás jelenlétét vagy hiányát. Tájékoztassa azokat a betegeket, akik teherbe eshetnek a magzatot fenyegető potenciális kockázatról. A Filspari-kezelés megkezdése előtt zárja ki a terhességet. Tanácsolja azokat a betegeket, akik teherbe eshetnek, hogy alkalmazzanak hatékony fogamzásgátlást a kezelés megkezdése előtt, a kezelés alatt és a Filspari-kezelés befejezése után két hétig. Tájékoztassa a pubertás előtti nőstényeket és/vagy gyámjukat a magzati kockázatról és a hatékony fogamzásgátlás alkalmazásának szükségességéről, ha elérik a reproduktív potenciált. Ha terhességet észlel, a lehető leghamarabb hagyja abba a Filspari-kezelést.

Hypotenzió: ARB-vel és ERA-val kezelt betegeknél hipotenziót figyeltek meg, és a Filspari klinikai vizsgálataiban is megfigyelték. A Filspari-val kezelt betegeknél gyakrabban fordultak elő hipotenzióval összefüggő nemkívánatos események, amelyek közül néhány súlyos volt, beleértve a szédülést is, mint az irbezartánnal kezelt betegeknél. Azoknál a betegeknél, akiknél fennáll a hipotenzió kockázata, fontolja meg más vérnyomáscsökkentő gyógyszerek elhagyását vagy módosítását, és a megfelelő volumenstátusz fenntartását. Ha hipotenzió alakul ki, annak ellenére, hogy az egyéb vérnyomáscsökkentő gyógyszereket megszüntették vagy csökkentették, fontolja meg a Filspari adagjának csökkentését vagy abbahagyását. Az átmeneti hipotenzív válasz nem ellenjavallat a Filspari további adagolásának, amely a vérnyomás stabilizálódása után adható.

Akut vesekárosodás: Rendszeresen ellenőrizze a veseműködést. A renin-angiotenzin rendszert (RAS) gátló gyógyszerek vesekárosodást okozhatnak. Azok a betegek, akiknek a veseműködése részben a RAS aktivitásától függ (például veseartéria-szűkületben, krónikus vesebetegségben, súlyos pangásos szívelégtelenségben vagy volumenhiányban szenvedő betegek), különösen ki vannak téve az akut vesekárosodás kialakulásának a Filspari-kezelés során. Fontolja meg a kezelés felfüggesztését vagy abbahagyását azoknál a betegeknél, akiknél klinikailag jelentős vesefunkció-csökkenés alakul ki Filspari-kezelés alatt.

Hiperkalémia: Rendszeresen ellenőrizze a szérum káliumszintjét, és megfelelően kezelje. Előrehaladott vesebetegségben szenvedő betegek, akik egyidejűleg káliumszint-növelő gyógyszereket (pl. kálium-kiegészítőket, kálium-megtakarító diuretikumokat) szednek, vagy káliumtartalmú sópótlókat szednek, fokozottan ki vannak téve a hyperkalaemia kialakulásának. Szükség lehet a Filspari adagjának csökkentésére vagy abbahagyására.

Folyadékretenció: Folyadékretenció fordulhat elő ERA-k esetén, és ezt a Filsparival végzett klinikai vizsgálatok során is megfigyelték. A Filspari-t nem értékelték szívelégtelenségben szenvedő betegeknél. Ha klinikailag jelentős folyadékretenció alakul ki, értékelje ki a beteget, hogy meghatározza az okot és a vizelethajtó kezelés megkezdésének vagy a dózis módosításának lehetséges szükségességét, majd fontolja meg a Filspari adagjának módosítását.

Mellékhatások

Filspari-t kapó IgAN-betegek: A leggyakoribb mellékhatások (≥5%) a hyperkalaemia, hipotenzió (beleértve az ortosztatikus hipotenziót), perifériás ödéma, szédülés, vérszegénység és akut vesekárosodásban szenvedő betegek. A leggyakoribb mellékhatások (≥5%) a perifériás ödéma, hipotenzió (beleértve az ortosztatikus hipotenziót is), hyperkalaemia, szédülés és vérszegénység.

Gyógyszerkölcsönhatások

Renin-Angiotenzin rendszert (RAS) és afilparERA-gátlókat nem gátló szerek: ARB-k, ERA-k vagy aliszkiren a hypotensio, syncope, hyperkalaemia és a vesefunkció változásai (beleértve az akut veseelégtelenséget) fokozott kockázata miatt.

Erős és mérsékelt CYP3A-gátlók: Kerülje a Filspari erős CYP3A-gátlókkal való egyidejű alkalmazását. Ha az erős CYP3A-gátló alkalmazása nem kerülhető el, szakítsa meg a Filspari-kezelést. A Filspari-kezelés újrakezdésekor fontolja meg a dózistitrálást. Rendszeresen ellenőrizni kell a vérnyomást, a szérum káliumszintet, az ödémát és a veseműködést, ha mérsékelt CYP3A-gátlókkal egyidejűleg alkalmazzák. Erős CYP3A gátlókkal való egyidejű alkalmazás növeli a sparszentán expozíciót, ami növelheti a Filspari mellékhatásainak kockázatát.

Erős CYP3A induktorok: Kerülje az erős CYP3A induktorokkal való egyidejű alkalmazást. Erős CYP3A-induktorral történő egyidejű alkalmazása csökkenti a sparszentán expozíciót, ami csökkentheti a Filspari hatékonyságát.

Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek (NSAID-k), beleértve a szelektív ciklooxigenáz-2-t (COX-2) N-inhibitorok, amelyek rontják a működést a következő jelekkel: (beleértve a szelektív COX-2 inhibitorokat). Volumenhiányban szenvedő betegeknél (beleértve a vizelethajtó kezelésben részesülőket is) vagy károsodott veseműködésű betegeknél az NSAID-ok (beleértve a szelektív COX-2 gátlókat) és az angiotenzin II receptor antagonizáló gyógyszerekkel történő egyidejű alkalmazása a vesefunkció romlását okozhatja, beleértve a lehetséges veseelégtelenséget is. Ezek a hatások általában reverzibilisek.

CYP2B6, 2C9 és 2C19 szubsztrátok: Kövesse nyomon az egyidejűleg alkalmazott CYP2B6, 2C9 és 2C19 szubsztrátok hatékonyságát, és fontolja meg az adagolás módosítását a Felírási Tájékoztatás szerint. A szparszentán a CYP2B6 és a 2C9 gyenge, a 2C19 pedig mérsékelten indukálja. A Sparsentan csökkenti ezen szubsztrátok expozícióját, ami csökkentheti ezeknek a szubsztrátoknak a hatékonyságát.

P-gp szubsztrátok: Kövesse nyomon a mellékhatásokat, és fontolja meg a szűk terápiás indexű P-gp szubsztrátok dózisának csökkentését, ha Filsparival együtt adják. A Filspari gyenge P-gp inhibitor, és növelheti a P-gp szubsztrát gyógyszerek plazmakoncentrációját.

A szérum káliumszintjét növelő szerek: A Filspari-val és más, a szérum káliumszintjét növelő szerekkel kezelt betegeknél gyakran ellenőrizze a szérum káliumszintjét. A Filspari kálium-megtakarító diuretikumokkal, kálium-kiegészítőkkel, káliumtartalmú sópótlókkal vagy más, a szérum káliumszintjét növelő gyógyszerekkel történő egyidejű alkalmazása hyperkalaemiát okozhat.

Jövőre tekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény „előretekintő kijelentéseket” tartalmaz, ahogyan ezt a kifejezést az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye határozza meg. A fentiek korlátozása nélkül ezeket a kijelentéseket gyakran a „nyomon”, „elhelyezett”, „várom”, „akarom”, „majd”, „akarom”, „előre számít”, „tervez”, „vár”, „szándék”, „lehetséges” vagy hasonló kifejezések. Emellett a stratégiák, szándékok vagy tervek kifejezései is előremutató kijelentések. Az ilyen előretekintő kijelentések többek között a következőkre való hivatkozásokat foglalják magukban: kijelentések és elvárások a Filspari azon lehetőségével kapcsolatban, hogy a nephrosis szindrómával nem rendelkező FSGS-betegek ellátásának új alapozó standardjává váljon; az itt leírt klinikai vizsgálatokkal, modellekkel és adatokkal kapcsolatos nyilatkozatok; valamint a betegpopulációk becsült méretével kapcsolatos állítások. Az ilyen előretekintő kijelentések a jelenlegi várakozásokon alapulnak, és eredendő kockázatokkal és bizonytalanságokkal járnak, beleértve azokat a tényezőket is, amelyek késleltethetik, eltéríthetik vagy megváltoztathatják bármelyiket, és a tényleges eredmények és eredmények lényeges eltérését okozhatják a jelenlegi várakozásoktól. Nem garantálható előremutató kijelentés. Azok a tényezők, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban jelzettektől, a Filspari FSGS-ben tervezett kereskedelmi bevezetésével kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok, valamint az a lehetőség, hogy a Filspari a nephrosis szindróma nélküli FSGS-betegek ellátásának új alapozó standardjává váljon. A Társaság kockázatokkal és bizonytalanságokkal is szembesül általánosságban az üzleti tevékenységével és a pénzügyeivel, kereskedelmi termékeinek sikerével, a preklinikai és klinikai szakaszhoz kapcsolódó kockázatokkal és bizonytalanságokkal, a hatósági felülvizsgálati és jóváhagyási folyamattal kapcsolatos kockázatokkal és bizonytalanságokkal, a ritka betegségek klinikai vizsgálataiba való beiratkozással kapcsolatos kockázatokkal és bizonytalanságokkal, valamint olyan kockázatokkal, amelyek a folyamatban lévő vagy nem tervezett klinikai biztonsági okok vagy klinikai vizsgálatok sikertelensége miatt előfordulhatnak. Konkrétan a Vállalat kockázatokkal néz szembe a Filspari folyamatban lévő kereskedelmi forgalomba hozatalával az IgAN-ban, a saját és partnerei klinikai vizsgálatainak időzítésével és lehetséges kimenetelével, kereskedelmi termékeinek piaci elfogadottságával, beleértve a hatékonyságot, a biztonságot, az árat, a visszatérítést és a versengő terápiákkal szembeni előnyöket, a gyártási méretnövelés kihívásaival kapcsolatos kockázatokkal, a Filspari sikeres fejlesztésével kapcsolatos kockázatokkal, valamint az ilyen termékek kereskedelmi fejlesztésével kapcsolatos kockázatokkal. valamint a jelenlegi adminisztrációval kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok, beleértve, de nem kizárólagosan, a tarifákkal, valamint a kormányzati ügynökségeknél, köztük az FDA-val, a finanszírozással, a személyzettel és az erőforrások rangsorolásával kapcsolatos kockázatokat és bizonytalanságokat. A Társaság azzal a kockázattal is szembesül, hogy nem tud további finanszírozást szerezni, amely szükséges lehet bármely vagy összes termékjelöltjének fejlesztéséhez, ideértve a makrogazdasági feltételek miatt is; a Vállalat klinikai gyógyszerellátásban és kereskedelmi gyártásban részt vevő vállalkozóktól való függésével kapcsolatos kockázatok; a szabadalmi oltalmi és kizárólagossági időszakokkal, valamint harmadik felek szellemi tulajdonjogaival kapcsolatos bizonytalanságok; a szabályozási kölcsönhatásokkal kapcsolatos kockázatok; valamint a versenyképes termékekkel kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok, beleértve a jelenlegi és lehetséges jövőbeni általános versenyt a Vállalat egyes termékeivel, valamint a technológiai változásokat, amelyek korlátozhatják a Vállalat termékei iránti keresletet. A Társaságnak további kockázatokkal kell szembenéznie a globális és makrogazdasági feltételekkel kapcsolatban, beleértve az egészségügyi járványokat és világjárványokat, beleértve a klinikai vizsgálatok, a kereskedelmi tevékenység, az ellátási lánc és a gyártási műveletek esetleges megszakításaival kapcsolatos kockázatokat. Figyelmeztetjük Önt, hogy ne hagyatkozzon túlzottan ezekre az előretekintő kijelentésekre, mivel vannak olyan fontos tényezők, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben szereplőktől, amelyek közül sokat nem tudunk befolyásolni. A Társaság nem vállal kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítsen semmilyen előretekintő nyilatkozatot, akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként, akár egyéb módon. A befektetők figyelmébe ajánljuk a kockázatok és bizonytalanságok teljes körű megvitatását, többek között a „Kockázati tényezők” címszó alatt, amint azt a Vállalat legutóbbi 10-K nyomtatványa, 10-Q űrlapja és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott egyéb bejelentések tartalmazzák.

Forrás: Travere Therapeutics, Inc.

Forrás: HealthDay

Kapcsolódó cikkek

A Travere Therapeutics bejelentette, hogy az Egyesült Államok FDA jóváhagyta a Filspari (sparsentan) REMS-módosítását az IgA Nephropathiában,

Theliperavereratica augusztus 25. Bejelenti a Filspari (sparsentan) teljes FDA jóváhagyását, az egyetlen nem immunszuppresszív kezelést, amely jelentősen lassítja a veseműködés csökkenését az IgA nephropathiában – 2024. szeptember 5.

Az FDA gyorsított jóváhagyást ad a Filspari-nak (Sparsentan in Februári Professor) 2023. 17.

A Travere Therapeutics szabályozási frissítést biztosít az IgA nephropathiára vonatkozó Sparsentan-programjával kapcsolatban – 2022. október 13.

A Travere Therapeutics bejelentette, hogy az FDA elfogadja és kiemelten értékeli a Sparsentan, a Maya, a Nephrop6 A SparsentanA - Nephrop6 kezelésére vonatkozó új gyógyszeralkalmazását. 2022

A Travere Therapeutics új gyógyszer iránti kérelmet nyújtott be a Sparsentanra az IgA nephropathia kezelésére – 2022. március 21.

Filspari (sparsentan) FDA jóváhagyási előzmények

További hírforrások

FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések

Napi MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszerjóváhagyások

Új gyógyszer-alkalmazások

Shortage DruglinCli> Vizsgálati eredmények

Általános gyógyszerengedélyek

Drugs.com Podcast

Iratkozzon fel hírlevelünkre

, hogy a legérdekesebb híreinkre feliratkozhasson.

A Drugs.com címet a postaládájában.

Elküldve : 2026-04-20 15:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.