Travere Therapeutics ogłasza pełne zatwierdzenie przez FDA leku Filspari (sparsentan), pierwszego i jedynego zatwierdzonego leku na ogniskowe stwardnienie kłębuszków segmentowych (FSGS)

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE) 13 kwietnia 2026 r. -- Travere Therapeutics, Inc., (Nasdaq: TVTX) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Filspari (sparsentan) w celu zmniejszenia białkomoczu u dorosłych i dzieci w wieku 8 lat i starszych z ogniskowym segmentowym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS) bez zespołu nerczycowego. Filspari to pierwszy i jedyny lek zatwierdzony przez FDA do leczenia FSGS, co oznacza jego ekspansję poza nefropatię IgA (IgAN) w drugą rzadką chorobę nerek. Filspari jest obecnie najczęściej przepisywanym przez FDA lekiem na IgAN.

Filspari wskazany jest w celu zmniejszenia białkomoczu u dorosłych i dzieci w wieku 8 lat i starszych z FSGS bez zespołu nerczycowego.

Dodatkowe wskazanie do stosowania leku Filspari zwiększa całkowitą populację, do której można się zwrócić, do ponad 100 000 pacjentów w USA, w tym ponad 30 000 pacjentów z chorobą FSGS

Etykieta jest zgodna z wytycznymi praktyki klinicznej KDIGO dotyczącymi postępowania z pacjentami z FSGS

Osoby z FSGS, które nie mają zespołu nerczycowego, obejmują różne typy FSGS i reprezentują populację zgodną z wytycznymi KDIGO dotyczącymi leczenia chorób kłębuszkowych. Zespół nerczycowy powszechnie definiuje się jako obecność trzech współistniejących kryteriów: białkomocz większy niż 3,5 g/24h, obrzęk i albumina mniejsza niż 3,0 g/dl. Firma szacuje, że populacja, do której można się zwrócić, w USA to ponad 30 000 osób z FSGS, które nie mają zespołu nerczycowego.

„Dzisiejszy dzień stanowi historyczny kamień milowy dla osób cierpiących na FSGS, które po raz pierwszy mają zatwierdzony przez FDA lek na tę rzadką i wyniszczającą chorobę” – powiedział dr Eric Dube, prezes i dyrektor generalny Travere Therapeutics. "To zatwierdzenie odzwierciedla lata wytrwałości i nasze przekonanie, że osoby żyjące z FSGS zasługują na coś lepszego. Opiera się również na naszym przywództwie i postępach w zakresie rzadkich chorób nerek, rozszerzając potencjalny zasięg Filspari do ponad 100 000 osób w USA z FSGS i IgAN, które potrzebują lepszych opcji leczenia. Nefrolodzy będą mogli natychmiast przepisywać Filspari osobom z FSGS. Jesteśmy głęboko wdzięczni pacjentom, opiekunom, badacze, podmioty świadczące opiekę zdrowotną, organy regulacyjne i zwolennicy, dzięki którym ten moment stał się możliwy.”

W badaniu III fazy DUPLEX, największym jak dotąd bezpośrednim badaniu interwencyjnym w FSGS, u pacjentów leczonych produktem Filspari w całej populacji badania wystąpiło statystycznie istotne zmniejszenie białkomoczu o 46% od wartości początkowej do 108. tygodnia w porównaniu z 30% w przypadku pacjentów leczonych maksymalną wyznaczoną dawką irbesartanu (nominalna wartość p, 0,0299). U pacjentów bez zespołu nerczycowego Filspari wykazał jeszcze większą poprawę w porównaniu z maksymalną wyznaczoną dawką irbesartanu w zakresie białkomoczu i eGFR. U osób bez zespołu nerczycowego leczonych produktem Filspari zaobserwowano zmniejszenie białkomoczu o 48% od wartości początkowej do 108. tygodnia w porównaniu z 27% w przypadku osób leczonych irbesartanem, co było statystycznie istotne (nominalna wartość p, 0,0075). Pacjenci leczeni produktem Filspari bez zespołu nerczycowego również wykazali korzyść w zakresie eGFR z różnicą w leczeniu wynoszącą 1,1 ml/min/1,73 m2 na podstawie średniej zmiany od wartości początkowej do 108. tygodnia (-11,3 ml/min/1,73 m2 w przypadku produktu Filspari w porównaniu z -12,4 ml/min/1,73 m2 w przypadku maksymalnej oznaczonej dawki irbesartanu). Zarówno u pacjentów dorosłych, jak i u dzieci, Filspari był ogólnie dobrze tolerowany, a profil bezpieczeństwa był porównywalny z irbesartanem i spójny we wszystkich programach klinicznych.

U pacjentów bez zespołu nerczycowego FSGS jest w dużej mierze spowodowane obciążeniem kłębuszków nerkowych i aktywacją szlaków powodujących stan zapalny i bliznowacenie. Podwójny mechanizm działania leku Filspari przeciwdziała tym procesom, oddziałując na receptory endoteliny A i angiotensyny II, które, jak się uważa, pomagają chronić nerki i zmniejszać ich uszkodzenia.

„Dzisiejsze zatwierdzenie leku Filspari zapewnia nefrologom nową, zatwierdzoną przez FDA opcję dla pacjentów cierpiących na FSGS” – powiedział dr Kirk Campbell, prezes National Kidney Foundation oraz profesor i kierownik oddziału C. Mahlon Kline Elektrolity nerkowe i nadciśnienie w Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii. "Przez dziesięciolecia możliwości leczenia były ograniczone i często opierały się na terapiach niezarejestrowanych, takich jak długotrwałe stosowanie steroidów, które mogą stanowić znaczne obciążenie dla pacjentów. W badaniu DUPLEX lek Filspari zapewnił szybkie i trwałe zmniejszenie białkomoczu w porównaniu z irbesartanem, ze szczególnie znaczącymi efektami u pacjentów bez zespołu nerczycowego. Jest to zgodne z wytycznymi KDIGO, które kładą nacisk na zmniejszenie białkomoczu jako kluczową strategię spowalniającą postęp choroby w FSGS. W przypadku pacjentów bez aktywnego zespołu nerczycowego, w przypadku którego optymalizacja terapii podstawowej ma kluczowe znaczenie, Filspari stanowi nową, ważną opcję.”

„Zatwierdzenie leku Filspari jako pierwszego leku dla osób z FSGS to moment zmieniający życie pacjentów i rodzin, które czekały zdecydowanie zbyt długo” – powiedział Josh Tarnoff, dyrektor generalny NephCure. "Ten kamień milowy odzwierciedla siłę i wytrwałość niezwykłej zbiorowej i szerokiej społeczności interesariuszy, która uczestniczyła w badaniach, podnosiła świadomość i nigdy nie traciła nadziei. Pionierska praca projektu PARASOL oraz niezliczona liczba pacjentów i opiekunów, którzy dzielili się swoimi podróżami po drodze, pomogli w umożliwieniu tego postępu. Jest to dowód, że gdy nauka i społeczność zjednoczą się w celu, możemy na nowo zdefiniować, co jest możliwe w opiece nad chorobami rzadkimi i rzucić światło na tych, którzy od dawna żyją w niepewności."

Firma oferuje Travere TotalCare®, kompleksowy program wsparcia pacjentów przeznaczony dla pacjentów, ich opiekunów i podmiotów świadczących opiekę zdrowotną. Travere TotalCare® zapewnia wsparcie i zasoby, które mogą pomóc pacjentom zrozumieć FSGS, realizować i uzupełniać recepty, pomagać w procesie ubezpieczenia, łączyć pacjentów z organizacjami zajmującymi się wsparciem finansowym i rzecznictwem oraz pomagać w monitorowaniu czynności wątroby REMS. Aby uzyskać więcej informacji, pacjenci i świadczeniodawcy mogą zadzwonić pod numer 833-Filspari (833-345-7727) lub odwiedzić stronę TravereTotalCare.com.

O badaniu DUPLEX

Badanie DUPLEX fazy 3 jest największym jak dotąd badaniem interwencyjnym w FSGS. Było to globalne, randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, prowadzone na ramionach równoległych i aktywnie kontrolowane badanie kliniczne III fazy, w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku Filspari u 371 pacjentów w wieku od 8 do 75 lat z FSGS potwierdzonym biopsją lub genetycznym. Po dwutygodniowym okresie wymywania pacjentów losowo przydzielono w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej Filspari lub irbesartan, aktywną kontrolę, a następnie zwiększono dawkę do maksymalnej dawki 800 mg sparsentanu lub 300 mg irbesartanu, w zależności od tolerancji. W badaniu zespół nerczycowy definiowano jako (a) udokumentowanie zespołu nerczycowego w wywiadzie lub (b) współistniejąca białkomocz >3,5 g/24 godziny (dorośli) lub UPCR >2,0 g/g (pacjenci pediatryczni w wieku <18 lat), albumina w surowicy <3,0 g/dl i obrzęk na początku badania. Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności w analizie końcowej była szybkość zmian eGFR od wartości początkowej do 108. tygodnia. Wyniki badania po dwóch latach opublikowano w czasopiśmie New England Journal of Medicine. Pacjenci, którzy ukończyli podwójnie ślepą część badania DUPLEX dotyczącą leczenia, kwalifikowali się do udziału w otwartym przedłużeniu badania.

O ogniskowym segmentalnym stwardnieniu kłębuszków nerkowych

Ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych (FSGS) to rzadka choroba nerek z białkomoczem, występująca zarówno u dzieci, jak i dorosłych, charakteryzująca się postępującym bliznowaceniem nerek i często prowadząca do niewydolności nerek. FSGS charakteryzuje się białkomoczem, w którym białko przedostaje się do moczu w wyniku zaburzenia normalnego mechanizmu filtracji w nerkach. Uważa się, że białko dostające się do moczu jest toksyczne dla innych części nerek, zwłaszcza kanalików, i uważa się, że przyczynia się do dalszego postępu choroby. FSGS bez zespołu nerczycowego obejmuje wszystkie kategorie zaburzeń.

O Travere Therapeutics

W Travere Therapeutics jesteśmy rzadkością na całe życie. Jesteśmy firmą biofarmaceutyczną, która każdego dnia jednoczy się, aby pomóc pacjentom, rodzinom i opiekunom ze wszystkich środowisk w radzeniu sobie z rzadką chorobą. Wiemy, że na tej ścieżce pilnie potrzebne są opcje leczenia – dlatego nasz globalny zespół współpracuje ze społecznością osób cierpiących na rzadkie choroby, aby identyfikować, opracowywać i dostarczać terapie zmieniające życie. Realizując tę misję, nieustannie staramy się zrozumieć różnorodne perspektywy rzadkich pacjentów i odważnie wytyczać nowe ścieżki, aby zmienić ich życie i zapewnić nadzieję – dziś i jutro. Więcej informacji można znaleźć na stronie travere.com.

Filspari® (sparsentan) Wskazanie w USA

Filspari® (sparsentan) jest wskazany:

W celu spowolnienia pogorszenia czynności nerek u dorosłych z pierwotną nefropatią immunoglobuliny A (IgAN), którzy są narażeni na ryzyko progresji choroby.

W celu zmniejszenia białkomoczu u dorosłych i dzieci w wieku 8 lat i starszych z ogniskową segmentową nefropatią stwardnienie kłębuszków nerkowych (FSGS) bez zespołu nerczycowego.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

OSTRZEŻENIE W PUDEŁKU: TOKSYCZNOŚĆ WZROTNA I TOKSYCZNOŚĆ DLA ZARODU I PŁODU

Ze względu na ryzyko hepatotoksyczności lek Filspari jest dostępny wyłącznie w ramach ograniczonego programu o nazwie Filspari REMS. Zgodnie z Filspari REMS lekarze przepisujący leki, pacjenci i apteki muszą zarejestrować się w programie.

Hepatotoksyczność

Niektórzy antagoniści receptora endoteliny (ERA) powodują podwyższenie poziomu aminotransferaz, hepatotoksyczność i niewydolność wątroby. W badaniach klinicznych zaobserwowano zwiększenie aktywności aminotransferaz (AlAT lub AspAT) co najmniej 3-krotnie przekraczające górną granicę normy (GGN) u maksymalnie 3,5% pacjentów leczonych produktem Filspari, włączając przypadki potwierdzone po ponownym podaniu leku.

Przed rozpoczęciem leczenia, a następnie co 3 miesiące w trakcie leczenia, należy mierzyć poziom transaminaz i bilirubiny. Przerwij leczenie i uważnie monitoruj pacjentów, u których wystąpi zwiększenie aktywności aminotransferaz ponad 3 razy GGN.

Zasadniczo należy unikać stosowania produktu Filspari u pacjentów z wyjściowo podwyższoną aktywnością aminotransferaz (>3 x GGN), ponieważ monitorowanie pod kątem hepatotoksyczności może być trudniejsze, a u tych pacjentów może występować zwiększone ryzyko poważnej hepatotoksyczności.

Toksyczność dla zarodka i płodu

Filspari jest przeciwwskazany do stosowania w czasie ciąży, ponieważ stosowany przez pacjentki w ciąży może spowodować uszkodzenie płodu. Dlatego u pacjentek, które mogą zajść w ciążę, należy wykluczyć ciążę przed rozpoczęciem stosowania leku Filspari. Należy zalecić stosowanie skutecznej antykoncepcji przed rozpoczęciem leczenia, w trakcie leczenia i przez dwa tygodnie po zakończeniu leczenia lekiem Filspari. W przypadku wykrycia ciąży należy jak najszybciej przerwać stosowanie leku Filspari.

Przeciwwskazania

Filspari jest przeciwwskazany u pacjentek w ciąży. Nie należy podawać produktu Filspari jednocześnie z blokerami receptora angiotensyny (ARB), ERA lub aliskirenem.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Hepatotoksyczność: Zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT co najmniej 3-krotnie przekraczające górną granicę normy obserwowano u maksymalnie 3,5% pacjentów leczonych produktem Filspari, włączając przypadki potwierdzone wyzwanie. Chociaż w badaniach klinicznych u pacjentów leczonych produktem Filspari nie obserwowano jednoczesnego zwiększenia stężenia bilirubiny >2-krotności GGN ani przypadków niewydolności wątroby, niektóre ERA powodowały zwiększenie aktywności aminotransferaz, hepatotoksyczność i niewydolność wątroby. Aby zmniejszyć ryzyko potencjalnej ciężkiej hepatotoksyczności, należy mierzyć poziom aminotransferazy w surowicy i stężenie bilirubiny całkowitej przed rozpoczęciem leczenia, a następnie co 3 miesiące w trakcie leczenia. Pacjentom, u których występują objawy sugerujące hepatotoksyczność (nudności, wymioty, ból w prawym górnym kwadrancie, zmęczenie, anoreksja, żółtaczka, ciemny mocz, gorączka lub swędzenie), należy zalecić natychmiastowe przerwanie leczenia lekiem Filspari i zwrócenie się o pomoc lekarską. Jeśli w dowolnym momencie leczenia aktywność aminotransferazy będzie nieprawidłowa, należy przerwać leczenie produktem Filspari i monitorować zgodnie z zaleceniami. Ponowne rozpoczęcie stosowania produktu Filspari należy rozważyć tylko wtedy, gdy poziom enzymów wątrobowych i bilirubina powrócą do wartości sprzed leczenia i tylko u pacjentów, u których nie wystąpiły kliniczne objawy hepatotoksyczności. Należy unikać rozpoczynania leczenia produktem Filspari u pacjentów ze zwiększoną aktywnością aminotransferaz (>3x GGN), ponieważ monitorowanie hepatotoksyczności u tych pacjentów może być trudniejsze i u tych pacjentów może występować zwiększone ryzyko poważnej hepatotoksyczności.

Filspari REMS: Ze względu na ryzyko hepatotoksyczności lek Filspari jest dostępny wyłącznie w ramach ograniczonego programu zwanego Filspari REMS. Lekarze przepisujący leki, pacjenci i apteki muszą być zapisani do programu REMS i spełniać wszystkie wymagania (www.Filsparirems.com).

Toksyczność dla zarodka i płodu: W oparciu o dane z badań dotyczących reprodukcji na zwierzętach, Filspari podawany ciężarnej pacjentce może powodować uszkodzenie płodu i jest przeciwwskazany w czasie ciąży. Dostępne dane dotyczące ERA u ludzi nie potwierdzają obecności lub braku uszkodzeń płodu związanych ze stosowaniem produktu Filspari. Poinformuj pacjentki, które mogą zajść w ciążę, o potencjalnym ryzyku dla płodu. Przed rozpoczęciem leczenia lekiem Filspari należy wykluczyć ciążę. Pacjentkom, które mogą zajść w ciążę, należy zalecić stosowanie skutecznej antykoncepcji przed rozpoczęciem leczenia, w trakcie leczenia i przez dwa tygodnie po zakończeniu leczenia lekiem Filspari. Poinformuj kobiety przed okresem dojrzewania i (lub) ich opiekunów o ryzyku dla płodu i konieczności stosowania skutecznej antykoncepcji po osiągnięciu przez nie potencjału rozrodczego. W przypadku wykrycia ciąży należy jak najszybciej przerwać stosowanie leku Filspari.

Niedociśnienie: Niedociśnienie obserwowano u pacjentów leczonych ARB i ERA oraz obserwowano je w badaniach klinicznych produktu Filspari. U pacjentów leczonych produktem Filspari w porównaniu z irbesartanem częściej występowały działania niepożądane związane z niedociśnieniem, niektóre poważne, w tym zawroty głowy. U pacjentów z ryzykiem niedociśnienia należy rozważyć wyeliminowanie lub dostosowanie innych leków przeciwnadciśnieniowych i utrzymanie odpowiedniego poziomu płynów. Jeżeli pomimo eliminacji lub zmniejszenia dawki innych leków przeciwnadciśnieniowych wystąpi niedociśnienie, należy rozważyć zmniejszenie dawki lub przerwanie podawania leku Filspari. Przejściowa reakcja hipotensyjna nie stanowi przeciwwskazania do dalszego dawkowania leku Filspari, który można podać po ustabilizowaniu się ciśnienia krwi.

Ostre uszkodzenie nerek: Okresowo monitoruj czynność nerek. Leki hamujące układ renina-angiotensyna (RAS) mogą powodować uszkodzenie nerek. Pacjenci, których czynność nerek może częściowo zależeć od aktywności RAS (np. pacjenci ze zwężeniem tętnicy nerkowej, przewlekłą chorobą nerek, ciężką zastoinową niewydolnością serca lub zaburzeniami odwodnienia) mogą być szczególnie narażeni na ryzyko wystąpienia ostrego uszkodzenia nerek podczas stosowania leku Filspari. Należy rozważyć wstrzymanie lub przerwanie leczenia u pacjentów, u których podczas stosowania leku Filspari wystąpi klinicznie istotne pogorszenie czynności nerek.

Hiperkaliemia: Okresowo kontroluj stężenie potasu w surowicy i stosuj odpowiednie leczenie. Pacjenci z zaawansowaną chorobą nerek, przyjmujący jednocześnie leki zwiększające poziom potasu (np. suplementy potasu, leki moczopędne oszczędzające potas) lub stosujący substytuty soli zawierające potas, są narażeni na zwiększone ryzyko wystąpienia hiperkaliemii. Może być konieczne zmniejszenie dawki lub zaprzestanie stosowania leku Filspari.

Zatrzymanie płynów: W przypadku ERA może wystąpić zatrzymanie płynów, co zaobserwowano w badaniach klinicznych produktu Filspari. Nie oceniano stosowania leku Filspari u pacjentów z niewydolnością serca. Jeśli wystąpi klinicznie istotne zatrzymanie płynów, należy ocenić stan pacjenta w celu ustalenia przyczyny oraz potencjalnej potrzeby rozpoczęcia lub modyfikacji dawki leczenia moczopędnego, a następnie rozważyć modyfikację dawki leku Filspari.

Działania niepożądane

Pacjenci z IgAN otrzymujący Filspari: Najczęstsze działania niepożądane (≥5%) to hiperkaliemia, niedociśnienie (w tym niedociśnienie ortostatyczne), obrzęki obwodowe, zawroty głowy, niedokrwistość i ostre uszkodzenie nerek.

Pacjenci z FSGS otrzymujący Filspari: Najczęstsze działania niepożądane (≥5%) mają charakter obwodowy obrzęk, niedociśnienie (w tym niedociśnienie ortostatyczne), hiperkaliemia, zawroty głowy i niedokrwistość.

Interakcje leków

Inhibitory i ERA układu renina-angiotensyna (RAS): Nie należy stosować leku Filspari jednocześnie z ARB, ERA lub aliskirenem ze względu na zwiększone ryzyko niedociśnienia, omdlenia, hiperkaliemia i zmiany w czynności nerek (w tym ostra niewydolność nerek).

Silne i umiarkowane inhibitory CYP3A: Należy unikać jednoczesnego stosowania leku Filspari z silnymi inhibitorami CYP3A. Jeśli nie można uniknąć silnego inhibitora CYP3A, należy przerwać leczenie produktem Filspari. Wznawiając leczenie lekiem Filspari, należy rozważyć dostosowanie dawki. Podczas jednoczesnego stosowania z umiarkowanymi inhibitorami CYP3A należy regularnie monitorować ciśnienie krwi, stężenie potasu w surowicy, obrzęki i czynność nerek. Jednoczesne stosowanie z silnym inhibitorem CYP3A zwiększa ekspozycję na sparsentan, co może zwiększać ryzyko działań niepożądanych produktu Filspari.

Silne induktory CYP3A: Należy unikać jednoczesnego stosowania z silnym induktorem CYP3A. Jednoczesne stosowanie z silnym induktorem CYP3A zmniejsza ekspozycję na sparsentan, co może zmniejszać skuteczność leku Filspari.

Niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ), w tym selektywne inhibitory cyklooksygenazy-2 (COX-2): Należy monitorować objawy pogorszenia czynności nerek podczas jednoczesnego stosowania z NLPZ (w tym selektywne inhibitory inhibitory COX-2). U pacjentów z odwodnieniem (w tym przyjmujących leki moczopędne) lub z zaburzeniami czynności nerek jednoczesne stosowanie NLPZ (w tym selektywnych inhibitorów COX-2) z lekami będącymi antagonistami receptora angiotensyny II może spowodować pogorszenie czynności nerek, w tym możliwą niewydolność nerek. Działania te są zwykle odwracalne.

Substraty CYP2B6, 2C9 i 2C19: Należy monitorować skuteczność jednocześnie podawanych substratów CYP2B6, 2C9 i 2C19 i rozważyć dostosowanie dawki zgodnie z Informacją o leku. Sparsetan jest słabym induktorem CYP2B6 i 2C9 oraz umiarkowanym induktorem 2C19. Sparsentan zmniejsza ekspozycję na te substraty, co może zmniejszyć skuteczność związaną z tymi substratami.

Substraty P-gp: Monitoruj występowanie działań niepożądanych i rozważ zmniejszenie dawki substratów P-gp o wąskich wskaźnikach terapeutycznych w przypadku jednoczesnego podawania z Filspari. Filspari jest słabym inhibitorem P-gp i może zwiększać stężenie leków będących substratami P-gp w osoczu.

Środki zwiększające stężenie potasu w surowicy: Często monitoruj stężenie potasu w surowicy u pacjentów leczonych Filspari i innymi lekami zwiększającymi stężenie potasu w surowicy. Jednoczesne stosowanie leku Filspari z lekami moczopędnymi oszczędzającymi potas, suplementami potasu, substytutami soli zawierającymi potas lub innymi lekami zwiększającymi stężenie potasu w surowicy może powodować hiperkaliemię.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia dotyczące przyszłości” zgodnie z definicją tego terminu zawartą w ustawie o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Nie ograniczając powyższego, stwierdzenia te są często identyfikowane słowami „jest na dobrej drodze”, „ustawia się”, „nie mogę się doczekać”, „będzie”, „byłoby”, „może”, „może”, „wierzy”, „przewiduje”, „planuje”, „oczekuje”, „zamierza”, „potencjalny” lub podobne wyrażenia. Ponadto wyrażenia dotyczące strategii, zamiarów lub planów są również stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość. Takie stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi odniesienia do: stwierdzeń i oczekiwań dotyczących potencjału leku Filspari w zakresie stania się nowym, podstawowym standardem opieki nad pacjentami z FSGS bez zespołu nerczycowego; oświadczenia dotyczące badań klinicznych, modeli i danych opisanych w niniejszym dokumencie; oraz stwierdzenia dotyczące szacowanej wielkości populacji pacjentów. Takie stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach i wiążą się z nieodłącznym ryzykiem i niepewnością, w tym czynnikami, które mogą opóźnić, odwrócić lub zmienić którekolwiek z nich, a także mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki i wyniki będą znacząco różnić się od bieżących oczekiwań. Nie można zagwarantować żadnych stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Do czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od tych wskazanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, należy ryzyko i niepewność związana z planowanym komercyjnym wprowadzeniem leku Filspari w FSGS oraz możliwością, że Filspari stanie się nowym, podstawowym standardem opieki dla pacjentów FSGS bez zespołu nerczycowego. Spółka stoi również w obliczu ryzyka i niepewności związanej z jej działalnością i finansami w ogóle, sukcesem swoich produktów komercyjnych, ryzykiem i niepewnością związaną z etapem przedklinicznym i klinicznym, ryzykiem i niepewnością związaną z procesem przeglądu i zatwierdzania przez organy regulacyjne, ryzykiem i niepewnością związaną z przyjmowaniem do badań klinicznych dotyczących rzadkich chorób, a także ryzykiem, że trwające lub planowane badania kliniczne mogą się nie powieść lub mogą zostać opóźnione ze względów bezpieczeństwa, regulacyjnych lub z innych powodów. W szczególności Spółka stoi w obliczu ryzyka związanego z trwającym komercyjnym wprowadzeniem Filspari w IgAN, harmonogramem i potencjalnym wynikiem badań klinicznych swoich i jej partnerów, akceptacją rynkową jej produktów komercyjnych, w tym skutecznością, bezpieczeństwem, ceną, refundacją i korzyściami w porównaniu z konkurencyjnymi terapiami, ryzykiem związanym z wyzwaniami związanymi ze zwiększeniem skali produkcji, ryzykiem związanym z pomyślnym rozwojem i realizacją strategii handlowych dla takich produktów, w tym Filspari, oraz ryzykiem i niepewnością związaną z obecną administracją, w tym między innymi ryzykiem i niepewnością związaną z taryfami i finansowanie, personel i ustalanie priorytetów zasobów w agencjach rządowych, w tym w FDA. Spółka narażona jest także na ryzyko, że nie będzie w stanie pozyskać dodatkowego finansowania, które może być niezbędne do zakończenia prac nad rozwojem któregokolwiek lub wszystkich kandydatów na produkty, w tym na skutek zaistniałej sytuacji makroekonomicznej; ryzyka związane z uzależnieniem Spółki od wykonawców dostaw leków klinicznych i produkcji komercyjnej; niepewność dotycząca okresów ochrony patentowej i wyłączności oraz praw własności intelektualnej osób trzecich; ryzyka związane z interakcjami regulacyjnymi; oraz ryzyka i niepewności związane z konkurencyjnymi produktami, w tym obecną i potencjalną przyszłą konkurencją generyczną z niektórymi produktami Spółki oraz zmianami technologicznymi, które mogą ograniczać popyt na produkty Spółki. Spółka narażona jest także na dodatkowe ryzyka związane z warunkami globalnymi i makroekonomicznymi, w tym epidemiami i pandemiami zdrowotnymi, w tym ryzyka związane z potencjalnymi zakłóceniami w badaniach klinicznych, działalności komercjalizacyjnej, łańcuchu dostaw i działalności produkcyjnej. Ostrzega się, aby nie polegać nadmiernie na stwierdzeniach dotyczących przyszłości, ponieważ istnieją ważne czynniki, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych zawartych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, z których wiele jest poza naszą kontrolą. Spółka nie zobowiązuje się do publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, czy z innego powodu. Inwestorów odsyła się do pełnego omówienia ryzyk i niepewności, w tym pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka”, zgodnie z najnowszym formularzem 10-K, formularzem 10-Q Spółki i innymi dokumentami składanymi do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd.

Źródło: Travere Therapeutics, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Travere Therapeutics ogłasza, że amerykańska FDA zatwierdza modyfikację REMS dla Filspari (sparsentan) w nefropatii IgA – 27 sierpnia 2025 r.

Travere Therapeutics Ogłasza pełne zatwierdzenie przez FDA leku Filspari (sparsentan), jedynego leku nieimmunosupresyjnego, który znacząco spowalnia pogorszenie czynności nerek w nefropatii IgA – 5 września 2024 r.

FDA przyspiesza zatwierdzenie leku Filspari (sparsentan) w celu zmniejszenia białkomoczu w nefropatii IgA – 17 lutego, 2023

Travere Therapeutics przedstawia aktualizację przepisów dotyczących swojego programu stosowania leku Sparsentan w leczeniu nefropatii IgA – 13 października 2022 r.

Travere Therapeutics ogłasza akceptację FDA i priorytetową ocenę nowego wniosku dotyczącego leku Sparsentan w leczeniu nefropatii IgA – 16 maja 2022 r.

Travere Therapeutics składa nowy wniosek Wniosek o lek dotyczący sparsentanu w leczeniu nefropatii IgA – 21 marca 2022 r.

Historia zatwierdzeń filspari (sparsentan) przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Badania kliniczne Wyniki

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w swoim skrzynka odbiorcza.

Wysłano : 2026-04-20 15:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.